Top 10 bioteknologiske big data-virksomheder

Flere data til bedre medicin

Jo mere vi lærer om biologi, jo mere indser vi alt det, vi ikke ved. Det startede med den genomiske revolution og det første menneskelige genom sekventeret i begyndelsen af ​​2000'erne.

Genomics har nu fået selskab af andre datasæt som transkriptomik, proteomik, metabolomik, mikrobiom osv., der danner en ny "multiomik"-videnskab. Vi diskuterede mere detaljeret denne udvikling i "Multiomics er det næste skridt i bioteknologi".

Disse nye værktøjer har skabt en strøm af data, der bringer detaljerede oplysninger om cellers indre aktiviteter nogle gange ned på atomniveau. En vigtig drivkraft bag denne datavækst har været kollapset af prisen på sekventeringsgen og andre biologiske materialer som proteiner.

Kilde: ResearchGate

Dette har skabt begejstring for "Big Data"-potentialet i biotek, der efterligner konceptet med big data fra andre, mere it-drevne felter.

Allerede i 2018 spurgte magasinet Barron's “Vil Big Data føre til Big Biotech Returns?” og industrien begyndte at spørge ”Implementering af databehandling og analyse i stor skala til bioprocessing"

En hel del virksomheder er godt positioneret til at drage fordel af driften til at skabe og analysere biologiske data i stor skala.

AI fusionerer med Big Data?

En ny udvikling i de sidste par år har været fremkomsten af ​​kunstig intelligens. Mens AI for det meste kom ind i den offentlige bevidsthed i 2023, med LLM'er (Large Language Models) som ChatGPT, begyndte biotekindustrien at omfavne AI mange år før det.

Og det giver mening, fordi data og AI har et noget symbiotisk forhold:

• Træning af AI-modeller kræver en masse data med høj kvalitet og annoteringer.
• AI'er kan hjælpe med at sortere massive datasæt uden direkte menneskelig indgriben og forbinde prikkerne, hvor manuel analyse ikke ville være mulig.

Resultatet er, at mange af de tidligere store data-fokuserede virksomheder i biotekindustrien i dag også bliver til AI-virksomheder.

I modsætning til nogle AI-applikationer, der stadig leder efter en forretningsmodel (som billedgenerering), har lægemiddelopdagelse og medicinsk forskning en ret ligetil vej fra AI-model til indtægtsgenerering.

Top 10 Big Data Biotech Aktier

1. Illumina

Illumina er den førende genomics-virksomhed, langt den største og mest etablerede i branchen, med $1.2B i omsætning, som voksede med 11% CAGR i de sidste 5 år.

Dette gør den også til den primære leverandør af genomiske data til hele den bioteknologiske industri.

Som de fleste genomsekventeringsvirksomheder tjener Illumina penge, når de sælger sequencere, men mest når de sælger de forbrugsvarer, der bruges af sequencerne. Omsætning pr. maskine vokser normalt over tid, da den gradvist bruges til fuldtidskapacitet.

Virksomhedens nye genomsekventeringsmodel, NovaSeqX, er et hit med 352 i 2023. Dette har accelereret adoptionen af ​​massegenomsekventering blandt Illuminas kunder med flere multi-omics-analyser og en større skala til enkeltcelle- og spatiale analyser.

Salget af NovaSeqX kommer oven på et meget stort genomsekvenser-segment med mere end 25,000 installerede systemer.

Kilde: Illumina

Gralproblemer

Når man diskuterer Illumina, kræves der en lang forklaring for en ny genomikapplikation, kræftpåvisning i en blodprøve kaldet flydende biopsi.

Illumina arbejdede på at udvikle denne teknologi og spundede den derefter ud til et firma kaldet Grail.

Grail er meget succesfuld både teknisk og kommercielt. I 2. kvartal 2023 ordinerede 7,500 behandlere Grails tests og bestod dermed milepælen på 100,000 udførte tests. Det påviste også 92 % af kræfttilbagefald på tværs af 6 forskellige blodkræftformer.

Flere år senere ville Illumina genkøbe dette firma til en meget højere pris.

Dette forårsagede adskillige problemer. For det første rejste tilsynsmyndigheder i både USA og EU bekymringer om monopolrisiko, hvor Illumina var leverandør af genomsekventeringsmaskiner til mange af Grails konkurrenter. Dette resulterede i en bøde på 432 millioner euro fra EU.

Et andet sæt problemer kom fra betingelserne for den kostbare Grail-spin-off, pengeindsamling og genoptagelse i Illumina.

Aktivist-investor Carl Icahn har angrebet selskabets bestyrelse og antydede, at potentielle uærlige eller ondsindede handler blev udført til fordel for insidere mod virksomhedens aktionærers interesser. SEC undersøgte også spørgsmålet. Du kan også læse mere om disse mistanker og beskyldninger i denne artikelserie af Non-GAAP investering.

I sidste ende, beslutningen om at afhænde Grail igen er blevet lavet, med bestyrelsens godkendelse af beslutningen den 4. juni^th, 2024.

Grail-sagaen har forårsaget Illumina og dets aktionærer en masse problemer. Dette påvirkede dog ikke virksomhedens position inden for genomsekventering.

I sidste ende er det sandsynligt, at detektion af gralkræft kan vokse til en massiv forretning og få læger til at bruge en masse Illumina genomsekvensere og forbrugsstoffer.

Illumina købte også i 2023 den bioinformatiske softwarevirksomhed Partek, hvilket udvider virksomhedens tilbud ud over sequencere og deres forbrugsvarer.

2. Schrödinger, Inc.

Virksomheden har specialiseret sig i fysikbaserede modeller for at finde det bedst mulige molekyle til et givet mål, ved at afbalancere modstridende målinger som styrke, opløselighed, halveringstid, syntetiserbarhed osv.

Den bruger også maskinlæring, men tilføjelsen af ​​en fysikbaseret model gør det muligt at afprøve den i helt nye områder, hvor der ikke findes et datasæt til at "træne" AI'en. Dette giver Schrödinger mulighed for at gå fra 1 milliard potentielle molekyler til kun 8 solide kandidater på få dage, udelukkende gennem digital beregning.

Kilde: Schrödinger

Schrödinger underskrev en 5-årig samarbejdsaftale med Bayer i 2020 til en omsætning på $10 mio.. Ideen med aftalen er at bruge Schrödinger-teknologi sammen med Bayers in-silico-forudsigelsesmodeller.

Et andet nyligt partnerskab er med Lilly, som har op til $425 millioner i samlede milepælsbetalinger for vellykket opdagelse.

Tidligere samarbejder omfattede Takeda, Sanofi Bristol Myers Squibb og andre mindre farmaceutiske virksomheder.

Kilde: Schrödinger

Samlet set opbygger Schrödinger en voksende portefølje, herunder flere og flere proprietære og fuldt ejede molekyler. Selvom det ikke er før-indtægter, er virksomheden stadig ikke rentabel, idet den fokuserer på ekspansion og R&D-udgifter for at forbedre sin teknologi.

Virksomheden ser også på at ekspandere mod nye segmenter ud over opdagelse af lægemidler, såsom komplekse biofarmaceutiske produkter eller endda materialer som kemikalier, batterier eller polymerer.

Kilde: Schrödinger

Investorer vil gerne holde øje med de nye samarbejder, da de vil afspejle fremskridtene inden for Schrödingers teknologi, som vurderet af branchens ledere, samt mulig succes med at udvide kerneteknologien til nye markeder.

3. excientia

Virksomheden bruger AI til at udvikle præcisionsterapier. Det kører en "fuld stack" AI-lægemiddelopdagelsesteknologi med dedikeret software på alle stadier af lægemiddelopdagelsesprocessen.

Kilde: excientia

Exscientias teknologi reducerer 70 % af den tid, det tager at gå fra et biologisk mål til at finde et tilsvarende lægemiddel og en 80 % mere kapitalproces.

Dette resulterede i 4 forbindelser i tidlige kliniske stadier, 30 programmer i alt og $6.5 mia. i indtægter fra milepæle med partnere. Hovedfokus har været onkologi (kræft) og inflammatoriske sygdomme.

Kilde: excientia

Dette kan være en interessant mulighed for investorer, der ser på et veletableret AI-lægemiddelopdagelsesfirma med en meget stor pengebane og flere løbende partnerskaber for ekstra sikkerhed.

4. 10x Genomics, Inc.

10x Genomics er førende inden for rumlig biologi, som studerer genomet og transkriptomet i 3D, hvilket muliggør visualisering af genernes aktivitet på cellulært eller endda intracellulært niveau.

Virksomheden blev grundlagt i 2012, med Serge Saxonov blandt dets grundlæggere, direktøren for R&D for den personlige genomtestvirksomhed 23andMe.

10x Genomics voksede ved at bruge en blanding af R&D ($1B+ investeret i R&D indtil videre) og opkøb. Navnlig blev dets Visium-platform opnået gennem opkøbet af Spatial Transcriptomics i 2018.

Kilde: 10x Genomics – Tidslinje for 10x Genomics-opkøb

Det er også sådan, 10x Genomics ville erhverve sin xenium platform ved at købe Readcoor og Cartana i 2020.

I 2020 ville den også lanceres Chromium platformen, som blev opdateret året efter til Chromium X.

Gennem opkøbet af Tetramer Shop i 2021 ville 10x Genomics også lanceres BJÆLKE (Barcode Enabled Antigen Mapping) i 2022. Det giver forskere mulighed for at identificere komponenter i immunsystemet i detaljer. Dette kan have stor betydning for forskning i immunitet og nye sygdomme.

Omsætningen voksede med 17 % år-til-år i 2. kvartal 2023, drevet af Xenium-salg, med milepælen på 100 solgte enheder passeret i august 2023.

Selskabet også tjente i september 2023 en kritisk sejr mod sin vigtigste rival, Nanostring. Nanostring er indtil videre forbudt at sælge sine CosMx Spatial Molecular Imager-instrumenter (SMI) i det meste af EU for at krænke 10x genomiske patenter.

Virksomheden er stadig på et tidligt stadie, noget ligner Illuminas tidlige dage. Indtil videre er rumlig biologi begrænset til en verden af ​​akademisk og grundlæggende forskning. Men ligesom mange bioteknologier kan det en dag blive udbredt, langsomt blive et medicinsk værktøj og derefter blive til en "rutinemæssig" test. Under alle omstændigheder bør den voksende pulje af installerede maskiner drive salget af forbrugsvarer og omsætningsvækst.

5. Oxford Nanopore Technologies plc (ONT.L)

Oxford Nanopore bruger en unik genomsekventeringsteknologi, der er afhængig af flowceller. Dette gør det muligt at "læse" DNA, når de krydser nanoporerne, ikke gennem kemiske midler, men direkte ved at måle en elektrisk strøm. Så på en måde er det første gang, en computer kan læse en genetisk sekvens (DNA & RNA) i realtid.

Kilde: Oxford Nanopore

En anden unik fordel ved virksomhedens teknologi er, at den kan aflæse længere genetiske sekvenser end konventionelle sekventeringsmetoder. Lange sekvenser og aflæsning i realtid kan bidrage til at få bedre og hurtigere resultater, hvilket er vigtigt for kræftanalyse eller infektionssygdomme som antibiotikaresistente bakterier.

Endelig giver elektrisk måling mulighed for mindre og mere bærbare sequencere, en forbedring fra de massive maskiner, der blev brugt indtil nu. Dette giver virksomheden mulighed for at producere en bred vifte af sequencere, inklusive langsommere, mindre og meget billigere maskiner, startende ved $1,000. Dette kan radikalt udvide sekventeringsmarkedet, hvor mobil eller billig sekvensering ikke tidligere var en mulighed.

På grund af sin radikalt nye teknologi er det uklart, hvor Oxford vil passe ind i et mere modent genomsekventeringsøkosystem.

Det kunne fuldt ud erstatte den eksisterende teknologi med kemisk/optisk læsning af genomer.

Eller det kan blive en vellykket, men nicheapplikation til lavvolumen eller mobil sekventering eller til sekventering, der kræver en høj nøjagtig læsning af lange genetiske sekvenser.

Virksomheden planlægger også at udvide til aflæsning af proteiner, post-translationel modifikation af proteiner eller små molekyler og andre målinger på kanten af ​​biovidenskab.

6. Ginkgo Bioworks Holdings, Inc.

Virksomheden producerer on-demand organismer til specifikke applikationer. Det har bredt diversificeret sine applikationer med mange forskningsprogrammer og partnerskaber:

• cannabinoider
• mRNA-vaccineproduktion og nukleinsyremedicin
• Fødevareproteiner
• Produktion af biologisk gødning i samarbejde med Bayer
• Programmerbare mikrober til tarmsygdomme
• Bioremediering af mikroplast
• Biosikkerhed og påvisning af patogener
• Genbrug af affald og forurenende stoffer

Mange af disse modifikationer er afhængige af CRISPR eller lignende genredigeringsteknologier, især dets CAR-T-kræftcelleterapier.

Ved at levere en klar platform til celleteknologi er Ginkgo ved at blive en vigtig tjenesteudbyder i bioteknologiindustrien, der går ud over den farmaceutiske industri og ind i landbrug, biosikkerhed og industrielle kemiske processer.

Det giver ekspertise og hastighed og kan hjælpe med at reducere de faste omkostninger og mængden af ​​investeringer, der er nødvendige for et forskningsprojekt.

Dette demonstreres af den meget forskelligartede række af kunder og partnere, som virksomheden har haft i løbet af de sidste par år.

Kilde: Gingko Bioworks

Det, der gør Gingko til en big data-virksomhed, er den unikke bredde blandt utallige applikationer og organismetyper af dets cellebanker, datasæt og eksperimenter.

Det er en attraktiv aktie for investorer, der ønsker at satse på genredigerings- og celleteknologier, men ikke én applikation i særdeleshed. Dette er også typisk mere interessant for vækstfokuserede investorer.

Det store flertal af CRISPR-virksomheder er fokuseret på human medicin og genetiske sygdomme, hvilket efterlader Gingko-muligheder åbne for landbrug, bioteknik, energi og bioprodukter (inklusive cannabinoider).

Sammen med den hurtige udvidelse af genetiske datasæt, genredigeringsværktøjer og AI (inklusive open source) kan dette vise sig at være en enorm mulighed for Gingko Bioworks.

7. BenevolentAI SA (BAI.AS)

BenevolentAI bruger AI-aktiveret lægemiddelopdagelse til at udvikle behandlinger for atopisk dermatitis såvel som potentielle behandlinger for kroniske sygdomme og kræft.

Hvor andre virksomheder bruger kunstig intelligens til at forudsige celleaktivitet eller protein 3D-konfiguration, Benevolents BenAI-motor undersøger den eksisterende database med videnskabelige artikler (35+ millioner) for at låse op for ny indsigt.

Det integrerer derefter disse potentielle resultater i en proces, herunder eksperimentel validering af ideen, in-silico-analyse og indikationsudvidelse/genanvendelse af lægemiddel.

Kilde: Velvillig

Tanken er, at mange eksisterende lægemidler eller kendte biologiske mekanismer kan genbruges til nye behandlinger. Samlet set burde en sådan strategi give nye behandlinger hurtigere, da meget af det regulatoriske arbejde allerede er udført (f.eks. har fase I af kliniske forsøg vist lægemidlets sikkerhed).

Virksomheden har en igangværende samarbejde med AstraZeneca at udvikle lægemidler til fibrose og kronisk nyresygdom (indledende aftale fra 2019), udvidet til at omfatte hjertesvigt og systemisk lupus erythematosus (SLE) i 2022.

Endvidere samarbejdet med Merck KGaA at udnytte sin ekspertise inden for onkologi og neuroinflammation og understøtte virksomhedens AI-drevne lægemiddelforskningsplaner ved at fokusere på at finde levedygtige kandidater inden for små molekyler.

Tidligere opnåede det en ny indikationsudvidelse, der førte til FDA-godkendelse med Eli Lilly for baricitinib, som en potentiel COVID-19-behandling.

8. AbCeller

AbCellera er specialiseret i at udvikle nye kategorier af antistofbaseret medicin.

Især arbejdes der på GPCR & Ion Channel Platform, et terapeutisk mål, for hvilket antistoffer ikke kunne udvikles før. Deres anden platform er T-Cell Engagers, som øger effektiviteten og reducerer toksiciteten af ​​antistof-baserede kræftbehandlinger.

Kilde: AbCellera

I løbet af 10 år har virksomheden udviklet mere end 100 terapeutiske programmer med en lang række partnere, med 50 % inden for onkologi. 13 molekyler har allerede nået det kliniske forsøgsstadium, hvoraf 2 allerede er godkendt til behandling.

Kilde: AbCellera

En central del af AbCelleras proces er adgang til et stort udvalg af mulige antistoffer. Og derefter at udvælge de rigtige med højkapacitets enkeltcellescreening drevet af maskinsyn.

9. Therapeutics

Bioxcell er fokuseret på et koncept, de kalder "drug re-innovation". Geninnovation af lægemidler udnytter AI til at analysere lægemidler, der allerede har vist sig at være sikre, men som er blevet forladt af deres udvikler af forskellige årsager.

Den undersøger også godkendte produkter til nye anvendelser.

Kilde: BioXCell

Konceptgenereringen ved hjælp af big data og AI tager kun 6 måneder (i stedet for flere år for nye molekyler), efterfulgt af 12 måneders validering af hypotesen, der udnytter computersyn, deep learning, beslutningsmatrix og in silico-validering.

Re-innovation har set bemærkelsesværdige succeser for nylig, især når det kombineres med omformulering for at fjerne bivirkningerne eller forbedre en lav effektivitet, der havde ført til, at lægemiddelkandidaterne blev opgivet i første omgang.

Denne model bar allerede frugt, med godkendelse af IGALMI  (til behandling af agitation forbundet med skizofreni eller bipolære lidelser) inden for mindre end 4 år fra projektstart til godkendelse.

I tilfælde af IGALMI blev den tidligere dårlige biotilgængelighed løst ved at ændre metoden til administration af lægemidlet og kombinere det med en metabolisk stabilisator.

Kilde: BioXCell

Virksomheden har allerede to avancerede programmer i fase 3 af kliniske forsøg, samt 5 andre programmer i pipelinen.

Det første program, til behandling af agitation forbundet med Alzheimers demens (AAD) med et nyt middel, en ny formulering af latrepirdin, et antihistaminlægemiddel (allergier).

Den anden er en udvidelse af IGALMIs anvendelse til behandling af agitation forbundet med bipolare lidelser eller skizofreni i hjemmet.

Kilde: BioXCell

Bioxcells succes med IGALMI viser potentialet i big data, som kan udvides ud over ny lægemiddelforskning og til at forbedre det eksisterende arsenal af lægemidler, enten gennem omformulering eller ved at finde nye anvendelser af kendte sikre lægemidler.

10. Rekursionslægemidler

Recursion Pharmaceuticals udnytter AI i lægemiddelopdagelse,

Virksomhedens tilgang sigter mod at reducere den tid og de omkostninger, der er forbundet med at bringe nye lægemidler på markedet, betydeligt.

Oprettelse af solide datasæt har været i fokus for virksomheden siden starten, og søger at løse flere problemer med biodata:

• Analoge data, fra faxer til pdf eller scannede udskrifter.
• Siled data, med få eller ingen annoteringer.
• Svært at replikere forskning.

For at løse disse problemer skabte Recursion et af verdens største automatiserede vådlaboratorier og digitaliserede millioner af deres egne eksperimenter (2.2 millioner eksperimenter om ugen).

De ejer også en af ​​verdens hurtigste supercomputere til at træne deres LLM'er og AIS'er til lægemiddelforskning. Modellerne blev trænet på et bibliotek med mere end 2 milliarder billeder og udleder 6 billioner relationer mellem alle mulige kombinationer af gener og forbindelser.

Kilde: rekursion

rekursion oprettet a partnerskab med AI-leder Nvidia og frigiver muligvis nogle af sine AI-modeller til kommercielle partnere via NVIDIAs nye BioNeMo-platform. Det vil også give Recursion prioriteret adgang til NVIDIAs nyeste GPU'er via NVIDIA DGX™ Cloud.

Recursions proprietære forsknings- og udviklingspipeline er primært fokuseret på sjældne sygdomme og onkologi, med 3 kandidatlægemidler i fase 2 af kliniske forsøg.

Kilde: rekursion

For mere komplekse sektorer, såsom neurovidenskab, undrugbar onkologi, foretrækker virksomheden at etablere partnerskaber med etablerede virksomheder i disse sektorer.

For eksempel Roche inden for neurovidenskab og Bayer inden for uhæmmelige onkologiske mål.

Endelig har virksomheden etableret relationer til at licensere sin teknologi og data, især når dataudveksling kan forhandles for at booste den information, begge virksomheder kan bruge i fremtiden.