Biotech
Pagbabaliktad ng Diabetes gamit ang Reprogramadong Stem Cells – Sa wakas ba ay isang Lunas?
Idagdag ang Securities.io sa mga gusto mong mapagkunan sa Google
Mga Komplikasyon ng Diabetes
Ang diabetes ay isang kumplikadong sakit na nakakaapekto sa daan-daang milyong tao. Bagaman ang mga paggamot tulad ng artipisyal na insulin ay nailigtas ang kanilang buhay, ang diabetes ay patuloy na nagpapababa ng kalidad ng kanilang pamumuhay. Sa katunayan, ang diabetes ay dalawang magkaibang sakit, na pareho ay nailalarawan ng hindi tamang pamamahala ng antas ng asukal sa dugo at mga problema sa hormon na insulin na nagreregula nito.
Ang insulin ay gumagana sa pamamagitan ng pagpapahintulot sa asukal sa dugo na pumasok sa mga selula. Kapag maayos ang paggana, kinokontrol at inaayos ng produksyon ng insulin ang antas ng asukal sa dugo.
Pinagmulan: Warner Orthopedics
Klasikong mga sintomas ng diabetes ay kinabibilangan ng pagbaba ng timbang, malabong paningin, at kung ano ang madalas tinatawag na “4 P ng Diabetes”. Kabilang dito,
- Polyuria (labis na pag-ihi)
- Polydipsia (labis na uhaw)
- Polyphagia (labis na gutom)
- Polyneuropathy (pinsala sa mga nerbiyos)
Kung hindi magagamot, maaaring magdulot ang diabetes ng mga problema sa cardiovascular, pati na rin ng pinsala sa mga bato, mata, nerbiyos, pandinig, at paa (kasama na ang posibleng pag-alis ng bahagi ng paa).
Ang hindi nagagamot o hindi maayos na ginagamot na diabetes ay nagdudulot ng humigit-kumulang 1.5 milyong kamatayan bawat taon. At ito ay sa kabila ng pag-unlad ng kalidad ng pangangalaga at mga gamot para sa diabetes sa paglipas ng mga taon.
Kaya, ito ay isang napakagandang tagumpay na inanunsyo ng mga mananaliksik na Tsino na kanilang nagawang talagang pagalingin ang isang babae na may type-1 diabetes.
Ang mga mananaliksik mula sa Nankai University, China Changping Laboratory, Hangzhou Reprogenix Bioscience, at Peking University ay naglathala ng kanilang mga resulta sa Cell sa pamagat na Paglilipat ng chemically induced pluripotent stem-cell-derived islets sa ilalim ng abdominal anterior rectus sheath sa isang pasyente na may type 1 diabetes.
Stem Cells Para sa Pag-aayos ng Katawan
Stem Cells
Karamihan sa mga selula sa ating katawan ay tinatawag na differentiated cells at may espesyalisadong tungkulin bilang mga selula ng nerbiyos, kalamnan, atbp.
Ngunit lahat ng ito ay nagmula sa tinatawag na stem cells, na maaaring maging anumang uri ng selula sa panahon ng paglaki ng embryo mula sa unang fertilized egg.
Isang matagal nang proyekto ng biotechnology ang mag-produce ng stem cells on-demand mula sa differentiated cells. Sa ganitong paraan, maaari naming kunin ang maraming differentiated cells mula sa pasyente (halimbawa mga selula ng balat) at gawing kinakailangang mga selula ng puso, atay, at sa halimbawang ito, mga selula ng pancreas na gumagawa ng insulin (islets).
Pinagmulan: Cell Discovery
Isang pangunahing bentahe ng teknik na ito ay dahil ang mga selula ay mula sa mismong pasyente, dapat, sa teorya, hindi magdulot ng immune reaction.
Kadalasan, ito ay nakakamit sa pamamagitan ng pagbabago ng genetika ng differentiated cells. Gayunpaman, isang mas advanced na pamamaraan ang lumitaw kamakailan, kung saan sapat na ang mga banayad na kemikal na signal upang baliktarin ang normal na isang-daan-lang proseso ng differentiation.
Pagpapagaling ng Type-1 Diabetes
Ito ang metodong gumagamit ng maliliit na molekula upang lumikha ng stem cells mula sa sariling katawan ng pasyente na ginamit ng mga mananaliksik na Tsino. Nagbigay ito ng mas malaking kontrol sa proseso.
Ang teknik na chemically induced pluripotent stem (iPS) cells, na ginamit upang lumikha ng 3D na kumpol ng islets. Matapos ang mga taon ng pagsubok sa kaligtasan sa mga daga at non-human primates, handa na silang subukan ito sa mga tao noong Hunyo 2023.
Iniksyon nila ang 1.5 milyong islets sa abdominal muscle ng 25-taong gulang na babae. Naiiba ito sa karamihan ng mga naunang pagtatangka ng pag-iniksyon ng pancreatic islets, na karaniwang ginagawa sa atay. Ang lokasyon sa tiyan ay itinuturing na mas madaling subaybayan gamit ang MRI at mas madaling alisin surgically kung may mangyaring mali.
Pinagmulan: Cell
Ang babae ay natural na gumagawa ng sapat na insulin matapos ang 2 at kalahating buwan, at sa isang self-regulating na paraan, kaya niya nang itigil ang paggamit ng insulin treatment nang tuluyan. Isang taon pagkatapos, totoo pa rin ito, kaya nag-anunsyo ng publiko ng mga resulta.
Sa pangkalahatan, ituturing ng mga medikal na propesyonal at mga mananaliksik ng diabetes na “galing” ang babae kung ang mga resulta ay magtatagal ng kabuuang 5 taon.
Dalawang iba pang kalahok sa pag-aaral ay mukhang maayos din at aabot sa 1-taong marka sa Nobyembre. Ang plano ay palawakin ang pagsubok sa karagdagang 10-20 tao sa susunod.
Paano naman ang mga Immune Reaction?
Ang pagsubok na ito ay isang makasaysayang tagumpay, ngunit may ilang tanong pa rin na bukas.
Isang mahalagang tanong ay ang pasyente ay tumatanggap na ng immunosuppressants para sa isang nakaraang liver transplant. At ang type-1 diabetes ay sanhi sa unang pagkakataon ng immune system ng katawan na sumisira sa normal na malusog na islets.
Kaya ang pag-aaral na ito ay hindi naglilinaw kung ang mga inilagay na islets ay maaaring magamit nang walang immunosuppressants. Ang mga mananaliksik ay naghahanap ng mga paraan upang makabuo ng mga selula na makakaiwas sa autoimmune response na ito.
Iba pang Pananaliksik sa Pag-implant ng Islet
Type-2 Diabetes?
Ang resulta na ito ay sinusundan ng isa pang pag-aaral mula 2022, na ginawa rin sa China ng isang hiwalay na grupo sa Shanghai, na may pamagat na Paggamot sa isang pasyenteng type 2 diabetic na may impaired pancreatic islet function gamit ang personalized endoderm stem cell-derived islet tissue. Siya rin ay huminto na sa pangangailangan ng insulin.
Ipinapakita nito na ang estratehiyang ito ay maaaring maging batayan para sa isang pandaigdigang lunas sa diabetes.
Universal Donor Stem Cells
Vertex
Bagaman kahanga-hanga ang mga resulta, ang pasadyang pamamaraan na gumagamit ng selula ng isang pasyente ay magiging mahirap i-scale up para sa ang 537 milyong diabetic na pasyente sa mundo, isang bilang na inaasahang aabot sa 783 milyong sa 2045.
Ang isang mas mahusay na alternatibo ay universal stem cell treatment, na ginawa nang maaga at magagamit “off the shelf”.
Ito ang estratehiyang sinusunod ng Vertex Therapeutics, na nag-ulat ng magagandang resulta para sa kanilang VX-880 experimental treatment, isang stem cell-derived therapy para sa mga taong may type-1 diabetes. Iniulat ng mga unang pasyente na kailangan nila ng 91% na mas kaunting insulin 90 araw matapos makatanggap ng infusion ng mga stem cell na ito. At ito ay sa kabila ng unang kalahating dosis ng cell injection, upang matiyak ang kaligtasan.
Ang VX-880 ay ibinibigay sa pamamagitan ng infusion sa hepatic portal vein (atay) at nangangailangan ng patuloy na immunosuppressive therapy upang protektahan ang mga selula mula sa rejection o immune attack. Ngunit kung isasaalang-alang na maaaring kailanganin ng mga pasyente ng type-1 diabetes ang immunosuppressants kahit na gamit ang kanilang mga selula, maaaring hindi ito magdala ng malaking pagkakaiba.
Ang Vertex ay sinusubukan din ang isang medikal na device na mag-e-encapsulate sa insulin-producing islet cells, na magpoprotekta sa mga ito mula sa immune system ng pasyente at sa auto-immune disorder na nagdulot ng sakit sa simula.
Kung gagana ito, aalisin nito ang pangangailangan para sa immunosuppression.
Mukhang kumpiyansa ang Vertex sa proyektong ito at sa komersyal na kinabukasan nito, dahil na nagsisimula nang magtayo ng dedikadong pasilidad ng paggawa para sa device sa pakikipagtulungan sa Lonza, na may sukat na higit sa 130,000 square feet, at inaasahang mag-eempleyo ng 300 tao sa pinakamataas na kapasidad.
CRISPR Therapeutics
Ang kumpanya ay dati nang nakipag-partner sa Vertex upang baguhin ang mga gene ng stem cells upang hindi lamang sila makagawa ng insulin-producing islets kundi pati na rin maiwasan ang immune system ng pasyente.
Nakasalalay din ito sa encapsulation at isang medikal na device upang mapataas ang survival ng stem cells.
Pinagmulan: CRISPR Therapeutics [securities_stock_price_tag symbol="CRSP" exchange="NASDAQ"]
Umalis ang Vertex sa kasunduang ito noong Enero 2024, iniwan ang CRISPR therapeutic na ituloy ang proyekto nang mag-isa.
Ito ay maaaring dahil ang VX-880 ng Vertex ay naging sapat na matagumpay na hindi na nila nakikita ang benepisyo ng pakikipagtulungan sa CRISPR Therapeutics, isang kumpanya na kasama nila rin nag-develop ng kauna-unahang aprubadong gene therapy, para sa mga sakit sa dugo.
Iba pang Diabetes Therapies
Ilang buwan na ang nakalipas, tinalakay namin ang marami pang pag-unlad sa mga paggamot sa diabetes sa aming dedikadong artikulo na Pagpapagaling ng Diabetes gamit ang mga Bagong Gamot, Smart Devices, at Gene Therapies.
Kahit na ang mga stem cell therapy ay mapatunayan na masyadong mahal, mapanganib, o mahirap para sa malawak na paggamit, may iba pang mga pangakong therapy tulad ng:
- Mas mahusay na anyo ng insulin:
- Glucose-responsive-Insulin (GRIs), para sa lingguhan o buwanang iniksyon lamang
- pagbibigay ng insulin sa pamamagitan ng bibig
- Ultrastable insulin na hindi nangangailangan ng paglamig, atbp.
- Mas mahusay na mga insulin device, mula sa glucometer na integrated sa smartphones hanggang sa artificial pancreas.
- Mga bagong gamot sa diabetes, na kinabibilangan ng ngayon mas kilalang GLP-1 Agonists (Wegovy) para sa anti-obesity effects, pati na rin ng dose-dosenang iba pang molekula.
- Gene therapies, partikular na ang pagbabago sa atay, na nagbabawas ng tsansa ng pag-develop ng type-2 diabetes mula sa simula.
Pamumuhunan sa Diabetes
Habang ang diabetes ay lumilipat mula sa kalahating bilyong pasyente tungong tatlong-kapat ng bilyong pasyente, ito ay nagiging isa sa mga pangunahing nagdudulot ng gastos sa pangangalagang pangkalusugan sa buong mundo. Mas magagandang gamot at medikal na device ang malamang na unang hakbang sa pagpapabuti ng mga therapy, kasama ang gene therapies at stem cell-based treatment na maaaring magdala ng pagbabago sa lalong madaling panahon.
Maaari kang mamuhunan sa mga kumpanya ng diabetes sa pamamagitan ng maraming broker, at dito, sa securities.io, matatagpuan mo ang aming mga rekomendasyon para sa pinakamahusay na mga broker sa USA, Canada, Australia, UK, at marami pang ibang bansa.
Kung hindi ka interesado lamang sa mga kumpanya ng diabetes, maaari ka ring tumingin sa mga biotech ETF tulad ng WisdomTree BioRevolution UCITS ETF (WBIO) (WT ), VanEck Biotech ETF (BBH), o First Trust NYSE Arca Biotechnology Index Fund (FBT), na magbibigay ng mas diversified na exposure upang makinabang sa lumalaking biotech economy.
Maaari ka ring matuto nang higit pa sa pamamagitan ng pagbabasa ng aming mga artikulo “5 Best Stem Cell Companies to Invest In”. at “Curing Diabetes With New Drugs, Smart Devices, And Gene Therapies”.
Kumpanya ng Diabetes
1. Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Ang Vertex ay nangunguna sa paggamot ng cystic fibrosis (4 aprubadong gamot), na ngayon ay aktibong nagdidiversify sa mga bagong segment. Ang kumpanya ay lubos na nakatuon sa R&D, na may 70% ng operating expenses nito at 3/5 ng mga empleyado na nagtatrabaho sa R&D.
VRTX Tsart ng Presyo
Nakipagtulungan ito nang malapitan sa isa sa mga nangunguna sa gene editing, ang CRISPR Therapeutics. Sila ay nagtutulungan sa therapy para sa sickle cell disease at beta-thalassemia.
Ang diabetes ay malayo ang pinakamalaking potensyal na merkado para sa mga hinaharap na paggamot ng Vertex. Tulad ng nakita natin, mabilis din ang progreso ng Vertex sa pag-develop ng stem cell-based diabetes therapies, kapwa ang stem cells na nangangailangan ng immunosuppressants at mga medikal na device na hindi kailangan nito.
Pinagmulan: Vertex
Mayroon din silang treatment para sa sakit na nasa phase 3, isang $4B na merkado na kasalukuyang dominado ng opioids. Ang mga non-opioid na alternatibo ay magtatakda ng premium pricing at magiging interes ng medikal na propesyon sa kabuuan.
Sa pangkalahatan, mabilis na ginagawa ng Vertex ang paglipat mula sa pagiging lider sa isang rare disease patungo sa isang napakalaking diversified biotech company na aktibo rin sa gene therapy, diabetes, at pain therapy.
2. Novo Nordisk A/S
Ang Novo Nordisk ay kilala pangunahing sa mga therapy nito para sa diabetes, na kumakatawan sa 79% ng kasalukuyang kita nito. Ito ay isang kumpanya na tinalakay na namin sa Top 5 Blue Chip Pharmaceutical Companies.
NVO Tsart ng Presyo
Mas maliit na bahagi ng aktibidad nito ay obesity, na may 9% lamang ng benta. Ngunit isang mahalagang bahagi ay ang kamangha-manghang growth rate na 84% noong 2022. Ito ay ganap na nakabatay sa paglulunsad ng Wegovy, isang injectable na gamot para sa pagbaba ng timbang. Ang Wegovy ay ginagaya ang hormone na may kinalaman sa timbang na tinatawag na GLP-1 (glucagon-like peptide-1).
Pinagmulan: Novo Nordisk
Nagkaroon ito ng napakagandang simula, hanggang sa ang ilang isyu sa pagmamanupaktura ay nagdulot ng global drug shortage. Ang tagumpay ng Wegovy ay nagpasigla sa inaasahang paglago ng benta ng Novo Nordisk para sa 2023 mula 13-19% tungong 24-30%, dahil ang produksyon ay sapat na upang matugunan ang demand.
Sa US, nag-recruit sila ng US rapper na si Queen Latifah para sa kampanya tungkol sa stigma sa mga obesity treatment. Ang tagumpay ay global, partikular sa China:
Mga batang babae na nagtipon sa department ng endocrine at metabolism ng ospital, kahit man sila ay payat o mataba, para lamang makakuha ng dosis ng semaglutide.
Sa ospital ng doktor, nagpreskriba lamang sila ng higit sa 100 dosis ng semaglutide noong Hunyo, ngunit ngayon tumaas na ito sa 1500-2000 dosis, na siyang average na volume ng benta ng semaglutide sa karamihan ng tertiary hospitals sa Shanghai.
Nang maubos ang Wegovy sa imbentaryo, ang ibang treatment ng Novo Nordisk para sa type 2 diabetes na gamot na Ozempic, na gumagamit ng parehong molekula, ay madalas na ginamit bilang pamalit. Maging tinukoy ni Elon Musk ang Wegovy bilang paraan para mawala ang hindi nais na timbang.
Ang gamot na inspirado ng GLP-1 ay naging hit, kahit na higit pa sa inaasahan ng Novo Nordisk. Maaaring ito ay isang bagay na kailangang inumin nang patuloy upang mapanatili ang benepisyo, na nagiging pangmatagalang paggamot at cash cow para sa Novo Nordisk.
Dapat pa rin bigyang-diin na ang mga posibleng side effect ay hindi biro, kabilang ang thyroid cancer, pamamaga ng pancreas, problema sa bato, at gallstones. Kaya lubos na inirerekomenda na kumonsulta muna sa medikal na propesyonal at gamitin ito lamang para sa matinding obesity, at HINDI para sa maliit na pagbaba ng timbang tulad ng mga batang babaeng Tsino na nabanggit kanina.
Ang mga isyung ito ay may kaugnayan sa buong metabolismo, kaya malamang na ang mga produkto ng mga kakompetensya ay magdadala rin ng parehong panganib. Ito ay isang bagay na nais tandaan ng mga mamumuhunan.
Tinalakay namin nang detalyado ang tagumpay ng Wegovy sa aming mga artikulo “The New Blockbuster Drug: Wegovy” at kung ano ang susunod sa “Will Amycretin Be the Next Big Thing for Novo Nordisk?”.
Pagdating sa diabetes, ang Novo Nordisk ay nagtatrabaho sa lingguhan at buwanang insulin, mas mahusay na insulin pumps/implants, at DNA immunotherapy.
Ang R&D pipeline ng Novo Nordisk ay kinabibilangan din ng iba pang mga sakit, partikular ang MASH (metabolic dysfunction-associated steatohepatitis) na may 4 na kandidato na gamot.
Bilang matagal nang lider sa diabetes, ang kasaysayan ng Novo Nordisk ay hinubog ng pag-unlad ng mga therapy para sa diabetes at paglaganap ng sakit. Ngayon ay nagiging kapantay na mahalagang kumpanya sa paggamot ng mabilis na lumalaking obesity epidemic, na may napakatibay at predictable na cash flow mula sa mga pasyenteng gumagamit ng kanilang mga paggamot.
