Sampung kumpanya ng medikal na bioteknolohiya: makasaysayang pagsusuri noong 2023

Bioteknolohiya at pag-unlad ng medisina

Maraming mahalagang gamit sa medisina ang bioteknolohiya. Tumutulong ang pag-unlad ng molecular biology sa pag-unawa sa mga mekanismo ng sakit at pagbuo ng mga tiyak na paggamot. May mga hindi pa tiyak sa pagsusuri at paggamot, kaya kailangan ang ebidensiya mula sa pananaliksik.

May mga paggamot na pangunahing nagpapagaan ng sintomas, ngunit marami ring matagal nang ginagamit na tumutugon sa sanhi ng sakit. Halimbawa, pinapalitan ng ibinibigay na insulin ang kulang na paggana ng katawan; ibang layunin ng pananaliksik ang pagpapanumbalik ng sariling paggawa ng insulin sa type 1 diabetes.

Kabilang sa mga bagong paraan ang muling pagbuo ng tisyu, pagkontrol sa gene expression at pag-edit ng tiyak na DNA sequence. Hindi lahat ay aprubado o nagbibigay ng permanenteng paggaling.

Inilalahad ng makasaysayang pagsusuring ito ang sampung kumpanya at mga programang pumukaw ng interes noong 2023. Hindi awtomatikong inilalarawan ng mga yugto, pagtataya at halaga noon ang kasalukuyang kalagayan.

Sampung kumpanya ng medikal na bioteknolohiya: pagsusuri noong 2023

(Batay ang pagkakasunod sa halaga ng kumpanya sa merkado noong isinulat ang orihinal na artikulo noong 2023.)

1. Vertex Pharmaceuticals Incorporated

VRTX Tsart ng Presyo

Noong 2023, may apat na CFTR modulator na paggamot ang Vertex para sa cystic fibrosis, depende sa mutation at katangian ng pasyente. Nasa phase 3 ang tatluhang kombinasyong may vanzacaftor para sa mga pasyenteng may angkop na CFTR mutation. Hindi ito solusyon para sa lahat ng hindi gumagawa ng CFTR protein. Inaprubahan sa Estados Unidos ang kombinasyon bilang ALYFTREK noong Disyembre 20, 2024.

Hiwalay na pinag-aralan ng Vertex at Moderna ang VX-522, isang nilalanghap na mRNA therapy upang makagawa ng CFTR protein ang mga pasyenteng hindi matutulungan ng CFTR modulator. Eksperimental ito at hindi permanenteng pag-edit ng DNA.

Noong 2023, humihingi rin ang Vertex ng pag-apruba para sa exa-cel na binuo kasama ang CRISPR Therapeutics para sa sickle cell disease at beta-thalassemia na nangangailangan ng regular na transfusion. Sumunod ang mga pag-apruba sa Estados Unidos para sa CASGEVY noong Disyembre 2023 at Enero 2024, ayon sa pagkakasunod.

Para sa type 1 diabetes, pinag-aralan ng Vertex ang mga cell therapy at genetically edited na selula gamit ang teknolohiya ng CRISPR Therapeutics (CRSP ). Nagdagdag ng mga kaugnay na programa ang pagbili sa ViaCyte noong 2022. Gayunman, hindi lahat ng programa ng Vertex para sa diabetes ay magkasanib na proyekto sa gene editing.

Gumamit ang VX-880 ng mga islet cell na nagmula sa stem cell, kasama ang gamot na nagpapahina sa immune response. Inilagay naman ng VX-264 ang katulad na mga selula sa proteksiyon na aparato. Iba ang mga ito sa mga selulang genetically edited upang mabawasan ang pagtugon ng immune system.

Nasa huling yugto ng pagbuo noon ang VX-548 para sa acute pain. Inaprubahan sa Estados Unidos ang suzetrigine bilang JOURNAVX noong Enero 30, 2025 para sa katamtaman hanggang malubhang acute pain sa mga nasa hustong gulang. Hindi ito opioid, ngunit mayroon pa ring side effect at hindi napatunayang mas mahusay para sa bawat pasyente.

2. Moderna, Inc.

MRNA Tsart ng Presyo

Ginamit ng Moderna ang kita mula sa pandemya upang palawakin ang teknolohiyang mRNA. Noong Mayo 2023, nag-ulat ito ng 47 programa sa pagbuo ng gamot, kabilang ang lima sa phase 3 at walo sa phase 2. Kabilang sa mga target ng pananaliksik ang RSV, Zika, HIV, Epstein–Barr virus at cytomegalovirus. Hindi katumbas ng bilang ng mga programa o target na pathogen ang bilang ng aprubadong bakuna.

Bukod sa mga bakuna laban sa impeksiyon, pinag-aralan ng Moderna ang mRNA sa cancer immunotherapy, kabilang ang mga neoantigen therapy na iniangkop sa pasyente. Hindi pa mga napatunayang pangkalahatang lunas sa kanser ang mga eksperimental na produktong ito.

Binili ng Moderna ang OriCiro noong 2023. Samantala, pakikipagtulungan sa pananaliksik ang mga ugnayan nito sa Metagenomi at Carisma, hindi pagbili ng mga kumpanya. Kabilang sa mga teknolohiya ang paggawa ng DNA nang walang selula ng OriCiro, pagtuklas ng  mga bagong sistema ng gene editing ng Metagenomi at mga paggamot gamit ang binagong macrophage ng Carisma Therapeutics.

Pinagsama ng estratehiya ang sariling pananaliksik, paglilisensiya, pakikipagtulungan at pagbili ng kumpanya. Noong Mayo 2023, inaasahan ng Moderna ang humigit-kumulang $4.5 bilyong gastos sa pananaliksik at pagbuo para sa taon, kumpara sa $3.3 bilyon noong 2022. Mga 36% ang pagtaas, hindi tatlong ulit. Hindi pa tiyak ang komersiyal na tagumpay ng mga programa.

3. BioNTech SE

BNTX Tsart ng Presyo

Magkatuwang na binuo ng Pfizer at BioNTech (BNTX ) ang mRNA vaccine laban sa COVID-19. Noong 2023, pinag-aralan ng BioNTech ang mas malawak na gamit ng teknolohiya.

Kabilang sa mga eksperimental na programa laban sa impeksiyon ang shingles, tuberculosis, malaria, HIV at herpes simplex. Magkaibang impeksiyon ang shingles at herpes simplex.

Sa mga paggamot sa kanser, ang BioNTech ay bumubuo ng maraming kandidato gamit ang magkakaibang teknolohiya para sa kanser sa obaryo, prostate, bituka, balat, ulo at leeg, at iba pang solid tumor. Hindi lahat ay bakunang mRNA at magkakaiba ang yugto ng pag-aaral. Kabilang sa mga dating kasosyo ang Sanofi (SNW.DE ) (SNY ) at Genentech.

Iba pang pinag-aralang paraan ang cell at gene therapy, antibody at mga gamot na binubuo ng maliliit na molekula.

Nagbigay ng malaking pondo sa pananaliksik ang kita mula sa pandemya. Hindi napatutunayan dito ang pahayag na mas marami ang mRNA cancer study ng BioNTech kaysa sa lahat ng kakumpitensya na pinagsama. Hindi ginagarantiyahan ng dami ng pag-aaral ang bisa o pangunguna sa merkado.

4. Exact Sciences Corporation

Kaunti ang kapansin-pansing sintomas ng ilang kanser sa maagang yugto. Maaaring mapabuti ng angkop na screening ang resulta para sa ilang grupo, ngunit nakadepende ang benepisyo sa uri ng kanser at ebidensiya para sa bawat pagsusuri.

Gumawa ang Exact Sciences ng magkakaibang diagnostic test. Sinusuri ng Cologuard ang DNA at hemoglobin sa dumi para sa colorectal cancer screening, samantalang sinusuri ng Oncotype DX ang gene expression sa tumor tissue. Hindi lahat ng ito ay blood test o liquid biopsy.

Kabilang sa mga programa ang screening, tulong sa pagpili ng paggamot at pananaliksik sa pagtuklas ng kanser sa dugo. Natapos ng Abbott ang pagbili sa Exact Sciences noong Marso 23, 2026; ang paglalarawan bilang hiwalay na mapamumuhunanan ay tungkol sa 2023.

Maaaring suriin sa liquid biopsy ang materyal na kaugnay ng tumor sa dugo, na iba sa pagsusuri ng dumi o tisyu. Binanggit sa orihinal na artikulo ang makasaysayang 38% compound annual growth rate ng kita ngunit hindi tinukoy rito ang panahon. Umabot sa $602.5 milyon ang kita noong unang quarter ng 2023, mas mataas nang 24% kaysa noong nakaraang taon. Positibo sa $45.9 milyon ang adjusted EBITDA, ngunit negatibo sa $26.9 milyon ang hindi in-adjust na EBITDA at $74.2 milyon ang netong pagkalugi.

Maaaring palawakin ng liquid biopsy ang mga paraan ng pagtuklas at pagsubaybay. Kailangan ng ebidensiya ng klinikal na pakinabang, katumpakan at gastos bago maging karaniwang pagsusuri. Hindi awtomatikong mas ligtas o mas mura ang maagang test para sa bawat pagsusuri at grupo.

5. Neurocrine Biosciences, Inc.

NBIX Tsart ng Presyo

Nakatuon ang Neurocrine sa mga sakit sa nervous system at kaugnay na kondisyon. Kabilang sa makasaysayang pagsusuri ang mga aprubadong produkto at paggamot na nilisensiyahan sa AbbVie kapalit ng royalty (ABBV ).

Kabilang sa mga programa sa pananaliksik noong 2023 ang:

• Mga neuropsychiatric na gamit, gaya ng schizophrenia, na may mga kandidato sa magkakaibang yugto. Hindi lahat ng pitong binanggit na programa ay nasa phase 3.
• Crinecerfont sa phase 3 para sa congenital adrenal hyperplasia, isang endocrine disorder. Inaprubahan ito sa Estados Unidos bilang CRENESSITY noong Disyembre 2024.
• Mga programang neurologic, kabilang ang chorea sa Huntington’s disease at dyskinesia sa cerebral palsy. Hindi lahat ng limang binanggit ay nasa phase 3. Inaprubahan ang INGREZZA para sa chorea sa mga nasa hustong gulang na may Huntington noong Agosto 2023.

Sinuportahan ng benta ng aprubadong gamot ang operasyon. Maaaring magdagdag ng halaga ang mga programa kung magtatagumpay sa klinikal at komersiyal na paggamit. Tinutugunan nila ang tiyak na pangangailangan at sintomas, hindi palaging ganap na paggaling sa schizophrenia o Huntington.

6. Ionis Pharmaceuticals, Inc.

IONS Tsart ng Presyo

Maraming kategorya ang RNA bukod sa messenger RNA (mRNA). Maaaring kontrolin ng microRNA (miRNA) at natural na antisense RNA ang gene expression.

Hindi isinasalin sa protina ang noncoding RNA; pinagkakapalit ng pahayag na hindi ito nag-eencode ng gene ang gene at protina. Ang antisense oligonucleotide (ASO) ay sintetikong molekula na kumakapit sa tiyak na RNA at nakaaapekto sa katatagan o splicing nito. Hindi ito katumbas ng natural na antisense RNA at hindi kinakailangang baguhin ang DNA.

Ionis Pharmaceuticals (IONS ) (IONS) ay bumubuo ng mga ASO therapy. Binanggit sa makasaysayang pagsusuri ang 4 gamot na ibinebenta at siyam na programa sa phase 3. Ang mga kategorya sa ibaba ay para sa buong listahan ng mga programang binubuo noon, hindi lamang sa siyam:

• 12 programa para sa mga sakit sa nervous system.
• 8 programa para sa mga sakit sa puso at ugat.
• 3 programa para sa mga bihirang sakit.
• 8 programa para sa ibang sakit, gaya ng hepatitis B at sakit sa bato.

Itinatag ng Ionis, na tinatawag noon na Isis Pharmaceuticals, at Alnylam (ALNY) ang Regulus noong 2007 (simbolo sa Nasdaq noong 2023: RGLS). Pinagsama ng orihinal na joint venture ang kaalaman at mga patent para sa microRNA therapy; hindi ito bagong pakikipagtulungan noong 2023. Natapos ng Novartis ang pagbili sa Regulus noong Hunyo 25, 2025, at tumigil ang pangangalakal ng mga share nito sa Nasdaq. Malawak na larangan ang RNA therapy. Ang RNA interference (RNAi) ay mekanismo ng pagsupil sa gene expression, hindi hiwalay na uri ng RNA molecule. Nakadepende ang resulta at panganib sa produkto, gamit at paghatid sa tamang selula.

7. 10x Genomics, Inc.

TXG Tsart ng Presyo

Mahalagang kasangkapan sa modernong biology ang DNA sequencing, RNA analysis at pagtukoy sa protina. Gayunman, hindi kailangan ng bawat laboratoryo ang buong genome sequencing upang makapagtrabaho.

Nagdaragdag ang spatial biology ng impormasyon tungkol sa lokasyon ng mga molekula sa tisyu. Ang 10x Genomics (TXG ) ay isa sa mga kumpanyang gumagawa ng mga kasangkapan dito. Hindi nito mag-isang nilikha ang buong larangan. Dating kakumpitensya ang NanoString; binili ng Bruker ang mga asset ng negosyo nito noong Mayo 2024.

Pinagsasama ng spatial transcriptomics ang gene expression at lokasyon sa tisyu. Nagkakaiba ang mga paraan sa resolusyon, molekulang sinusuri at kakayahang bumuo ng larawan sa dalawa o tatlong dimensiyon. Pinili ng Nature Methods ang spatial transcriptomics bilang “pamamaraan ng taong 2020”, na inilathala noong Enero 2021.

Binanggit sa orihinal na artikulo ang tinatayang potensiyal na merkadong $16 bilyon para sa spatial biology. Pagtataya ito sa posibleng merkado, hindi aktuwal na kita o garantisadong benta.

Pinagsama ng 10x Genomics ang pananaliksik at pagbili ng kumpanya. Nakatulong ang pagbili sa Spatial Transcriptomics noong Disyembre 2018 sa pagbuo ng Visium. Makasaysayang kabuuang naipong puhunan sa pananaliksik ang binanggit na mahigit $1 bilyon, hindi taunang gastos.

Para sa pananaliksik ang mga kaugnay na kasangkapan ng 10x, hindi awtomatikong aprubado para sa diagnostic use. Kailangan ng dagdag na pagpapatunay para sa klinikal na paggamit. Hindi pinatutunayan ng paglaganap ng PCR na bawat ospital ay may lahat ng sequencing technology o na ganoon din ang magiging pag-unlad ng spatial biology.

8. CRISPR Therapeutics AG

CRSP Tsart ng Presyo

Maaaring i-edit ng CRISPR ang tiyak na genetic sequence at magbukas ng paraan ng paggamot sa ilang sakit. Mahahalagang usapin pa rin ang katumpakan, paghatid sa tamang selula at hindi sinasadyang pagbabago. Hindi ito pangkalahatang solusyon sa lahat ng genetic disease.

Kabilang sa mga nagtatag ng CRISPR Therapeutics si Emmanuelle Charpentier, isa sa mga bumuo ng CRISPR–Cas9 at tumanggap ng Nobel Prize sa Chemistry noong 2020 kasama si Jennifer Doudna. Pinag-aaralan ng kumpanya ang medikal na gamit ng gene editing.

Nakipagtulungan ang CRISPR Therapeutics sa Vertex para sa mga sakit sa dugo at mga paraan ng paggamot sa type 1 diabetes. Iba ang mga magkasanib na programang ito sa ibang sariling cell therapy program ng Vertex.

Binuo ang exa-cel kasama ang Vertex para sa sickle cell disease at beta-thalassemia na nangangailangan ng transfusion. Para sa tiyak na gamit at grupo ng pasyente ang mga sumunod na pag-apruba sa CASGEVY.

Pinag-aralan din ng kumpanya ang allogeneic CAR-T cell mula sa donor na maaaring gawin nang maaga. Hindi ito nangangahulugang angkop sa lahat ng may kanser. Binanggit sa update noong Mayo 8, 2023 ang apat na CAR-T program sa klinikal na pag-aaral — CTX110, CTX130, CTX112 at CTX131 — hindi lamang dalawa.

Isa ang CRISPR Therapeutics sa mga kumpanyang nagsisikap dalhin ang gene editing sa klinikal na paggamit. Hindi patunay ang tagumpay ng isang programa na lahat ng iba pa ay magtatagumpay.

Nagbigay ang Vertex partnership ng pondo at kaalaman sa pagbuo ng gamot. Nakadepende ang pananaw sa pamumuhunan sa klinikal na datos, pag-apruba at komersiyal na paggamit, hindi sa garantisadong paggaling sa lahat ng genetic disease o kanser.

9. Sangamo Therapeutics, Inc.

SGMOQ Tsart ng Presyo

Noong 2023, bumubuo ang Sangamo ng gene at cell therapy. Isang mahalagang programa ang gene therapy para sa hemophilia A kasama ang Pfizer (PFE ), na noon ay nasa phase 3. Ang aplikasyon para sa lisensiya ng produktong biologic (BLA) na inaasahan sa orihinal na artikulo para sa 2024 ay target, hindi aplikasyon na naihain o naaprubahan. Inanunsyo ng Pfizer noong Disyembre 2024 na hindi nito itutuloy ang paghahain; natapos ang pakikipagtulungan noong Abril 21, 2025. Iba-iba ang paraan ng iba pang makasaysayang programa, hindi lamang stem cell:

• Gene therapy para sa Fabry disease (ST-920), eksperimental na AAV gene therapy sa phase 1/2.
• Binagong regulatory T-cell therapy upang mabawasan ang panganib ng pagtanggi sa kidney transplant (TX200), sa phase 1/2. Hindi ito stem cell therapy o patunay na nawala ang panganib ng pagtanggi.
• Stem cell therapy para sa sickle cell disease (BIVV003), sa phase 1/2. Noong 2023, nagpasya na ang Sangamo na huwag magdagdag ng malaking puhunan lampas sa pagkumpleto ng pag-aaral.

Pinag-aralan din ng Sangamo ang gene regulation para sa mga sakit gaya ng prion disease at Huntington. Magkakaibang programa ang mga ugnayan sa Pfizer, Takeda, Biogen at Novartis. Natapos na ang mga pakikipagtulungan sa Novartis at Biogen noong Hunyo 2023 at hindi dapat ilarawang lahat ay nagpapatuloy.

Gumamit ang Sangamo ng zinc-finger protein na kumikilala sa tiyak na DNA sequence. Kapag ikinabit sa nuclease, maaari nitong i-edit ang DNA; kapag ikinabit sa regulatory factor, maaari nitong baguhin ang gene expression. Hindi tamang sabihing pangkalahatang sakop nito ang buong genome samantalang laging mas makitid ang CRISPR.

Nakadepende ang potensiyal sa target, paghatid sa selula at klinikal na resulta. Nagsimula ang Sangamo ng Chapter 11 na proseso noong Hunyo 23, 2026. Hindi inilalarawan ng pananaw sa pamumuhunan noong 2023 ang kasalukuyan nitong kalagayang pinansiyal.

10. Evofem Biosciences, Inc.

(Paalala: nagsagawa ang Evofem ng reverse stock split na 1:125 noong Mayo 2023, na nakaaapekto sa paghahambing ng makasaysayang presyo ng share.)

Nagbenta ang Evofem ng Phexxi, isang vaginal contraceptive na walang hormone na inaprubahan ng FDA noong Mayo 22, 2020. Kabilang sa mga bumuo nito ang mga mananaliksik sa University of Illinois Chicago. Isa itong opsiyon para sa nais ng nonhormonal na kontrasepsiyon; nakadepende sa bawat gumagamit ang pagiging angkop.

Naglalaman ang produkto ng lactic acid, citric acid at potassium bitartrate at nakaaapekto sa pH ng vagina. Hindi ito proteksiyon laban sa chlamydia, gonorrhea, HIV o iba pang sexually transmitted infection. Hindi naabot ng phase 3 EVOGUARD study para sa pag-iwas sa chlamydia at gonorrhea ang mga endpoint nito, ayon sa anunsiyo noong Oktubre 2022.

Binanggit sa orihinal na artikulo ang 15% na pagtaas ng dami ng yunit na naibenta noong Pebrero 2023 kumpara sa Pebrero 2022. Makasaysayang paghahambing ito ng isang buwan, hindi kasalukuyang bilis ng paglago o patunay ng kita.

Noong 2023, layunin ng pamunuan na balansehin ang cash flow at bumalik sa pangunahing stock exchange. Mga target ito, hindi mga resultang nakamit na; sa labas ng mga pangunahing exchange ipinagpapalit noon ang share.

Binanggit sa makasaysayang pagsusuri ang patent protection hanggang hindi bababa sa 2033. Hindi ginagarantiyahan ng haba ng patent ang eksklusibong karapatan sa lahat ng gamit o kita. Makasaysayan ang paglalarawan bilang kumpanyang may iisang produkto; idinagdag kalaunan ang SOLOSEC. Kabilang sa posibleng pagpapalawak ang dagdag na paggamit at internasyonal na paglilisensiya.

May mahahalagang pangangailangang hindi pa natutugunan sa kalusugan ng kababaihan. Aprubado ang Phexxi para sa kontrasepsiyon, hindi sa bawat posibleng dagdag na gamit. Ang halagang mas mababa sa $2 milyon ay mula sa orihinal na artikulo noong 2023, hindi kasalukuyang halaga o patunay na mura ang share.