FDA Nagkakaloob ng Priority Review sa BLA ng Intellia para sa CRISPR Therapy na Lonvo‑Z

Intellia Therapeutics (NTLA ) inihayag noong Setyembre 8, 2026, na tinanggap ng U.S. Food and Drug Administration ang kanilang Biologics License Application para sa lonvoguran ziclumeran (lonvo-z) sa hereditary angioedema at pinagkalooban ang aplikasyon ng Priority Review, na nagtakda ng target na petsa ng aksyon alinsunod sa Prescription Drug User Fee Act sa Marso 10, 2027. Ayon din sa pahayag ng FDA, sinabihan ang kumpanyang nakabase sa Cambridge, Massachusetts na wala itong balak na magsagawa ng advisory committee meeting upang talakayin ang aplikasyon, alinsunod sa anunsyo ng kumpanya.

Kung aprubado, ang lonvo-z ay magiging unang in vivo na CRISPR-based therapy sa buong mundo at ang tanging isang-beses na paggamot para sa HAE, ayon sa kumpanya. Ang kandidato, na dating kilala bilang NTLA-2002, ay dinisenyo upang permanenteng pababain ang kallikrein sa pamamagitan ng pag-inactivate ng gene na kallikrein B1 (KLKB1) gamit ang isang solong dosis na ibinibigay sa outpatient setting.

Data ng Phase 3 sa Likod ng Pagsusumite

Ang BLA ay sinusuportahan ng positibong datos mula sa pandaigdigang Phase 3 na klinikal na pagsubok na HAELO ng Intellia, na nakapag-enroll ng 80 pasyente sa loob ng siyam na buwan. Ang pag-aaral ay dinisenyo upang suriin ang bisa at kaligtasan ng isang-beses na 50 milligram na dosis ng lonvo-z sa mga adulto at adolescent na may edad 16 pataas na may Type 1 o Type 2 na HAE.

Ayon sa kumpanya, natugunan ng HAELO ang pangunahing at lahat ng mahahalagang pangalawang endpoint, na nagpakita ng 87% na pagbawas (p<0.0001) sa average na buwanang atake para sa lonvo-z kumpara sa placebo sa panahon ng pagsusuri ng bisa mula linggo 5 hanggang 28. Bukod dito, 62% ng mga pasyente sa grupong lonvo-z ay ganap na walang atake at walang HAE therapy sa loob ng anim na buwang panahon ng pagsusuri, kumpara sa 11% ng mga pasyente sa grupong placebo (p<0.0001). Noong Pebrero 10, 2026, ayon sa cutoff ng datos, lahat ng pasyenteng nakatanggap ng lonvo-z sa baseline o sa crossover pagkatapos ng linggo 28 ay nanatiling walang pangmatagalang prophylaxis therapy, ayon sa ulat ng Intellia.

Ayon sa kumpanya, nakitang kanais-nais na datos ng kaligtasan at pagtitiis para sa lonvo-z sa cutoff ng datos. Ang mga pinaka-karaniwang treatment‑emergent adverse events sa pangunahing panahon ng obserbasyon, na tinukoy bilang infusion hanggang linggo 28, na mas mataas sa grupong lonvo-z kumpara sa placebo ay mga reaksyon na may kaugnayan sa infusion, pananakit ng ulo, pagkapagod, pananakit ng likod, at impeksyon sa itaas na bahagi ng respiratory tract. Lahat ng iniulat na treatment‑emergent adverse events ay banayad o katamtaman, at walang seryosong adverse events na naobserbahan sa grupong lonvo-z.

“Ngayon ay isang mahalagang milestone para sa mga pasyenteng aming pinagsisilbihan at para sa mapanguna na gawain ng Intellia sa larangan ng in vivo gene editing,” sabi ni John Leonard, M.D., Presidente at Chief Executive Officer ng Intellia. “Suportado ng kahanga-hangang datos mula sa Phase 3, naniniwala kami na ang lonvo-z ay maaaring baguhin nang lubusan ang paraan ng paggamot sa HAE at nasasabik kami sa potensyal nitong maging unang aprubadong in vivo CRISPR-based therapy sa buong mundo. Sa patuloy na Priority Review ng FDA, handa ang aming koponan na ihatid ang isang-beses na paggamot na ito sa mga pasyenteng naghihintay ng mga bagong opsyon.”

Idinagdag ni Joshua Jacobs, M.D., Medical Director ng Allergy and Asthma Clinical Research, Inc., at isang imbestigador ng HAELO trial: “Ang HAE ay isang hindi mapredict na sakit na maaaring magdulot ng malalim na kapansanan at ilagay ang mga pasyente sa panganib ng nakamamatay na atake. Ang anunsyo ngayong araw ay kapanapanabik dahil ito ay nagdadala sa atin ng isang hakbang papalapit sa posibleng magkaroon ng isang-beses na opsyon sa paggamot para sa mga pasyenteng patuloy na nabibigatan ng ganitong chronic na sakit.”

Regulatory Path at mga Designation

Ang pagtanggap noong Setyembre 8, 2026 ay sumusunod sa anunsyo ng Intellia noong Abril 27, 2026 na nagsimula ito ng rolling submission ng BLA para sa lonvo-z. Ang rolling submission ay isinagawa sa ilalim ng Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) designation na ibinigay ng FDA sa lonvo-z para sa paggamot ng HAE; sa ilalim ng balangkas na ito, nagawang magsumite ng mga bahagi ng BLA ang Intellia nang patuloy, na nagbigay sa FDA ng pagkakataon na pabilisin ang pagsusuri. Nakilahok din ang Intellia sa FDA’s Chemistry, Manufacturing, and Controls (CMC) Development and Readiness Pilot, isang programa na nagpapahintulot sa mga sponsor na talakayin ang kanilang mga estratehiya at layunin sa pag-develop ng CMC product kasama ang FDA review staff at sagutin ang kanilang mga tanong, na may layuning mapabuti ang komunikasyon upang matulungan ang mga sponsor na tapusin ang mga CMC activity na sumusuporta sa pagsusumite ng aplikasyon at mas maagang ma-access ng pasyente.

Ayon sa kumpanya, may limang regulatory na designation ang Lonvo-z: Orphan Drug at RMAT designation mula sa FDA, Innovation Passport mula sa U.K. Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA), Priority Medicines (PRIME) designation mula sa European Medicines Agency, at Orphan Drug Designation mula sa European Commission. Ang terapiya ay batay sa Nobel Prize-winning na teknolohiyang CRISPR/Cas9.

Ang HAE ay isang bihirang genetic na sakit na nailalarawan sa pamamagitan ng matindi, paulit-ulit at hindi mapredict na inflammatory attacks sa iba’t ibang organo at tisyu ng katawan, na maaaring magdulot ng pananakit, kapansanan, at panganib sa buhay. Tinatayang isa sa bawat 50,000 tao ang apektado ng HAE. Kasalukuyang mga opsyon sa paggamot ay kinabibilangan ng preventive at on-demand na mga terapiya tulad ng pangmatagalan at panandaliang prophylaxis; kadalasan ay nangangailangan ito ng panghabambuhay na paggamot na may chronic intravenous o subcutaneous na administrasyon hanggang dalawang beses sa isang linggo, o araw-araw na oral na administrasyon, upang matiyak ang patuloy na pagsupil sa pathway para sa kontrol ng sakit, at maaaring mangyari pa rin ang breakthrough attacks kahit na may chronic na administrasyon. Ang inhibition ng kallikrein ay isang klinikal na napatunayang estratehiya para sa preventive na paggamot ng mga atake ng HAE.

Sa anunsyo ng pagsusumite noong Abril 27, 2026, sinabi ng Intellia na kung tatanggapin at aaprubahan ang BLA, plano nitong ilunsad ang lonvo-z sa komersyal na merkado sa unang kalahati ng 2027.