Pendapatan CASGEVY CRISPR Therapeutics pada Kuartal III Mencapai $99 Juta

CRISPR Therapeutics (CRSP ) melaporkan hasil kuartal ketiga 2026 pada 2 November 2026 untuk kuartal yang berakhir pada 30 September 2026, dengan pendapatan CASGEVY sebesar $99 juta dan rugi bersih sebesar $111,4 juta, dibandingkan dengan rugi $106,4 juta pada tahun sebelumnya.

Perusahaan menyatakan bahwa pendapatan CASGEVY tumbuh 30% dibandingkan kuartal sebelumnya dan mencapai hampir enam kali angka pada kuartal ketiga 2025. Lebih dari 750 pasien di seluruh dunia telah memulai pengobatan. Terapi ini telah disetujui di 39 negara di Amerika Utara, Eropa, dan Timur Tengah untuk pasien yang memenuhi syarat berusia 12 tahun ke atas, serta telah disetujui untuk anak-anak yang lebih muda di lima negara di antaranya.

Pada Juli 2026, Badan Pengawas Obat dan Makanan AS menyetujui CASGEVY untuk anak-anak berusia dua tahun ke atas yang menderita penyakit sel sabit atau beta talasemia yang bergantung pada transfusi. Arab Saudi, Uni Emirat Arab, dan Bahrain juga menyetujuinya untuk kelompok usia tersebut, sedangkan Badan Pengatur Obat dan Produk Kesehatan Inggris menyetujuinya untuk anak-anak berusia lima tahun ke atas dengan bentuk parah dari penyakit tersebut.

Vertex Pharmaceuticals (VRTX ) memimpin pengembangan, produksi, dan komersialisasi CASGEVY secara global serta merupakan produsennya dan pemegang lisensi eksklusifnya. Vertex dan CRISPR Therapeutics berbagi keuntungan dan biaya program dengan rasio 60/40 berdasarkan perjanjian kolaborasi yang telah diubah.

Total pendapatan CRISPR Therapeutics sendiri mencapai $12,669 juta, termasuk pendapatan kolaborasi sebesar $12,323 juta, dibandingkan dengan total pendapatan sebesar $889.000 pada tahun sebelumnya. Rugi bersih per saham dasar dan dilusian masing-masing sebesar $1,15, dibandingkan dengan $1,17 pada kuartal ketiga 2025.

Beban riset dan pengembangan mencapai $71,9 juta, naik dari $58,9 juta, terutama karena meningkatnya beban riset dan pengembangan eksternal serta biaya sublisensi, yang sebagian diimbangi oleh penurunan biaya terkait karyawan. Beban riset dan pengembangan dalam proses yang diperoleh mencapai $11,7 juta, terutama berupa pembayaran tonggak pengembangan berdasarkan perjanjian Sirius; beban semacam itu tidak diakui pada kuartal yang sama tahun sebelumnya. Beban kolaborasi neto turun menjadi $41,3 juta dari $57,1 juta, terutama karena meningkatnya porsi pendapatan CASGEVY yang menjadi bagian perusahaan.

Kas, setara kas, dan surat berharga yang dapat dipasarkan berjumlah $2,28 miliar per 30 September, dibandingkan dengan $1,98 miliar per 31 Desember 2025. Kenaikan tersebut terutama didorong oleh hasil bersih sebesar $585,4 juta dari penerbitan surat utang senior konvertibel pada Maret 2026, yang diimbangi oleh beban operasional.

Pengembangan CTX310 dan CTX611

FDA memberikan penetapan Terapi Regeneratif Canggih kepada CTX310 untuk hipertrigliseridemia berat dan bagi pasien dengan kadar LDL-C yang tinggi. Penetapan ini memberikan manfaat yang juga tersedia melalui penetapan Jalur Cepat dan Terapi Terobosan, termasuk interaksi lebih awal dengan FDA serta kemungkinan memenuhi syarat untuk peninjauan prioritas dan persetujuan yang dipercepat. CTX310 menargetkan protein 3 terkait angiopoietin, dan uji klinis Fase 1-nya masih berlangsung.

Perusahaan menyatakan bahwa data ketahanan efek Fase 1a menunjukkan satu rangkaian pengobatan CTX310 menghasilkan penurunan yang bertahan selama satu tahun masa tindak lanjut. Pada dosis tertinggi, penurunan rata-rata dari nilai awal adalah 79% untuk ANGPTL3, 48% untuk trigliserida, dan 53% untuk LDL-C pada kelompok pasien dengan kadar trigliserida tinggi, kadar LDL-C tinggi, atau keduanya. CTX310 dapat ditoleransi dengan baik, tanpa kejadian serius yang terkait dengan pengobatan.

Perusahaan menyatakan bahwa data Fase 1b pada hipertrigliseridemia berat akan dipresentasikan dalam sesi lisan temuan terbaru pada American Heart Association Scientific Sessions tanggal 9 November 2026. Data Fase 1 untuk zugocabtagene geleucel, atau zugo-cel, pada sklerosis sistemik refrakter akan dipresentasikan di American College of Rheumatology Convergence pada 8 November 2026.

Perekrutan peserta telah selesai dalam uji klinis Fase 2 CTX611, terapi RNA pengganggu kecil yang bekerja lama dan menargetkan Faktor XI, pada pasien yang menjalani artroplasti lutut total. Perusahaan memperkirakan akan menyampaikan perkembangan terbaru pada paruh kedua 2026. CRISPR Therapeutics akan memimpin pengembangan Fase 3 secara global, sementara Sirius Therapeutics akan mengawasi pengembangan di Tiongkok Raya.

Siaran pers tersebut tidak mencantumkan tanggal yang lebih spesifik untuk pembaruan CTX611 itu.