10 Saham Biotek yang Menjanjikan untuk Diinvestasikan (September 2026)

Tempat Lahir Revolusi Medis

While biotechnology (BioTech) is a very large field, its largest impact is in medicine. For a long time, medicine has mostly guessed what was wrong in the body of patients. Even when it became more scientifically driven, it still had to rely on assumptions, indirect measures, and partial knowledge to try to bring people back to health.

Keterbatasan lain dari kedokteran adalah mengobati gejala, bukan penyebab. Seorang dokter dapat menurunkan kadar kolesterol tetapi tidak menyelesaikan mengapa itu tinggi sejak awal. Menambahkan insulin ekstra, tetapi tidak membuat tubuh memproduksinya.

BioTech, terutama generasi baru inovasi yang kini mencapai pasar, berbeda. Dengan memanipulasi secara terkontrol, BioTech dapat menargetkan pertumbuhan kembali jaringan yang rusak atau mengubah kode genetik yang cacat.

Jadi, daftar ini akan mengeksplorasi saham biotek paling menjanjikan, baik dari perspektif investasi maupun teknologi dan medis.

10 Saham Biotek Menjanjikan di Bidang Medis

(Saham-saham ini diurutkan berdasarkan kapitalisasi pasar pada saat penulisan ini)

1. Vertex Pharmaceuticals Incorporated

VRTX Grafik Harga

Vertex adalah pemimpin dalam pengobatan Fibrosis Kistik, penyakit genetik mematikan, dengan 4 pengobatan berbeda yang menargetkan profil pasien yang berbeda. Pasien yang tidak dapat diobati dengan terapi saat ini memiliki obat dalam fase III uji klinis, Vanzacaftor.

Mereka juga mengembangkan terapi gen untuk penyembuhan permanen fibrosis kistik menggunakan teknologi mRNA.

Sumber: Vertex

Namun yang membuat Vertex menjanjikan bukan hanya membuatnya dapat dikelola atau bahkan menyembuhkan fibrosis kistik. Ia juga mengejar persetujuan untuk pengobatan penyakit sel sabit dan terapi Beta-Thalassemia.

Selain penyakit langka, mereka juga bekerja untuk menyembuhkan diabetes tipe-1 bekerja sama dengan CRISPR Therapeutics (CRSP ) dan teknologi penyuntingan gen mereka. Hubungan ini semakin dalam setelah akuisisi ViaCyte.

Dan jika itu belum cukup, mereka juga memiliki program lain dengan tujuan yang sama untuk mengatasi kemungkinan hambatan teknis.

Terakhir, pengobatan VX-548 mereka untuk nyeri akut berada di tahap akhir pengembangan dan dapat menjadi alternatif baru terhadap opioid tanpa risiko kecanduan dan efek samping yang lebih sedikit.

Sumber: Vertex

2. Moderna, Inc.

MRNA Grafik Harga

Salah satu pemenang besar pandemi dan teknologi vaksin mRNA, Moderna memperkuat aplikasi vaksin mRNA. Ia memiliki tidak kurang dari 32 uji klinis untuk vaksin mRNA, mencakup 14 patogen seperti RSV, Zika, HIV, virus Epstein-Barr, atau sitomegalovirus.

Selain fokus kuat pada vaksin, Moderna juga mengeksplorasi potensi teknologi mRNA untuk terapi kanker.

Aspek menjanjikan lain dari Moderna adalah serangkaian akuisisi startup kecil ambisius yang bekerja pada platform teknologi baru sepenuhnya. Misalnya, perusahaan genom sintetis OriCiro, metagenomik dan AI penemuan gen Metagenomi, dan terapi makrofag Carisma Therapeutics.

Sumber: Moderna

Strategi keseluruhan tampaknya dapat menangkap teknologi baru awal serupa dengan bagaimana mRNA dulu: sangat menjanjikan namun masih jauh dari mencapai pasar dengan produk yang dapat digunakan. Bersama dengan anggaran R&D yang tiga kali lipat pada 2023 dibandingkan 2022, Moderna kemungkinan akan menjadi salah satu perusahaan paling inovatif di dunia dalam dekade mendatang.

3. BioNTech SE

BNTX Grafik Harga

Pemimpin vaksin mRNA Covid-19, BioNTech (BNTX ), kini melihat perluasan potensi teknologi mRNA.

Ini dimulai dengan vaksin, dengan kandidat untuk herpes zona, tuberkulosis, malaria, HIV, dan virus herpes.

Namun target yang lebih ambisius adalah menggunakan mRNA untuk menyembuhkan kanker. BioNTech sekarang memiliki 12 kandidat berbeda dalam perawatan kanker, mencakup kanker pada ovarium, prostat, usus, kulit, kepala, leher, dan berbagai tumor padat. Sebagian besar berada di fase I uji klinis, dengan sudah 3 kandidat di fase II. Mereka dimiliki sepenuhnya atau dalam kemitraan dengan Sanofi (SNW.DE ) (SNY ) dan Genentech.

BioNTech juga bekerja pada berbagai metode terapeutik lainnya, termasuk terapi sel dan gen, antibodi, serta obat kimia.

Berkat budaya inovasi perusahaan dan pendapatan luar biasa dari pandemi, BioNTech berada pada posisi yang baik untuk tetap berada di garis depan inovasi mRNA. Dengan lebih banyak uji klinis pada terapi kanker mRNA dibandingkan semua pesaingnya digabungkan, kemungkinan besar ia akan menjadi pemenang di bidang ini jika teknologi dapat berhasil digunakan.

4. Exact Sciences Corporation

Kanker terutama mematikan karena sering menjadi penyakit diam. Sebagian besar waktu, gejala hanya terlihat ketika sudah terlambat. Inilah mengapa deteksi dini dapat secara radikal meningkatkan tingkat kelangsungan hidup pasien kanker.

Untuk pemantauan yang berhasil, teknologi harus non-invasif dan cukup murah untuk melakukan pengujian rutin. Inilah ide di balik Exact Sciences , yang menggunakan data DNA & RNA untuk mendeteksi kanker dini, yang mungkin terlewat oleh tes DNA “sederhana”.

Perusahaan mengembangkan solusi untuk semua tahap deteksi kanker.

Sumber: Exact Sciences

Deteksi kanker semacam ini dilakukan dari sampel darah sederhana dan juga disebut biopsi cair. Exact Sciences meningkatkan pendapatannya sebesar 38% CAGR dan mencapai EBITDA positif pada 2023.

Sumber: Exact Sciences

Dalam jangka panjang, kemungkinan biopsi cair akan menjadi tes rutin, karena deteksi kanker dini jauh lebih murah (dan lebih aman) daripada menemukannya kemudian, menjadikannya opsi yang sangat efisien biaya bagi asuransi dan masyarakat secara luas.

5. Neurocrine Biosciences, Inc.

NBIX Grafik Harga

Neurocrine berfokus pada neurologi, dengan 2 obat yang disetujui dan 2 lainnya dilisensikan ke AbbVie dengan imbalan pembayaran royalti (ABBV ).

Pipeline-nya berisi:

• 7 potensi perawatan neuropsikiatri, di mana satu untuk skizofrenia berada di fase 3.
• 1 potensi perawatan neuro-endokrinologi (hormon otak) di fase 3.
• 5 potensi perawatan neurologi berada di fase 3: satu untuk penyakit Huntington dan satu untuk cerebral palsy.

Sumber: Neurocrine

Sementara obat yang disetujui memberikan arus kas saat ini, nilai saham terletak pada pipeline R&D. Skizofrenia atau penyakit Huntington saat ini sangat kurang terobati dan dapat mewakili pasar yang sangat besar untuk diciptakan dan ditangkap oleh Neurocrine.

6. Ionis Pharmaceuticals, Inc.

IONS Grafik Harga

Sementara mRNA menjadi sorotan dalam 3 tahun terakhir, RNA adalah molekul kompleks dengan banyak subtipe lainnya. Di antaranya micro-RNA (miRNA) & antisense-RNA (asRNA).

Mereka adalah RNA yang secara alami terjadi dan tidak mengkode gen apa pun. Sebaliknya, mereka mengatur aktivitas mRNA standar, mengubah aktivitas genetik sel. Baik miRNA maupun asRNA telah ditemukan terlibat dalam banyak penyakit.

Ionis Pharmaceuticals (IONS ) (IONS) adalah pemimpin dalam terapi antisense-RNA. Saat ini memiliki 4 obat yang dipasarkan dan pipeline kaya obat baru potensial, di mana 9 berada di fase III uji klinis:

• 12 terapi neurologis.
• 8 terapi kardiovaskular.
• 3 terapi penyakit langka.
• 8 penyakit lainnya (Hepatitis B, penyakit ginjal, dll…)

Ionis juga telah membuat usaha patungan dengan pemimpin RNAi Alnylam (ALNY): Regulus (RGLS). Perusahaan gabungan akan menggunakan paten unik dari kedua perusahaan untuk menciptakan sinergi antara teknologi kepemilikan kedua perusahaan.

Sejauh mana RNAi, miRNA, dan asRNA dapat berkembang sebagai kelas terapeutik masih belum terlihat. Namun jika kasus mRNA mengajarkan sesuatu, itu bahwa kita baru berada di awal aplikasi yang bergantung pada ekspresi gen yang diinduksi atau diatur, dan molekul RNA akan menjadi pusat bidang BioTech dan kedokteran baru ini.

7. 10x Genomics, Inc.

TXG Grafik Harga

Kemajuan bioteknologi modern secara langsung atau tidak langsung berkat genomik modern. Tidak ada laboratorium modern yang dapat bekerja tanpa sek sequencing seluruh genom, analisis RNA, dan deteksi protein.

Jadi ketika segmen baru analisis bioteknologi muncul, peneliti dan investor memiliki alasan bagus untuk bersemangat. 10x Genomics (TXG ) (bersama pesaing Nanostring) telah melakukan ini dengan menciptakan “spatial biology.

Alih-alih melihat “campuran” molekul dalam sampel, biologi spasial dapat menentukan di mana dalam jaringan atau sel tunggal molekul yang diminati, seperti urutan RNA tertentu, berada. Dan ini dapat dalam 2D atau 3D. Pada 2020, Nature Methods menamakan transkriptomik spasial sebagai “metode tahun ini.”

Beberapa perkiraan menempatkan total pasar yang dapat dijangkau biologi spasial pada $16 miliar, karena sebagian besar penelitian genetika dan biologi molekuler masih dilakukan menggunakan teknologi yang lebih lama dan kurang kuat.

Sumber: Nanostring

10x Genomics tumbuh menggunakan kombinasi R&D (lebih dari $1 miliar yang diinvestasikan dalam R&D sejauh ini) dan akuisisi. Secara khusus, platform Visium-nya diperoleh melalui akuisisi Spatial Transcriptomics pada 2018.

Saat ini, biologi spasial dan mesin 10x Genomics hanya digunakan oleh peneliti. Ini juga berlaku untuk sequencer genetik dan mesin PCR pada awal 2000-an, dan kini hadir di setiap rumah sakit dan laboratorium medis. Hal yang sama mungkin terjadi untuk alat biologi spasial, dengan adopsi yang lebih luas oleh komunitas riset dalam waktu dekat.

8. CRISPR Therapeutics AG

CRSP Grafik Harga

CRISPR adalah teknologi revolusioner yang memungkinkan penyuntingan gen sel atau bahkan seluruh organisme dengan presisi tinggi. Ini dapat digunakan untuk menyelesaikan tak terhitung penyakit genetik yang hingga kini tidak dapat disembuhkan.

CRISPR Therapeutics didirikan oleh penemu bersama CRISPR Cas9 dan pemenang Nobel 2020 Emmanuel Charpentier. Perusahaan fokus pada penerapan sistem Cas9 untuk kedokteran manusia.

Sumber: CRISPR Therapeutics

CRISPR Therapeutics bekerja sama erat dengan biotek besar Vertex untuk mengembangkan terapi untuk penyakit darah dan potensi penyembuhan diabetes tipe-1.

Selain diabetes, pipeline R&D CRISPR Therapeutics memiliki 2 program unggulan yaitu terapi darah untuk Beta-thalassemia dan penyakit sel sabit (SCD). Kedua program dikembangkan dalam kemitraan dengan Vertex.

CRISPR Therapeutics juga mengembangkan sel sistem imun yang dimodifikasi yang dapat diproduksi sebelumnya dan disesuaikan untuk semua pasien kanker. Perusahaan saat ini memiliki 8 kandidat dalam pipeline, di mana 2 sudah berada dalam uji klinis.

CRISPR telah menjadi salah satu perusahaan biotek paling menjanjikan dalam dekade terakhir, menawarkan realisasi terapi gen setelah banyak kegagalan sebelumnya.

Dengan kemampuan CRISPR membantu menyembuhkan penyakit genetik dan kanker, dua masalah kesehatan yang paling kurang terobati, perusahaan terkemuka di sektor ini memiliki banyak potensi, sebagaimana terlihat dari kemitraan yang semakin mendalam dengan biotek yang lebih tua dan lebih besar serta pemimpin penyakit langka Vertex.

9. Sangamo Therapeutics, Inc.

SGMO Grafik Harga

Sangamo adalah perusahaan biotek terapi gen dan sel punca. Program unggulannya adalah terapi gen hemofilia A, bekerja sama dengan Pfizer (PFE ), dalam fase 3 uji klinis. Pengajuan Lisensi Biologis (BLA) diperkirakan pada akhir 2024.

Its other important pipeline stem cell therapies in development are:

• Terapi gen untuk penyakit Fabry, dalam fase 1
• Terapi sel punca untuk menghilangkan risiko penolakan transplantasi ginjal dalam fase 1
• Terapi sel punca untuk penyakit sel sabit, dalam fase 1 uji klinis

Rekayasa genom Sangamo dapat digunakan untuk menyelesaikan masalah neurologis seperti penyakit prion (seperti penyakit sapi gila), Huntington, dll. Program-program ini dikembangkan dalam kemitraan dengan Pfizer, Novartis, Biogen, dan Takeda.

Sangamo mengandalkan teknologi “zinc-finger” yang lebih mapan untuk penyuntingan gen. Meskipun kadang lebih kompleks, teknologi ini memungkinkan efek seluruh genom, dibandingkan efek yang lebih sempit dari metode berbasis CRISPR.

Sebagai pemimpin dalam teknologi zinc-finger untuk aplikasi medis, Sangamo memiliki potensi besar untuk bekerja pada penyakit di mana penyuntingan gen tunggal tidak dapat memberikan hasil yang memadai.

10. Evofem Biosciences, Inc.

(Sebagai catatan sampingan, Evofem melakukan split saham terbalik 1-125, yang menjelaskan grafik harga saham yang agak aneh.)

Evofem adalah penjual Phexxi, metode kontrasepsi revolusioner tanpa hormon yang disetujui pada musim panas 2020. Produk ini dikembangkan dengan dukungan University of Illinois Chicago. Hal ini membuatnya banyak diadopsi oleh wanita yang sebelumnya tidak ingin atau tidak dapat menggunakan bentuk kontrasepsi lain (sering karena alasan medis).

Metode ini menggunakan kombinasi asam laktat, asam sitrat, dan kalium bitartrat serta memberikan perlindungan terhadap klamidia dan gonore. Ini juga merupakan produk yang relatif sederhana dan murah untuk diproduksi.

Penjualan Phexxi meningkat pesat sejak persetujuan, mencerminkan peningkatan kesadaran dan adopsi wanita terhadap solusi ini. Pertumbuhan berlanjut pada 2023, dengan Februari 2023 menjual 15% lebih banyak unit dibandingkan Februari 2022.

Sumber: Evofem

Perusahaan menargetkan mencapai titik impas arus kas pada 2023 dan meluncurkan kembali di bursa saham utama (saham saat ini diperdagangkan di bursa OTC – Over The Counter).

Dengan paten Phexxi berlaku setidaknya hingga 2033, ini adalah perusahaan niche produk tunggal yang menarik dengan jalur IP yang panjang. Pertumbuhan tambahan dapat datang dari aplikasi tambahan serta lisensi internasional.

Sangat sedikit perusahaan biotek yang fokus pada kesehatan wanita, menjadikannya pasar yang kurang terlayani dan kurang dimonetisasi. Produk Evofem yang sederhana namun efisien menunjukkan potensi sektor ini untuk menghasilkan hasil luar biasa dari upaya R&D. Dengan obat yang disetujui berpotensi berguna untuk lebih banyak aplikasi, Evofem adalah perusahaan biotek yang sangat menjanjikan dengan valuasi sangat rendah (di bawah $2M pada saat penulisan artikel ini).