जेनिफर डौडना से जुड़ी कंपनियां और शोध संस्थान: मई 2023 का परिचय

CRISPR क्रांति

मई 2023 का यह लेख जेनिफर डौडना से जुड़ी कंपनियों और शोध संस्थानों का परिचय देता है। इसमें दिए गए वित्तपोषण, शोध कार्यक्रम और अनुमान उसी ऐतिहासिक संदर्भ के हैं। नई जैव प्रौद्योगिकी विधियां उत्पादन, अनुसंधान और चिकित्सा में बड़े अवसर खोल सकती हैं।

2012 में जेनिफर डौडना, इमैनुएल शार्पंतिये और उनके सहयोगियों ने दिखाया कि CRISPR-Cas9 को DNA के चुने हुए अनुक्रम काटने के लिए प्रोग्राम किया जा सकता है। इस काम ने जीनोम संपादन की एक महत्वपूर्ण विधि की नींव रखी। इस विधि के विकास के लिए डौडना और शार्पंतिये को 2020 में रसायन विज्ञान का नोबेल पुरस्कार मिला।

CRISPR का पूरा नाम Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats है। कंपनियां रोगों के उपचार और पौधों, सूक्ष्मजीवों तथा पशुओं में नए गुण विकसित करने के लिए जीन संपादन पर शोध करती हैं।

इस विकास में डौडना की महत्वपूर्ण भूमिका है, लेकिन यह अनेक शोधकर्ताओं के काम पर आधारित है।

जेनिफर डौडना

जेनिफर डौडना कैलिफोर्निया विश्वविद्यालय, बर्कले में अमेरिकी आणविक जीवविज्ञानी हैं। उनके शुरुआती शोध का केंद्र RNA था।

इमैनुएल शार्पंतिये 2013 में CRISPR Therapeutics (CRSP ) की सह-संस्थापक थीं। हमारे तुलनात्मक लेखों में इस कंपनी की तुलना Beam Therapeutics (BEAM ) और Editas Medicine (EDIT ) से पढ़ सकते हैं।

डौडना ने कई अन्य कंपनियों की स्थापना में भी भाग लिया, जिनकी चर्चा नीचे है।

यदि आप अधिक जानना चाहते हैं, तो आप ब्रिटानिका पर सुश्री डौडना की लंबी जीवनी पढ़ सकते हैं या स्टीव जॉब्स के जीवनीकार वॉल्टर आइजैकसन द्वारा उनके बारे में लिखी पुस्तक पढ़ सकते हैं।

डौडना से जुड़ी कंपनियां और शोध संस्थान

डौडना निम्न कंपनियों की सह-संस्थापक थीं। इसका अर्थ यह नहीं कि वे इन सभी की मालिक हैं या उनका रोजमर्रा का संचालन करती हैं:

• Editas Medicine
• Mammoth Biosciences
• Scribe Therapeutics
• Caribou Biosciences

2014 में शुरुआती वित्तपोषण के बाद Innovative Genomics Institute (IGI) ने 2015 में UC Berkeley और UC San Francisco की साझेदारी के रूप में औपचारिक शुरुआत की। इसमें कैलिफोर्निया के विभिन्न संस्थानों के शोधकर्ता जुड़े।

डौडना Gladstone Institute of Data Science and Biotechnology से भी जुड़ी हैं और बर्कले की अपनी प्रयोगशाला में जीनोम संपादन तथा जैविक जानकारी दर्ज करने पर शोध करती हैं, जिसमें Center for Genomic Editing and Recording (CGER) की गतिविधियां भी शामिल हैं।

इस लेख में निवेश फर्म Sixth Street और InvisiShield में उनकी सलाहकार भूमिकाओं का भी उल्लेख था। InvisiShield श्वसन वायरस के संक्रमण की रोकथाम के लिए नाक में दिए जाने वाले उत्पाद विकसित करती है।

1. Editas Medicine

EDIT मूल्य चार्ट

Editas ने Cas9 पर काम किया और 2023 में Cas12a के अपने विकसित AsCas12a संस्करण पर ध्यान दिया। रक्त रोगों के लिए परीक्षणाधीन EDIT-301 इसका एक उदाहरण था।

हमारे तुलनात्मक लेख में Cas12a की विशेषताओं पर चर्चा है, जैसे:

• Cas9 से अलग DNA लक्ष्य चुनने की क्षमता, जो कुछ संपादनों में उपयोगी हो सकती है।
• उपयुक्त कोशिकाओं और प्रयोगों में उच्च संपादन दक्षता; इससे यह सिद्ध नहीं होता कि Cas12a हर स्थिति में Cas9 से बेहतर है।
• एक साथ कई संपादन करने की क्षमता। अन्य CRISPR प्रणालियां भी बहुलक्ष्य संपादन कर सकती हैं।

Editas का तत्कालीन मुख्य ध्यान रक्त रोगों पर था। जनवरी 2023 में उसने कैंसर के लिए EDIT-202 सहित प्रीक्लिनिकल iNK-कोशिका कार्यक्रम Shoreline Biosciences को हस्तांतरित करने और संबंधित तकनीक लाइसेंस करने की घोषणा की। चित्र ऐतिहासिक विकास कार्यक्रम दिखाता है।

कंपनी के इतिहास, विकास कार्यक्रमों और वित्त के बारे में हमारे तुलनात्मक लेख में और पढ़ें।

2. Mammoth Biosciences

Mammoth 2023 में शेयर बाजार में सूचीबद्ध नहीं थी। कंपनी ने 2021 में कुल 19.5 करोड़ डॉलर के वित्तपोषण की घोषणा की, जिसके समय मूल्यांकन 1 अरब डॉलर से अधिक था। इसमें 15 करोड़ डॉलर का Series D और 2020 के अंत में पूरा हुआ 4.5 करोड़ डॉलर का पूर्ववर्ती Series C शामिल था।

Mammoth ने 2018 में सार्वजनिक रूप से अपना परिचय दिया। उसका उद्देश्य CRISPR का उपयोग आसान जांच किट और मोबाइल ऐप के लिए करना था, जिनका संभावित इस्तेमाल अस्पतालों या घर में हो सके। लगभग बीस मिनट में परिणाम विकास का लक्ष्य था, हर रोग के लिए गारंटी या स्वीकृत घरेलू जांच का प्रमाण नहीं।

कंपनी निदान और जीन संपादन के लिए CRISPR प्रणालियां विकसित और लाइसेंस करती थी, जिनमें Cas12, Cas13 तथा अत्यंत छोटे Cas14 और CasPhi शामिल थे। उसके काम में शोध, उपचारों का विकास और साझेदारियां थीं; पेटेंट लाइसेंस करना अकेला व्यवसाय मॉडल नहीं था।

3. Scribe Therapeutics

Scribe Therapeutics (SCTX ) 2023 में शेयर बाजार में सूचीबद्ध नहीं थी और संशोधित CRISPR प्रणालियां विकसित कर रही थी। कंपनी ने 2021 में Series B के तहत 10 करोड़ डॉलर जुटाए। नाम के पास वर्तमान शेयर मूल्य मॉड्यूल 2026 में SCTX के रूप में हुई बाद की Nasdaq सूचीबद्धता दिखाता है।

X-Editing प्लेटफॉर्म CasX पर आधारित था, जो आम Cas9 संस्करणों से छोटा प्रोटीन है। छोटा आकार कोशिकाओं तक पहुंचाने में मदद कर सकता है, लेकिन अपने आप बेहतर प्रभावशीलता साबित नहीं करता। कंपनी उस समय शोध क्षेत्रों और तकनीकी परिणामों की सीमित जानकारी प्रकाशित करती थी।

स्रोत: Scribe Therapeutics

Scribe ने 2020 में Biogen के साथ आनुवंशिक कारण वाले एमियोट्रोफिक लेटरल स्क्लेरोसिस (ALS) और एक वैकल्पिक अतिरिक्त तंत्रिका-रोग लक्ष्य के लिए साझेदारी की। समझौते में 1.5 करोड़ डॉलर अग्रिम, विकास और व्यावसायिक लक्ष्यों पर 40 करोड़ डॉलर से अधिक के संभावित भुगतान तथा रॉयल्टी शामिल थे। Biogen ने 2022 में साझेदारी बढ़ाई। सितंबर 2022 में Scribe ने Sanofi (SNW.DE ) (SNY ) के साथ कैंसर की NK-कोशिका थेरेपी संपादित करने का समझौता भी किया: 2.5 करोड़ डॉलर अग्रिम, 1 अरब डॉलर से अधिक के संभावित माइलस्टोन भुगतान और रॉयल्टी। बड़ी घोषित राशियां मुख्यतः भविष्य के परिणामों पर निर्भर थीं।

4. Caribou Biosciences

CRBU मूल्य चार्ट

Caribou की स्थापना CRISPR तकनीक विकसित करने तथा बौद्धिक संपदा के व्यावसायीकरण और लाइसेंसिंग के लिए हुई थी। नीचे ऐतिहासिक लाइसेंस सूची में Novartis और Corteva जैसी कंपनियां हैं:

स्रोत: Caribou Biosciences

2023 में एलोजेनिक CAR-T कोशिका उपचारों के लिए AbbVie के साथ साझेदारी (ABBV ) भी थी। Caribou अपने CAR-T और उस समय CAR-NK कार्यक्रम भी विकसित करती थी। AbbVie समझौता बाद में 2023 में समाप्त हो गया।

chRDNA तकनीक Cas9 और Cas12a के साथ संकर RNA-DNA गाइड इस्तेमाल करती है, ताकि लक्षित संपादन और एकाधिक जीन प्रविष्टियां की जा सकें। कुछ प्रयोगों में कंपनी ने केवल RNA वाले गाइड की तुलना में कम अनचाहा संपादन बताया। यह सभी पुरानी CRISPR विधियों से सार्वभौमिक तुलना नहीं थी।

Caribou ने 31 दिसंबर 2022 को 31.7 करोड़ डॉलर की नकदी, नकदी समकक्ष और विपणन योग्य प्रतिभूतियां बताई थीं। मार्च 2023 में कंपनी का अनुमान था कि इससे तत्कालीन संचालन योजना को 2025 में कुछ समय तक वित्तपोषित किया जा सकेगा। यह ऐतिहासिक अनुमान था, अप्रैल 2023 का नकद शेष या पर्याप्त लाइसेंस आय की गारंटी नहीं।

5. Innovative Genomics Institute (IGI)

17 अप्रैल 2023 को IGI के लिए TED के Audacious Project के माध्यम से दानदाताओं से 7 करोड़ डॉलर के वित्तपोषण की घोषणा हुई, जलवायु और स्वास्थ्य के लिए CRISPR से माइक्रोबायोम संपादन की पहल हेतु। जेनिफर डौडना और जिल बैनफील्ड इसके नेतृत्व में थीं।

इससे पहले जून 2022 में 1.1 करोड़ डॉलर की वित्तीय प्रतिबद्धता Chan Zuckerberg Initiative से घोषित की गई थी, ताकि शोध किया जा सके कि जीन संपादन पौधों और मिट्टी के सूक्ष्मजीवों में कार्बन ग्रहण और भंडारण कैसे बढ़ा सकता है।

अन्य उल्लिखित शोध पहलों में शामिल थे:

• माइक्रोबायोम का जीन संपादन. (आप हमारे समर्पित लेख में माइक्रोबायोम कंपनियों के बारे में अधिक पढ़ सकते हैं)
• चावल की सूखा प्रतिरोधक क्षमता में सुधार.
• एंटीबायोटिक-प्रतिरोधी बैक्टीरिया से लड़ने के नए तरीके खोजने के लिए RNA बैक्टीरियोफेज और उनके प्रोटीन का अध्ययन. (आप हमारे समर्पित लेख में बैक्टीरियोफेज़ कंपनियों के बारे में अधिक पढ़ सकते हैं)
• प्रकाशसंश्लेषण में सुधार.
• CRISPR-Csm से RNA का लक्षित विघटन, जो RNA इंटरफेरेंस से अलग तरीका है
• रोग फैलाने वाले मच्छरों को नियंत्रित करने की आनुवंशिक तकनीकें.

स्रोत: Innovative Genomics Institute

ये क्षेत्र चिकित्सा, कृषि और जलवायु उपायों में जीनोम तकनीक की संभावनाएं दिखाते हैं। ये अलग-अलग विकास कार्यक्रम हैं, सभी पहले से उपलब्ध उत्पाद नहीं हैं।

अंतिम विचार

CRISPR शोध और कंपनियों, संस्थानों तथा प्रयोगशालाओं के नेटवर्क के निर्माण में डौडना की महत्वपूर्ण भूमिका रही है। प्रगति अनेक अन्य शोधकर्ताओं, उद्यमियों और साझेदारों पर भी निर्भर करती है।

यह ऐतिहासिक लेख CRISPR के विकास की दिशा समझने में मदद करता है। अन्य उपयोगों पर चर्चा है: “मानव स्वास्थ्य से आगे CRISPR: जीन संपादन में निवेश के नए क्षेत्र”।