क्या CRISPR अंततः टाइप 1 डायबिटीज़ को हमेशा के लिए ठीक कर सकता है?

डायबिटीज़ को समझना और उसकी चुनौतियाँ

Diabetes exists in two forms. Type 2 diabetes is the most common form and is mostly a metabolic disease, stemming from unhealthy lifestyles and obesity, where the body’s cells stop reacting to insulin properly.

एक अधिक खतरनाक रूप टाइप 1 है, जहाँ प्रतिरक्षा प्रणाली अपने ही कोशिकाओं, विशेष रूप से अग्न्याशय में लैंगरहांस द्वीपों पर हमला करती है, जो इंसुलिन उत्पादन के लिए जिम्मेदार होते हैं। परिणामस्वरूप, यह रोग इंसुलिन इंजेक्शन के आविष्कार तक 100% घातक था।

स्रोत: Nature

हालाँकि इंसुलिन कोई जादुई समाधान नहीं है, क्योंकि इसे रक्त शर्करा की निरंतर निगरानी की आवश्यकता होती है, और यह अभी भी टाइप 1 डायबिटीज़ की सभी संभावित जटिलताओं को नहीं हटाता। यह अधिकांशतः बचपन में शुरू होता है, जिससे रोगियों के जीवन की गुणवत्ता बहुत कम उम्र में ही गंभीर रूप से प्रभावित होती है।

स्रोत: Sprint Medical

इसीलिए एक अधिक स्थायी इलाज आदर्श होगा। कुछ बायोटेक कंपनियाँ प्रगति कर रही हैं, जिसमें इंसुलिन‑उत्पादक कोशिकाओं को अंग दाताओं से या प्रयोगशाला‑उत्पन्न स्टेम कोशिकाओं से निकालकर प्रत्यारोपित किया जा रहा है।

हालाँकि, ये विधियाँ रोगी की प्रतिरक्षा प्रणाली की इन अग्न्याशय कोशिकाओं को नष्ट करने की प्रवृत्ति को नहीं हटातीं। इसलिए उपचार को “स्थायी” बनाने के लिए उन्हें इम्यूनोसप्रेंट दवाओं की भी आवश्यकता होती है।

जबकि यह प्रत्यारोपित कोशिकाओं की रक्षा करता है, प्रतिरक्षा गतिविधि को दबाने से संक्रमण, कैंसर और अन्य गंभीर दुष्प्रभावों का जोखिम बढ़ता है।

वर्तमान में, प्रतिरक्षा प्रणाली को पुनः‑प्रोग्राम करके ऑटोइम्यून सिंड्रोम को रोकने के लिए कोई विश्वसनीय उपचार मार्ग नहीं है। लेकिन एक नई विधि उभर रही है, जिसमें प्रत्यारोपित अग्न्याशय कोशिकाओं को आनुवंशिक रूप से संशोधित किया जाता है ताकि वे प्रतिरक्षा प्रतिक्रिया न उत्पन्न करें, जिससे इम्यूनोसप्रेंट की आवश्यकता समाप्त हो जाती है।

The prestigious scientific journal Nature reports new progress for this concept, in an article titled “डायबिटीज़ के लिए आशा: CRISPR‑संपादित कोशिकाएँ एक व्यक्ति में इंसुलिन पंप करती हैं — और प्रतिरक्षा पहचान से बचती हैं”.

टाइप 1 डायबिटीज़ के उपचार के नए दृष्टिकोण

कार्य पुनर्स्थापना, लेकिन शर्तों के साथ

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जैसा कि उल्लेख किया गया, इंसुलिन‑उत्पादक कोशिकाओं के प्रत्यारोपण में कुछ प्रगति हुई है।

Vertex Pharmaceuticals (VRTX ) अग्रसर है, कई अधिग्रहणों के बाद:

• पहले, 2019 में, Semma Therapeutics का अधिग्रहण किया, जो हार्वर्ड विश्वविद्यालय में डग मेल्टन द्वारा विकसित पेटेंट पर आधारित एक स्टार्ट‑अप है।
• दूसरे, 2021 में ViaCyte का अधिग्रहण किया, जिससे अग्न्याशय प्रोजेनिटर स्टेम कोशिकाओं को अग्न्याशय में इंजेक्ट किया गया।

जून 2025 में, Vertex ने रिपोर्ट किया कि उसने एक साल पहले टाइप 1 डायबिटीज़ वाले 12 लोगों में एम्ब्रायोनिक स्टेम‑सेल‑उत्पन्न द्वीप प्रत्यारोपित किए थे। 12 में से 10 प्रतिभागियों को अब इंसुलिन इंजेक्शन की आवश्यकता नहीं रही। कंपनी अगले वर्ष इस सेल थेरेपी के लिए नियामक अनुमोदन प्राप्त करने की योजना बना रही है।

इसी प्रकार, हांगझोउ, चीन में Reprogenix Bioscience प्राप्तकर्ता के अपने वसा ऊतक से प्राप्त पुनः‑प्रोग्राम्ड स्टेम कोशिकाओं से द्वीप बना रही है, जिसमें शुरुआती सफलता की रिपोर्टें हैं।

इन दृष्टिकोणों को अभी भी इम्यूनोसप्रेशन की आवश्यकता होती है, यहाँ तक कि रोगी की अपनी कोशिकाओं के उपयोग में भी, क्योंकि इंसुलिन‑उत्पादक कोशिकाओं को नष्ट करने वाली प्रतिरक्षा प्रणाली ही मूल रूप से रोग का कारण थी।

2025 में 9.4 मिलियन बच्चों और वयस्कों को टाइप‑1 डायबिटीज़ है, और 2040 तक यह 16.4 मिलियन होने की उम्मीद है, जिससे प्रति वर्ष 201,600 मौतें होती हैं, इसलिए एक अधिक स्थायी उपचार आवश्यक है।

क्या CRISPR पूर्ण सुधार सक्षम कर सकता है?

A different approach is being taken by Sana Biotechnology (SANA ), a startup based in Seattle, Washington.

एक ब्रेकथ्रू घोषणा में, साना ने घोषित किया कि उन्होंने टाइप 1 डायबिटीज़ वाले व्यक्ति में CRISPR‑संपादित अग्न्याशय कोशिकाएँ प्रत्यारोपित की हैं।

The genetically modified cells pumped out sugar-regulating insulin for months without the need for the recipient to take immune-dampening drugs.

“प्रारंभिक डेटा ने निश्चित रूप से हमारी समुदाय की आशा को बढ़ाया है — और यह एक वास्तव में सुंदर दृष्टिकोण है,”

Aaron Kowalski – मुख्य कार्यकारी ब्रेकथ्रू T1D, एक गैर‑लाभकारी संगठन

They detailed their results in the New England Journal of Medicine¹, under the title “इम्यूनोसप्रेशन के बिना प्रत्यारोपित एल्लोजेनिक बीटा कोशिकाओं का जीवित रहना”.

क्या यह वास्तव में पर्याप्त है?

अन्य वैज्ञानिक इस घोषणा के प्रति थोड़ा कम उत्साहित हैं। वे इन प्रारंभिक परिणामों की कुछ प्रमुख सीमाओं की ओर इशारा करते हैं।

पहला, अध्ययन में केवल एक व्यक्ति को शामिल किया गया, जिससे यह समझना कठिन हो जाता है कि क्या प्रोटोकॉल बड़े पैमाने पर लागू करने के लिए पर्याप्त विश्वसनीय है।

एक और समस्या यह है कि रोगी को कोशिकाओं की कम मात्रा मिली, जिससे इंसुलिन उत्पादन बहुत कम रहा, इसलिए अभी तक इंसुलिन लेने की आवश्यकता नहीं हट पाई।

फिर भी, एक बहुत महत्वपूर्ण कदम हासिल हुआ प्रतीत होता है, अर्थात् एक ऐसी जेनेटिक संशोधन बनाना जो प्रत्यारोपित कोशिकाओं को प्रतिरक्षा प्रणाली से छिपा दे।

CRISPR समाधान में निवेश

Sana Therapeutics

Sana Therapeutics की स्थापना 2019 में पूर्व Juno Therapeutics के कार्यकारी हांस बिशप और स्टीव हार द्वारा की गई थी।

Juno Therapeutics एक इम्यूनोथेरेपी कंपनी थी जिसे Celgene ने 9 बिलियन डॉलर में अधिग्रहित किया, और वह स्वयं एक वर्ष बाद Bristol-Myers Squibb (BMS) द्वारा 74 बिलियन डॉलर में खरीदी गई।

Sana द्वारा संशोधित “हाइपोइम्यून” कोशिकाएँ” दोनों भागों की प्रतिरक्षा प्रणाली—अनुकूलनशील और स्वाभाविक—से बचने के लिए डिज़ाइन की गई हैं।

अनुकूलनशील प्रणाली के लिंफोसाइट्स से बचने के लिए, उन्होंने HLA-1 और 2 मार्करों को संशोधित किया। लेकिन अकेले, यह कोशिकाओं को स्वाभाविक प्रणाली के हमले के प्रति अधिक संवेदनशील बना देगा।

इसलिए वे कोशिका में CD37 नामक प्रोटीन का अधिक अभिव्यक्ति भी करवाते हैं। यह प्रोटीन एक सुरक्षा संकेत “मुझे न मारें” के रूप में कार्य करता है, जो इम्यून वॉचडॉग, अर्थात् नेचुरल किलर कोशिकाओं, को संपादित कोशिकाओं पर हमला करने से रोकता है।

स्रोत: Sana Therapeutics

कंपनी का अगला चरण अंग दाता कोशिकाओं का उपयोग न करके, स्टेम कोशिकाओं से वही प्रकार की हाइपोइम्यून कोशिकाएँ उत्पन्न करना है, जिससे बड़े पैमाने पर उत्पादन संभव हो सके।

यह कंपनी को व्यावसायिक रूप से व्यवहार्य उत्पाद के करीब ले जाएगा, लेकिन क्लिनिकल ट्रायल्स संभवतः 2027 से पहले शुरू नहीं होंगे और उसके बाद कई वर्षों तक चलेंगे।

स्रोत: Sana Therapeutics

यह अवधारणा डायबिटीज़ से परे भी बहुत संभावनाएँ रखती है। 75 से अधिक विभिन्न प्रकार के ऑटोइम्यून विकारों को इम्यून बी‑सेल रोग विज्ञान द्वारा प्रेरित किया जाता है।

यदि हाइपोइम्यून कोशिकाएँ बनाने की रणनीति को अग्न्याशय कोशिकाओं के अलावा अन्य प्रकार की कोशिकाओं पर लागू किया जा सके, तो यह 5 मिलियन से अधिक अन्य रोगियों की जान बचा सकता है।

इसी तरह, कैंसर उपचार में उपयोग किए जाने वाले एल्लोजेनिक CAR‑T कोशिकाएँ भी इस तकनीक से लाभान्वित हो सकती हैं। कंपनी का SC291 शोध कार्यक्रम, जो अब क्लिनिकल ट्रायल्स के चरण I में है, इस अवधारणा की संभावनाओं की जांच कर रहा है।

स्रोत: Sana Therapeutics

समग्र रूप से, Sana Therapeutics के प्रारंभिक परिणाम बहुत आशाजनक हैं और इस विधि के इम्यूनोसप्रेंट की आवश्यकता न होने के कारण यह Vertex के शुरुआती क्लिनिकल ट्रायल्स के प्रभावशाली परिणामों को भी पार कर सकता है।

हालाँकि, निवेशकों को यह समझना चाहिए कि कंपनी अभी भी बहुत शुरुआती चरण में है, और FDA‑स्वीकृत उपचार तक पहुँचने में कई साल लगेंगे।

दवा विकास और क्लिनिकल ट्रायल्स की औसत विफलता दर को देखते हुए, इसका अर्थ है कि कंपनी के स्टॉक में संभावित चिकित्सा या तकनीकी समस्याओं से जुड़ा अंतर्निहित जोखिम है।

नवीनतम Sana Therapeutics (SANA) स्टॉक समाचार और विकास

संदर्भ:

^{1. Per-Ola Carlsson, Xiaomeng Hu, Ph.D., et al. इम्यूनोसप्रेशन के बिना प्रत्यारोपित एल्लोजेनिक बीटा कोशिकाओं का जीवित रहना. New England Journal of Medicine. VOL. 393 NO. 9. (2025) DOI: 10.1056/NEJMoa2503822}