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Vertex फ़ार्मास्यूटिकल्स (VRTX): जीन एडिटिंग और मधुमेह के लिए इलाज
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Vertex का सफर: सिस्टिक फाइब्रोसिस से बायोटेक नेता तक
Most biotech companies fail, and the ones that succeed usually do so by focusing on a specific disease that was previously incurable, or poorly treated. This is exactly what Vertex Pharmaceuticals (VRTX ) did with cystic fibrosis, a rare genetic disease causing damage to the lungs, affecting 109,000 people around the world, most of them in the USA, Europe, Australia, and Canada.
इसने महत्वाकांक्षी बायोटेक स्टार्ट‑अप को नकदी‑सम्पन्न फ़ार्मास्यूटिकल कंपनी में बदल दिया, जो अपने मुनाफ़े को आगे की क्रांतिकारी रिसर्च में पुनः निवेश कर सके।
आज, Vertex तेज़ी से नए मेडिकल निचों में विस्तार कर रहा है, जीन एडिटिंग थेरेपीज़ से लेकर टाइप‑1 डायबिटीज़ के संभावित स्थायी इलाज तक। कंपनी ने अपनी वृद्धि के बावजूद विघटनकारी नवाचार की क्षमता बनाए रखी है, जिससे वह उन निवेशकों के लिए आकर्षक बनती है जो बायोटेक कंपनी की संभावनाओं को देखना चाहते हैं, लेकिन सेक्टर में आम तौर पर देखी जाने वाली विफलताओं और दिवालिया होने के जोखिमों से बचना चाहते हैं।
VRTX मूल्य चार्ट
Vertex का मुख्य फोकस: सिस्टिक फाइब्रोसिस
सिस्टिक फाइब्रोसिस का अवलोकन
Cystic fibrosis is caused by a genetic anomaly affecting the cells that make mucus. These secretions are abnormally thick, causing obstructions, especially in the lungs and pancreas, as well as chronic infections due to bacteria proliferating in biofilms in the mucus. Untreated, cystic fibrosis causes worsening health conditions and very poor quality of life, ultimately leading to premature deaths.
काफी समय तक कोई उपचार उपलब्ध नहीं था, और बचपन में ही मृत्यु अनिवार्य थी। आधुनिक उपचार, मुख्यतः Vertex द्वारा विकसित, ने स्थिति को सुधारा है।
आज, विकसित देशों में औसत आयु 42 से 50 साल के बीच है, मध्य मान 40.7 साल है। फेफड़े की समस्याएँ सिस्टिक फाइब्रोसिस वाले 70% लोगों की मृत्यु का कारण हैं।
Vertex की सिस्टिक फाइब्रोसिस उपचार
In 2012, the molecule ivacaftor was approved for cystic fibrosis treatment, under the brand name Kalydeco. This was the first drug trying to restore normal mucus production, instead of simply trying to treat the symptoms, like performing mucus removal.
समय के साथ, Vertex Pharmaceuticals ने इस सिद्धांत पर आधारित कई दवाएँ विकसित कीं, जिससे रोग के संभावित कई म्यूटेशनों को लक्षित किया जा सके।
स्रोत: Vertex
Vertex की दवाएँ 75,000 से अधिक रोगियों या सिस्टिक फाइब्रोसिस रोगियों के 68% तक पहुँचती हैं।
अमेरिका में 99% रोगियों को निजी और सार्वजनिक बीमा के माध्यम से व्यापक रूप से प्रतिपूर्ति मिलती है और पश्चिमी देशों में 94% रोगियों को।
विश्वभर में 90% रोगी इन थेरेपीज़ से लाभ उठा सकते हैं, जबकि अधिकांश अनट्रीटेड रोगी कम आय वाले देशों में रहते हैं। परिणामस्वरूप, Vertex Direct Relief द्वारा समन्वित दान कार्यक्रम का हिस्सा भी है।
मार्च 2025 तक दान कार्यक्रम में शामिल योग्य देशों में इजिप्ट, एल साल्वाडोर, होंडुरास, भारत, आइवरी कोस्ट, केन्या, लेबनान, नेपाल, पाकिस्तान, श्रीलंका, तंज़ानिया, ट्यूनीशिया, युगांडा और यूक्रेन शामिल हैं।
वर्तमान में, सिस्टिक फाइब्रोसिस Vertex की आय का मुख्य स्रोत है, जो पिछले वर्षों में स्थिर रूप से बढ़ी है क्योंकि अधिक से अधिक रोगियों को उपचार मिल रहा है और वे अधिक प्रभावी बाय‑ या ट्राइ‑थेरेपीज़ की ओर बढ़ रहे हैं।
स्रोत: Vertex
सिस्टिक फाइब्रोसिस के लिए आगे क्या है: Vertex की नवीनतम नवाचार
The latest version is the brand name Alyftrek, a tri-therapy using 3 different drugs at once, allowing for only once-per-day dosing and more effective than previous versions. It contains vanzacaftor, a drug able to help patients with mutations that were previously unaffected by other cystic fibrosis drugs.
Alyftrek संभावित रूप से 2025 में अधिकांश गैर‑अमेरिकी पश्चिमी देशों में नियामक अनुमोदन प्राप्त कर लेगा।
हालाँकि, सिस्टिक फाइब्रोसिस थेरेपीज़ का अंतिम लक्ष्य एक वास्तविक इलाज है। केवल म्यूकोस कोशिकाओं को पुनः सक्रिय करने वाली दवाएँ संभवतः पर्याप्त नहीं होंगी।
इसीलिए Vertex mRNA तकनीक का उपयोग करके सिस्टिक फाइब्रोसिस के लिए जीन थेरेपी विकसित कर रहा है, जिसे VX-522 कार्यक्रम कहा जाता है।
दुर्भाग्यवश, यह कार्यक्रम वर्तमान में रोक दिया गया है, मई 2025 में “tolerability issues” की घोषणा के बाद, संभवतः इसका अर्थ है कि उपचार में बहुत अधिक नकारात्मक साइड‑इफ़ेक्ट्स थे।
इसलिए अभी के लिए, मॉडर्ना के साथ 2020 में शुरू हुए साझेदारी में विकसित नेब्युलाइज़्ड mRNA‑लिपिड नैनोपार्टिकल (LNP) थेरेपी, वह चमत्कारी इलाज नहीं हो सकता जिसकी Vertex आशा कर रही थी।
फिर भी यह आगे का रास्ता हो सकता है, फेफड़े की कोशिकाओं के जीन एडिटिंग के लिए नई प्रकार की लिपिड नैनोपार्टिकल्स वह गायब तकनीक है जो अंततः इसे संभव बना सकती है।
सिस्टिक फाइब्रोसिस से परे: Vertex का विस्तारशील पाइपलाइन
Vertex की CRISPR और जीन एडिटिंग थेरेपीज़ में भूमिका
Vertex was a key partner of CRISPR Therapeutics (CRSP ) in the development of the first-ever approved CRISPR gene therapy.
Casgevy के ब्रांड के तहत व्यावसायीकरण किया गया यह उपचार हेमोफिलिया और सिकल सेल रोग का इलाज करता है। Vertex को Casgevy के व्यावसायीकरण और निर्माण का विशेष अधिकार प्राप्त है, और प्रत्येक डोज़ की बिक्री पर CRISPR Therapeutics को रॉयल्टी का भुगतान करेगा।
स्रोत: Vertex
$2.2M प्रति रोगी की कीमत के साथ, यह कार्यक्रम अत्यधिक लाभदायक साबित हो सकता है, जहाँ उच्च मूल्य टैग का कुछ हिस्सा नियामकों द्वारा इन कंपनियों द्वारा अपनाए गए अत्यधिक नवाचारी दृष्टिकोण के इनाम के रूप में दिया गया है।
(You can find here a full report on CRISPR Therapeutics)
नए चिकित्सीय लक्ष्य: किडनी, लिवर, मसल और अधिक
Vertex started its success story on the rare disease of cystic fibrosis and is now expanding in multiple new genetic and/or rare diseases besides blood genetic diseases.
स्रोत: Vertex
Vertex विशेष रूप से किडनी (गुर्दा) रोगों में नई विशेषज्ञता विकसित कर रहा है, जहाँ जीनिक और ऑटोइम्यून रोगों से जुड़े कई समानांतर कार्यक्रम चल रहे हैं।
स्रोत: Vertex
अन्य लक्षित अंगों में लिवर & फेफड़े (AATD) और मसल (मस्क्युलर डिस्ट्रॉफी) शामिल हैं। हंटिंगटन रोग के लिए संभावित एक छोटा अणु भी जांच के चरण में है और प्रीक्लिनिकल ट्रायल चरण में है।
दर्द राहत में नया युग: Vertex की JOURNAVX थेरेपी
Pain medication is a massive market, with opioids being prescribed to no less than 40 million patients annually. This solution is however also a problem, as opioids are addictive, with 85,000+ patients in acute pain developing addiction (opioid use disorder) every year, and 10% having prolonged opioid use.
ऐसे स्तर की लत समाज के लिए अत्यधिक महंगी है, अनुमानित रूप से केवल USA में ही वार्षिक $180B का खर्च आती है।
Vertex मानता है कि वह एक नई दवा, suzetrigine, के साथ मदद कर सकता है, जिसे 2025 में अनुमोदित किया गया और JOURNAVX ब्रांड के तहत व्यावसायीकरण किया गया।
JOURNAVX पहले ही 33,000 फार्मेसियों में उपलब्ध है और 18 अप्रैल 2025 तक 20,000 बार प्रिस्क्राइब किया गया है।
JOURNAVX के द्वारा ओपियोइड‑प्रभुत्व वाले दर्द दवा बाजार को कब तक हावी किया जा सकेगा, यह अभी देखना बाकी है।
The high price point of $15.50 per pill might hinder its use at first, although the absence of addiction risk might be worth the price from an insurance and public policy point of view. In any case, this should be an additional very stable revenue stream, with some analysts considering that it could bring as much as $1B annually.
इसके अतिरिक्त, JOURNAVX भविष्य में क्रोनिक दर्द (Peripheral Neuropathic Pain – PNP) के लिए प्रिस्क्राइब किया जा सकता है, जो तंत्रिका तंत्र को नुकसान के कारण 11 मिलियन रोगियों को प्रभावित करता है।
स्रोत: Vertex
टाइप‑1 डायबिटीज़ के लिए स्टेम‑सेल थेरेपी: Vertex का दृष्टिकोण
Vertex has for a long time worked on possible type-1 diabetes cure, looking to restore the function of the pancreatic cells destroyed by the body’s immune system in this disease.
स्रोत: Vertex
एक मार्ग है zimislecel, एक मानव स्टेम‑सेल‑डेराइव्ड आइसलेट सेल थेरेपी, जो वर्तमान में क्लिनिकल ट्रायल के चरण‑III (अंतिम चरण) में है, और 2025 में डोज़िंग पूरी होने की उम्मीद है।
Zimislecel को इम्यूनोसप्रेसेंट्स के साथ दिया जाता है ताकि कोशिकाएँ ग्राफ्ट हो सकें और रोगी की प्रतिरक्षा प्रणाली द्वारा नष्ट न हों।
यह कार्यक्रम संभवतः काफी अच्छा चल रहा है (see here the latest presentation by Vertex on the topic), क्योंकि कंपनी पहले ही नियामक अनुमोदन से पहले वाणिज्यीकरण के लिए क्षमता बना रही है।
“We are very pleased with the rapid progress of our zimislecel program, which is on track to complete enrollment and dosing in the phase 3 study this summer, positioning us for global regulatory submissions in 2026.
Consistent with this progress, Vertex is investing in expanding its manufacturing and commercial capabilities to ensure launch readiness.”
USA और यूरोप में 3.8 मिलियन रोगियों के साथ, प्रारंभिक 60,000 zimislecel की पहली बैच कुल बाजार का केवल एक छोटा हिस्सा होगा।
इन 60K रोगियों को सबसे अधिक अनसुलझी जरूरत है और वे गंभीर हाइपोग्लाइसेमिक इवेंट्स (SHEs) का अनुभव करते हैं, जो इंसुलिन थेरेपी की एक गंभीर और संभावित जीवन‑धमकी वाली जटिलता है, जिससे दौरे, हृदय अतालता, कोमा और यहाँ तक कि मृत्यु भी हो सकती है।
रणनीतिक बदलाव और झटके: Vertex की 2025 रोडमैप
Vertex ने अपने डायबिटीज़ डिवाइस प्रोग्राम को क्यों रोक दिया
Not all is perfect for the prospect of the diabetes treatment program at Vertex, as another promising idea, VX-264, has recently been abandoned. The idea was to use a medical device to shelter the zimislecel-like implant producing insulin from the immune system, but letting insulin and sugar go through the barrier.
“C-peptide increases were not observed at levels necessary to deliver benefit.
While the treatment was safe and well tolerated, the lack of biomarker improvement means that Vertex will not be advancing [VX-264] further in clinical trials.”
This will be a disappointment for Vertex and long-term investors, as the company had great hope to create a perfect diabetes cure with this method. It also successively bought the smaller biotech companies Semma Therapeutics in 2019, and ViaCyte in 2022 to acquire their insulin devices, respectively for $950M and $320M.
Discontinued: Vertex’s AAV Gene Therapy Program
Another field Vertex is giving up on is AAV gene therapy, using Adeno-Associated Viruses vectors for gene transfer.
It does not mean the company is giving up on the field and declared that its “commitment to cell and genetic therapies remains strong.”, even if it also pulled out of an in vivo gene editing collaboration with Verve Therapeutics in फ़रवरी 2025 .
Overall, such a string of abandoned programs in early 2025, with many of them ongoing for years prior, likely indicates a re-focus of the company and a reevaluation of some key technologies like insulin devices and AAV that have failed to prove sufficient efficiency to move forward.
A question still in suspense is if the VX-522 program, the mRNA program to cure cystic fibrosis, will soon join the canceled program, or if an improved version that is better tolerated will be tested in the future.
Overall, while disappointing, these cancellations should also be understood as Vertex capital discipline, with an attention to avoid pouring more money into dead ends, and instead canceling R&D programs early enough to cut losses.
स्रोत: Vertex
Alpine Immune Sciences Acquisition
In अप्रैल 2024, Vertex acquired Alpine Immune Sciences for $4.9B. The company specializes in autoimmune and inflammatory diseases, as well as cancer.
This notably gave Vertex access to povetacicept, which now became an important part of Vertex’s program for kidney diseases targeting IgAN (IgA Nephropathy).
There are no approved therapies that target the underlying cause of IgAN, which to end-stage renal disease.
IgAN is the most common cause of primary (idiopathic) glomerulonephritis worldwide, affecting approximately 130,000 people in the U.S., another 270,000 in Europe, and 750,000 in China.
“We look forward to welcoming the talented Alpine team to Vertex and believe that together we can bring povetacicept, a potential best-in-class treatment for IgAN to patients faster.”
M.D. Reshma Kewalramani – Chief Executive Officer and President of Vertex
Povetacicept could also find more applications beyond renal failure toward many other autoimmune diseases, and the technical abilities of Alpine could prove important for Vertex’s future.
We also look forward to fully exploring povetacicept’s potential as a ‘pipeline-in-a-product’ and adding Alpine’s protein engineering and immunotherapy capabilities to Vertex’s toolbox.”
M.D. Reshma Kewalramani – Chief Executive Officer and President of Vertex
Revenue, R&D, and Growth: A Look at Vertex’s Financials
Vertex financials are showing growing cash flow, only slowed down by increasing spendings in the finalization of research programs.
स्रोत: Vertex
The company reinvests a lot of its revenues in R&D (26%), with 3 out of 5 employees working in research and development, representing $3.6B in R&D operating cost, out of a total of $5.1B operating expenses in 2024.
Almost all of these revenues are coming exclusively from TRIKAFTA/KAFTRIO, the company’s cystic fibrosis drug.
So the result of the non-addictive pain medicine, blood disease gene therapies, as well as potential diabetes treatment are not showing in the revenues yet, nor is the tri-therapy for cystic fibrosis Alyftrek.
So overall, steady growth of revenues is to be expected in the upcoming years, helping justify Vertex’s relatively high valuation, up x2 since 2021.
Final Thoughts: Is Vertex Still a Top Biotech Investment?
Vertex Pharmaceuticals is a stable and profitable company thanks to its extremely solid leadership in cystic fibrosis, having single-handedly helped make the disease more survivable and increasing the patients’ quality of life.
It is now looking to replicate this success with major public health issues, like type-1 diabetes (3-4 million people in Western countries) and opioid use and addiction risks (an 80 million people market annually). It should also greatly benefit from the deployment at scale of Casgevy, the first ever approved CRISPR gene therapy.
Further programs in kidney and genetic diseases should help bring extra growth to the R&D portfolio.
The company is not always betting on the right strategy, an impossible task in a field as uncertain as biotechnology, as illustrated by several canceled projects having consumed several billions of dollars in R&D and acquisition costs.
However, Vertex is also able to correct course, and control this risk, with the recent major strategic shift in early 2025.
So investors in Vertex can find the safety from stable income streams (cystic fibrosis) mixed with the growth potential of therapies that could change the lives of tens of millions of severely ill patients currently suffering from poor medical options.
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