10 दुर्लभ रोग विशेषज्ञ स्टॉक्स

दुर्लभ रोग – असाध्य को ठीक करना

हालांकि पूरी तरह हल नहीं हुए हैं, लेकिन मानवता को सताने वाले कई प्रमुख घातक रोग पिछले सदी में अधिक प्रबंधनीय हो गए हैं, जैसे बैक्टीरियल (एंटीबायोटिक्स) और वायरल (टीके) संक्रमण से लेकर मधुमेह (इंसुलिन) तक।

हालांकि, दुर्लभ रोगों की एक विस्तृत श्रृंखला अभी भी अधिकांशतः असाध्य है। अक्सर इसका कारण यह है कि ये रोग बाहरी खतरे से नहीं, बल्कि रोगी की कोशिकाओं के भीतर जैविक कार्यविचलन से उत्पन्न होते हैं। बायोसायंसेज़ में प्रगति के कारण यह तेजी से बदल रहा है।

एक ओर, मानव जीनोम के अनुक्रमण और अधिक उन्नत विश्लेषणात्मक विधियों के साथ, वैज्ञानिक अंततः दुर्लभ रोगों के मूल कारणों को समझ सकते हैं। यहाँ तक किएआई अब डेटा की व्याख्या करने और नई अंतर्दृष्टि प्रदान करने में मदद कर रहा है।

दूसरी ओर, जीन संपादन जैसी नई तकनीकें दोषपूर्ण कोशिकाओं या अंगों को ठीक करने, सामान्य कार्य को पुनर्स्थापित करने की संभावना खोलती हैं।

दुर्लभ रोग प्रत्येक 2,000 लोगों में से कम एक को प्रभावित करते हैं, और 6,000 से अधिक विभिन्न दुर्लभ रोग हैं। उनके व्यक्तिगत दुर्लभ होने के बावजूद, मिलकर वे जनसंख्या के लगभग 4% को प्रभावित करते हैं, जिसमें केवल यूरोप में ही 30 मिलियन लोग शामिल हैं।

3/4 दुर्लभ रोग बच्चों को प्रभावित करते हैं, 72% का जीनिक मूल है, और औसतन दुर्लभ रोग रोगियों को निदान मिलने में 5 वर्ष लगते हैं।

1. CRISPR Therapeutics

CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats) हाल ही में खोजा गया जीन संपादन उपकरण है। यह बहुत सटीक और निर्देशित जीन संपादन की अनुमति देता है, और इसके खोजकर्ताओं को 2020 का नोबेल पुरस्कार मिला है।

स्रोत: Lab Associates

CRISPR Therapeutics (CRSP ) को अलग बनाता है संस्थापकों की ऑल-स्टार टीम, जिसमें डॉ. एम्मैन्युएल चार्पेंटीयर शामिल हैं, जो CRISPR-Cas9 तकनीक की सह-खोजकर्ता हैं।

CRISPR Therapeutics एक कुशल और बहुमुखी CRISPR/Cas9 जीन‑संपादन प्लेटफ़ॉर्म विकसित कर रहा है, जो हीमोग्लोबिनोपैथीज़, कैंसर, मधुमेह और अन्य रोगों के उपचार के लिए थेरेपी प्रदान करता है।

उनकी पहली विकसित की जा रही थेरेपी रक्त रोगों β‑थैलेसीमिया और सिकल सेल रोग को लक्षित कर रही थी।

अब उन्होंने दोनों अनुप्रयोगों के लिए Casgevy नाम से व्यावसायिक नाम के तहत अनुमोदन प्राप्त किया है, जिससे यह पहला-कभीस्वीकृत CRISPR जीन थेरेपी बन गई। सिकल सेल और बीटा‑थैलेसीमिया प्रमुख दुर्लभ रोग हैं, और इस उपचार की कीमत प्रति थेरेपी $2.2 मिलियन है।

दीर्घकाल में, वे इस जीन थेरेपी को इन‑विवो बनाने पर काम कर रहे हैं (वर्तमान एक्स‑विवो दृष्टिकोण के बजाय, जिसमें रोगी की मज्जा कोशिकाओं को महंगे और जटिल तरीके से निकालना पड़ता है)।

कंपनी कई अन्य दुर्लभ रोगों पर काम कर रही है, विशेष रूप से:

• ड्यूशेन की मस्क्युलर डिस्ट्रॉफी (DMD): IND-योग्य चरण (इंस्पेक्शनल न्यू ड्रग)
• तीव्र हेपेटिक पोर्फ़िरिया: IND-योग्य चरण।
• मायोटोनिक डिस्ट्रॉफी टाइप‑1 (DM1): प्रीक्लिनिकल
• सिस्टिक फाइब्रोसिस: प्रीक्लिनिकल
• 2 अन्य अघोषित दुर्लभ रोग कार्यक्रम।

कंपनी का पहला एल्लोजेनिक CAR‑T प्रोग्राम, जो B‑सेल मैलिग्नेंसी (कैंसर) को लक्षित करता है, भी क्लिनिकल ट्रायल्स में है।

CRISPR Therapeutics के लिए एक और प्रमुख संभावनाएँ, हालांकि यह दुर्लभ रोगों से संबंधित नहीं है, टाइप‑1 मधुमेह को ठीक करने में है। यह पहले Vertex के साथ सहयोग में किया गया था लेकिन यह लिंक जनवरी 2024 में समाप्त हो गया।

आप हमारे लेख “जीन संपादन: CRISPR Therapeutics बनाम Beam Therapeutics (BEAM ) ” में CRISPR Therapeutic के बारे में अधिक पढ़ सकते हैं।

2. Bluebird Bio

CRISPR Therapeutics के साथ मिलकर, Bluebird वह अन्य कंपनी थी जिसे दिसंबर 2023 में सिकल सेल रोग पर जीन थेरेपी के लिए अनुमोदन मिला, व्यावसायिक नाम Lyfgenia के तहत। वही थेरेपी बीटा‑थैलेसीमिया के लिए भी अनुमोदित है, व्यावसायिक नाम Zynteglo के तहत।

Lyfgenia ने CRISPR का उपयोग नहीं किया। इसके बजाय, इसने जीन थेरेपी उपचार का “पारंपरिक” मार्ग अपनाया, जिसमें जीन संशोधित करने के लिए लेंटिवायरल वेक्टर (LVV), वायरसों का एक परिवार, का उपयोग किया गया।

यहाँ, SDC रोगियों की रक्त स्टेम कोशिकाओं को जीन संशोधित किया जाता है ताकि एक विशेष हीमोग्लोबिन HbAT87Q उत्पन्न हो, जो सामान्य वयस्क हीमोग्लोबिन की तरह कार्य करता है लेकिन जीन‑थेरेपी द्वारा उत्पन्न और रोगी को दिया जाता है।

Lyfgenia की स्वीकृति में कंपनी की सफलता ने उसके स्टॉक मूल्य में सफलता नहीं दी। हालांकि, LVV का उपयोग करके 3 स्वीकृत जीन थेरेपी प्राप्त करने में कंपनी की सफलता उसके वायरस‑आधारित जीन थेरेपी में विशेषज्ञता का संकेत है।

Lyfgenia/Zyntelo की व्यावसायिक सफलता कंपनी के भविष्य के लिए महत्वपूर्ण होगी, क्योंकि उसकी पाइपलाइन में कई अन्य उत्पाद नहीं दिखते।

3. Editas Medicine, Inc.

Editas की स्थापना CRISPR‑Cas9 खोजकर्ता जेनिफर डौडना ने की थी। Editas ने Cas9 के साथ काम शुरू किया लेकिन अब वह Cas12 के एक स्वामित्व संस्करण पर केंद्रित है जिसे उन्होंने विकसित किया है: AsCas12a।

आप हमारे समर्पित लेख “CRISPR‑Cas12a2 क्या है? और यह क्यों महत्वपूर्ण है?” में Cas12a की अनूठी विशेषताओं के बारे में अधिक पढ़ सकते हैं।

संक्षेप में, Cas12as अनूठा है क्योंकि:

• Cas9 के साथ हल करना कठिन समस्याएँ Cas12a के साथ संभव हो सकती हैं
• यह Cas9 की तुलना में जीन संपादन की संभावना को अधिक बढ़ाता है
• Cas12a के साथ एक साथ एक से अधिक जीन संशोधित किए जा सकते हैं।

स्रोत: Editas

आप Top Jennifer Doudna Companies to Watch लेख में जेनिफर डौडना की सभी कंपनियों का अवलोकन भी पढ़ सकते हैं।

Editas सिकल सेल रोग (SCD) में सबसे अधिक उन्नत है, जिसमें 40 रोगियों के साथ क्लिनिकल ट्रायल फेज 1/2 में है। पहले परिणाम 2023 के अंत तक अपेक्षित थे लेकिन मई 2024 तक अभी तक घोषित नहीं हुए हैं। कुल मिलाकर Editas SCD के लिए जीन थेरेपी में अपने प्रतिस्पर्धियों से पीछे है।

स्रोत: Editas

जैसे ही यह थेरेपी और इस रोग के लिए नवाचारी उपचार थोड़ा भीड़भाड़ वाले होते जा रहे हैं, निवेशकों को क्लिनिकल ट्रायल परिणामों को गहराई से देखना चाहिए और यह आकलन करना चाहिए कि AsCas12a “क्लासिक” CRISPR Therapeutics Cas9 तकनीक से बेहतर परिणाम दे रहा है या नहीं, जो पहले से ही स्वीकृत है।

हालांकि, Editas एक अन्य दुर्लभ रोग, लेबर कॉन्जेनिटल ऑमोरस (LCA) में आगे है। 2022 में एक ब्रेक के बाद, Editas Medicine (EDIT ) ने मई 2024 में घोषणा की कि EDIT‑101 के क्लिनिकल ट्रायल में 14 प्रतिभागियों में से 79% ने प्रयोगात्मक जीन थेरेपी प्राप्त करने के बाद मापने योग्य सुधार देखा। हमने इन परिणामों और CRISPR‑आधारित जीन संपादन के बारे में समग्र समाचार को अपने लेख “अंधेपन से मांस विकल्पों तक: CRISPR जीन‑संपादन आशाजनक परिणाम देता रहता है” में चर्चा की।

4. Beam Therapeutics

कंपनी की स्थापना 2017 में हुई थी, जो “बेस एडिटिंग” तकनीक विकसित करने पर केंद्रित है। यह पारंपरिक CRISPR‑Cas9 तकनीक की तुलना में अधिक सटीक जीन संपादन का वादा करता है। यह एक जीन में कई स्थानों या एक साथ कई जीन को भी संपादित कर सकता है।

“कई मौजूदा जीन संपादन विधियाँ ‘कैंची’ जैसी होती हैं जो जीनोम को काटती हैं। बेस एडिटर ‘पेंसिल’ जैसी होती हैं जो एक समय में जीनोम के एक अक्षर को मिटाने और पुनर्लेखन की अनुमति देती हैं।” – Giuseppe Ciaramelle, President & CSO at Beam Therapeutics

Beam Therapeutics अन्य CRISPR कंपनियों की तुलना में शुरुआती चरण में है, जिसके निर्माण सुविधाओं की शुरुआत केवल 2023 के अंत में अपेक्षित है। इसके पाइपलाइन का अधिकांश हिस्सा अभी भी क्लिनिकल ट्रायल्स के फेज 1 में प्रवेश करने के अनुसंधान चरण में है।

इसके फोकस CRISPR therapeutics के समान हैं: हेमा‍टोलॉजी (सिकल सेल रोग), ऑन्कोलॉजी, और दुर्लभ जीनिक रोग (ग्लाइकोजन मेटाबोलिज्म में बाधा और अल्फा‑1 एंटी‑ट्रिप्सिन कमी – AATD), साथ ही Appelis और Pfizer (PFE ) के साथ सहयोग में अघोषित रोग।

स्रोत: BEAM Therapeutics

जैसे-जैसे SCD एक अधिक भीड़भाड़ वाला उपचार क्षेत्र बन रहा है (हाल ही में असाध्य रोग के लिए यह कुछ विडंबनापूर्ण है), BEAM Therapeutics का भविष्य बेस एडिटिंग की तकनीकी श्रेष्ठता पर निर्भर करेगा, जो Cas‑9 जीन संपादन से बेहतर हो सकती है। और इसके अन्य दुर्लभ रोगों में कार्यक्रम।

5. Sangamo Therapeutics

कंपनी जीन थेरेपी और स्टेम सेल दोनों में कार्यरत है। इसके दो प्रमुख कार्यक्रम हैं:

• हेमोफिलिया A जीन थेरेपी, Pfizer के साथ साझेदारी में, क्लिनिकल ट्रायल फेज 3 में। बायोलॉजिक लाइसेंस एप्लिकेशन्स (BLA) 2024 के अंत में अपेक्षित है।
  • पहले परिणाम बहुत सकारात्मक रहे हैं, जिसमें “Pfizer ने Q4 आय में घोषणा की कि यह उनके सबसे आशाजनक संपत्तियों में से एक बना हुआ है।”
• फ़ैब्री रोग के लिए जीन थेरेपी, फेज 1/2 में।

विकास में इसके दो मुख्य स्टेम सेल थेरेपी हैं:

• किडनी ट्रांसप्लांट अस्वीकृति के जोखिम को हटाने के लिए स्टेम सेल थेरेपी, फेज 1/2 में।
• उनके पास SCD थेरेपी की योजना थी, जिसे शुरुआती 2023 में स्थगित कर दिया गया

अनुसंधान पाइपलाइन में अतिरिक्त 5 स्टेम सेल थेरेपी और 9 जीनोम इंजीनियरिंग थेरेपी शामिल हैं।

जीनोम इंजीनियरिंग का उपयोग प्रायोन रोग (जैसे मैड काउ रोग), हंटिंगटन रोग आदि जैसी न्यूरोलॉजिकल समस्याओं को हल करने के लिए किया जा सकता है। ये कार्यक्रम Pfizer, Novartis, Biogen, और Takeda के साथ साझेदारी में विकसित किए जा रहे हैं।

स्रोत: Sangamo

इन सभी कार्यक्रमों में, हेमोफिलिया अब तक सबसे अधिक उन्नत है।

कुल मिलाकर, Sangamo एक निवेश अवसर है जो जीन और सेल थेरेपी तकनीकों में एक्सपोज़र प्रदान करता है। इसकी वित्तीय स्थिति अपेक्षाकृत ठोस है, क्योंकि यह कुछ सबसे बड़े फार्मास्यूटिकल कंपनियों के साथ गैर‑डिल्यूटिव साझेदारियों के कारण वैज्ञानिक और क्लिनिकल माइलस्टोन पर नकद प्राप्त करता है।

6. UniQure

UniQure वह कंपनी है जिसने HEMGENIX पहली हीमोफिलिया टाइप‑B जीन थेरेपी विकसित की, जो 2022 में USA और EU में स्वीकृत हुई, जिसकी कीमत $3.5M प्रति डोज़ है।

कंपनी CRISPR जैसी तकनीक का उपयोग नहीं करती, बल्कि Adeno‑Associated Viral Vectors (AAVV) को प्राथमिकता देती है, और पहली स्वीकृत AAV थेरेपी भी इसने विकसित की।

कंपनी आशा करती है कि हीमोफिलिया में हालिया सफलता को अन्य रोगों में विस्तारित किया जा सके, विशेष रूप से:

• हंटिंगटन रोग.
• टेम्पोरल लोब एपिलेप्सी (TLE)
• फ़ैब्री रोग
• ALS (SOD1)

स्रोत: Uniqure

जीन थेरेपी के लिए AAV या CRISPR तकनीक के उपयोग के बीच बहस अभी भी जारी है, जहाँ वायरस‑आधारित तकनीकों को नई खोजों से बढ़ावा मिल सकता है, जैसा कि “Super Charging Gene Therapy with Electric Pulses” में चर्चा की गई है।

इसलिए, जबकि समाचारों में CRISPR प्रतिस्पर्धियों की तुलना में कम दिखती है, UniQure अभी भी कई दुर्लभ रोग रोगियों के लिए अंतर लाने की क्षमता रखती है।

7. Sarepta Therapeutics

Sarepta एक ऐसी कंपनी है जो जीनिक रोगों पर केंद्रित है, जिनमें से अधिकांश दुर्लभ रोग हैं।

यह वर्तमान में ड्यूशेन मस्क्युलर डिस्ट्रॉफी (DMD) और लिम्ब‑गर्डल मस्क्युलर डिस्ट्रॉफी (LGMDs) में अग्रणी है, जिसके पास 4 स्वीकृत थेरेपी बाजार में उपलब्ध हैं।

DMD की प्रसार दर लगभग 3,500‑5,000 नवजात पुरुषों में से 1 है। LGMD 2.27‑10 प्रति 100,000 व्यक्तियों को प्रभावित करता है।

कंपनी Phosphorodiamidate Morpholino Oligomers (PMOs) तकनीक का उपयोग करती है। 2023 के अंत में PMOs में एक जीन थेरेपी, ELEVIDYS जोड़ी गई।

स्रोत: Sarepta

इसकी पाइपलाइन भी समान रोगों पर केंद्रित है, जिससे कंपनी इस खंड में एक मजबूत विशेषज्ञ बनती है। पाइपलाइन में विभिन्न LGMD जीन थेरेपी अंततः ज्ञात रोगियों के 70% को कवर करेंगे।

स्रोत: Sarepta

8. RegenXBio

RegenXBio एक जीन संपादन कंपनी है जिसका तकनीकी फोकस संशोधित एडेनो‑असोसिएटेड वायरस (AAVs) और दुर्लभ रोगों पर है।

इसका AAV प्लेटफ़ॉर्म पिछले पीढ़ियों के AAVs की अधिकांश सीमाओं को हल करने पर काम कर रहा है, जिन्होंने दुर्लभ रोगों के लिए जीन संपादन थेरेपी की उपयोगिता को कम किया है। लक्ष्य है अधिक मजबूत ट्रांसजीन अभिव्यक्ति, कम इम्यून प्रतिक्रिया, और सरल उत्पादन।

स्रोत: RegenXbio

कंपनी की पाइपलाइन में ड्यूशेन मस्क्युलर डिस्ट्रॉफी (DMD), म्यूकोपॉलिसैकराइडोसिस (MPS)/सैनफिलिप्पो रोग, एक न्यूरोडीजेनेरेटिव रोग, और रेटिनल रोग (एक उत्पाद 3 विभिन्न रोगों के लिए AbbVie (ABBV ) के साथ साझेदारी में) शामिल हैं।

स्रोत: RegenXbio

वैश्विक रेटिनल रोग बाजार अगले 5 वर्षों में $17 बिलियन तक पहुंचने की उम्मीद है, मुख्यतः डायबिटिक रेटिनोपैथी द्वारा प्रेरित, DMD बाजार अगले 5 वर्षों में $7 बिलियन, और MPS $1 बिलियन।

जैसे ही MPS पाइपलाइन में सबसे उन्नत उपचार है, यह आवश्यक फंडिंग अंतर को पाट सकता है जिससे RegenXBio प्री‑कमर्शियल बायोटेक से एक दुर्लभ रोग थेरेपी कंपनी बन सके, जो DMD और रेटिनल रोगों में भी सक्रिय हो (सबरेटिनल वेट AMD के नियामक सबमिशन देर 2025 में अपेक्षित हैं)।

9. Vertex

Vertex सिस्टिक फाइब्रोसिस उपचार में अग्रणी है, जो एक घातक जीनिक रोग है, जिसमें 4 विभिन्न उपचार विभिन्न रोगी प्रोफ़ाइल को लक्षित करते हैं। जो रोगी वर्तमान थेरेपी से उपचार नहीं पा सकते, उनके लिए फेज III क्लिनिकल ट्रायल में एक दवा Vanzacaftor है। वे mRNA तकनीक का उपयोग करके सिस्टिक फाइब्रोसिस के लिए जीन थेरेपी भी विकसित कर रहे हैं।

हालांकि, जीन संपादन में इसका मुख्य योगदान दोहरा है।

पहला, CRISPR Therapeutics के साथ मिलकर विकसित रक्त रोगों के लिए थेरेपी, जो अब स्वीकृत हैं: बीटा‑थैलेसीमिया और सिकल सेल रोग।

समग्र रूप से, Vertex बहुत R&D‑उन्मुख है, जिसमें 70% संचालन खर्च नई दवाओं और थेरेपी खोजने में लगते हैं।

स्रोत: Vertex

वे ऊपर उल्लेखित रक्त रोग जीन थेरेपी को विकसित करने के लिए CRISPR Therapeutics के साथ साझेदारी करते हैं। जैसा कि बताया गया, डायबिटीज़ संबंधी CRISPR Therapeutics के साथ साझेदारी रद्द कर दी गई है।

इससे Vertex के पास पाइपलाइन में कई अन्य R&D कार्यक्रम बचते हैं:

• उनका VX‑548 उपचार तीव्र दर्द के लिए विकास के अंतिम चरण में है और यह नशे की लत के जोखिम के बिना ओपिओइड्स का नया विकल्प हो सकता है, साथ ही कम साइड इफ़ेक्ट्स के साथ।
• Inaxalpin, एक दवा जो APOL1‑मध्यस्थ किडनी रोग के लिए है, भी क्लिनिकल ट्रायल्स के फेज 3 में है।
  • एक अन्य किडनी रोग, ऑटोसोमल डॉमिनेंट पॉलीसिस्टिक किडनी रोग, फेज 1 में है।
• मायोटोनिक डिस्ट्रॉफी टाइप 1 फेज 1/2 में है
• ड्यूशेन मस्क्युलर डिस्ट्रॉफी
• सभी Alpine Immune Sciences की पाइपलाइन , जो ऑटोइम्यून रोगों पर केंद्रित है और 2024 की शुरुआत में $4.9 बिलियन नकद में अधिग्रहित की गई।

स्रोत: Vertex

Vertex सिस्टिक फाइब्रोसिस में अपनी प्रमुख स्थिति से स्थिर आय पर निर्भर कर सकता है (एक दुर्लभ रोग जो Vertex की सफलता से पहले उपचार योग्य नहीं था) ताकि वह नई चिकित्सीय क्षेत्रों में अपने विस्तार को वित्तपोषित कर सके। इसे रक्त रोगों के लिए हालिया Exa‑cel CRISPR जीन थेरेपी की स्वीकृति से भी लाभ होना चाहिए।

10. Amgen

Amgen (AMGN ) शायद बायोटेक्नोलॉजी में सफलता का प्रतीक है, दोनों तकनीकी उपलब्धियों और निवेश दृष्टिकोण से। यह 1984 में $0.11 प्रति शेयर से 2022 में $225‑$285 प्रति शेयर की सीमा तक पहुंच गया।

इसकी पहली उपलब्धि 1989 में पहला पुनःसंयोजित मानव एरिथ्रोपोइटिन बनाना थी। इसके बाद 1998 में रूमेटाइड आर्थराइटिस और 2010 में ऑस्टियोपोरोसिस और कैंसर के उपचार आए, साथ ही अन्य प्रोटीन और बायोलॉजिकल‑आधारित थेरेपी।

वर्तमान में इसके पास कुल 27 स्वीकृत उपचार हैं, जो 11 मिलियन रोगियों का इलाज करते हैं। इसके सबसे तेज़ी से बढ़ते उत्पाद (9 उत्पाद, $10.5 बिलियन बिक्री) ने 2022 में अपनी बिक्री मात्रा में 16% की वृद्धि की।

इसके पाइपलाइन में 39 संभावित दवाएँ हैं, जिनमें से 18 पहले ही क्लिनिकल ट्रायल फेज 3 में हैं, जिसमें इन सबसे उन्नत क्लिनिकल ट्रायल्स में सूजन और ऑन्कोलॉजी का प्रमुख प्रभुत्व है।

इसमें कई दुर्लभ रोग भी शामिल हैं, जैसे:

• Sjögren’s रोग DAZODALIBEP के साथ, एक फ्यूजन प्रोटीन थेरेपी फेज 3 में, और AMG 329, एक मोनोक्लोनल एंटीबॉडी फेज 2 में।
• बाल्यकालीन एंटी‑न्यूट्रोफिल साइटोप्लाज़्मिक ऑटोएंटीबॉडी‑संबंधित वास्कुलाइटिस TAVNEOS के साथ, एक छोटा अणु फेज 3 में।
• थायरॉयड आई डिजीज TEPEZZA के साथ, एक मोनोक्लोनल एंटीबॉडी थेरेपी फेज 3 में।
• IgG4‑संबंधित रोग और मायस्थेनिया ग्रेविस UPLIZNA के साथ, एक मोनोक्लोनल एंटीबॉडी थेरेपी फेज 3 में।
• डिस्कॉइड ल्यूपस एरिथेमेटोसस और डर्माटोमायोसाइटिस तथा एंटी‑सिंथेटेज़ इन्फ्लेमेटरी मायोसाइटिस DAXDILIMAB के साथ, एक मोनोक्लोनल एंटीबॉडी थेरेपी फेज 2 में।
• डिफ्यूज़ कटेनियस सिस्टमिक स्क्लेरोसिस और इडियोपैथिक पल्मोनरी फाइब्रोसिस FIPAXALPARANT के साथ, एक छोटा अणु फेज 2 में।
• थायरॉयड आई डिजीज TEPEZZA के साथ, एक मोनोक्लोनल एंटीबॉडी थेरेपी फेज 3 में।

एक अन्य नवाचार AMG 133 है, एक मोटापे का उपचार जो मौजूदा थेरेपी से अधिक प्रभावी होने की आशा है। AMG 133 का अनूठा लाभ लंबी आधी आयु भी होगा, जिसमें हर 4 हफ्ते में एक खुराक दी जाती है, जबकि Wegovy को साप्ताहिक उपचार की आवश्यकता होती है। Wegovy तेजी से फार्मास्यूटिकल बाजार में सबसे बड़े ब्लॉकबस्टर्स में से एक बन रहा है, यह Amgen के भविष्य के लिए महत्वपूर्ण हो सकता है।

कंपनी भी एक बायोसिमिलर विभाग रखती है (बायोटेक उपचारों के लिए जेनेरिक दवाओं के समकक्ष), जिसमें 5 स्वीकृत दवाएँ और 3 दवाएँ R&D पाइपलाइन में हैं।

इतिहास में Amgen सबसे नवाचारी फार्मास्यूटिकल कंपनियों में से एक रही है, लगभग अकेले ही बायोटेक सेक्टर का निर्माण किया।

इसकी प्रभावशाली R&D पाइपलाइन दर्शाती है कि Amgen इस प्रतिष्ठा को बनाए रखने के लिए दृढ़ है, जिसमें मोटापे के बाजार जैसे नए खंडों में प्रवेश करना और जीन थेरेपी पर निर्भर न रहने वाले विभिन्न समाधान के साथ दुर्लभ रोगों को संबोधित करना शामिल है।