FDA ने CRISPR थेरेपी Lonvo‑Z के लिए Intellia की BLA को प्रायोरिटी रिव्यू दिया

Intellia Therapeutics (NTLA ) ने 8 सितंबर 2026 को घोषणा की कि यू.एस. फूड एंड ड्रग एडमिनिस्ट्रेशन ने उसके बायोलॉजिक लाइसेंस एप्लिकेशन को लोनवोगुरान ज़िकलूमेरन (lonvo‑z) के लिए वंशानुगत एंजियोएडेमा में स्वीकार कर लिया है और फ़ाइलिंग को प्रायोरिटी रिव्यू प्रदान किया है, जिससे प्रिस्क्रिप्शन ड्रग यूज़र फ़ी एक्ट के तहत लक्ष्य कार्रवाई तिथि 10 मार्च 2027 निर्धारित हुई। FDA ने यह भी बताया कि कैम्ब्रिज, मैसाचुसेट्स स्थित कंपनी के लिए वर्तमान में कोई सलाहकार समिति बैठक आयोजित करने की योजना नहीं है ताकि आवेदन पर चर्चा की जा सके, कंपनी की घोषणा के अनुसार।

यदि स्वीकृत हो जाता है, तो lonvo‑z दुनिया की पहली इन‑विवो CRISPR‑आधारित थेरेपी और HAE के लिए एकमात्र एक‑बार उपचार होगा, कंपनी ने कहा। यह उम्मीदवार, जिसे पहले NTLA‑2002 कहा जाता था, एकल खुराक द्वारा आउट‑पेशेंट सेटिंग में प्रशासन के साथ कैलिक्रिन B1 (KLKB1) जीन को निष्क्रिय करके कैलिक्रिन को स्थायी रूप से कम करने के लिए डिज़ाइन किया गया है।

फ़ाइलिंग के पीछे का चरण 3 डेटा

BLA को Intellia के वैश्विक चरण 3 HAELO क्लिनिकल ट्रायल के सकारात्मक डेटा द्वारा समर्थन मिला है, जिसने नौ महीने में 80 रोगियों को पूरी तरह से नामांकित किया। यह अध्ययन 16 वर्ष और उससे अधिक आयु के वयस्कों और किशोरों में टाइप 1 या टाइप 2 HAE वाले रोगियों में lonvo‑z की एक‑बार 50 मिलीग्राम खुराक की प्रभावशीलता और सुरक्षा का मूल्यांकन करने के लिए डिज़ाइन किया गया था।

कंपनी के अनुसार, HAELO ने अपने प्राथमिक और सभी प्रमुख द्वितीयक अंत बिंदुओं को पूरा किया, जिससे प्लेसबो की तुलना में lonvo‑z के लिए औसत मासिक हमलों में 87 % की कमी (p<0.0001) प्रदर्शित हुई, प्रभावशीलता मूल्यांकन अवधि के दौरान जो सप्ताह 5 से 28 तक फैली थी। अतिरिक्त रूप से, lonvo‑z समूह के 62 % रोगी पूरी तरह से हमले‑मुक्त और छह‑महीने की प्रभावशीलता मूल्यांकन अवधि के दौरान HAE थेरेपी‑मुक्त रहे, जबकि प्लेसबो समूह में यह प्रतिशत 11 % था (p<0.0001)। 10 फरवरी 2026 के डेटा कट‑ऑफ़ के अनुसार, बेसलाइन या सप्ताह 28 के बाद क्रॉसओवर में lonvo‑z प्राप्त करने वाले सभी रोगी दीर्घकालिक प्रोफ़िलैक्सिस थेरेपी से मुक्त रहे, Intellia ने रिपोर्ट किया।

डेटा कट‑ऑफ़ के समय lonvo‑z के लिए अनुकूल सुरक्षा और सहनशीलता डेटा देखे गए, कंपनी ने कहा। प्राथमिक अवलोकन अवधि, जिसे सप्ताह 28 तक इन्फ्यूज़न के रूप में परिभाषित किया गया था, के दौरान सबसे सामान्य उपचार‑उत्पन्न प्रतिकूल घटनाएँ, जो प्लेसबो की तुलना में lonvo‑z समूह में अधिक थीं, इन्फ्यूज़न‑संबंधित प्रतिक्रियाएँ, सिरदर्द, थकान, पीठ दर्द और ऊपरी श्वसन पथ संक्रमण थीं। सभी रिपोर्ट किए गए उपचार‑उत्पन्न प्रतिकूल घटनाएँ हल्की या मध्यम थीं, और lonvo‑z समूह में कोई गंभीर प्रतिकूल घटना नहीं देखी गई।

“आज हमारे उन रोगियों के लिए एक महत्वपूर्ण मील का पत्थर है जिनकी हम सेवा करने के लिए प्रतिबद्ध हैं और इन‑विवो जीन एडिटिंग के क्षेत्र में Intellia के अग्रणी कार्य के लिए,” जॉन लियोनार्ड, M.D., Intellia के अध्यक्ष और मुख्य कार्यकारी अधिकारी ने कहा। “प्रभावशाली चरण 3 डेटा के समर्थन से, हमें विश्वास है कि lonvo‑z HAE के उपचार के तरीके को मौलिक रूप से बदल सकता है और हम इसके संभावित रूप से दुनिया की पहली स्वीकृत इन‑विवो CRISPR‑आधारित थेरेपी बनने की संभावना से उत्साहित हैं। FDA के प्रायोरिटी रिव्यू के साथ, हमारी टीम इस एक‑बार उपचार को उन रोगियों तक पहुँचाने के लिए पूरी तरह तैयार है जो नए विकल्पों की प्रतीक्षा कर रहे हैं।”

जोशुआ जैकोब्स, M.D., मेडिकल डायरेक्टर, एलर्जी और अस्थमा क्लिनिकल रिसर्च, Inc., और HAELO ट्रायल के शोधकर्ता ने जोड़ा: “HAE एक अप्रत्याशित रोग है जो गंभीर अक्षमता का कारण बन सकता है और रोगियों को घातक हमलों के जोखिम में डालता है। आज की घोषणा उत्साहजनक है क्योंकि यह हमें एक‑बार उपचार विकल्प के एक कदम और करीब ले जाती है, जो उन रोगियों के लिए उपलब्ध हो सकता है जो इस दीर्घकालिक रोग से लगातार बोझिल हैं।”

नियामक मार्ग और मान्यताएँ

8 सितंबर 2026 की स्वीकृति Intellia की 27 अप्रैल 2026 की घोषणा के बाद आती है, जिसमें बताया गया था कि उसने lonvo‑z के लिए BLA का रोलिंग सबमिशन शुरू किया था। यह रोलिंग सबमिशन Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) मान्यता के तहत आगे बढ़ा, जिसे FDA ने HAE के उपचार के लिए lonvo‑z को प्रदान किया था; इस ढांचे के तहत, Intellia ने BLA के भागों को निरंतर आधार पर प्रस्तुत किया, जिससे FDA को अपनी समीक्षा को तेज़ करने का अवसर मिला। Intellia ने FDA के Chemistry, Manufacturing, and Controls (CMC) Development and Readiness Pilot में भी भाग लिया, एक कार्यक्रम जो प्रायोजकों को FDA समीक्षा स्टाफ के साथ अपने CMC उत्पाद विकास रणनीतियों और लक्ष्यों पर चर्चा करने और प्रश्नों का समाधान करने की अनुमति देता है, जिससे प्रायोजकों को आवेदन सबमिशन का समर्थन करने वाले CMC गतिविधियों को पूरा करने और रोगियों तक शीघ्र पहुंच सुनिश्चित करने में मदद मिलती है।

कंपनी के अनुसार, lonvo‑z के पास पाँच नियामक मान्यताएँ हैं: FDA से Orphan Drug और RMAT मान्यताएँ, यू.के. Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) से Innovation Passport, यूरोपीय मेडिसिन्स एजेंसी से Priority Medicines (PRIME) मान्यता, और यूरोपीय आयोग से Orphan Drug Designation। यह थेरेपी नोबेल पुरस्कार विजेता CRISPR/Cas9 प्रौद्योगिकी पर आधारित है।

HAE एक दुर्लभ, आनुवंशिक रोग है जो शरीर के विभिन्न अंगों और ऊतकों में गंभीर, आवर्ती और अप्रत्याशित सूजनात्मक हमलों द्वारा विशेषता रखता है, जो दर्दनाक, विकलांग और जीवन‑धमकीपूर्ण हो सकते हैं। अनुमान है कि हर 50,000 में से एक व्यक्ति HAE से प्रभावित है। वर्तमान उपचार विकल्पों में रोकथाम और मांग पर आधारित थेरेपी जैसे दीर्घकालिक और अल्पकालिक प्रोफ़िलैक्सिस शामिल हैं; ये अक्सर जीवन‑भर चलने वाले उपचारों में शामिल होते हैं जिनमें दो बार प्रति सप्ताह तक अंतःशिरा या उपचर्म प्रशासन या दैनिक मौखिक प्रशासन की आवश्यकता होती है, ताकि रोग नियंत्रण के लिए निरंतर मार्ग दमन सुनिश्चित हो सके, और फिर भी क्रॉनिक प्रशासन के बावजूद ब्रेकथ्रू हमले हो सकते हैं। कैलिक्रिन इनहिबिशन HAE हमलों की रोकथाम के लिए एक क्लिनिकली मान्य रणनीति है।

27 अप्रैल 2026 की अपनी फ़ाइलिंग घोषणा में, Intellia ने कहा कि यदि BLA स्वीकृत और मान्य हो जाता है, तो वह 2027 के पहले छमाही में lonvo‑z को व्यावसायिक रूप से लॉन्च करने की योजना बना रहा है।