Top 10 syöpähoito‑osakkeet

Syöpä – Viimeinen suuri sairaus

Moderni lääketiede on suurimmaksi osaksi parantanut historian suurimmat tappajat, tartuntataudit: isorokko, tuberkuloosi, tetanus ym. Mutta toinen tautiryhmä on osoittautunut vaikeammaksi parantaa, se, joka johtuu kehomme omista toimintahäiriöistä – syöpä.

Jotkut ovat perinnöllisiä sairauksia tai ikääntymiseen liittyviä, kuten Parkinsonin tai Alzheimerin tauti. Mutta toinen tappava tautiryhmä on syöpä.

Syöpä on tila, jossa jotkut kehon solut alkavat lisääntyä hallitsemattomasti, yleensä geneettisen virheen takia. Vaikka tämä on yleinen kaava, solutyyppien moninaisuus kehossamme ja erilaiset mekanismit, joilla tämä voi tapahtua, tarkoittavat, että syöpä ei ole yksi sairaus. Se on pikemminkin 1 000–10 000 erilaista tautia, jotka on koottu yhteisen nimen alle.

Tämä monimuotoisuus on tehnyt siitä poikkeuksellisen vaikean parantaa. Hoidot paranevat, mutta se on yhä käynnissä oleva taistelu.

Sen tappavuuden vuoksi syöpähoidot ovat myös korkean hintalapun alla. Tämä tehdään tutkimuksen edistämiseksi, mutta se voi myös olla erittäin tuottoisaa yrityksille, jotka löytävät menestyksekkäitä hoitoja.

Historiallisesti syöpälääkkeet olivat molekyylejä, jotka pystyivät vähentämään solujen jakautumista tai tappamaan syöpäsoluja nopeammin kuin terveitä soluja. Vaikka tämä toimii joillekin syöpätyypeille, uusia lähestymistapoja on nyt nousemassa, kuten immuunisolujen muokkaaminen, mRNA ja varhainen havaitseminen pelkän verinäytteen avulla.

Top 10 syöpähoito‑osakkeet

Tämä lista antaa yleiskuvan alasta ja sisältää johtavat “Big Pharma” -yritykset syöpähoidoissa, diagnostiikkayritykset sekä kliinisessä vaiheessa olevat startupit.

Se pyrkii myös säilyttämään tasapainoisen näkökulman perinteisten lääkepohjaisten hoitojen ja innovatiivisempien bioteknologia‑lähestymistapojen välillä.

1. Roche Holding AG (RHHBY)

Roche on ollut pitkään johtava yritys onkologiassa (syöpälääkkeet), jonka läpimurtotuotteita ovat Rituxan, Herceptin ja Avastin, vaikka nämä tuotteet kohtaavat nyt painetta biosimilaareiden kaupallistamisesta (bioteknologisten lääkkeiden vastaavat geneeriset versiot).

Yritys on aktiivinen hoidoissa ja diagnostiikassa, ja vuosittain 28 miljoonaa ihmistä saa Roche‑lääkkeitä ja tehdään 27 miljardia Roche‑testejä. Hoitosektio muodostaa noin 3/4^th yrityksen liikevaihdosta.

Tämä läsnäolo diagnostiikassa on tärkeä Roche’n asemalle onkologiassa, sillä tarkka ja varhainen onkologinen diagnoosi on luultavasti tärkein tekijä syövän selviytymisen kannalta. Oikeiden biomarkkereiden tai mutaatioiden löytäminen ja testaaminen potilaissa voi merkitä elämän ja kuoleman välistä eroa, kuten Roche:n artikkelissa selostetaan.

Roche:n onkologinen osuus on kasvanut tasaisesti vuodesta 2018, ja se muodostaa nyt noin neljänneksen yrityksen liikevaihdosta (se sisältää “AHR”: AHR: Avastin, Herceptin, Rituxan/MabThera), ilman syöpään liittyvien diagnostiikkamyyntien laskemista. Immunologia ja neurotieteet ovat myös tärkeitä segmenttejä Roche:lle.

Lähde: Roche

Yrityksellä on tällä hetkellä vähintään 78 syöpähoitoa tutkimus‑ ja kehitysputkessa, yhteensä 161 kehitteillä olevaa hoitoa. Näistä 78 onkologiatuotteesta 2 on jo hyväksytty, ja 30 on kliinisen tutkimuksen III‑vaiheessa.

Syyskuussa 2023 onkologisen portfolion myynti oli kasvanut 5 % vuodesta toiseen.

Lähde: Roche

Roche on erittäin suuri lääkeyritys, joka sopii parhaiten sijoittajille, jotka etsivät tasaisen tulonlähteen ja melko turvallisen osakkeen.

Yrityksen osakekurssi on hieman laskenut huippulukemastaan maaliskuussa 2022, osittain diagnostiikka‑ ja testausmäärien vähenemisen vuoksi Covid‑19‑pandemian hidastuessa. Tämän seurauksena yrityksen arvostus on melko kohtuullinen, erityisesti ottaen huomioon sen koko ja liikevaihdon monipuolisuus.

2. Merck & Co., Inc.

Merck on toinen suuri lääkeyritys, jonka historiallinen painopiste on sekä tartuntataudeissa/rokotteissa että onkologiassa. Sillä on myös eläinlääketieteen osasto.

Merckin läpimurtotuote onkologiassa on Keytruda, syöpähoito useille syöpätyypeille, mukaan lukien pään ja kaulan syöpä, rintasyöpä, keuhkosyöpä, melanooma, mahalaukun syöpä ja kohdunkaulan syöpä. Q3‑vuonna 2023 Keytruda tuotti 6,3 miljardia dollaria myyntiä, eli 19 % kasvua vuodesta toiseen, ja Merckin kokonaismyynti oli kyseisenä neljänneksenä $.

Lähde: Merck

Yrityksen muut syöpälääkkeet eivät myy yhtä paljon, koska ne keskittyvät kapeampiin lääketieteellisiin sovelluksiin. Niiden myynti on kuitenkin kasvanut hyvin viimeisten kahden vuoden aikana.

Toinen Merckin suuri tulonlähde on Gardasil, HPV-rokote (ihmisen papilloomavirus), joka on itse asiassa kohdunkaulan syövän pääasiallinen syy. Q2‑vuonna 2023 Gardasil tuotti 2,6 miljardia dollaria myyntiä, mikä on nousu 2 miljardiin dollariin kaksi vuotta aiemmin.

Yrityksen putki on rikas onkologisissa hoidoissa, 16 uutta molekyyliä putkessa. Lisäksi Merck teki 5,5 miljardia dollaria arvostetun sopimuksen japanilaisen Daiichi Sankyon kanssa lokakuussa 2023 kolmen Daiichin kehittämän syöpähoidon kaupallistamiseksi.

Merckin nykyinen liikevaihto riippuu voimakkaasti Keytrudasta, jonka patentti kestää vuoteen 2028. Vaikka tätä patenttia voitaisiin mahdollisesti pidentää uusien subkutaanisten injektioiden ansiosta, se on melko kaukana tulevaisuudessa.

Kuitenkin Merckin menestys merkitsee myös melko korkeaa arvostusta, joten sijoittajien on arvioitava, onko hinta kohtuullinen, vaikka kyseessä onkin näin laadukkaita omaisuuksia.

3. Bristol-Myers Squibb Company

BMS on yritys, jolla on pitkään vakiintunut läsnäolo onkologiassa, ja sitä vahvisti Celgenen osto vuonna 2019.

Lokakuussa 2023 se myös hankki Mirati Therapeuticsin 5,8 miljardia dollaria (kaikki käteisellä, käteinen ja velka), jolloin se sai käyttöönsä yrityksen keuhko-, maksa- ja haimasyöpähoitojen portfolion. Kauppa odotetaan sulkeutuvan H1‑vuodesta 2024.

BMS:n T&K-pyrkimys yhdessä tämän hankinnan kanssa on vahvasti kasvattanut yrityksen portfoliota, ja sen uudet tuotteet ovat kasvaneet nopeasti, kolminkertaistuen vuodesta 2021. “In-line”-brändit ovat myös kasvaneet 7 % vuodesta toiseen.

Lähde: BMS

 Yrityksen T&K-putki on hallitseva onkologia, sillä 50:stä 71:stä kehitteillä olevasta hoidosta kohdistuu syöpään, keskittyen kiinteisiin kasvaimiin, lymfoomaan ja myelomaan.

Kaiken kaikkiaan voidaan todeta, että yrityksen keskittyminen immunologiaan ja onkologiaan on tuottanut tulosta, ja T&K-pyrkimykset ovat antaneet hyviä tuloksia. Se myös ruokkii yrityksen putkea tarjoamalla syvällisen ymmärryksen syövän syistä ja mahdollisista kohteista uusille hoidoille.

Tämä keskittyminen maksaa myös valmistuksen osalta, sillä uudet hoidot vaativat kehittyneitä laitoksia räätälöityjen solulinjojen ja/tai monoklonaalisten vasta-aineiden tuottamiseen.

BMS on noussut nopeasti vuodesta 2018 tullakseen yhä johtavaksi onkologiayritykseksi. Tämä asema todennäköisesti säilyy seuraavien vuosien ajan ja on erittäin tuottoisa osakkeenomistajille.

4. Moderna, Inc.

Useimmat biotekniikka- ja lääkeyritykset keskittyvät laajentamaan olemassa olevia syöpähoitojaan, luottaen pieniin molekyyleihin, monoklonaalisiin vasta-aineisiin tai muihin vakiintuneisiin hoitoihin.

Samaan aikaan Moderna pyrkii laajentamaan mRNA:n käyttöä rokotteiden ulkopuolelle ja onkologiaan. Sillä on nyt 2 onkologista ohjelmaa, jotka siirtyvät kliinisen tutkimuksen III‑vaiheeseen, yksi II‑vaiheessa, ja monia muita I‑vaiheessa tai aikaisemmin. Useimpien näiden ohjelmien odotetaan tuottavan tulosta vuoteen 2028 mennessä, ensimmäisen mRNA-tuotteen erän jälkeen vuonna 2025 hengitystierokotteissa.

Lähde: Moderna

Toinen lupaava puoli Modenassa on vilkas yritysostojen sarja kunnianhimoisista pienistä startup-yrityksistä, jotka työskentelevät täysin uusilla teknologiaplatformeilla. Esimerkiksi syntetisen genomin yritys OriCiro, metagenomiikka- ja AI-geenisukupolvi Metagenomi ja makrofagihoidot Carisma Therapeutics.

Jokaisella voisi olla mahdollinen onkologinen sovellus, ja Carisma esittelee selvästi 6 tuotetta putkessaan kohdistuen syöpään.

Pandemiaan reagoiminen on osoittanut Modenan kyvyn innovoida ja hyödyntää mRNA:ta nopeasti mittakaavassa. Yritys keskittyy uusiin rokotteisiin hengitystie- ja muihin sairauksiin, mutta sen onkologinen ohjelma on yhtä mielenkiintoinen, erityisesti uusien terapeuttisten konseptien hiljaisten yritysostojen myötä.

mRNA, makrofagiterapia ja metagenomiikka ovat edelleen ainoita mahdollisia syövän parannuskeinoja. Tämä on myös Modenan vetovoima, sillä se innovoi perinteisen lääkealan viisauden ulkopuolelle, ja on tähän mennessä saavuttanut loistavia lääketieteellisiä ja taloudellisia tuloksia.

5. BioNTech (BTNX)

Moderna työskentelee useiden mahdollisten innovatiivisten hoitojen parissa. Samaan aikaan sen mRNA‑rokotteiden innovaatiokilpailija BioNTech (BNTX ) panostaa kaksinkertaisesti teknologiaan, joka muodostaa sen liiketoiminnan ytimen.

Pfizerin myymän Covid‑mRNA-rokotteen takana oleva yritys käyttää nyt pandemian aikana ansaittua rahaa laajentaakseen tarjontaansa laajasti.

Se kehittää nyt mRNA-rokotteita vyöruutua, tuberkuloosia, malariaa, HIV:ta ja herpesvirusta vastaan. Tämä tekee siitä johtavan yrityksen mRNA-rokotteiden alalla, ja vain sen kilpailija Moderna (MRNA) kehittää enemmän mRNA-rokotteita kuin BioNTech.

BioNTech tutkii myös mRNA:n potentiaalia syöpähoidoissa, 12 eri ehdokas-tuotetta syöpähoitoihin sen putkessa. ”.

Lähde: BioNTech

Lopuksi sillä on myös T&K-putkessa joitakin soluterapioita ja muita ei-mRNA-pohjaisia mahdollisia syöpähoitoja.

mRNA on ollut vallankumous virustartuntojen hoidossa. BioNTech luottaa siihen, että mRNA on yhtä suuri vallankumous onkologiassa. Tämä on selvästi johtava yritys tässä uudessa ideassa onkologiassa.

Sijoittajat saattavat haluta pohtia, kumpi BioNTech tai Moderna on heille kiinnostavampi. Jos he haluavat panostaa pääasiassa mRNA:n onkologiseen käyttöön, BioNTech on todennäköisesti paras valinta. Mutta jos he ovat varovaisia vielä todistamattoman täysin uuden konseptin suhteen, he saattavat suosia Modenaa, jonka painopiste on infektiivisten tautien mRNA-rokotteissa.

6. Exact Sciences Corporation

Syöpä on erityisen tappava, koska se on hiljainen sairaus. Useimmiten oireet tulevat näkyviin vasta, kun on jo liian myöhäistä. Tästä syystä varhainen havaitseminen voi radikaalisesti parantaa syöpäpotilaiden selviytymisprosenttia.

Onnistuneen seurannan edellytyksenä teknologian on oltava ei‑invasiivinen ja riittävän edullinen säännölliseen testaukseen. Tämä on Exact Sciencesin idea, joka käyttää sekä DNA‑ että RNA‑tietoja varhaisen syövän havaitsemiseen, mitä “yksinkertaiset” DNA‑testit saattavat ohittaa.

Yritys kehittää ratkaisuja kaikkiin syövän havaitsemisen vaiheisiin.

Lähde: Exact Sciences

Tämäntyyppinen syövän havaitseminen tehdään yksinkertaisesta verinäytteestä, ja sitä kutsutaan myös nestebiopsiaksi.

Exact Sciences kasvatti liikevaihtoaan nopeasti 38 % CAGR:lla ja saavutti positiivisen EBITDA:n vuonna 2023.

Lähde: Exact Sciences

Pitkällä aikavälillä nestebiopsi todennäköisesti muuttuu rutiinitestaukseksi, koska varhainen syövän havaitseminen on paljon edullisempaa (ja turvallisempaa) kuin myöhemmin tapahtuva löytäminen, mikä tekee siitä erittäin kustannustehokkaan vaihtoehdon vakuutuksille ja yhteiskunnalle laajasti.

7. Exelixis, Inc.

Exelixis on biotekniikkayritys, joka keskittyy yksinomaan onkologiaan. Sillä on 2 Yhdysvalloissa hyväksyttyä hoitoa ja 2 kumppaniohjelmaa Japanissa Daiichi Sankyon kanssa.

Yrityksen lippulaivatuote on cabozantinib, joka toi 426 miljoonaa dollaria Q3‑vuonna 2023, muodostaen suurimman osan yrityksen 471 miljoonaa dollaria liikevaihdosta. Exelixis pyrkii myös laajentamaan tämän lääkkeen käyttöä, kahdella käynnissä olevalla kliinisellä kokeella, molemmat vaiheessa 2/3.

Cabozantinib on kaksinkertaistanut liikevaihtonsa vuodesta 2020, ja se jatkaa kasvuaan, valloittaen kasvavan markkinaosuuden kyseisissä syöpätyypeissä (kilpirauhas, munuaiset, maksa).

Lähde: Exelixis

Sen T&K-putkessa yrityksellä on toinen hoito vaiheessa 2/3, Zanzalintinib. Tämän lisäksi sillä on 4 muuta hoitoa vaiheessa 1 kiinteille kasvaimille ja 9 tuotetta löydösvaiheessa/esiklinillisessä.

Yrityksen putki laajenee myös lisenssisopimuksista, kuten CBX-12 Cybrexa Therapeuticsilta ja ADU-1805 Sairopalta, sekä syyskuussa 2023 tehty sopimus Insilico Medicine -yrityksen kanssa.

Lähde: Exelixis

Exelixis on toistaiseksi pitkälti yhden tuotteen yritys, jolla on aggressiiviset suunnitelmat laajentua T&K:n ja uusien terapioiden lisensoinnin kautta. Arvostus on melko korkea nykyisillä liikevaihdoilla, mutta se hylkää mahdollisuuden uusille hoidoille tai cabozantinib‑reseptien kasvulle (tai uusille sovelluksille).

Siksi sijoitus Exelixisiin on sijoitus yrityksen jatkuvaan menestykseen cabozantinib‑kaupallistamisessa ja uuteen menestykseen syöpähoitojen kehittämisessä.

8. CRISPR Therapeutics

Yksi tämän sektorin johtavista yrityksistä on CRISPR Therapeutics (CRSP ), jonka perusti yksi CRISPR‑Cas9:n löytäneistä. Tämän geenitekniikan mullistavan löydön vuoksi he saivat Nobel-palkinnon.

CRISPR Therapeuticsin CAR‑T-solut ovat immuunisoluja, jotka on muokattu paitsi kohdistumaan syöpäsoluihin myös vähentämään ei‑toivottujen sivuvaikutusten (iskiaste vs. isäntä) riskiä sekä pidentämään muokattujen immuunisolujen elinikää potilaan kehossa, jolloin ne saavat enemmän aikaa hyökätä syöpäsoluja vastaan.

Koko prosessi voi myös olla paljon nopeampi, mikä merkitsee elämän ja kuoleman välistä eroa joillekin potilaille.

Lähde: CRISPR Therapeutics

Yrityksellä on tällä hetkellä 7 ehdokasta putkessa, joista 4 on jo kliinisissä kokeissa.

Lähde: CRISPR Therapeutics

CRISPR investoi myös CAR‑NK-terapiaan, yhteistyössä Nkarta Therapeuticsin (NKTX) kanssa, esiklinillisessa vaiheessa. CAR‑NK-terapioilla on potentiaalia aiheuttaa vielä vähemmän sivuvaikutuksia ja olla tehokkaampia kiinteitä kasvaimia vastaan (90 % aikuisen syövästä).

Tällä hetkellä CRISPR Therapeuticsin lyhyen aikavälin näkymä on paljon enemmän keskittynyt sirppisoluanemian hoitoonsa, jonka odotetaan mahdollisesti hyväksyttävän vuoteen 2024 mennessä. Tämä hoito on kehitetty yhteistyössä Vertexin kanssa, jonka kanssa CRISPR Therapeutics kehittää myös mahdollisesti vallankumouksellista diabeteksen hoitoa.

Siksi muut potentiaaliset hoidot ja kliiniset kokeet vaikuttavat todennäköisesti CRISPR‑osakkeen hintaan lyhyellä aikavälillä. Tästä huolimatta yritys on osoittanut kyvyn hyödyntää CRISPR‑teknologiaa uusissa sovelluksissa, ja syöpä‑/CAR‑T‑hoidot ovat viime vuosien lupaavimpia ideoita syöpähoitojen parantamiseksi.

9. Guardant Health, Inc.

Useimmat syöpään liittyvät osakkeet keskittyvät innovatiivisiin hoitoihin. Mutta toinen keskeinen tekijä syövän selviytymisen parantamisessa on varhainen havaitseminen. Tähän asti se vaati erityistä radiografiaa, testejä tai biopsian jokaiselle syöpätyypille, mikä on usein invasiivista tai epämiellyttävää ja tehtiin liian harvoin, jotta monet syövät saataisiin havaittua varhaisessa vaiheessa.

Tämä voi muuttua nestebiopsi-konseptin ansiosta, eli perinteisen biopsian korvaamisesta yksinkertaisen verinäytteen analyysillä. Tämä on mahdollista paljon kehittyneempien ja herkempien genomiikan analysoijien ansiosta.

Guardant on kehittänyt nestebiopsi-testin, joka perustuu ctDNA- ja metylaatiotunnistukseen, Guardant Shield.

Se toimii myös täydellisessä genomiikkatestauksessa edenneelle syövälle, mahdollistaen räätälöidyt hoidot/tarkkuuslääketieteen. Guardant 360 Cdx on ensimmäinen FDA:n hyväksymä verinäyte täydelliseen genomiikkatestaukseen.

Lopuksi, Guardant Reveal käyttää ctDNA:ta havaitsemaan varhaista mahdollista syövän uusiutumista, “ensimmäinen pelkästään nestepohjainen testi, joka havaitsee minimaalisen jäljelle jäävän taudin (MRD) paksusuolusyövässä, ja on nyt saatavilla rintasyöpässä ja keuhkosyövässä.”

Lähde: Guardant

Seuraava askel Guardantille on yhdistää kaikki testit Smart Liquid Biopsy -alustan alle.

Mikä tärkeintä, se parantaa merkittävästi Guardant Reveal -testin suorituskykyä, ja yritys kutsuu sitä “suuremmaksi läpimurtafranchiseksi varhaisessa vaiheessa.”

Lähde: Guardant

Se työskentelee myös monisyöpätestin parissa, ja tavoitteena on hakea FDA‑hyväksyntää vuodelle 2026.

Liikevaihto on kasvanut 49 % CAGR:lla vuodesta 2018, ja tavoitteena on lisätä 30 % CAGR:lla vuoteen 2028 mennessä. Yritys odottaa saavansa vapaan kassavirran tasapainopisteen vuonna 2028.

Lähde: Guardant

On syytä huomata, että Guardantilla on vahva kilpailija nimeltä Grail. Emme kuitenkaan sisällyttäneet Grailia tähän listaan, koska se on tällä hetkellä osa suurempaa genomiikkayritystä Illuminaa, jonka voisi olla pakko myydä Grail vuonna 2024 monopoli huolen vuoksi. Nämä huolenaiheet hallintoon ja mahdolliseen väärinkäyttöön Grailin yritysoston yhteydessä tekevät Illuminan tilanteesta entistä monimutkaisemman.

Illuminaa koskien on myös syytä mainita, että Guardant ja Illumina ovat sopineet oikeusriidan ratkaisemisesta immateriaalioikeuksiin liittyen sen jälkeen, kun Guardantin perustajat, jotka olivat entisiä Illumina‑työntekijöitä, syytettiin Illuminan patenttien varastamisesta.

10. MacroGenics, Inc.

MacroGenics (MGNX ) on biotekniikkayritys, joka on omistautunut kehittämään vasta‑ainehoitoja syöpään. Sillä on jo yksi hyväksytty tuote, Margenza, rintasyöpään.

Yritys on kehittänyt 3 erilaista teknologiaplatformia ja toivoo parantavansa tehokkuutta ja vähentävänsä toksisuutta verrattuna nykyisiin monoklonaalisiin vasta‑ainehoitoihin.

Lähde: MacroGenics

T&K-putki koostuu pääosin tuotteista, jotka ovat kliinisen tutkimuksen vaiheessa 1 tai 2, sekä 2 molekyylistä esikliinisessä vaiheessa.

MacroGenicsilla on useita kumppaniohjelmia Gileadin, Incyten ja Synaffixin kanssa, joista se sai $210 M ennakkomaksun, ja mahdollisesti jopa $2,55 B virstanpylväitä ja porrastettuja rojaltimaksuja, jos tuote kaupallistetaan.

Yritys on myös osallistunut TZIELD‑“rokotteen” luomiseen, jota käytetään viivästyttämään 3. vaiheen tyypin 1 diabeteksen alkamista. Yritys on jo saanut $210 M Sanofilta, ja $380 M on mahdollinen jäljellä oleva maksu sääntely‑ ja kaupallisten virstanpylväiden osalta, lisättynä mahdollisilla rojaltituloilla.

(SNW.DE ) (SNY )

Lähde: MacroGenics

Kuten useimmat varhaisen vaiheen biotekniikkayritykset, MacroGenicsin on jatkettava T&K‑virstanpylväiden täyttämistä pysyäkseen pinnalla. Tämä on siis tyypillinen biotekniikan korkean riskin, korkean tuoton sijoitus, jossa menestys on kaukana varmuudesta, mutta se merkitsisi suurta nousua yrityksen arvostuksessa.