CRISPR Therapeutics AG
CRSP
NASDAQ
CRISPR Therapeutics AG, geenien muokkausyritys, keskittyy geenipohjaisten lääkkeiden kehittämiseen vakaviin sairauksiin käyttämällä patentoitua Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (CRISPR) / CRISPR-assosioitunutta proteiini 9 (Cas9) -alustaa. Sen CRISPR/Cas9 on geeninmuokkaustekniikka, joka mahdollistaa tarkat suunnatut muutokset genomiseen DNA:han. Yrityksellä on valikoima terapeuttisia ohjelmia useille sairausalueille, mukaan lukien hemoglobinopatiat, onkologia, regeneratiivinen lääketiede ja harvinaiset sairaudet. Yhtiön päätuoteehdokas on CTX001, ex vivo CRISPR-geenimuokattu terapia, joka on tarkoitettu potilaiden hoitoon, jotka kärsivät verensiirrosta riippuvaisesta beetatalassemiasta tai vakavasta sirppisolusairaudesta, jossa potilaan hematopoieettiset kantasolut on muokattu tuottamaan korkeita sikiön hemoglobiinitasoja punaisena. verisoluja. Se kehittää myös CTX110:tä, luovuttajaperäistä geenimuokattua allogeenistä CAR-T-tutkimusterapiaa, joka kohdistuu 19 positiivisen pahanlaatuisen erilaistumisklusterin; CTX120, luovuttajaperäinen geenimuokattu allogeeninen CAR-T-tutkimushoito, joka kohdistuu B-solujen kypsymisantigeeniin uusiutuneen tai refraktorisen multippelin myelooman hoitoon; ja CTX130, luovuttajaperäinen geenimuokattu allogeeninen CAR-T-tutkimushoito, joka on kohdistettu erilaistumisklusteriin 70 erilaisten kiinteiden kasvainten ja hematologisten pahanlaatuisten kasvainten hoitoon. Lisäksi yhtiö kehittää VCTX210:tä, geenimuokattua immuunivastetta estävää kantasoluperäistä tuotetta tyypin 1 diabeteksen hoitoon; ja harjoittaa erilaisia in vivo -geeninmuokkausohjelmia, jotka kohdistuvat maksan, keuhkojen, lihasten ja keskushermoston sairauksiin. Sillä on strategisia kumppanuuksia Bayer Healthcare LLC:n, Vertex Pharmaceuticals Incorporatedin, ViaCyte, Inc:n, Nkarta, Inc:n ja Capsida Biotherapeuticsin kanssa. CRISPR Therapeutics AG perustettiin vuonna 2013, ja sen pääkonttori sijaitsee Zugissa, Sveitsissä.