Investering i Intellia Therapeutics (NASDAQ: NTLA)

Intellia Therapeutics (NTLA ) er et bioteknologisk selskab, der bruger CRISPR-genredigeringsteknologi til at udvikle flere eksperimentelle lægemidler, hvoraf mange har potentiale til at redde utallige liv. Som en relativt ny lægemiddeludviklingsteknologi er Intellia en af flere virksomheder i frontlinjen inden for CRISPR-baseret lægemiddelforskning og -udvikling. Med et stærkt netværk af farmaceutiske partnere og flere proprietære metoder skiller Intellia sig ud i et overfyldt felt som et af de mest lovende farmaceutiske selskaber, der udfører forskning og udvikling med CRISPR.

Hvad er Intellia Therapeutics (NTLA)?

Intellia Therapeutics blev grundlagt i 2014 af en gruppe amerikanske forskere, der arbejdede med CRISPR‑relateret forskning i akademiske laboratorier over hele landet. Bemærkelsesværdig i denne gruppe er Jennifer Doudna, medstifter og en af de forskere, der modtog Nobelprisen i 2020 for sit banebrydende arbejde med CRISPR. CRISPR, forkortelse for clustered regularly interspaced short palindromic repeats, er en teknologi udviklet som følge af observation af en proces, der naturligt forekommer i vira. Ved at isolere dette CRISPR‑segment af virussen, som er ansvarlig for replikation og sletning, har forskerne kunnet udvikle “genetiske sakse”, som kan slette, fjerne og modificere dele af DNA.
Baseret i Cambridge, Massachusetts, beskæftiger virksomheden lidt over 200 medarbejdere i en række forsknings- og kliniske miljøer. Ligesom mange biotek‑startups måtte Intellia rejse betydelig kapital for at begynde forskningsarbejde og udvikle en pipeline af lovende lægemidler. Novatris, et schweizisk farmaceutisk selskab, var en af Intellias tidlige støtter. Intellia indgik en aftale om at samarbejde med Novatris om at udvikle CRISPR‑baserede chimeriske antigenreceptor‑T‑celle‑terapier i bytte for 15 millioner dollars i finansiering. Relationerne med Novatris og andre store farmaceutiske virksomheder som Regeneron gjorde det muligt for Intellia at overleve gennem opstartsfasen. Med denne støtte kunne virksomheden opnå flere gennembrud i sine tidlige år. Et par år senere, i 2016, blev Intellia noteret på NASDAQ.

Hvorfor er Intellia Therapeutics (NTLA) vigtigt?

Ved hjælp af CRISPR‑baserede lægemiddeludviklingsteknologier har virksomheden flere lægemidler i pipelinen på forskellige udviklingsstadier. Det længst fremme i klinisk prøveproces er Intellias OTQ923/HIX763‑lægemiddel mod seglcelleanæmi. Flere andre virksomheder inden for biotek, såsom CRISPR Therapeutics (CRSP ) og Editas Medicine, (EDIT ) også bruger CRISPR til at udvikle behandlinger mod seglcelleanæmi. Intellia Therapeutics blev anerkendt for sit arbejde og fik et betydeligt løft i november 2020, da Bill og Melina Gates‑stiftelsen tildelte dem et tilskud til at videreudvikle deres forskning i seglcelleanæmi‑terapier. Tilskuddet blev givet for at fremme Intellias arbejde med deres ikke‑virale leveringssystem til in‑vivo‑genomredigering.
Mens flere virksomheder arbejder på behandlinger af seglcelleanæmi ved hjælp af CRISPR, fokuserer Intellia også på at fremme terapier for sygdomme med stort uopfyldt behov. Et af de mere nye lægemidler i udvikling er deres Transthyretin‑amyloidose‑medikament, som i øjeblikket er i fase 1 af kliniske forsøg. Transthyretin‑amyloidose, en tilstand der medfører ophobning af proteinaflejringer i organer og væv, har en forventet levetid på 2–15 år efter diagnosen. Omkring 50.000 mennesker på verdensplan er født med sygdommen, og yderligere anslået 200.000 til 500.000 personer har udviklet sygdommen i løbet af deres liv. Der findes i øjeblikket ingen behandlingsmuligheder, og Intellia er den virksomhed, der er længst fremme i at finde en kur.

Intellia Therapeutics (NTLA) Udsigter

Virksomheden har fokuseret sine indsatser på en “fuldspektrums” tilgang til CRISPR‑lægemiddeludvikling. Denne tilgang betyder, at lægemidler udvikles til både ex‑vivo og in‑vivo anvendelser. I in‑vivo‑lægemidler redigeres gener inden i kroppen, mens ex‑vivo‑mediciner redigerer gener uden for kroppen og overfører dem tilbage til patienten. I denne fuldspektrums‑tilgang anvender virksomheden et proprietært lipid‑nanopartikel‑ (LNP) leveringssystem til lægemidler. LNP‑leveringssystemet består af to dele: en messenger‑RNA, der koder for proteinet med de nødvendige genetiske ændringer, og en guide‑RNA, der kan målrette et segment i DNA‑sekvensen. Denne teknik giver mulighed for enten at fjerne, genoprette eller udføre begge handlinger samtidigt. Det udvider i høj grad evnen til at redigere gener, så lægemidler kan enten slå specifikke sekvenser ud, indsætte dem eller sekventielt redigere ved hjælp af en kombination af de to teknikker. At blande og matche på denne måde muliggør, at forskellige genredigeringsteknikker kan anvendes simultant.
Med flere lægemidler i pipelinen, som har omkostningsfulde forsknings‑ og udviklingspriser, har virksomheden indgået partnerskaber med større farmaceutiske selskaber, der har ydet finansiel og videnskabelig støtte. De mest bemærkelsesværdige er deres partnerskaber med Regeneron og Novatris. Regeneron er i øjeblikket partner på tre af de seks in‑vivo‑lægemidler, som Intellia udvikler, mens Novatris er partner på to af fem ex‑vivo‑lægemidler, der er under udvikling. Regeneron gav Intellia 125 millioner dollars i 2016 for en aktieandel i 10 lægemidler på forskellige udviklingsstadier. Dette blev suppleret med yderligere 100 millioner dollars i 2020, hvor pengene var afsat til lægemiddeludvikling for behandling af hæmofili A og B.

Hvor kan man købe Intellia Therapeutics (NTLA)?

En mægler, som vi anbefaler, er Firstrade.

Firstrade er en førende online mæglervirksomhed, der tilbyder en komplet række investeringsprodukter og -værktøjer designet til at hjælpe investorer som dig med at tage kontrol over din økonomiske fremtid. Siden grundlæggelsen i 1985 har Firstrade været forpligtet til at levere høj værdi og kvalitetstjenester.

Ved at kombinere proprietær handelsteknologi, en meget intuitiv brugergrænseflade, fremragende kundeservice og mobilapplikationer tilbyder Firstrade en omfattende løsning til alle dine investeringsbehov.  Firstrade er medlem af FINRA/SIPC.

Opsummering

Intellia Therapeutics er en af de førende virksomheder, der i øjeblikket arbejder med CRISPR‑baserede lægemidler. Virksomheden har gjort betydelige fremskridt med flere lægemidler, som alle har potentiale til at ændre utallige liv. Støttet af store farmaceutiske selskaber og et fremragende videnskabeligt team har Intellia den finansielle og videnskabelige basis, der er nødvendig for fortsat at flytte lægemidler frem i pipelinen. Med deres investeringer i forskning og udvikling er flere proprietære metoder blevet udviklet, som hjælper med at fremskynde processen. Samlet set gør alle disse faktorer Intellia Therapeutics til en lovende virksomhed med masser af vækstpotentiale.