Investering i CRISPR Therapeutics (NASDAQ: CRSP)

CRISPR Therapeutics (NASDAQ: CRSP) er et bioteknologisk selskab, der udvikler terapeutika ved hjælp af en ny og innovativ metode. CRISPR Therapeutics (CRSP ) er opkaldt efter en genetisk redigeringsteknik udviklet af en af dets medstiftere. Kaldet uformelt “genetiske sakse”, giver CRISPR-teknologien evnen til at klippe, erstatte og redigere gener til forskningssamfundet. Ved at udvikle denne teknik har virksomheden åbnet døren til en helt ny måde at udvikle behandlingsmuligheder for en række sygdomme på. Disse nye muligheder ændrer vores syn på sygdomme, og potentialet for fuldstændigt at eliminere arvelige sygdomme bliver nu en reel mulighed.

Hvad er CRISPR Therapeutics (CRSP)

Virksomheden er opkaldt efter CRISPR, en forkortelse for clustered regularly interspaced short palindromic repeats. CRISPR er en type DNA-sekvens, der opdager og destruerer bakteriofager, den del af virusserne, der er ansvarlig for replikation og infektion af kroppen. Virksomheden er opkaldt efter CRISPR, fordi en af dens medstiftere, Emmanuelle Charpentier, var pioneren bag udviklingen af en metode til at bruge CRISPR i et videnskabeligt miljø til at redigere genetisk materiale. Charpentier, sammen med kollegaen Jennifer Doudna, formåede at afkode denne molekylære adfærd i bakterier og anvende de observationer til at udvikle et genetisk redigeringsværktøj. Ved at isolere denne mekanisme, der findes i bakterier, kunne de to videnskabsfolk skabe en simpel måde at lave snit i DNA på med lethed, hvilket muliggør tilføjelse eller udskiftning af bestemte segmenter af genetisk materiale. Dette var en banebrydende opdagelse, der gjorde det muligt for forskere verden over at let undersøge organismer og opnå en meget dybere forståelse af DNA’s rolle i sygdomme. For deres bidrag vandt Charpentier og Doudna Nobel Prize in Chemistry for 2020.
Virksomheden har hovedkontor i Schweiz og har også forsknings- og udviklingsfaciliteter i USA. Kun få år efter, at Charpentier begyndte at arbejde med CRISPR i 2011, medstiftede hun virksomheden i 2013. Virksomheden fik tidligt betydelig interesse fra Bayer, et af verdens største lægemiddelfirmaer, som investerede i virksomheden. Siden da er virksomheden vokset til over 300 medarbejdere og gik på børsen i 2016. Virksomheden har udviklet flere terapeutika ved hjælp af CRISPR, som befinder sig i forskellige faser af kliniske forsøg.

Hvorfor er CRISPR Therapeutics (CRSP) vigtigt?

CRISPR-genredigeringsplatformen er en revolutionerende metode med potentiale til at tackle en række alvorlige sygdomme. Flere banebrydende lægemidler er i øjeblikket under klinisk test. Længst fremme på vejen mod regulatorisk godkendelse er virksomhedens behandling for transfusionsafhængig β-thalassæmi (TDT) og seglcelleanæmi (SCD), som adresserer en alvorlig blodsygdom med høje dødsrater. Formålet med denne behandling er at efterligne en genetisk variation hos visse individer, der resulterer i reducerede eller ingen symptomer ved diagnosen. Ved at skabe denne variation i patienter, der lider af SCD og β-thalassæmi, er symptomerne blevet vist at blive reduceret. Denne gruppe af sygdomme, samlet under betegnelsen hæmoglobinopatier, kræver normalt livslang behandling, herunder blodtransfusioner og hyppige hospitalsindlæggelser. Årligt bliver 360.000 født med disse sygdomme, selvom ikke alle tilfælde er så alvorlige, at de kræver livslang behandling. Målet med denne CRISPR-udviklede terapeutik er at reducere dødeligheden og gøre sygdommen mere håndterbar for patienterne. Mens SCD- og β-thalassæmi-behandlingerne er længst fremme i kliniske forsøg, har virksomheden også flere andre lovende kandidater i pipelinen.

CRISPR Therapeutics (CRSP) udsigter

Denne nuværende forskning på SCD og β-thalassæmi er kun en meget lille, men lovende måde, hvorpå CRISPR-teknologien kan anvendes i medicin. I USA og Europa alene, hvor kliniske forsøg gennemføres, er antallet af potentielle patienter, der ville have gavn af denne behandling i øjeblikket, over 30.000. Dette er kun de mest alvorlige tilfælde, og CRISPR Therapeutics anslår, at når behandlingsregimet bliver mere forenklet, vil også dem med mildere tilfælde søge behandling. Dette ville bringe det samlede antal patienter til over 160.000 i USA og Europa alene. Hvis den godkendes af reguleringerne i EU og USA, er det sandsynligt, at lægemidlet også vil blive adopteret i andre lande. Forekomsten af denne sygdom i befolkningen er meget højere i områder som Afrika, og en udbredt distribution ville have en stor effekt på befolkninger verden over.
Selvom disse statistikker er imponerende, er SCD og β-thalassæmi kun én af mange sygdomme, som CRISPR-teknologien har potentiale til at behandle. På forskellige andre stadier af udviklingsprocessen findes CRISPR-baserede regimer til behandling af sygdomme såsom kræft, diabetes og cystisk fibrose. Af de igangværende forsøg er næsten halvdelen samarbejder med Bayer og andre store virksomheder. Dette giver virksomheden mulighed for at reducere risikoen for sig selv og giver samtidig CRISPR Therapeutics en stor mængde viden og ekspertise. Andre partnerskaber inkluderer de amerikanske virksomheder Viacyte og Vertex Pharmaceuticals (VRTX ). På et tidspunkt var der spekulationer om, at Vertex var interesseret i at fusionere med CRISPR, en nyhed der resulterede i et kursstød. Med et talentfuldt videnskabeligt team og banebrydende forskning udført af CRISPR har virksomheden fanget branchens opmærksomhed, og virksomhedens langsigtede potentiale forbliver meget lovende for investorer.

Opsummering

CRISPR-teknologien er en af de mest spændende og lovende videnskabelige opdagelser i nyere tid. Ved at skabe en metode til at studere og ændre DNA på en præcis måde, er evnen til at kurere arvelige sygdomme tættere på at blive en realitet. Med et talentfuldt videnskabeligt team er virksomheden langt fremme i lægemiddeludviklingsprocessen og har flere lovende terapeutika i test- og godkendelsesfasen. Sammen med deres forbindelser til store farmaceutiske virksomheder har CRISPR Therapeutics alle værktøjer på plads til at blive en betydningsfuld aktør på området.