Investering i Editas Medicine (NASDAQ: EDIT)

Editas Medicine (EDIT ) er et bioteknologisk selskab, der fokuserer på at forske i lægemidler ved hjælp af CRISPR. CRISPR, forkortelse for clustered regularly interspaced short palindromic repeats, er en teknologi udviklet som resultat af observation af en proces, der naturligt forekommer i vira. Ved at isolere dette CRISPR-segment af den virus, der er ansvarlig for replikation og sletning, har forskere kunnet udvikle “genetiske sakse”, som kan slette, fjerne og modificere dele af DNA. Med disse behandlinger er virksomheden håbefuld om, at nogle af de mest alvorlige sygdomme i verden, herunder mange som endnu ikke har behandlingsmuligheder, kan blive helbredt.

Hvad er Editas Medicine (EDIT)?

Editas Medicine blev grundlagt i 2013 af et team af forskere med forbindelser til Harvard og MIT. Med et fremragende videnskabeligt team i spidsen var virksomheden i stand til tidligt at sikre finansiering for at videreudvikle den afgørende CRISPR-forskning. Gennem deres første runde af Series B-finansiering fik virksomheden interesse fra en betydelig gruppe investorer, herunder Bill Gates og hans chefvidenskabs- og teknologirådgiver Boris Nikolic. Editas kunne bruge denne interesse til at rejse over 120 millioner dollars og også danne værdifulde forbindelser med større virksomheder i sektoren. Tidligt lancerede virksomheden et samarbejde med Juno Therapeutics for at udvikle terapier til behandling af kræft. De to virksomheder anslog, at den potentielle værdi af samarbejdet var $737 millioner dollars. 

Virksomhedens forsknings- og udviklingsteam fokuserer på både in vivo-medicin, som redigerer gener inde i kroppen, samt ex vivo-medicin, som redigerer gener uden for kroppen og overfører dem tilbage til patienten. Den platform, der anvendes til CRISPR-lægemiddeludvikling, involverer både Cas9- og Cas12a-nukleaser. Disse to forskellige proteiner binder til DNA og muliggør genredigering på lidt forskellige måder. De to CRISPR-varianter giver forskellige målretnings- og redigeringsmuligheder, hvilket giver forskerne flere valgmuligheder, når de overvejer det bedste valg til lægemiddeludvikling for at målrette specifikke sygdomme.

Hvorfor er Editas Medicine (EDIT) vigtigt?

Editas har en pipeline af lægemidler under udvikling, der fokuserer på tre brede kategorier: øjensygdomme, blodsygdomme og onkologi. Længst fremme er deres genredigeringsmedicin til behandling af øjensygdomme. Leber medfødt amaurose, eller LCA, er en arvelig genetisk mutation i mindst 18 forskellige gener. LCA er den førende årsag til farveblindhed hos børn og kan over tid føre til betydeligt synstab. Mutationen, der forårsager LCA, findes hos 3 ud af 100.000 børn, og der findes i øjeblikket ingen kur mod LCA på markedet. Lige så langt fremme er deres behandlinger for blodsygdomme kendt som hæmoglobinopatier. Editas ligger en smule bag CRISPR Therapeutics (CRSP ), en anden virksomhed i dette område, som har flere lægemidler i kliniske forsøg til behandling af seglcelleanæmi og β-Thalassæmi. En anden kategori af lægemidler i pipelinen er deres onkologiske behandlingsmidler, som fokuserer på at redigere T-celler for at gøre dem bedre til at bekæmpe kræft i kroppen.

Den nye tilgang, som Editas anvender til CRISPR-baserede lægemidler, hjælper dem med at skille sig ud fra konkurrencen. Editas var første virksomhed til at udvikle og teste et lægemiddel til in-vivo-brug. Gennem denne teknik injicerede Editas-forskere en virus, der indeholdt redigeret DNA, i en patient, der led af LCA. Dette redigerede DNA indeholdt instruktioner, der fortalte kroppen, hvordan den skulle modificere sit eget DNA for at fjerne det genetiske segment, der forårsager lidelsen. Selvom det stadig er i de tidlige faser, cementerer potentialet for denne type behandlingsmulighed kun CRISPR’s potentiale i medicinens fremtid.

Editas Medicine (EDIT) Udsigter

Editas har i øjeblikket næsten et dusin forskellige CRISPR-udviklede lægemidler i forskellige produktionsstadier. Mange af disse udvikles i partnerskab med større virksomheder som Allergan Pharmaceuticals. Gennem disse partnerskaber co‑udvikles lægemidlerne, og overskuddet deles lige, mens den større virksomhed er ansvarlig for størstedelen af kommercialiseringsprocessen. Både Editas og partnerne har udviklet en robust intern og ekstern fremstillingsproces, og virksomheden er klar til at skalere, hvis deres lægemidler når godkendelsesstadiet. På onkologi‑siden har virksomheden indgået partnerskab med branchegiganten Bristol Myers Squibb. Gennem dette forhold har Editas indtil videre modtaget over $100 millioner i finansiering.

Udover deres nuværende fokus på øjensygdomme, blodsygdomme og onkologi, lægger de metoder, som virksomheden hidtil har udviklet, grundlaget for fremtidige lægemidler til behandling af en række andre genetiske lidelser. Virksomheden anslår, at der findes over 6.000 menneskelige genetiske lidelser, som alle har potentiale til at blive helbredt gennem genetisk redigering. Al forskning, som Editas udfører i dag ved hjælp af CRISPR-platformen, vil kun fremskynde fremtidig vækst inden for andre områder. Virksomheden anvender mange nye metoder og har beskyttet disse metoder gennem patenter. I alt har virksomheden over 220 patenter og yderligere 800 ansøgt. Eksperimenter såsom deres første in‑vivo‑behandlingsmuligheder i verden fortsætter med at skubbe grænserne for, hvad CRISPR-teknologien er i stand til.

Hvor kan man købe Editas Medicine (EDIT)?

En mægler, som vi anbefaler, er Firstrade.

Firstrade er en førende online mæglervirksomhed, der tilbyder en komplet række investeringsprodukter og værktøjer designet til at hjælpe investorer som dig med at tage kontrol over din økonomiske fremtid. Siden grundlæggelsen i 1985 har Firstrade været forpligtet til at levere høj værdi og kvalitetstjenester.

Ved at kombinere proprietær handelsteknologi, en meget intuitiv brugergrænseflade, fremragende kundeservice og mobilapplikationer, tilbyder Firstrade en omfattende løsning til alle dine investeringsbehov.  Firstrade er medlem af FINRA/SIPC.

Opsummering

Editas er en af mange nyere bioteknologivirksomheder, der bruger CRISPR-platformen til at forske i og udvikle nye lægemidler. For at skille sig ud i et overfyldt felt har virksomheden kanaliseret penge til forskning og udvikling, udnyttet den nuværende viden om CRISPR og søger nye og innovative måder at fremme bredere anvendelser på. CRISPR vil uden tvivl være i frontlinjen af den næste generation af medicin, og Editas har positioneret sig godt til at forblive en global leder.