Bioteknologi

Top 5 CRISPR-virksomheder at investere i (august 2026)

mm
Udgivet den
Opdateret den
Føj Securities.io til dine foretrukne kilder på Google
Oplysning: Securities.io kan modtage betaling, når du bruger links til produkter, vi anmelder. Det påvirker ikke vores redaktionelle vurderinger. Vi er ikke registreret investeringsrådgiver; dette er ikke investeringsrådgivning. Læs vores affiliateoplysning.

CRISPR-revolutionen

Hundredevis og endda tusinder af sygdomme har en genetisk årsag. Mange af dem er den dag i dag ubehandlelige eller dårligt behandlet. Og de fleste er enten stærkt invaliderende eller dødelige.

Selvom noget genmodifikationsteknologi har eksisteret siden 1990’erne, var den noget grov, hvilket forårsagede meget skade og uønsket ændring af de modificerede celler. Det var tilstrækkeligt til at lave GMO-majs, men ikke nok til medicin til mennesker.

Så da Jennifer Doudna og Emmanuelle Charpentier i 2012 opdagede CRISPR-Cas9, voksede mange håb. Det skyldes, at CRISPR-systemet gør det muligt at “redigere” gener på en målrettet måde, som indtil da var umulig.

Kilde: CRISPR Therapeutics [securities_stock_price_tag symbol="CRSP" exchange="NASDAQ"]

Denne opdagelse førte begge kvinder til at starte deres egne virksomheder hver for sig, med henblik på at undersøge og kommercialisere opfindelsen, og de vandt Nobelprisen i kemi i 2020.

Et dusin CRISPR-terapier bliver nu testet og gennemgår kliniske forsøg for tidligere uhelbredelige sygdomme.

CRISPR-mani

På grund af det enorme potentiale blev CRISPR straks centrum for en massiv F&U-indsats i biotekindustrien. Nye CRISPR-systemer blev opdaget, som Cas12, CAs12a, men også Cas13, Cas 5, Cas8, Csx10 osv…

Indtil videre er de fleste forskningsindsatser for medicin på mennesker koncentreret om CAs9 og CAs12. Hvis du er teknisk interesseret og vil lære mere om forskellene mellem disse to hoved-CRISPR-systemer, anbefaler jeg at læse denne videnskabelige publikation og denne artikel.

Denne massive investering i CRISPR udløste også nye virksomheder dedikeret til emnet samt nye programlanceringer fra andre biotek- og lægemiddelfirmaer. Det skaber en smule mani, når det kombineres med jagten på alt biotekrelateret under pandemien. Siden 2021 er dette noget afkølet, med værdiansættelser, der stabiliserer sig på et lavere niveau.

For nylig har mange af disse terapier afsluttet den sidste fase af kliniske forsøg eller er endda allerede godkendt. Så dette er et godt tidspunkt for investorer at kigge tilbage på sektoren og se, hvilke aktier der er bedst til at ride på den kommende bølge af kommercialisering af CRISPR-baserede terapier.

Top 5 CRISPR-aktier

(Udvælgelsen er foretaget ud fra en subjektiv vurdering af tekniske resultater og finansielle profiler).

1. CRISPR Therapeutics AG

CRSP Prisdiagram

CRISPR Therapeutics blev grundlagt af CRISPR Cas9-medopdager Emmanuel Charpentier. Virksomheden fokuserer på at anvende Cas9-systemet i medicin til mennesker.

I deres F&U-pipeline er de to førende programmer blodterapier for beta-thalassæmi og seglcelleanæmi (SCD). Begge udvikles i partnerskab med Vertex.

En anden anvendelse af CRISPR Therapeutics’ teknologi er kræftbehandling. Ideen er at bruge modificerede immunceller til at angribe kræftceller. Indtil nu skulle celler fra patienten genetisk modificeres, en proces der tager flere uger, hvilket ofte kan være for sent for en patient, hvis helbred hurtigt forværres.

I stedet udvikler CRISPR Therapeutics en modificeret immuncelle, der kan fremstilles på forhånd og passe til alle patienter. Virksomheden har i øjeblikket 8 kandidater i pipelinen, hvoraf 2 allerede er i kliniske forsøg.

Virksomheden er også i et partnerskab om en diabetesbehandling med ViaCyte. CRISPR Therapeutics ønsker at forbedre teknologien ved at gøre den til en livslang kur og undgå behovet for livslange immunsuppressive lægemidler, som den oprindelige version af ViaCyte-behandlingen kræver.

ViaCyte blev opkøbt af Vertex i sommeren 2022, styrker båndene mellem Vertex og CRISPR Therapeutics.

På længere sigt har CRISPR Therapeutics som mål at udvikle in vivo-terapier, hvor cellerne kan modificeres direkte i patientens krop, i stedet for den nuværende ex vivo-tilgang, hvor modificerede celler genindsættes i patienten.

Selvom CRISPR Therapeutics stadig er i pre-indtægtsfasen, har de gjort store fremskridt i deres F&U-pipeline. De har også 2 mia. $ i kontanter til at dække udgifter indtil 2024. Så de kan stadig have brug for at rejse kapital, hvis deres blodterapier ikke er godkendt inden 2024. Dette kan også undgås takket være indtægter fra Vertex for at nå F&U-milepæle i diabetesprogrammet.

2. Vertex Pharmaceuticals Incorporated

VRTX Prisdiagram

Vertex er førende inden for behandling af cystisk fibrose, en dødelig genetisk sygdom, med fire forskellige behandlinger, der retter sig mod forskellige patientprofiler. Patienter, som ikke kan behandles med den nuværende terapi, har et lægemiddel i fase III af kliniske forsøg, Vanzacaftor. De udvikler også gen-terapi for cystisk fibrose ved brug af mRNA-teknologi.

Som helhed er Vertex meget F&U-centreret, med 70 % af driftsomkostningerne dedikeret til at finde nye lægemidler og terapier.

Kilde: Vertex

De har også i partnerskab med CRISPR Therapeutics for at hjælpe med at udvikle den blodsygheds-gen-terapi, der er nævnt ovenfor.  De har også 2 forskellige programmer i udvikling for type‑1-diabetes.  Den første er den, vi beskrev mere detaljeret i CRISPR Therapeutic-programmet. Den anden er en enhed, der vil isolere de insulinproducerende celler fra immunsystemet, og fjerner behovet for ViaCyte hypo‑immune teknologi.  Du kan læse mere om denne diabetesbehandlingsteknologi i denne detaljerede artikel.

Takket være denne dobbelte tilgang har Vertex en seriøs chance for at gøre diabetes til en fuldt kurérbar sygdom, måske endda uden immunosuppressiva.

Endelig er deres VX-548-behandling for akut smerte i den sidste udviklingsfase og kan blive et nyt alternativ til opioider, uden risiko for afhængighed og færre bivirkninger.

Kilde: Vertex

Vertex kan stole på sin stabile indtægtsstrøm fra sin førende position inden for cystisk fibrose til at finansiere al sin udvidelse til nye terapeutiske områder. Dette gør den til en god CRISPR-aktie for investorer, der er forsigtige med pre‑indtægtsvirksomheder.

3. Ginkgo Bioworks Holdings, Inc.

DNA Prisdiagram

Virksomheden producerer on-demand organismer til specifikke anvendelser. Den har diversificeret sine anvendelser bredt med mange forskningsprogrammer og partnerskaber:

Mange af disse modificeringer er afhængige af CRISPR eller lignende genredigeringsteknologier, især dens CAR‑T kræftcellebehandlinger.

Ved at levere en klar platform til celleengineering bliver Ginkgo en vigtig tjenesteudbyder i biotekindustrien, der går ud over den farmaceutiske industri og ind i landbrug, biosecurity og industrielle kemiske processer. Den leverer ekspertise og hastighed og kan hjælpe med at reducere faste omkostninger og mængden af CAPEX, der kræves til et forskningsprojekt.

Dette demonstreres af den meget forskelligartede række af kunder og partnere, som virksomheden har haft i de sidste par år.

Virksomheden er endnu ikke rentabel, da den investerer lidt mere end sine samlede nuværende indtægter (81 M$ i Q1 2023) i F&U. Virksomheden havde dog en relativt komfortabel likviditet på 1,2 mia. $ i Q1 2023. Med et fald i netto likviditet på 110 M$ i samme periode ser Ginkgo ud til at være kapitaliseret nok til at fortsætte driften og vækste sin forretning i den overskuelige fremtid.

Dette gør den til en attraktiv aktie for investorer, der ønsker at satse på genredigering og celleengineering-teknologier, men ikke på én specifik anvendelse. Dette er typisk også mere interessant for vækstorienterede investorer.

4. Beam Therapeutics Inc.

BEAM Prisdiagram

Virksomheden blev grundlagt i 2017 med fokus på at udvikle teknologien “base editing.” Dette lover mere præcis genredigering end traditionel CRISPR-Cas9-teknologi. Den kan også redigere flere steder i et gen eller flere gener på én gang.

“Mange eksisterende genredigeringsmetoder er som ‘sakse’, der klipper genomet. Base‑editors er som ‘blyanter’, der gør det muligt at slette og omskrive én bogstav i genomet ad gangen.” – Giuseppe Ciaramelle, President & CSO at Beam Therapeutics (BEAM )

Beam Therapeutics er på et tidligere stadium end andre CRISPR-virksomheder, med deres produktionsfaciliteter forventet først at starte i slutningen af 2023. De fleste af deres pipeline er stadig på forskningsstadiet og går ind i fase 1/2 af kliniske forsøg.

Den har stort set de samme fokusområder som CRISPR Therapeutics: hæmatologi (segcelledes) , onkologi og sjældnere genetiske sygdomme (nedsat glykogenmetabolisme og Alpha‑1‑antitrypsinmangel – AATD).

Beam Therapeutics er samlet set en sværere at forudsige virksomhed, da den befinder sig på et relativt tidligt stadium. Deres teknologi skal bevise, at den kan opnå bedre terapeutiske resultater end konkurrenterne, som vil nå markedet først. På grund af det tidlige stadium vil de sandsynligvis også skulle rejse mere kapital, før de opnår FDA-godkendelse og kommercialisering.

5. Editas Medicine, Inc.

EDIT Prisdiagram

Editas blev grundlagt af CRISPR-Cas9-opdageren Jennifer Doudna. Editas startede med at arbejde med Cas9, men fokuserer nu på en proprietær version af Cas12, som de har udviklet: AsCas12a.

Du kan læse mere om Cas12a’s unikke egenskaber i vores dedikerede artikel “Hvad er CRISPR-Cas12a2? & Hvorfor er det vigtigt?”.

Kort sagt er Cas12as’ unikhed fordi:

  • Problemer, der er svære at løse med Cas9, kan være mulige med Cas12a
  • Det giver højere sandsynlighed for, at genredigering sker end med Cas9.
  • Mere end ét gen kan modificeres på én gang med CAs12a.

Du kan også læse en oversigt over alle Jennifer Doudna’s virksomheder i den tilsvarende artikel “Top Jennifer Doudna-virksomheder at holde øje med.”

Editas fokuserer på seglcelleanæmi (SCD) med 40 patienter i et klinisk forsøg i fase 1/2, hvor de første resultater forventes i slutningen af 2023.

Editas ligger bag CRISPR Therapeutics i kliniske forsøg for seglcelleanæmi, men foran Beam Therapeutics.

Da denne terapi og innovative behandlinger for denne sygdom ser ud til at blive lidt overfyldte, vil investorer gerne se grundigt på kliniske forsøgsresultater og vurdere, om AsCas12a leverer bedre resultater end den “klassiske” CRISPR Therapeutics Cas9-teknologi, som sandsynligvis vil blive godkendt af FDA først.

mm

Jonathan er en tidligere biokemisk forsker, der har arbejdet med genetisk analyse og kliniske forsøg. Han er nu en aktieanalytiker og finansforfatter med fokus på innovation, markedscykler og geopolitik i sin publikation The Eurasian Century.