10 lovende biotekaktier at investere i (marts 2026)

Den medicinske revolutions fødested

Mens bioteknologi (BioTech) er et meget stort felt, er dets største effekt inden for medicin. I lang tid har medicinen for det meste gættet, hvad der var galt i kroppen på patienter. Selv når det blev mere videnskabeligt drevet, måtte det stadig stole på antagelser, indirekte foranstaltninger og delvis viden for at forsøge at bringe folk tilbage til sundhed.

En anden begrænsning af medicin var behandling af symptomer, ikke årsager. En læge kunne reducere kolesterolniveauet, men ikke løse, hvorfor det er højt i første omgang. Medbring ekstra insulin, men lad ikke kroppen producere det.

BioTech, og især de nye afgrøder af innovation, der nu når markedet, er anderledes. Ved at manipulere på en kontrolleret måde, kan BioTech målrette mod at genvækst beskadiget væv eller ændre defekt genetisk kode.

Så denne liste vil udforske den mest lovende biotekaktie, både fra et investeringsmæssigt og et teknologisk og medicinsk perspektiv.

10 lovende biotekaktier på det medicinske område

(Disse aktier er sorteret efter markedsværdi på tidspunktet for skrivningen)

1. Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Vertex Pharmaceuticals Incorporated (VRTX + 2.33%)

Vertex er førende inden for behandling af cystisk fibrose, en dødelig genetisk sygdom, med 4 forskellige behandlinger rettet mod forskellige patientprofiler. Patienter, der ikke kan behandles med den nuværende behandling, har et lægemiddel i fase III af kliniske forsøg, Vanzacaftor.

De udvikler også genterapi til en permanent kur mod cystisk fibrose ved hjælp af mRNA-teknologi.

Kilde: Vertex

Men det, der gør Vertex lovende, er ikke kun at gøre det håndterbart eller endda helbrede cystisk fibrose. Det søger også godkendelse til en seglcelle-sygdomsbehandling og beta-thalassæmi-behandling.

Ud over sjældne sygdomme arbejder den også på at helbrede type-1-diabetes i samarbejde med CRISPR Therapeutics og dets genredigeringsteknologi. Dette forhold blev uddybet efter købet af ViaCyte.

Og hvis det ikke var nok, har den også et andet program med samme mål at dække eventuelle tekniske hikke.

Endelig er deres VX-548-behandling for akutte smerter i sidste fase af udviklingen og kan være et nyt alternativ til opioider uden risiko for afhængighed og færre bivirkninger.

Kilde: Vertex

2. Moderna, Inc.

Moderna, Inc. (MRNA -2.68%)

En af de store vindere af pandemien og mRNA-vaccineteknologien, Moderna fordobler antallet af vaccineanvendelser af mRNA. Det har ikke mindre end 32 kliniske forsøg med mRNA-vacciner, der dækker 14 patogener som f.  RSV, Zika, HIV, Epstein-Barr-virus eller cytomegalovirus.

Udover dette stærke fokus på vacciner, undersøger Moderna også potentialet i mRNA-teknologi til kræftbehandlinger.

Et andet lovende aspekt af Moderna er en byge af opkøb af ambitiøse små startups, der arbejder på helt nye teknologiplatforme. For eksempel, syntetisk genom selskab OriCiro, metagenomics og AI-genopdagelse Metagenomiog makrofagterapier Carisma Therapeutics.

Kilde: moderne

Den overordnede strategi ser ud til at være i stand til at gribe tidlig ny teknologi svarende til, hvordan mRNA engang var: ekstremt lovende, men stadig langt fra at nå ud til markeder med et brugbart produkt. Sammen med et R&D-budget, der er tredoblet i 2023 i forhold til 2023, vil Moderna sandsynligvis være en af ​​de mest innovative virksomheder i verden i det kommende årti.

3. BioNTech SE

BioNTech SE (BNTX -0.5%)

Lederen inden for Covid-19 mRNA-vaccinen, BioNTech, ser nu på at udvide potentialet for mRNA-teknologi.

Dette starter med vacciner, med kandidater mod helvedesild, tuberkulose, malaria, HIV og herpesvirus.

Men det mere ambitiøse mål er at bruge mRNA til at helbrede kræft. BioNTech har i øjeblikket 12 forskellige kandidater inden for kræftbehandlinger, der dækker kræft i æggestokke, prostata, tarme, hud, hoved, hals og flere solide tumorer. De fleste er i fase I kliniske forsøg, med allerede 3 kandidater i fase II. De er enten fuldt ejet eller i partnerskab med Sanofi og Genentech.

BioNTech arbejder også på forskellige andre terapeutiske metoder, herunder celle- og genterapier, antistoffer og kemiske lægemidler.

Takket være virksomhedens innovationskultur og de uventede indtægter fra pandemien er BioNTech godt positioneret til at forblive på forkant med mRNA-innovation. Med flere kliniske forsøg med mRNA-kræftbehandling end alle sine konkurrenter tilsammen, vil de sandsynligvis være vinderen på dette område, hvis teknologien kan anvendes med succes.

4. Exact Sciences Corporation

Exact Sciences Corporation (EXAS 0%)

Kræft er især dødelig, fordi det ofte er en stille sygdom. Det meste af tiden bliver symptomerne kun synlige, når det allerede er for sent. Dette er grunden til, at tidlig opdagelse radikalt kan forbedre overlevelsesraten for kræftpatienter.

For vellykket overvågning skal teknologien være ikke-invasiv og billig nok til at køre regelmæssige tests. Dette er ideen bag Exact Sciences, som bruger både DNA- og RNA-data til at opdage tidlig kræft, som "simple" DNA-tests måske går glip af.

Virksomheden udvikler løsninger til alle stadier af kræftopdagelse.

Kilde: Eksakte videnskaber

Sådan kræftpåvisning udføres fra en simpel blodprøve og kaldes også flydende biopsi. Exact Sciences øgede sin omsætning med 38 % CAGR og nåede positiv EBITDA i 2023.

Kilde: Eksakte videnskaber

På lang sigt er det sandsynligt, at flydende biopsi vil blive rutinetest, da tidlig kræftopdagelse er meget billigere (og sikrere) end at finde den senere, hvilket gør det til en meget omkostningseffektiv mulighed for forsikringer og samfundet som helhed.

5. Neurocrine Biosciences, Inc.

Neurocrine Biosciences, Inc. (NBIX + 0.31%)

Neurocrine er fokuseret på neurologi, med 2 godkendte lægemidler og 2 andre licenseret ud til AbbVie i bytte for royaltybetalinger.

Dens pipeline indeholder:

• 7 potentielle neuropsykiatriske behandlinger, hvoraf en mod skizofreni er i fase 3.
• 1 potentiel neuro-endokrinologisk (hjernehormoner) behandling i fase 3.
• 5 potentielle neurologiske behandlinger er i fase 3: en for Huntingtons sygdom og en for cerebral parese.

Kilde: Neurocrine

Selvom den godkendte medicin leverer en løbende pengestrøm, er aktiens værdi i forsknings- og udviklingspipelinen. Skizofreni eller Huntingtons sygdom behandles i øjeblikket meget dårligt og kan repræsentere meget store markeder at skabe og erobre for Neurocrine.

6. Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Ionis Pharmaceuticals, Inc. (IONS + 0.51%)

Mens mRNA er blevet sat i fokus i de sidste 3 år, er RNA et komplekst molekyle med mange andre undertyper. Blandt dem er mikro-RNA (miRNA) og antisense-RNA (asRNA).

De er naturligt forekommende RNA, der ikke koder for nogen gener. I stedet regulerer de standard mRNA-aktivitet og ændrer cellernes genetiske aktivitet. Både miRNA og asRNA har vist sig at være involveret i flere sygdomme.

Ionis Pharmaceuticals(IONER) er førende inden for antisense-RNA-terapier. Det har den pt 4 kommercialiserede lægemidler og en rig pipeline af potentielle nye lægemidler, hvoraf 9 er i fase III af kliniske forsøg:

• 12 neurologiske behandlinger.
• 8 kardiovaskulære behandlinger.
• 3 sjældne sygdomsbehandlinger.
• 8 andre sygdomme (hepatitis B, nyresygdomme osv...)

Ionis har også oprettet et joint venture med RNAi-leder Alnylam (ALNY): Regulus (RGLSDet fælles selskab vil bruge unikke patenter fra begge virksomheder til at skabe synergier mellem de to virksomheders proprietære teknologier.

Hvor langt RNAi, miRNA og asRNA kan gå som en terapeutisk klasse er endnu uvist. Men hvis mRNA-tilfældet lærte os noget, så er det, at vi kun er i begyndelsen af ​​anvendelsen og er afhængige af induceret eller reguleret genekspression, og RNA-molekyler vil være i centrum for dette nye felt inden for bioteknologi og medicin.

7. 10x Genomics, Inc.

10x Genomics, Inc. (TXG + 1.69%)

Moderne bioteknologiske fremskridt har været direkte eller indirekte takket være moderne genomik. Intet moderne laboratorium kunne fungere uden fuld genomsekventering, RNA-analyser og proteindetektion.

Så når et nyt segment af bioteknologiske analyser dukker op, har forskere og investorer gode grunde til at blive begejstrede. 10x Genomics (sammen med konkurrenterne Nanostring) har gjort dette ved at skabe ”rumlig biologi".

I stedet for at se på "blandingen" af molekyler i en prøve, kan rumlig biologi bestemme, hvor i et væv eller en enkelt celle et molekyle af interesse, som en specifik sekvens af RNA, er placeret. Og dette er enten i 2D eller 3D. I 2020, Nature Methods mærkede rumlig transkriptomik og "Årets metode".

Nogle estimater anslår det samlede adresserbare marked for rumlig biologi til $16 milliarder, da det meste af den genetiske og molekylære biologiske forskning stadig udføres ved hjælp af ældre, mindre kraftfulde teknologier.

Kilde: Nanostreng

10x Genomic voksede ved at bruge en blanding af R&D ($1B+ investeret i R&D indtil videre) og opkøb. Navnlig blev dens Visium-platform opnået gennem opkøbet af Spatial Transcriptomics i 2018.

Indtil videre bruges rumlig biologi og 10x Genomics-maskiner udelukkende af forskere. Dette gjaldt også for genetiske sekventører og PCR-maskiner i begyndelsen af ​​2000'erne, og de er nu til stede på alle hospitaler og medicinske laboratorier. Det samme kan ske for rumlige biologiværktøjer, med en bredere adoption af forskningssamfundet i mellemtiden.

8. CRISPR Therapeutics AG

CRISPR Therapeutics AG (CRSP -3.08%)

CRISPR er en revolutionerende teknologi, der muliggør redigering af en celles gener eller endda hele organismen med høj præcision. Dette kan bruges til at løse utallige genetiske sygdomme, der indtil nu har været uhelbredelige.

CRISPR Therapeutics blev grundlagt af CRISPR Cas9-medopdageren og 2020's Nobelprisvinder Emmanuel Charpentier. Virksomheden fokuserer på at anvende Cas9-systemet til humanmedicin.

Kilde: CRISPR Terapeutik

CRISPR Therapeutics arbejder i tæt samarbejde med større bioteknologiske Vertex om at udvikle behandlinger mod blodsygdomme og en potentiel kur mod Type-1 diabetes.

Udover diabetes er CRISPR Therapeutic R&D-pipelinens 2 flagskibsprogrammer blodterapier for Beta-thalassæmi og seglcellesygdomme (SCD). Begge er udviklet i samarbejde med Vertex.

CRISPR Therapeutics udvikler også en modificeret immunsystemcelle, der kan fremstilles på forhånd og laves til at passe til alle kræftpatienter. Virksomheden har i øjeblikket 8 kandidater i pipelinen, heraf 2 allerede i kliniske forsøg.

CRISPR har været en af ​​de mest lovende bioteknologiske virksomheder i det sidste årti, der har tilbudt at gøre genterapi til virkelighed efter mange falske start.

Med CRISPR i stand til at hjælpe med at helbrede genetiske sygdomme og kræft, to af de dårligst behandlede sundhedsproblemer, har den førende virksomhed i sektoren et stort potentiale, som identificeret af det uddybende partnerskab med ældre og større biotek- og sjældne sygdomme-leder Vertex.

9. Sangamo Therapeutics, Inc.

Sangamo Therapeutics, Inc. (SGMO -4.24%)

Sangamo er en genterapi- og stamcellebiotekvirksomhed. Dets flagskibsprogram er en hæmofili A genterapi, i partnerskab med Pfizer, i fase 3 af kliniske forsøg. Biologics License Applications (BLA) forventes i slutningen af ​​2024.

Dens andre vigtige pipeline-stamcelleterapier under udvikling er:

• Genterapi for Fabrys sygdom, i fase 1
• En stamcelleterapi for at fjerne risikoen for afstødning af en nyretransplantation i fase 1
• En stamcelleterapi til seglcellesygdom, i fase 1 af kliniske forsøg

Sangamos genomteknologi kan bruges til at løse neurologiske problemer som prionssygdom (som kogalskab), Huntingtons sygdom osv. Disse programmer er udviklet i samarbejde med Pfizer, Novartis, Biogen og Takeda.

Sangamo er afhængig af de mere etablerede "zink-finger" teknologi for dets genredigering. Selvom det til tider er mere komplekst, giver det også mulighed for en genom-dækkende effekt sammenlignet med den mere snævre effekt af CRISPR-baserede metoder.

Som førende inden for zink-finger-teknologi til medicinske applikationer har Sangamo et stort potentiale til at arbejde på sygdomme, hvor enkelt genredigering ikke kunne give tilstrækkelige resultater.

10. Evofem Biosciences, Inc.

(Som en sidebesked Evofem lavede en omvendt aktiesplit på 1-125, hvilket forklarer det noget mærkelige aktiekursdiagram.)

Evofem er sælger af Phexxi, en revolutionerende hormonfri præventionsmetode godkendt i sommeren 2020. Det blev udviklet med støtte fra University of Illinois Chicago. Dette gør, at det for det meste er adopteret af kvinder, der tidligere ikke ønskede eller kunne bruge andre former for prævention (ofte af medicinske årsager).

Metoden bruger en kombination af mælkesyre, citronsyre og kaliumbitartrat og giver beskyttelse mod klamydia og gonoré. Det er også et ret simpelt og billigt produkt at fremstille.

Phexxis salg er steget hurtigt siden godkendelsen, hvilket afspejler kvinders voksende bevidsthed om og implementering af denne løsning. Væksten fortsatte i 2023, hvor der i februar 2023 blev solgt 15 % flere enheder end i februar 2022.

Kilde: Evofem

Virksomheden sigter mod at nå cash flow break-even i 2023 og genlancere på større børser (aktien handles i øjeblikket på OTC-Over The Counter børserne).

Med Phexxi-patentet, der løber mindst indtil 2033, er dette en interessant niche-enkeltproduktvirksomhed med en lang landingsbane for sin IP. Ekstra vækst kunne komme fra yderligere ansøgninger samt international licensering.

Meget få biotekvirksomheder fokuserer på kvinders sundhed, hvilket gør det til et underbehandlet og undermonetariseret marked. Evofems enkle, men effektive produkt demonstrerer denne sektors potentiale til at skabe uovertrufne resultater fra forskning og udvikling. Med sit godkendte lægemiddel, der potentielt kan bruges til flere anvendelser, er Evofem et meget lovende biotekselskab, der handles til en meget lav værdiansættelse (under 2 millioner dollars på tidspunktet for skrivningen af ​​denne artikel).