Biyoteknoloji

İzlenmesi Gereken En İyi Jennifer Doudna Şirketleri (Ekim 2026)

mm
Yayınlandı
Güncellendi
Securities.io sitesini Google'daki tercih ettiğiniz kaynaklara ekleyin
Açıklama: Securities.io, incelediğimiz ürünlerin bağlantılarını kullandığınızda ücret alabilir. Bu, editoryal değerlendirmelerimizi etkilemez. Kayıtlı bir yatırım danışmanı değiliz; bu bir yatırım tavsiyesi değildir. Bağlı kuruluş açıklamamızı okuyun.

CRISPR Devrimi

Biotechnology is often revolutionized by a mix of luck, genius, and hard work. One new technology can open entirely new horizons in biotech manufacturing, research, and medicine.

Bu tür bir devrim 2012’de, Jennifer Doudna (Emmanuelle Charpentier ile birlikte) CRISPR-Cas9’u keşfetti ve genom düzenlemedeki potansiyelini ortaya koydu. İkisi de 2020’de çalışmalarından Nobel Kimya Ödülü alacaktı.

O zamandan beri, CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats) biyoteknolojide büyük bir popülerlik kazandı ve birçok şirket, tedavi edilemez hastalıkları çözmek ya da bitkiler, mikroplar ve hayvanlardan tamamen yeni yetenekler geliştirmek için CRISPR gen düzenlemesini kullanmayı hedefliyor.

Dolayısıyla, CRISPR söz konusu olduğunda, her şeyin başladığı kadına özel bir dikkat göstermek isteyebiliriz.

Jennifer Doudna

Jennifer Doudna, Berkeley Üniversitesi’nde çalışan bir Amerikan moleküler biyologdur ve kariyerinin erken dönemlerinde RNA üzerine odaklanmıştır.

Doudna’nın ortak keşifçisi Emmanuelle Charpentier, CRISPR keşfini ticarileştirmeyi amaçlayan bir şirket kurarak 2013’te CRISPR Therapeutics’ (CRSP ) i başlattı. CRISPR Therapeutics hakkında daha fazla bilgi edinebilir ve özel makalelerimizde Beam Therapeutics ile karşılaştırmasını (BEAM ) ve Editas Medicine (EDIT ) karşılaştırmasını okuyabilirsiniz.

Doudna, çabalarını birçok farklı şirketle genişletecekti (aşağıya bakınız).

Daha fazla bilgi edinmek isterseniz, Britannica’da Bayan Doudna’nın daha uzun biyografisini veya Steve Jobs’un biyografyasını yazan kişi tarafından kaleme alınmış biyografisini okuyabilirsiniz.

Doudna’nın Şirketleri ve Araştırma Enstitüleri

Doudna, aşağıdaki şirketlerin kurucu ortaklarından biriydi:

Jennifer Doudna, 2014’te Innovative Genomics Institute (IGI)‘yi kurarak, Kaliforniya’daki çeşitli üniversitelerden araştırmacıları bir araya getirdi.

Ayrıca the Gladstone Institute of Data Science and Biotechnology ve Doudna lab in Berkeley‘de aktif olup, Center for Genomic Editing and Recording (CGER)‘i yönetmektedir.

Son olarak, Doudna, bir yatırım firması olan Sixth Street’te danışmanlık rolleri ve InvisiShield‘de, burun içi önleyici solunum virüsleri geliştirmede yer almaktadır.

1. Editas Medicine

EDIT Fiyat Grafiği

Editas başlangıçta Cas9 ile çalışmaya başladı ancak şimdi geliştirdikleri özel bir Cas12 versiyonu olan AsCas12a’ya odaklanmıştır. Editas’ın stratejisi, mühendislik ürünü AsCas12a CRISPR sistemine dayanıyor.

Özel bir makalede, Cas-12a’nın benzersiz kapasitelerini ele aldık. Kısaca özetlemek gerekirse:

  • Cas9 ile çözülmesi zor problemler Cas12a ile çözülebilir
  • Cas9’a göre gen düzenlemesinin gerçekleşme olasılığı daha yüksektir
  • Cas12a ile aynı anda birden fazla gen değiştirilebilir

Editas’ın birincil odak noktası kan hastalıklarıdır; onkoloji ve diğer patolojiler de hedefler arasındadır.

Şirketin tarihçesi, ürün hattı ve finansalları hakkında daha fazla bilgiyi ilgili makalemizde okuyabilirsiniz.

2. Mammoth Biosciences

Mammoth halka açık bir şirket değildir ve 2021’de 195 milyon dolar topladı, bu da değerlemesini 1 milyar doların üzerine çıkardı.

2018’de gizlilik modundan çıkmış ve CRISPR teknolojisini hastanelerde ya da evde bile hastalıkları tespit edebilen, kullanımı kolay kitler ve bir akıllı telefon uygulaması oluşturmak için kullanmayı hedeflemiştir; sonuçlar 20 dakikada elde edilmektedir.

Şirket ayrıca yeni CRISPR sistemleri keşfetmek istemektedir; örneğin Cas13, Cas14, CasZ, CasY ve CasPhi. Bir ölçüde, Mammoth’un iş modeli, CRISPR sistemleri üzerine patentler geliştirmek ve bunları ileride terapötik ya da endüstriyel uygulamalar için lisanslamak üzerine kurulmuş gibi görünüyor.

3. Scribe Therapeutics

Scribe Therapeutics (SCTX ) halka açık bir şirket değildir ve 2018’de kurulmuştur. Yeni SCRIPR sistemleri mühendisliğine odaklanmaktadır ve şirket 2021’de 100 milyon dolar topladı.

Cas-X’e dayanır; bu, Cas9’dan daha küçük bir protein olup, canlı hücreler içinde çalışması daha olasıdır. Şirket, ilerlemesi konusunda nispeten kapalıdır; yalnızca genel bir terapötik alan ve teknik başarı listesi duyurulmaktadır.

Kaynak: Scribe Therapeutics

Kamuoyu gözünden gizli olsa da, son ortaklık dalgasına bakarak büyük ilerleme kaydettiği söylenebilir. Şirket, Biogen ile amyotrofik lateral skleroz (ALS) için CasX’i araştırma konusunda toplam 400 milyon dolar potansiyel bir anlaşma yaptı. Ayrıca Sanofi (SNW.DE ) (SNY ) ile kanser için yeni doğal öldürücü (NK) hücre tedavileri geliştirmek üzere 1 milyar dolar değerinde bir lisans anlaşması imzaladı.

4. Caribou Biosciences

CRBU Fiyat Grafiği

Şirket, Berkeley tarafından tutulan CRISPR patentlerini ticarileştirmek ve lisanslamak amacıyla kurulmuştur. Bu lisansların listesi oldukça etkileyicidir; Novartis ve Corteva gibi büyük şirketleri içermektedir:

Ayrıca AbbVie ile (ABBV ) kanser hücre tedavileri (CAR-T) ve kendi kanser tedavileri (CAR-NK) için ortaklık yapmaktadır.

Editas’a benzer şekilde, Cas12 teknolojisi, chRDNA üzerinde çalışmaktadır; “çoklu gen eklemeleri için, birinci nesil CRISPR-Cas’tan daha yüksek özgüllük ve daha düşük off-target düzenleme seviyeleri”

Şirketin Nisan 2023’te 317 milyon dolar nakiti vardı ve bu miktarın 2025’e kadar nakit akışı sağlayacağını bekliyor. O zamana kadar daha fazla para toplaması gerekebilir ya da ortaklık ve lisans ücretlerinden yeterli gelir elde ederek kendi nakit akışıyla faaliyet göstermeye başlayabilir.

5. Innovative Genomics Institute (IGI)

IGI, Nisan 2023’te, 70 milyon dolarlık bir hibearaştırma girişimi için, “CRISPR ile Mikrobiyomu Mühendislik Yaparak İklimimizi ve Sağlığımızı İyileştirme” aldı.

Bu, 11 milyon dolarlık bir hibe Mark Zuckerberg ve Priscilla Chan’ın Vakıf için “bitkilerde devrim niteliğindeki gen düzenleme aracını kullanarak karbon depolama yeteneklerini artıracak yeni bir program”.

Enstitü, başka birçok girişim üzerinde çalışmaktadır, örneğin:

Bu girişimlerin tümü, CRISPR teknolojilerinin dünyaya getirebileceği değişimin ölçeğini göstermektedir. Bu sadece tıp hakkında değil, her şeyle ilgilidir; biyoteknoloji tarımı, karbon yakalama vb. etkiler.

Son Düşünceler

Genel olarak, Jennifer Doudna hâlâ CRISPR bilimsel ilerlemesinin ön saflarında yer almakta ve tek başına hem özel hem de kamu şirketlerinden oluşan geniş bir ekosistemin, araştırma enstitülerinin ve laboratuvarların temel taşı gibi görünmektedir.

Bu nedenle, yatırımcılar olarak, CRISPR teknolojisinin bir sonraki adımları hakkında bize içgörü sağlayabilir; bu konuyu ayrıca “CRISPR Beyond Human Health: The New Investing Frontier for Gene Editing” başlıklı makalemizde de ele aldık.

mm

Jonathan, genetik analiz ve klinik deneylerde çalışan eski bir biyokimyacı araştırmacıdır. Şu anda yenilik, piyasa döngüleri ve jeopolitik konulara odaklanan bir hisse senedi analisti ve finans yazarıdır ve yayınında 'The Eurasian Century'.