Biyoteknoloji

Jennifer Doudna ile bağlantılı şirketler ve araştırma kurumları: Mayıs 2023 incelemesi

mm
Yayınlandı
Güncellendi
Securities.io sitesini Google'daki tercih ettiğiniz kaynaklara ekleyin
Açıklama: Securities.io, incelediğimiz ürünlerin bağlantılarını kullandığınızda ücret alabilir. Bu, editoryal değerlendirmelerimizi etkilemez. Kayıtlı bir yatırım danışmanı değiliz; bu bir yatırım tavsiyesi değildir. Bağlı kuruluş açıklamamızı okuyun.

CRISPR Devrimi

Mayıs 2023 tarihli bu inceleme, Jennifer Doudna ile bağlantılı şirketleri ve araştırma kurumlarını ele alır. Finansman rakamları, araştırma programları ve beklentiler o döneme aittir. Yeni biyoteknolojik yöntemler üretim, araştırma ve tıpta önemli olanaklar açabilir.

2012’de Jennifer Doudna, Emmanuelle Charpentier ve çalışma arkadaşları, CRISPR-Cas9’un belirli DNA dizilerini kesmek üzere nasıl programlanabileceğini gösterdi. Bu çalışma, önemli bir genom düzenleme yönteminin temelini oluşturdu. Doudna ve Charpentier, bu yöntemin geliştirilmesi nedeniyle 2020 Nobel Kimya Ödülü’nü aldı.

CRISPR, Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats ifadesinin kısaltmasıdır. Şirketler hastalıkları tedavi etmek ve bitkiler, mikroorganizmalar ile hayvanlarda yeni özellikler geliştirmek için gen düzenlemeyi araştırmaktadır.

Doudna bu gelişmede önemli bir role sahiptir; ilerleme aynı zamanda birçok araştırmacının çalışmalarına dayanır.

Jennifer Doudna

Jennifer Doudna, Kaliforniya Üniversitesi Berkeley kampüsünde çalışan Amerikalı bir moleküler biyologdur. İlk araştırmaları RNA üzerine yoğunlaşmıştır.

Emmanuelle Charpentier, CRISPR Therapeutics (CRSP ) şirketinin 2013’teki kurucuları arasındaydı. Şirketi karşılaştıran yazılarımızdan Beam Therapeutics karşılaştırmasını (BEAM ) ve Editas Medicine (EDIT ) karşılaştırmasını okuyabilirsiniz.

Doudna, aşağıda ele alınan başka şirketlerin kuruluşuna da katıldı.

Daha fazla bilgi edinmek isterseniz, Britannica’daki ayrıntılı Doudna biyografisini veya Steve Jobs’un biyografisini de yazan Walter Isaacson’ın onun hakkındaki kitabını okuyabilirsiniz.

Doudna ile bağlantılı şirketler ve araştırma kurumları

Doudna aşağıdaki şirketlerin kurucuları arasındaydı. Bu, hepsinin sahibi olduğu veya günlük faaliyetlerini yönettiği anlamına gelmez:

2014’teki ilk finansmanın ardından Innovative Genomics Institute (IGI) 2015’te UC Berkeley ve UC San Francisco ortaklığı olarak resmen başladı; Kaliforniya’daki farklı kurumlardan araştırmacıları bir araya getirdi.

Doudna ayrıca Gladstone Institute of Data Science and Biotechnology ile Berkeley’deki kendi laboratuvarıyla bağlantılıdır; genom düzenleme ve biyolojik bilginin kaydı üzerine araştırmalar arasında Center for Genomic Editing and Recording (CGER) çalışmaları da bulunur.

İnceleme, yatırım şirketi Sixth Street ile InvisiShield bünyesindeki danışmanlık rollerini de belirtiyordu. InvisiShield, solunum yolu virüslerinin neden olduğu enfeksiyonları önlemek için burun içine uygulanan preparatlar geliştirmektedir.

1. Editas Medicine

EDIT Fiyat Grafiği

Editas, Cas9 üzerinde çalışmış ve 2023’te kendi geliştirdiği AsCas12a adlı Cas12a varyantına odaklanmıştı. Kan hastalıkları için araştırılan EDIT-301 bir örnekti. Karşılaştırma yazımızda Cas12a’nın şu özellikleri ele alınır:

  • Cas9’dan farklı DNA hedefleme olanakları; belirli düzenlemelerde yararlı olabilir.
  • Uygun hücre ve uygulamalarda yüksek düzenleme verimliliği; Cas12a’nın her durumda Cas9’dan daha iyi olduğunu garanti etmez.
  • Birden fazla eşzamanlı düzenleme olanağı. Başka CRISPR sistemleri de çoklu düzenlemeyi destekleyebilir.

Editas o dönemde özellikle kan hastalıklarına odaklanıyordu. Ocak 2023’te kanser için EDIT-202 dahil klinik öncesi iNK hücre programlarını Shoreline Biosciences’a devretmek ve ilgili teknolojileri lisanslamak üzere bir anlaşma duyurdu. Görsel tarihsel geliştirme portföyünü göstermektedir.

Şirketin geçmişi, geliştirme programları ve mali durumu hakkında karşılaştırma yazımızdan daha fazla bilgi edinebilirsiniz.

2. Mammoth Biosciences

Mammoth 2023’te borsaya kote değildi. Şirket 2021’de toplam 195 milyon dolarlık finansman açıkladı; değerlemesi 1 milyar doları aşmıştı. Toplam, 150 milyon dolarlık Series D ile 2020 sonunda tamamlanan önceki 45 milyon dolarlık Series C’yi kapsıyordu.

Mammoth 2018’de kamuoyuna tanıtıldı ve CRISPR teknolojisini hastanede veya evde kullanılabilecek kolay tanı testleri, kitler ve mobil uygulamalar için kullanmayı hedefliyordu. Yaklaşık yirmi dakikada sonuç alma bir geliştirme hedefiydi; tüm hastalıklar için garanti veya onaylı ev testi kanıtı değildi.

Şirket tanı ve gen düzenleme için CRISPR sistemleri geliştiriyor ve lisanslıyordu; bunlar arasında Cas12, Cas13 ve çok küçük Cas14 ile CasPhi bulunuyordu. Faaliyetleri araştırma, tedavi geliştirme ve ortaklıkları kapsıyordu; patent lisanslamak iş modelinin tamamı değildi.

3. Scribe Therapeutics

Scribe Therapeutics (SCTX ) 2023’te borsaya kote değildi ve değiştirilmiş CRISPR sistemleri geliştiriyordu. Şirket 2021’de Series B finansmanında 100 milyon dolar topladı. Adının yanındaki güncel fiyat modülü, 2026’da SCTX simgesiyle gerçekleşen sonraki Nasdaq kotasyonunu yansıtır.

X-Editing platformu, yaygın Cas9 varyantlarından daha küçük olan CasX proteinine dayanıyordu. Küçük boyut hücrelere taşımayı kolaylaştırabilir; tek başına daha yüksek etkinliği kanıtlamaz. Şirket o dönemde araştırma alanları ve teknik sonuçlar hakkında sınırlı bilgi yayımlıyordu.

Kaynak: Scribe Therapeutics

Scribe 2020’de Biogen ile genetik nedenli amyotrofik lateral skleroz (ALS) ve isteğe bağlı ek bir nörolojik hedef için ortaklık kurdu. Anlaşma, 15 milyon dolar peşin ödeme, geliştirme ve ticari aşamalara bağlı 400 milyon doları aşan olası ödemeler ve telifleri kapsıyordu. Biogen ortaklığı 2022’de genişletti. Scribe Eylül 2022’de Sanofi (SNW.DE ) (SNY ) ile kansere yönelik NK hücre tedavilerini düzenlemek üzere de anlaşma yaptı: 25 milyon dolar peşin, 1 milyar doları aşan olası kilometre taşı ödemeleri ve telifler. Büyük tutarlar esas olarak gelecekteki sonuçlara bağlıydı.

4. Caribou Biosciences

CRBU Fiyat Grafiği

Caribou, CRISPR teknolojisi geliştirmek ve fikri mülkiyeti ticarileştirip lisanslamak üzere kuruldu. Aşağıdaki tarihsel lisans görünümünde Novartis ve Corteva gibi şirketler yer alır:

2023’te AbbVie ile (ABBV ) allojenik CAR-T hücre tedavileri için ortaklık da vardı. Caribou kendi CAR-T ve o dönemde CAR-NK programlarını da geliştiriyordu. AbbVie anlaşması 2023’ün ilerleyen döneminde sona erdi.

chRDNA teknolojisi, hedefli düzenlemeler ve birden çok gen ekleme işlemi için Cas9 ve Cas12a ile hibrit RNA-DNA kılavuzları kullanır. Şirket bazı deneylerde tamamen RNA’dan oluşan kılavuzlara göre daha az hedef dışı düzenleme bildirdi. Bu, önceki tüm CRISPR uygulamalarıyla evrensel bir karşılaştırma değildir.

Caribou, 31 Aralık 2022 itibarıyla nakit, nakit benzerleri ve pazarlanabilir menkul kıymetlerde 317 milyon dolar bildirdi. Mart 2023’te bu kaynakların o zamanki faaliyet planını 2025’in bir bölümüne kadar finanse etmesini bekliyordu. Bu tarihsel bir tahmindi; Nisan 2023 nakit bakiyesi veya lisans gelirlerinin pozitif faaliyet nakit akışı sağlayacağının garantisi değildi.

5. Innovative Genomics Institute (IGI)

17 Nisan 2023’te IGI için TED bünyesindeki Audacious Project aracılığıyla bağışçılardan 70 milyon dolarlık finansman açıklandı; amaç iklim ve sağlık için mikrobiomları CRISPR ile düzenlemekti. Jennifer Doudna ve Jill Banfield girişime liderlik ediyordu. Bundan önce, Haziran 2022’de 11 milyon dolarlık finansman taahhüdü Chan Zuckerberg Initiative tarafından açıklanmıştı. Araştırma, gen düzenlemenin bitkiler ve toprak mikroorganizmalarının karbon alımını ve depolamasını nasıl geliştirebileceğini inceliyordu. Diğer araştırma girişimleri şunlardı:

Bu alanlar genom teknolojisinin tıp, tarım ve iklim çalışmalarındaki olası uygulamalarını gösterir. Bunlar farklı geliştirme programlarıdır; hepsi kullanıma hazır ürünler değildir.

Son Düşünceler

Doudna, CRISPR araştırmalarında ve şirketler, enstitüler ile laboratuvarlardan oluşan bir ağın kurulmasında önemli rol oynamıştır. İlerleme birçok başka araştırmacı, girişimci ve ortağın katkısına da dayanır.

Bu tarihsel inceleme, CRISPR’ın gelişim yönünü anlamaya yardımcı olur. Diğer uygulamaları “İnsan sağlığının ötesinde CRISPR: gen düzenlemede yeni yatırım alanları” başlıklı yazımızda ele alıyoruz.

mm

Jonathan, genetik analiz ve klinik deneylerde çalışan eski bir biyokimyacı araştırmacıdır. Şu anda yenilik, piyasa döngüleri ve jeopolitik konulara odaklanan bir hisse senedi analisti ve finans yazarıdır ve bu konularda 'The Eurasian Century' adlı yayınında yazmaktadır.