ARPA-H støtter on-demand organutskrift med $176M-push

Organmangel og saken for on-demand bioprinting

Organdonasjoner er et viktig medisinsk verktøy som holder millioner av mennesker i live, med nesten 50 000 transplantasjoner utført årlig bare i USA. Likevel er tilgangen på organer utilstrekkelig for å dekke etterspørselen, med 13 personer som dør hver dag i USA mens de venter på en organtransplantasjon, og over 103 000 personer på den nasjonale ventelisten.

Denne mangelen kan delvis lindres ved flere organdonasjoner, som fortsatt er et viktig politisk fokus. Imidlertid er det ofte like utfordrende å finne en kompatibel donor som den generelle mangelen på donorer.

Ideelt sett ville evnen til å “produsere” ethvert organ på forespørsel tilby en overlegen løsning. Men det ville fortsatt ikke fjerne problemet med kompatibilitet, eller behovet for å ta avstøtningsmedikamenter som svekker immunsystemet. Transplanterte organer har også en tendens til å ha kortere levetid enn de originale.

“Selv når pasienter får en transplantasjon, varer organene vanligvis bare 15–23 år og krever livslang medisinering for å forhindre avstøting, noe som er dyrt og kan forårsake alvorlige helseproblemer.”

Den nåværende situasjonen fører også til tydelig ulikhet i resultater. På grunn av faktorer som geografisk avstand og behovet for spesifikke blodtype-matching, møter rurale befolkninger og minoritetsgrupper betydelig høyere hindringer. Dataene om disse ulikhetene er konkrete:

• Representasjon på ventelisten: Mens svarte amerikanere utgjør omtrent 28% av transplantasjonsventelisten, mottok de bare rundt 23% av transplantasjonene i 2024.
• Ulikhet i transplantasjoner: Omvendt utgjorde hvite amerikanere omtrent 39% av ventelisten, men mottok nesten 49% av alle transplantasjoner.
• Tilgjengelighet av donorer: Biologisk matching krever ofte donorer med lignende etnisk bakgrunn, men donasjonsrater varierer sterkt. Hvite individer utgjorde omtrent 67% av alle donorer i 2024, sammenlignet med omtrent 13% for svarte og 15% for latinamerikanske individer.

On-demand organer som kan implanteres i enhver pasient uavhengig av demografi, ville være en enorm likestiller i dette systemet.

Dette er det eksakte målet med en rekke priser som er tildelt av Advanced Research Projects Agency for Health (ARPA-H), et byrå innen USAs Department of Health and Human Services (HHS). ARPA-H ble opprettet i 2022 med en kongressmessig bevilgning på 1 milliard dollar og signert i lov av president Joe Biden.

«Å utvikle universelt matchede organer har aldri blitt gjort før i transplantasjonshistorien. Å printe et presist matchet, funksjonelt menneskelig organ vil fundamentalt endre hva som er mulig innen transplantasjonsmedisin og vil redde utallige liv.»

– Alicia Jackson, Ph.D., ARPA-H Director
Dets Personalized Regenerative Immunocompetent Nanotechnology Tissue (PRINT) program søker å oppmuntre utviklingen av organutskrifts-teknologi som ikke krever immunsuppressive medisiner.

«Målet er å bruke enten pasientens egne celler eller celler fra et biobank for raskt – innen timer – å produsere immunmatchede erstatningsorganer, som nyrer, hjerter og lever.»

Hva er 3D-bioprinting og hvorfor organer er vanskelige

3D-utskrift, eller additiv produksjon, er nå en relativt kjent teknologi. Den startet med plastfilamenter og blir nå mulig med mange materialer, inkludert metaller. Neste grense er utskrift av organisk vev.

Ved å legge til celler individuelt, i komplekse 3D-oppsett og flere lag, kan 3D-bioprinting replikere den eksakte formen og teksturen organer krever. En av de første vellykkede bevisene på konseptet ble gjort ved Wake Forest University i 2016, med et funksjonelt og levedyktig 3D-printet øre. (Du kan lese mer om bioprinting på denne Wake Forest University-siden, en av mottakerne av ARPA-H-finansieringen).

Bioprinting-markedet, som foreløpig hovedsakelig er begrenset til nisjebruk og akademisk forskning, er allerede et marked på $2,91 milliarder (i 2025) og forventes å vokse med 12,54 % CAGR frem til 2034.

Ideen er enten å produsere organer fra pasientens egne celler, og fjerne all risiko for immunreaksjon, eller å bruke celler fra et biobank modifisert for å oppnå samme resultat. Teknologien har nylig gjort gode fremskritt, inkludert bruk av ultralyd for veiledet bioprinting, bioprinting av pancreas-øyler for diabetesbehandling, og å lage 3D-printet hud for laboratorieeksperimenter og hudtransplantater.

ARPA-Hs PRINT-program forklart

Oversikt

Målet med programmet er å oppnå det som hittil har vært et vanskelig mål: 3D-printe et menneskelig organ i full størrelse, med alle cellene, blodårene og vevsmaterialene som gjør at det kan fungere som et hjerte, filtrere blod og produsere urin som en nyre, og opprettholde stoffskiftet som en lever.

En suksess i programmet, som foreløpig er fokusert på disse 3 nøkkelorganene, kan senere utvides til pancreas og lunger. PRINT-programmet har totalt opptil $176,8 millioner over 5 år. Detaljer og timing av den eksakte betalingen vil avhenge av at hvert av de utvalgte forskningsteamene møter aggressive og akselererte milepæler.

Programmet ble lansert i 2024, som krever forslag fra forskere fokusert på tre tekniske områder:

• Generere alle nødvendige organcelletyper fra de beste cellekildene.
• Storskalaproduksjon av organcelletyper.
• Organbiofabrikasjon og IND-tilrettelegging for in vivo-testing.

I januar 2026 kunngjorde den de utvalgte forskningsteamene for programmet.

Hvem mottok ARPA-H PRINT-finansiering

Carnegie Mellon University

Det Pittsburgh-baserte universitetet har som mål å lage en kostnadseffektiv immun-silent bioprintet lever som er klar for første-først-i-menneske-forsøk innen fem år, under prosjektet kalt LIVE, eller Liver Immunocompetent Volumetric Engineering.

Det vil motta $28,5M fra ARPA-H for dette prosjektet.

De konstruerte leverne vil først bli produsert for å håndtere akutt leversvikt, med det langsiktige målet om å håndtere all leversvikt.

«Leveren vi lager vil vare i omtrent to til fire uker. Den vil gi pasientene tid til at deres egen lever kan regenerere, og deretter vil de ikke trenge en levertransplantasjon, noe som frigjør disse leverne for andre pasienter.»

– Adam Feinberg, Professor of Biomedical Engineering at Carnegie Mellon

Wake Forest University

Universitetet i Winston-Salem, N.C., vil forsøke å produsere klinisk-klasse vaskularisert nyrevev for å øke nyrefunksjonen hos pasienter som lider av nyresykdom.

Dette prosjektet vil arbeide parallelt med både prekliniske studier og utviklingen av en plan for kommersialisering. På denne måten bør teknikken ikke bare fungere godt medisinsk, men også være levedyktig fra et økonomisk perspektiv, og tilby «en kostnadseffektiv løsning på nasjonens økende mangel på donororganer».

Wyss Institute

Harvard-forskningsinstituttet, lokalisert i Boston, vil utvikle universelt levervev i klinisk skala fra voksne stamceller.

Lewis-laboratoriet har utviklet en annen metode, kalt SWIFT (sacrificial writing into functional tissue), hvor hundretusener av stamcelleavledede aggregater konsentreres i en tett, levende matrise av organbyggingsblokker (OBBs) som inneholder omtrent 200 millioner celler per milliliter.

Med fokus på tilstrekkelig vaskularisering (blodåreutvikling), håper forskerteamet at teknologien deres kan hjelpe alle typer pasienter med leverdysfunksjon.

University of California, San Diego

Universitetet vil printe levere ved bruk av stamceller produsert av det lokale firmaet Allele Biotechnology. Det vil motta rundt $25M fra ARPA-H for denne oppgaven.

Leveren vil bli tilpasset en individs unike anatomi og fysiologi, uten behov for donorvev eller immunsuppressiva. Dette bør ideelt sikre langsiktig funksjonalitet og integrasjon av de 3D-printede organene.

«Forskjellen mellom oss og andre som gjør ekstrusjonsutskrift er at vi printer hele siden samtidig, og det er virkelig 10 000 ganger raskere enn det de gjør.»

– Shaochen Chen, Professor in the university’s Jacobs School of Engineering
Menneskelige forsøk forventes om fem år hvis alt går etter planen.

University of Texas Southwestern Medical Center

Det Dallas-baserte universitetet vil motta nesten $25M for utviklingen av en transplantasjonsklar lever som kan gi full funksjon hos pasienter med leversvikt. Programmet heter Vascularized Immunocompetent Tissue as an Alternative Liver (VITAL).

«UTSW har et robust program for solid organtransplantasjon som nylig feiret sin 1000. levertransplantasjon. Dette prosjektet representerer et dristig skritt mot å forbedre pasientbehandlingen gjennom biomedisinsk innovasjon. Det samler ingeniører, klinikere og forskere for å omdanne oppdagelser til virkelige løsninger, og former en fremtid hvor funksjonell organutskrift blir en realitet.»

– Dr. Samuel Achilefu, Ph.D., Inaugural Chair of Biomedical Engineering
Dette betyr ikke bare et funksjonelt organ metabolisk, men også gjenkobling av blodkar for å gjenopprette blodstrøm og etablering av et gallegangssystem for væsketransport.

Hvorfor ARPA-H kan akselerere tidslinjene for organutskrift

3D-utskrift av organer har vært en trendy idé som bare sakte gjør sin vei inn i praktiske kliniske anvendelser. Dette skyldes at reproduksjon av noe så komplekst som organer – laget av hundrevis av milliarder celler med mange komplekse under-typer – krever mestring av detaljer som ofte er dårlig forstått.

Å designe et organ fra bunnen av er likt å montere en jetmotor fra kjente deler uten å forstå nøyaktig hvordan motoren fungerer. Heldigvis er levende celler, spesielt stamceller, designet for å selvorganisere seg til et komplett organ, noe som hjelper forskerne.

Den plutselige tilstrømningen av penger fra ARPA-H til dette temaet bør bidra til å akselerere tidslinjen for å begynne å se utskrivbare organer som potensielt er overlegne de vanlige donerte organene.

Investering i 3D-bioprinting og regenerativ medisin

United Therapeutics

United Therapeutics (UTHR ) har en lang historie som pioner innen bioprinting, og har blant annet etablert et partnerskap med 3D Systems Corporation (DDD ) om temaet allerede i 2017.

Selskapet fokuserer på sjeldne sykdommer (interstitiell lungesykdom – ILD, pulmonal arteriell hypertensjon – PAH, og neuroblastom) og lungesykdommer i sluttstadiet.

Dette betyr også at selv om 3D-bioprinting er viktig for selskapets fremtid, er det også et tradisjonelt biotek-selskap samtidig. Dette gir selskapet mer enn $1,6 milliarder i TTM (Trailing Twelve Months) driftskontantstrøm og en solid kontantreserve for å fortsette å finansiere innovasjon uten å risikere overdreven utvanning av eksisterende aksjonærer.

Selskapets inntekter har jevnt økt på 2020-tallet, i stor grad takket være økende salg av Tyvaso, den mest foreskrevne amerikanske prostacyclinen (for behandling av pulmonal arteriell hypertensjon – PAH), som fortsatt vokste 10 % år for år i 2025.

Innen bioprinting er selskapet fortsatt i F&U-fasen, med sitt mest avanserte produkt for lunge-transplantasjon, samt alternative nyrer og lever som også er under utvikling.

Utenfor organer er selskapets F&U-plan hovedsakelig fokusert på å utvide Tyvasos anvendelser for å øke salget.

Så, etter hvert som 3D-utskrift får mye mer oppmerksomhet og forskningsbudsjett, kan selskaper som United Therapeutics, med et tidlig forsprang i feltet og allerede påbegynt kliniske studier, ha en klar fordel i kommersialiseringen av en tidlig form av teknologien, sannsynligvis etterfulgt av flere tiår med forbedringer (og tilhørende fornyede eller nye patenter).

Siste nyheter og utviklinger for United Therapeutics (UTHR)-aksjen