ARPA-H steunt het printen van organen op aanvraag met 176 miljoen dollar

Het tekort aan organen en de voordelen van printen op aanvraag

Orgaandonatie is een essentieel medisch middel dat miljoenen mensen in leven houdt. Alleen al in de Verenigde Staten worden jaarlijks bijna 50.000 transplantaties uitgevoerd. Toch is het aanbod van organen onvoldoende: in de VS overlijden dagelijks 13 mensen terwijl ze op een orgaantransplantatie wachten, en staan er meer dan 103.000 mensen op de nationale wachtlijst.

Meer orgaandonaties kunnen dit tekort gedeeltelijk verlichten en blijven daarom een belangrijk beleidsspeerpunt. Het vinden van een geschikte donor is echter vaak een even grote uitdaging als het algemene tekort aan donoren.

Idealiter zou het op aanvraag kunnen “produceren” van elk gewenst orgaan een betere oplossing bieden. Daarmee verdwijnen het probleem van compatibiliteit en de noodzaak van afstotingsremmers, die het immuunsysteem verzwakken, echter nog niet. Getransplanteerde organen gaan bovendien doorgaans minder lang mee dan de oorspronkelijke organen.

“Zelfs als patiënten een transplantatie krijgen, gaan organen meestal maar 15 tot 23 jaar mee en zijn levenslang medicijnen nodig om afstoting te voorkomen. Die zijn duur en kunnen ernstige gezondheidsproblemen veroorzaken.”

De huidige situatie leidt ook tot grote ongelijkheid in uitkomsten. Door factoren als geografische afstand en de noodzaak van passende bloedgroepen ondervinden plattelandsbewoners en minderheidsgroepen aanzienlijk grotere obstakels. De cijfers over deze verschillen zijn duidelijk:

• Vertegenwoordiging op de wachtlijst: zwarte Amerikanen vormen ongeveer 28% van de transplantatiewachtlijst, maar ontvingen in 2024 slechts circa 23% van de transplantaties.
• Ongelijkheid bij transplantaties: witte Amerikanen vormden daarentegen ongeveer 39% van de wachtlijst, maar ontvingen bijna 49% van alle transplantaties.
• Beschikbaarheid van donoren: voor biologische compatibiliteit zijn vaak donoren met een vergelijkbare etnische achtergrond nodig, terwijl donatiepercentages sterk verschillen. Witte mensen vormden in 2024 ongeveer 67% van alle donoren, tegenover circa 13% zwarte mensen en 15% mensen met een Latijns-Amerikaanse achtergrond.

Organen die op aanvraag worden gemaakt en bij iedere patiënt kunnen worden geïmplanteerd, ongeacht demografische kenmerken, zouden de ongelijkheid in dit systeem sterk verminderen.

Dat is precies het doel van een reeks subsidies van de Advanced Research Projects Agency for Health (ARPA-H), een agentschap binnen het Amerikaanse ministerie van Volksgezondheid en Sociale Zaken (HHS). ARPA-H werd in 2022 opgericht met een door het Congres beschikbaar gesteld budget van 1 miljard dollar en een wet die door president Joe Biden werd ondertekend.

“Het ontwikkelen van universeel passende organen is nog nooit eerder gedaan in de geschiedenis van transplantaties. Het printen van een nauwkeurig passend, functioneel menselijk orgaan zal fundamenteel veranderen wat binnen de transplantatiegeneeskunde mogelijk is en zal talloze levens redden.”

— Alicia Jackson, Ph.D., directeur van ARPA-H

Het programma PRINT, voluit Personalized Regenerative Immunocompetent Nanotechnology Tissue, wil de ontwikkeling stimuleren van technologie om organen te printen waarvoor geen afweeronderdrukkende medicijnen nodig zijn.

“Het doel is om met de eigen cellen van een patiënt of met cellen uit een biobank snel, binnen enkele uren, immunologisch passende vervangende organen te produceren, zoals nieren, harten en levers.”

Wat is 3D-bioprinten en waarom is het printen van organen moeilijk?

3D-printen, of additieve productie, is inmiddels een redelijk bekende technologie. Het begon met kunststof filamenten en wordt nu mogelijk met allerlei materialen, waaronder metalen. Het printen van biologisch weefsel is de volgende stap.

Door cellen afzonderlijk toe te voegen in complexe driedimensionale patronen en meerdere lagen, kan 3D-bioprinten de precieze vorm en structuur nabootsen die organen nodig hebben. Een van de eerste geslaagde haalbaarheidsdemonstraties vond in 2016 plaats aan Wake Forest University, met een functioneel en levensvatbaar 3D-geprint oor. (Lees meer over bioprinten op deze pagina van Wake Forest University, een van de ontvangers van ARPA-H-financiering.)

De markt voor bioprinten, die voorlopig vooral beperkt blijft tot nichetoepassingen en academisch onderzoek, is in 2025 al 2,91 miljard dollar waard. Tot 2034 wordt een samengesteld jaarlijks groeipercentage van 12,54% verwacht.

Het idee is organen te produceren uit de eigen cellen van een patiënt, zodat elk risico op een afweerreactie verdwijnt, of cellen uit een biobank te gebruiken die zijn aangepast om hetzelfde resultaat te bereiken. De technologie heeft recent goede vooruitgang geboekt, waaronder bioprinten onder begeleiding van ultrageluid, het bioprinten van eilandjes uit de alvleesklier voor de behandeling van diabetes, en het maken van 3D-geprinte huid voor laboratoriumproeven en huidtransplantaten.

Uitleg van het PRINT-programma van ARPA-H

Overzicht

Het programma wil een tot nu toe ongrijpbaar doel bereiken: een orgaan op menselijke schaal 3D-printen, met alle cellen, bloedvaten en weefselmaterialen die het in staat stellen als hart te functioneren, als nier bloed te filteren en urine te produceren, of als lever de stofwisseling te ondersteunen.

Als het programma, dat zich voorlopig op deze drie belangrijke organen richt, slaagt, kan het later worden uitgebreid naar de alvleesklier en de longen. PRINT omvat maximaal 176,8 miljoen dollar over vijf jaar. De precieze bedragen en het tijdstip van betalingen hangen af van het behalen van ambitieuze, versnelde mijlpalen door de geselecteerde onderzoeksteams.

Het programma ging in 2024 van start en vroeg onderzoeksvoorstellen op drie technische gebieden:

• Alle benodigde celtypen voor organen verkrijgen uit de beste beschikbare celbronnen.
• De celtypen van organen op grote schaal produceren.
• Organen biofabriceren en in-vivotests uitvoeren die een IND-aanvraag voor klinisch onderzoek mogelijk maken.

In januari 2026 werden de geselecteerde onderzoeksteams bekendgemaakt.

Wie ontving financiering uit het PRINT-programma van ARPA-H?

Carnegie Mellon University

De universiteit in Pittsburgh wil een kosteneffectieve, biogeprinte lever ontwikkelen die geen afweerreactie oproept en binnen vijf jaar klaar is voor de eerste proeven bij mensen. Het project heet LIVE, voluit Liver Immunocompetent Volumetric Engineering.

De universiteit ontvangt hiervoor 28,5 miljoen dollar van ARPA-H.

De ontwikkelde levers zijn aanvankelijk bedoeld voor de behandeling van acuut leverfalen, met als langetermijndoel alle vormen van leverfalen te behandelen.

“De lever die we maken, zou ongeveer twee tot vier weken meegaan. Dat geeft de eigen lever van patiënten tijd om te herstellen. Vervolgens hebben ze geen levertransplantatie meer nodig, waardoor die donorlevers beschikbaar blijven voor andere patiënten.”

— Adam Feinberg, hoogleraar biomedische technologie aan Carnegie Mellon

Wake Forest University

De universiteit in Winston-Salem, North Carolina, wil nierweefsel met bloedvaten produceren dat geschikt is voor klinisch gebruik, om de nierfunctie van patiënten met een nierziekte te versterken.

Dit project loopt parallel aan zowel preklinische proeven als de ontwikkeling van een commercialiseringsplan. Zo moet de techniek niet alleen medisch goed presteren, maar ook economisch haalbaar zijn en “een kostenefficiënte oplossing bieden voor het groeiende nationale tekort aan donororganen”.

Wyss Institute

Het onderzoeksinstituut van Harvard in Boston gaat uit volwassen stamcellen universeel passend leverweefsel op klinische schaal ontwikkelen.

Het Lewis-laboratorium heeft een andere methode ontwikkeld, SWIFT, waarbij tijdelijk opofferingsmateriaal in functioneel weefsel wordt geschreven. Honderdduizenden uit stamcellen afgeleide celaggregaten worden geconcentreerd in een dichte, levende matrix van orgaanbouwstenen (OBB’s), met ongeveer 200 miljoen cellen per milliliter.

Door zich te richten op voldoende vascularisatie, oftewel de ontwikkeling van bloedvaten, hoopt het team dat de technologie uiteenlopende patiënten met een verminderde leverfunctie kan helpen.

Universiteit van Californië in San Diego

De universiteit zal levers printen met stamcellen die worden geproduceerd door het lokale bedrijf Allele Biotechnology. Hiervoor ontvangt zij ongeveer 25 miljoen dollar van ARPA-H.

De lever wordt afgestemd op de unieke anatomie en fysiologie van de patiënt, zonder dat donorweefsel of afweeronderdrukkers nodig zijn. Idealiter zorgt dit voor langdurige werking en integratie van de 3D-geprinte organen.

“Het verschil tussen ons en anderen die met extrusie printen, is dat wij de hele pagina tegelijk printen. Dat is werkelijk 10.000 keer sneller dan wat zij doen.”

— Shaochen Chen, hoogleraar aan de Jacobs School of Engineering van de universiteit
Als alles volgens plan verloopt, worden over vijf jaar proeven bij mensen verwacht.

Southwestern Medical Center van de Universiteit van Texas

De universiteit in Dallas ontvangt bijna 25 miljoen dollar voor de ontwikkeling van een transplantatieklare lever die alle functies kan vervullen bij patiënten met leverfalen. Het programma heet Vascularized Immunocompetent Tissue as an Alternative Liver (VITAL), oftewel gevasculariseerd, immunocompetent weefsel als alternatieve lever.

“UTSW heeft een sterk programma voor transplantaties van vaste organen en vierde onlangs zijn duizendste levertransplantatie. Dit project is een gedurfde stap naar betere patiëntenzorg door biomedische innovatie. Het brengt ingenieurs, artsen en wetenschappers samen om ontdekkingen om te zetten in praktische oplossingen en een toekomst vorm te geven waarin het printen van functionele organen werkelijkheid wordt.”

— Dr. Samuel Achilefu, Ph.D., eerste hoofd van de afdeling biomedische technologie
Dat betekent niet alleen een orgaan dat de stofwisselingsfuncties vervult, maar ook het opnieuw aansluiten van bloedvaten om de bloedstroom te herstellen en het aanleggen van een galwegstelsel voor vloeistoftransport.

Waarom ARPA-H het printen van organen kan versnellen

Het 3D-printen van organen is een populair idee dat slechts langzaam zijn weg vindt naar praktische klinische toepassingen. Het nabouwen van organen, die bestaan uit honderden miljarden cellen met allerlei complexe subtypen, vereist namelijk beheersing van details die vaak nog onvoldoende worden begrepen.

Een orgaan vanaf nul ontwerpen lijkt op het in elkaar zetten van een straalmotor met bekende onderdelen zonder precies te begrijpen hoe de motor werkt. Gelukkig kunnen levende cellen, vooral stamcellen, zichzelf organiseren tot een volledig orgaan. Dat helpt de onderzoekers.

De plotselinge toestroom van ARPA-H-geld naar dit onderwerp moet de ontwikkeling versnellen van printbare organen die mogelijk beter zijn dan gebruikelijke donororganen.

Investeren in 3D-bioprinten en regeneratieve geneeskunde

United Therapeutics

United Therapeutics (UTHR ) heeft een lange geschiedenis als pionier in bioprinten en ging met 3D Systems Corporation (DDD ) al in 2017 een samenwerking op dit gebied aan.

Het bedrijf richt zich op zeldzame ziekten, waaronder interstitiële longziekte (ILD), pulmonale arteriële hypertensie (PAH) en neuroblastoom, en op longziekten in het eindstadium.

Dat betekent ook dat het bedrijf, naast het belang van 3D-bioprinten voor zijn toekomst, een traditioneel biotechbedrijf is. Die activiteiten leveren over de laatste twaalf maanden meer dan 1,6 miljard dollar operationele kasstroom op, naast een stevige kasreserve. Daarmee kan het innovatie blijven financieren zonder het belang van bestaande aandeelhouders overmatig te verwateren.

De omzet is sinds het begin van de jaren 2020 gestaag gestegen, grotendeels dankzij de groeiende verkoop van Tyvaso, de meest voorgeschreven prostacycline in de VS voor de behandeling van pulmonale arteriële hypertensie (PAH). De verkoop groeide in 2025 opnieuw met 10% ten opzichte van het voorgaande jaar.

Op het gebied van bioprinten bevindt het bedrijf zich nog in de onderzoeks- en ontwikkelingsfase. Het verst gevorderde product is bedoeld voor longtransplantatie, terwijl ook alternatieven voor nieren en levers worden ontwikkeld.

Buiten organen richt het onderzoeks- en ontwikkelingsprogramma zich vooral op uitbreiding van de toepassingen van Tyvaso om de verkoop te verhogen.

Nu 3D-printen veel meer aandacht en onderzoeksbudget krijgt, kunnen bedrijven als United Therapeutics, met een voorsprong in het vakgebied en al beginnende klinische proeven, een duidelijk voordeel hebben bij het op de markt brengen van een vroege vorm van de technologie. Daarop volgen waarschijnlijk tientallen jaren van verbeteringen en de bijbehorende vernieuwde of nieuwe patenten.

Laatste nieuws en ontwikkelingen rond het aandeel United Therapeutics (UTHR)