Genredigering forudsagt af ARK Invest til at blive en $30 mia-$60 mia industri inden 2030

I de 70 år siden opdagelsen af DNA-dobbeltspiralen begyndte vi virkelig at forstå årsagen til mange mystiske, uhelbredelige sygdomme, såsom hæmofili, cystisk fibrose osv. De fleste af disse skyldes defekte genetiske sekvenser: ofte har et gen den forkerte sekvens og producerer et ikke‑funktionelt eller dysfunktionelt protein. Denne fejl får derefter vigtige organers funktioner til at svigte.

Problemet har længe været at løse sådanne sygdomme. Problemet ligger på genomics‑niveau, så hver eneste patientcelle er lige så defekt. Og det er ikke muligt at levere det “rigtige” protein i hver eneste celle, der har brug for det.

Det var indtil genredigering blev en realitet. Med nye banebrydende behandlinger godkendt i de seneste måneder er det tid til at se på potentialet i dette marked.

Genredigering

Genredigering har været undersøgt af forskere i næsten 20 år nu. Tidlige teknologier, som zinc-finger nuclease og TALENS, så lovende ud, men var ofte ikke tilstrækkelige til at producere terapeutiske resultater undtagen i nogle få snævre tilfælde.

Vendepunktet var opdagelsen af CRISPR-Cas9 i 2012. Det tillod en meget målrettet tilgang til genredigering. Det gav også opdagelsesrejsende Nobelprisen i kemi i 2020.

Et par andre forskellige CRISPR-Cas-systemer er siden blevet opdaget. Mest bemærkelsesværdigt CRISPR-Cas12, som vi diskuterede i artiklen: “What Is CRISPR-Cas12a2? & Why Does It Matter?”. Du kan også læse mere om genredigeringsteknologi generelt i denne artikel.

Nu, ti år senere, ser vi nye terapier fra CRISPR-teknologien. Og også nogle endnu mere avancerede genredigeringsteknikker.

Markedet for genredigering

Kun i et tidligt marked har godkendelsen af en hæmofili-genredigeringsterapi i november 2022 vist, at genredigering kan være både medicinsk kraftfuld og økonomisk levedygtig.

Med en pris på $3,5M/terapi slog den nye rekorder for godkendt pris, som tidligere blev holdt af en anden gen‑terapi, Novartis’ Zolgensma ($2M/terapi).

Omkostningerne kan synes urimelige, men de bør sammenlignes med de faktiske omkostninger ved at behandle disse sygdomme. For eksempel kan hæmofili koste op til $28M og stadig ikke fuldt ud sikre en god livskvalitet.

Kilde: ARK Invest

Med næsten 400 kliniske forsøg for gen‑terapier er dette marked klar til at vokse meget hurtigt. Det kan multipliceres med mere end 10 gange i de næste 7 år.

Kilde: ARK Invest

Ark Invest’s prognose er et basiscase med årlige indtægter på $30 mia.

Dette er grunden til, at gen‑terapier forbliver begrænset til sjældne sygdomme og genetiske problemer i hele dette årti.

Kilde: ARK Invest

Et større potentiale

En anden mulighed er, at genredigering kan anvendes på et meget større udvalg af sygdomme. Sjældne genetiske sygdomme var det åbenlyse testemne for teknologien, da vi vidste, hvad der skulle repareres, eksisterende behandlinger var dårlige eller ikke‑eksisterende, og selv dyr genredigering stadig er billigere end de fleste konventionelle terapier.

Men der er et bredere spektrum af muligheder. Mange igangværende kliniske forsøg er i nye terapeutiske områder, såsom neurologi, onkologi (kræft) eller diabetes.

Og mens sjældne sygdomme ofte påvirker nogle få tusinde eller titusinder af mennesker, vedrører disse nye anvendelser titusinder af mennesker.

Kilde: ARK Invest

Hvis nogle af disse terapier viser effektiviteten af genredigering ud over kun sjældne sygdomme, anslår Ark Invest, at det potentielle marked kunne være meget større. Så kan det nå årlige indtægter på op til $60 mia inden 2030. Og det kan fortsætte med at vokse også efter den dato.

Genredigeringsvirksomheder

Disse virksomheder arbejder alle med genredigeringsteknologi, også ud over sjældne sygdomme. De er organiseret fra den største til den mindste markedsværdi, da denne artikel blev skrevet.

1. Vertex

VRTX Prisdiagram

Vertex er et firma, der primært er aktivt inden for behandling af cystisk fibrose, i hvert fald hvad deres godkendte lægemiddelkatalog angår. Det investerer i potentialet for genetiske terapier til den mest vanskelige form for cystisk fibrose.

Dog er dens hovedengagement i genredigering todelt.

Først med terapier udviklet sammen med CRISPR Therapeutics (CRSP ) for blodsygdomme: beta‑thalassæmi og seglcelleanæmi.

Dernæst med opkøbet af ViaCyte. ViaCyte udvikler i partnerskab med CRISPR Therapeutics en løsning til type‑1‑diabetes. Denne behandling ville være en kombination af stamcelleterapi og genredigeringsterapi. Du kan læse mere om denne diabetesbehandlingsteknologi i denne detaljerede artikel.

2. CRISPR Therapeutics

CRSP Prisdiagram

En af grundlæggerne af CRISPR Therapeutics er Emmanuel Charpentier, opdageren af CRISPR–Cas9 og Nobelprisen i kemi i 2020 for denne opdagelse.

CRISPR arbejder på flere temaer, herunder blodsygdomme, onkologi og diabetes (diabetesbehandlingen udvikles i samarbejde med Vertex).

Du kan læse mere om CRISPR Therapeutics i vores artikel “Genredigering: CRISPR Therapeutics vs. Beam Therapeutics (BEAM ).”

3. Beam Therapeutics

BEAM Prisdiagram

En anden hurtigt fremadskridende genredigerings‑startup er Beam Therapeutics. Den bruger en variant af genredigering kaldet base editing, som kan ændre kun én base ad gangen i den genetiske kode. Dens hovedfokus er hæmatologi (seglcelleanæmi), onkologi og sjældne sygdomme.

Du kan følge linket ovenfor for en punkt‑for‑punkt sammenligning mellem Beam og CRISPR Therapeutics.

4. UniQure

QURE Prisdiagram

UniCure er det firma, vi nævner i forbindelse med $3,5M/dosis hæmofili‑genterapi, som for nylig er godkendt i USA og EU.

Firmaet bruger ikke en CRIPR‑lignende teknologi, men foretrækker Adeno‑Associated Viral Vectors (AAVV).

Firmaet håber, at den nylige succes med hæmofili kan udvides til andre patologier, især Huntingtons sygdom.

5. Editas Medicine

EDIT Prisdiagram

Editas er dedikeret til at udnytte kapaciteten i CRISPR‑Cas12a‑systemet. Vi har dækket i detaljer de unikke kapaciteter af Cas‑12a i en dedikeret artikel. Men for at opsummere kort:

• Vanskelige problemer med Cas9 kan være løselige med Cas12a
• Det resulterer i højere sandsynlighed for at genredigering sker end med Cas9.
• Mere end ét gen kan modificeres på én gang med Cas12a

Firmaet er kun i de tidlige faser af kliniske forsøg, med fokus på øjen‑ og blodsygdomme.

Du kan se en mere detaljeret profil og en punkt‑for‑punkt sammenligning med CRISPR Therapeutics i denne artikel: “CRISPR Therapeutics vs Editas Medicine (EDIT ) ”.

6. Sangamo Therapeutics

SGMO Prisdiagram

Firmaet arbejder på flere stamcelleterapier og en hæmofili A‑genterapi, som nu er i fase 3 af kliniske forsøg, med en ansøgning om godkendelse forventet inden udgangen af 2024.

Den arbejder også på en genredigeringsterapi for Fabrys sygdom, en tilstand der påvirker leveren.

Du kan læse mere om Sangamo (såvel som Vertex) i vores artikel “5 bedste stamcellevirksomheder at investere i (april 2023)”.

7. Precigen

PGEN Prisdiagram

Firmaet er førende inden for brug af genredigering til kræftbehandling.

Dens UltraCAR‑T‑platform modificerer patientens egne hvide blodcellers genetik, så de angriber kræftceller på en målrettet måde.

De fleste CAR‑T‑behandlinger er stadig i fase 1 af kliniske forsøg, mens andre produkter uden fokus på genredigering er længere fremme i forsknings‑ og udviklingspipeline.

Udover menneskelige terapier

Genredigering er en teknologi, der stadig er i sin spæde start. Den har potentialet til at revolutionere måden, vi behandler levende organismer på.

For eksempel kan den bruges i landbruget til at:

• skabe nye sorter og racer.
• reducere behovet.
• øge udbyttet.

Du kan læse mere om det og de virksomheder, der er aktive på dette område, i vores artikel “CRISPR Beyond Human Health: The New Investing Frontier for Gene Editing”.

Den kan endda omdanne planter og mikroorganismer til biofabrikker, der producerer medicin eller materialer og molekyler af høj værdi. Et sådant koncept beskrives ofte som syntetisk biologi. Du kan finde mere information om børsnoterede virksomheder i den sektor i vores artikel: “Top 5 Synthetic Biology Public Companies”.