Editas Medicine (NASDAQ: EDIT) Hisselerine Yatırım

Editas Medicine (EDIT ) bir biyoteknoloji şirketidir ve CRISPR kullanarak ilaç araştırmalarına odaklanmaktadır. CRISPR, clustered regularly interspaced short palindromic repeats (küme düzenli aralıklı kısa palindromik tekrarlar) ifadesinin kısaltmasıdır ve virüslerde doğal olarak gerçekleşen bir sürecin gözlemlenmesi sonucunda geliştirilen bir teknolojidir. Bu CRISPR segmentini izole ederek, bilim insanları DNA’nın bölümlerini silebilen, kaldırabilen ve değiştirebilen “genetik makaslar” geliştirebilmiştir. Bu tedavilerle şirket, şu anda tedavi seçeneği olmayan birçok ciddi hastalığın, dünyadaki en ciddi hastalıkların bazılarını iyileştirebileceği umudundadır.

Editas Medicine (EDIT) Nedir?

Editas Medicine, Harvard ve MIT ile bağlantıları olan bir bilim insanları ekibi tarafından 2013 yılında kuruldu. Üst düzey bir bilim ekibiyle yöneten şirket, kritik CRISPR araştırmalarını ilerletmek için erken aşamada finansman sağlamayı başardı. İlk Seri B finansman turunda, şirket Bill Gates ve onun baş bilim ve teknoloji danışmanı Boris Nikolic dahil olmak üzere önemli bir yatırımcı grubundan ilgi gördü. Editas, bu ilgiyi 120 milyon doların üzerinde bir fon toplamak ve sektördeki daha büyük şirketlerle değerli bağlantılar kurmak için kullandı. Erken dönemde, şirket kanser tedavileri geliştirmek için Juno Therapeutics ile bir iş birliği başlattı. İki şirket, iş birliğinin potansiyel değerinin $737 milyon dolar olduğunu tahmin etti.
Şirketin araştırma ve geliştirme ekibi, vücut içinde genleri düzenleyen in vivo ilaçların yanı sıra, vücuttan dışarıda genleri düzenleyip hastaya geri transfer eden ex vivo ilaçlara odaklanmaktadır. CRISPR ilaç geliştirme platformu, Cas9 ve Cas12a nükleazlarını içerir. Bu iki farklı protein DNA’ya bağlanır ve gen düzenlemesini biraz farklı şekillerde sağlar. Bu iki CRISPR varyantı, farklı hedefleme ve düzenleme yetenekleri sunarak araştırmacılara belirli hastalıkları hedeflemek için ilaç geliştirmede en iyi seçeneği değerlendirme konusunda çeşitli seçenekler sunar.

Editas Medicine (EDIT) Neden Önemlidir?

Editas, üç geniş kategoriye odaklanan bir ilaç geliştirme hattına sahiptir: göz hastalıkları, kan hastalıkları ve onkoloji. En ilerideki ürünleri, göz hastalıklarını tedavi eden gen düzenleme ilaçlarıdır. Leber konjenital amaurosis (LCA), en az 18 farklı gende kalıtsal bir gen mutasyonudur. LCA, çocuklarda renk körlüğünün başlıca nedenidir ve zamanla önemli görme kaybına yol açabilir. LCA’ya neden olan mutasyon, 100.000 çocuktan 3’ünde görülür ve şu anda piyasada LCA için bir tedavi bulunmamaktadır. Aynı derecede ilerlemiş olan kan hastalıkları tedavileri, hemoglobinopatiler olarak bilinir. Editas, bu alanda faaliyet gösteren ve klinik deneylerde orak hücre hastalığı ve β-Talasemi tedavisi için birden fazla ilaç geliştiren CRISPR Therapeutics (CRSP ) ‘in biraz gerisindedir. Hattındaki bir diğer ilaç kategorisi, T hücrelerini düzenleyerek vücuttaki kanserle daha etkili mücadele etmelerini sağlayan onkolojik tedavi ilaçlarıdır.
Editas’ın CRISPR temelli ilaçlara getirdiği yeni yaklaşım, şirketin rekabetten sıyrılmasına yardımcı olmaktadır. Editas, in vivo kullanım için bir ilaç geliştiren ve test eden ilk şirket oldu. Bu teknik sayesinde Editas araştırmacıları, LCA hastası bir hastaya düzenlenmiş DNA içeren bir virüs enjekte etti. Bu düzenlenmiş DNA, vücudun kendi DNA’sını bozukluğu oluşturan genetik segmenti kaldıracak şekilde nasıl değiştireceğine dair talimatlar içeriyordu. Henüz erken aşamalarda olmasına rağmen, bu tür bir tedavi seçeneğinin potansiyeli, gelecekte tıpta CRISPR’ın potansiyelini daha da pekiştirmektedir.

Editas Medicine (EDIT) Gelecek Beklentileri

Editas şu anda çeşitli üretim aşamalarında yaklaşık bir düzine farklı CRISPR geliştirilmiş ilaca sahiptir. Bu ilaçların birçoğu Allergan Pharmaceuticals gibi daha büyük şirketlerle ortaklık içinde geliştirilmektedir. Bu ortaklıklar sayesinde ilaçlar ortak olarak geliştirildi ve ardından kârlar eşit şekilde paylaşıldı, büyük şirket ticarileştirme sürecinin çoğunluğundan sorumludur. Editas ve ortakları, güçlü bir iç ve dış üretim süreci geliştirmiştir ve ilaçları onay aşamasına ulaşırsa ölçeklendirmeye hazırdır. Onkoloji tarafında, şirket sektör devi Bristol Myers Squibb ile ortaklık kurmuştur. Bu ilişki sayesinde Editas, şu ana kadar 100 milyon doların üzerinde bir fon almıştır.
Göz hastalığı, kan hastalığı ve onkoloji odaklarının yanı sıra, şirketin şu ana kadar geliştirdiği yöntemler, gelecekte çeşitli diğer genetik bozuklukları tedavi edecek ilaçların yolunu açmaktadır. Şirket, 6.000’den fazla insan genetik bozukluğu olduğunu ve bunların hepsinin gen düzenleme ile tedavi edilebileceğini tahmin etmektedir. Editas’ın bugün CRISPR platformunu kullanarak yaptığı araştırmalar, diğer alanlara yönelik gelecekteki büyümeyi sadece hızlandıracaktır. Şirket, birçok yeni yöntem kullanmakta ve bu yöntemleri patentlerle korumaktadır. Toplamda şirket 220’den fazla patente sahiptir ve ek olarak 800 başvuru daha bulunmaktadır. Dünyada ilk in vivo tedavi seçenekleri gibi deneyler, CRISPR teknolojisinin neler yapabileceği sınırlarını zorlamaya devam etmektedir.

Editas Medicine (EDIT) Nereden Satın Alınır?

Önerdiğimiz aracı kurum Firstrade.

Firstrade, yatırımcıların finansal geleceklerini kontrol etmelerine yardımcı olmak için tasarlanmış tam bir yatırım ürünleri ve araçları yelpazesi sunan lider bir çevrimiçi aracı kurumdur. 1985 yılında kurulduğundan beri Firstrade, yüksek değerli ve kaliteli hizmetler sunmaya kendini adamıştır.

Özel ticaret teknolojisi, son derece sezgisel bir kullanıcı arayüzü, olağanüstü müşteri hizmetleri ve mobil uygulamaları birleştiren Firstrade, tüm yatırım ihtiyaçlarınız için kapsamlı bir çözüm sunar. Firstrade FINRA/SIPC üyesidir.

Özet

Editas, CRISPR platformunu kullanarak yeni ilaçlar araştıran ve geliştiren birçok yeni biyoteknoloji şirketinden biridir. Kalabalık bir alanda öne çıkmak için şirket, araştırma ve geliştirmeye para yöneltmiş, mevcut CRISPR bilgisini alarak daha geniş uygulamalar için yeni ve yenilikçi yollar aramaktadır. CRISPR şüphesiz geleceğin tıbbının öncüsü olacak ve Editas, küresel bir lider olarak konumunu sağlamlaştırmıştır.