CRISPR Therapeutics’e (NASDAQ: CRSP) Yatırım

CRISPR Therapeutics (NASDAQ: CRSP) bir biyoteknoloji şirketidir ve yeni ve yenilikçi bir metodoloji kullanarak tedaviler geliştirmektedir. CRISPR Therapeutics (CRSP ), kurucu ortaklarından birinin geliştirdiği genetik düzenleme tekniği adını almıştır. Gayri resmi olarak “genetik makas” olarak bilinen CRISPR teknolojisi, genleri kesme, değiştirme ve düzenleme yeteneğini bilimsel araştırma topluluğuna sunmaktadır. Bu tekniği geliştirerek şirket, çeşitli hastalıklar için tedavi seçenekleri geliştirmede tamamen yeni bir yolun kapılarını açmıştır. Bu yeni seçenekler hastalıklara bakış şeklimizi değiştiriyor ve kalıtsal hastalıkları tamamen ortadan kaldırma potansiyeli artık gerçek bir olasılık haline geliyor.

CRISPR Therapeutics (CRSP) Nedir

Şirket, CRISPR (clustered regularly interspaced short palindromic repeats kısaltması) adını almıştır. CRISPR, bakteriyofajları tespit edip yok eden, virüslerin vücutta çoğalmasından ve enfekte olmasından sorumlu kısmı olan bir DNA dizisi türüdür. Şirket, kurucu ortaklarından biri olan Emmanuelle Charpentier, CRISPR’ı bilimsel bir ortamda genetik materyali düzenlemek için kullanma yolunu geliştiren öncü olduğu için CRISPR adını almıştır. Charpentier, meslektaşı Jennifer Doudna ile birlikte, bu moleküler davranışı bakterilerde çözümleyebildi ve gözlemlerden elde edilen dersleri genetik düzenleme aracı geliştirmeye uyguladı. Bakterilerde bulunan bu mekanizmayı izole ederek, iki bilim insanı DNA’ya kolayca kesikler yapmanın basit bir yolunu oluşturdu; bu da genetik materyalin belirli segmentlerinin eklenmesine veya değiştirilmesine olanak tanıdı. Bu, dünya çapındaki araştırmacıların organizmaları kolayca incelemesine ve DNA’nın hastalıklardaki rolünü çok daha derin bir şekilde anlamalarına olanak tanıyan çığır açıcı bir keşifti. Katkılarından dolayı Charpentier ve Doudna, 2020 Nobel Kimya Ödülü kazandılar.

Şirketin merkezi İsviçre’dedir ve ayrıca Amerika Birleşik Devletleri’nde araştırma ve geliştirme tesislerine sahiptir. Charpentier’in 2011’de CRISPR üzerinde çalışmaya başlamasından birkaç yıl sonra, 2013’te şirketi kurdu. Şirket, dünyanın en büyük ilaç şirketlerinden biri olan Bayer’in yatırım yapmasıyla erken dönemde önemli ilgi gördü. O zamandan beri şirket, 300’ün üzerinde çalışan sayısına ulaşmış ve 2016’da halka açılmıştır. Şirket, CRISPR kullanarak çeşitli aşamalarda klinik deneme sürecinde olan birkaç tedavi geliştirmiştir.

CRISPR Therapeutics (CRSP) Neden Önemlidir?

CRISPR gen düzenleme platformu, bir dizi ciddi hastalığa çözüm sunma potansiyeline sahip devrim niteliğinde bir yöntemdir. Şu anda birkaç çığır açan ilaç klinik test aşamasındadır. Regülasyon onayına en yakın aşamada olan, şirketin kan transfüzyonuna bağımlı β-Talasemi (TDT) ve Orak Hücre Hastalığı (SCD) tedavisi, yüksek ölüm oranına sahip ciddi bir kan hastalığını hedeflemektedir. Bu tedavinin amacı, belirli bireylerde tanı konulduğunda semptomların azalmasına veya hiç görülmemesine yol açan genetik bir varyasyonu taklit etmektir. SCD ve β-Talasemi hastalarına bu varyasyon oluşturularak semptomların azaldığı gösterilmiştir. Hemoglobinopatiler başlığı altında toplanan bu hastalık grubu genellikle kan transfüzyonları ve sık hastane yatışları dahil olmak üzere yaşam boyu tedavi gerektirir. Her yıl bu hastalıklarla 360.000 kişi doğmaktadır, ancak tüm vakalar yaşam boyu tedavi gerektirecek kadar şiddetli değildir. Bu CRISPR geliştirilmiş tedavinin hedefi, ölüm oranını azaltmak ve hastalığı hastalar için daha yönetilebilir kılmaktır. SCD ve β-Talasemi tedavileri klinik denemelerde en ileri aşamada iken, şirketin ayrıca pipeline’ında birkaç başka umut vaat eden aday da bulunmaktadır.

CRISPR Therapeutics (CRSP) Gelecek Beklentileri

Şu anki SCD ve β-Talasemi çalışması, CRISPR teknolojisinin tıpta uygulanabileceği çok küçük ama umut verici bir yoldur. Klinik denemelerin yürütüldüğü ABD ve Avrupa’da, şu anda bu tedaviden faydalanabilecek potansiyel hasta sayısı 30.000’in üzerindedir. Bunlar yalnızca en şiddetli vakalar olup, CRISPR Therapeutics, tedavi protokolü daha basitleştirildiğinde daha hafif vakalardaki hastaların da tedavi arayacağını tahmin etmektedir. Bu, yalnızca ABD ve Avrupa’da toplam hasta sayısını 160.000’in üzerine çıkaracaktır. AB ve Amerika Birleşik Devletleri’nde düzenleyici onay alırsa, ilacın diğer ülkelerde de benimsenmesi muhtemeldir. Bu hastalığın nüfus içindeki oranları Afrika gibi yerlerde daha yüksek ve yaygın dağıtım dünya çapındaki nüfuslar üzerinde büyük bir etki yaratacaktır.

Bu istatistikler etkileyici olsa da, SCD ve β-Talasemi, CRISPR teknolojisinin tedavi potansiyeline sahip olduğu birçok hastadan sadece biridir. Geliştirme sürecinin çeşitli diğer aşamalarında kanser, diyabet ve kistik fibroz gibi hastalıkları tedavi etmeye yönelik CRISPR tabanlı rejimler bulunmaktadır. Devam eden denemelerin yaklaşık yarısı Bayer ve diğer büyük şirketlerle iş birliğidir. Bu, şirketin riskini azaltmasını ve CRISPR Therapeutics’e geniş bir bilgi ve uzmanlık birikimi sağlamasını mümkün kılar. Diğer ortaklıklar arasında Amerikan şirketleri Viacyte ve Vertex Pharmaceuticals (VRTX ) yer almaktadır. Bir dönemde, Vertex’in CRISPR ile birleşmek istediği spekülasyonu ortaya çıktı ve bu haber hisse fiyatında bir artışa neden oldu. CRISPR tarafından yürütülen yetenekli bir bilim ekibi ve öncü araştırmalar sayesinde şirket, sektörde dikkat çekmiş ve şirketin uzun vadeli potansiyeli yatırımcılara oldukça umut vaat etmektedir.

Özet

CRISPR teknolojisi, son zamanların en heyecan verici ve umut vaat eden bilimsel keşiflerinden biridir. DNA’yı hassas bir şekilde inceleme ve değiştirme yöntemi oluşturarak, kalıtsal hastalıkları iyileştirme yeteneği gerçeğe daha da yaklaşıyor. Yetenekli bir bilim ekibiyle şirket, ilaç geliştirme sürecinde çok ilerlemiş durumda ve test ve onay aşamasında birkaç umut vaat eden tedaviye sahiptir. Büyük ilaç şirketleriyle olan bağlantılarıyla birlikte, CRISPR Therapeutics bu alanda büyük bir oyuncu haline gelmek için gerekli tüm araçlara sahiptir.