Intellia Therapeutics’e Yatırım (NASDAQ: NTLA)

Intellia Therapeutics (NTLA ) CRISPR gen düzenleme teknolojisini kullanarak çeşitli deneysel ilaçlar geliştiren bir biyoteknoloji şirketidir; bunların birçoğu sayısız hayatı kurtarma potansiyeline sahiptir. Göreceli olarak yeni bir ilaç geliştirme teknolojisi olan Intellia, CRISPR temelli ilaç araştırma ve geliştirme alanının öncüsü birkaç şirketten biridir. Güçlü bir farmasötik ortak ağı ve çeşitli özel metodolojileriyle Intellia, CRISPR ile araştırma ve geliştirme yapan en umut vaat eden ilaç şirketlerinden biri olarak kalabalık bir alanda öne çıkmaktadır.

Intellia Therapeutics (NTLA) Nedir?

Intellia Therapeutics 2014 yılında, ülke genelindeki akademik araştırma laboratuvarlarında CRISPR ile ilgili araştırmalar yapan bir grup Amerikalı bilim insanı tarafından kuruldu. Bu grup içinde öne çıkan isim, kurucu ortaklardan ve 2020 yılında öncü CRISPR çalışmalarıyla Nobel Ödülü alan bilim insanlarından Jennifer Doudna'dır. CRISPR, “clustered regularly interspaced short palindromic repeats” (düzenli aralıklarla kümelenmiş kısa palindromik tekrarlar) ifadesinin kısaltmasıdır ve virüslerde doğal olarak gerçekleşen bir sürecin gözlemlenmesi sonucunda geliştirilen bir teknolojidir. Bilim insanları, replikasyon ve silinmeden sorumlu virüs segmentini izole ederek, DNA'nın bölümlerini silebilen, kaldırabilen ve değiştirebilen “genetik makaslar” geliştirebildiler.
Massachusetts, Cambridge merkezli şirket, araştırma ve klinik ortamların çeşitli alanlarında 200'ün üzerinde çalışan istihdam etmektedir. Birçok yeni ilaç girişimi gibi, Intellia da araştırma yapmaya ve umut vaat eden tedavilerden oluşan bir yol haritası geliştirmeye başlamak için büyük miktarda sermaye toplamak zorundaydı. İsviçreli bir ilaç şirketi olan Novatris, Intellia'nın erken dönem destekçilerinden biriydi. Intellia, Novatris ile CRISPR temelli Kimerik antijen reseptör T hücresi terapileri geliştirmek için bir anlaşma imzaladı ve bu karşılığında 15 milyon dolar finansman sağladı. Novatris ve Regeneron gibi büyük ilaç şirketleriyle kurulan ilişkiler, Intellia'nın başlangıç aşamasında ayakta kalmasını sağladı. Bu destekle şirket, ilk yıllarında birkaç büyük atılım gerçekleştirdi. Birkaç yıl sonra, 2016 yılında Intellia NASDAQ:ta listelendi.

Intellia Therapeutics (NTLA) Neden Önemlidir?

CRISPR temelli ilaç geliştirme teknolojilerini kullanarak şirket, çeşitli geliştirme aşamalarında bir dizi ilaç pipeline'ına sahiptir. Klinik deneme sürecinde en ileri aşamada olan ilaç, Intellia'nın OTQ923/HIX763 Orak Hücre Hastalığı ilacıdır. CRISPR Therapeutics (CRSP ) ve Editas Medicine (EDIT ) gibi biyoteknoloji alanındaki diğer şirketler de orak hücre hastalığı tedavileri geliştirmek için CRISPR kullanmaktadır. Intellia Therapeutics, çalışmalarından dolayı tanındı ve Kasım 2020'de Bill ve Melina Gates Vakfı tarafından orak hücre hastalığı terapileri üzerine araştırmalarını ilerletmek için bir hibe alarak önemli bir destek kazandı. Bu hibe, Intellia'nın in vivo genom düzenlemesi için geliştirdiği özel non-viral taşıma sistemini ilerletmek amacıyla verildi.
CRISPR kullanarak Orak Hücre Hastalığı tedavileri üzerinde çalışan birçok şirket bulunurken, Intellia aynı zamanda yüksek unmet need (karşılanmamış ihtiyaç) olan hastalıklar için tedavileri ilerletmeye odaklanmaktadır. Geliştirme aşamasındaki daha yeni ilaçlardan biri, şu anda klinik denemelerin 1. Fazında olan Transtiretin Amiloidozu ilacıdır. Transtiretin Amiloidozu, organ ve dokularda protein birikimine yol açan bir durumdur ve tanı konulduktan sonra yaşam süresi 2-15 yıl arasındadır. Dünya genelinde yaklaşık 50.000 kişi doğuştan bu hastalığa sahiptir ve ek olarak tahminen 200.000 ila 500.000 kişi yaşamları boyunca hastalığı geliştirmiştir. Şu anda mevcut bir tedavi seçeneği yoktur ve Intellia, bir tedavi bulma konusunda en ileri aşamada olan şirkettir.

Intellia Therapeutics (NTLA) Gelecek

Şirket, CRISPR ilaç geliştirmeye yönelik bir “tam spektrum” yaklaşımına odaklanmıştır. Bu yaklaşım, ilaçların hem ex-vivo hem de in-vivo kullanım için geliştirildiği anlamına gelir. In-vivo ilaçlarda genler vücut içinde düzenlenirken, ex-vivo ilaçlar genleri vücuttan dışarıda düzenler ve ardından hastaya geri aktarır. Bu tam spektrum yaklaşımında şirket, ilaçlar için özel bir lipid nanopartikül (LNP) taşıma sistemi kullanmaktadır. LNP taşıma sistemi iki parçadan oluşur: gerekli genetik değişiklikleri kodlayan bir messenger RNA ve DNA dizisi içinde bir segmenti hedefleyebilen bir guide RNA. Bu teknik, genleri kaldırma, geri getirme ya da aynı anda her iki işlemi de yapabilme yeteneği sağlar. Bu, gen düzenleme yeteneğini büyük ölçüde genişleterek, ilaçların belirli dizileri knockout yapmasını, eklemesini veya iki tekniğin kombinasyonunu kullanarak ardışık düzenlemeler yapmasını mümkün kılar. Bu şekilde karıştırma ve eşleştirme, farklı gen düzenleme tekniklerinin aynı anda uygulanmasına olanak tanır.
Pipeline'ında maliyetli araştırma ve geliştirme harcamalarına sahip birkaç ilaç bulunan şirket, finansal ve bilimsel destek sağlayan büyük ilaç firmalarıyla ortaklık kurmuştur. En dikkat çekeni Regeneron ve Novatris ile olan ortaklıklarıdır. Regeneron, Intellia tarafından geliştirilen altı in vivo ilacın üçünde ortakken, Novatris şu anda geliştirilen beş ex vivo ilacın ikisinde ortaktır. Regeneron, 2016 yılında Intellia'ya çeşitli geliştirme aşamalarındaki 10 ilaç için hisse karşılığında 125 milyon dolar sağladı. Bu, 2020 yılında ek 100 milyon dolar ile desteklenmiş ve bu para hemofili A ve B tedavisi için ilaç geliştirmeye ayrılmıştır.

Intellia Therapeutics (NTLA) Nereden Satın Alınır?

Önerdiğimiz bir aracı kurum Firstrade.

Firstrade, yatırımcıların finansal geleceklerini kontrol altına almalarına yardımcı olmak için tasarlanmış tam bir yatırım ürünleri ve araçları yelpazesi sunan lider bir çevrimiçi aracı kurumdur. 1985 yılında kurulan Firstrade, yüksek değer ve kaliteli hizmetler sunmaya kendini adamıştır.

Özel ticaret teknolojisini, son derece sezgisel bir kullanıcı arayüzünü, üstün müşteri hizmetlerini ve mobil uygulamaları birleştiren Firstrade, tüm yatırım ihtiyaçlarınız için kapsamlı bir çözüm sunar.  Firstrade FINRA/SIPC üyesidir.

Özet

Intellia Therapeutics, CRISPR temelli ilaçlar üzerinde çalışan önde gelen şirketlerden biridir. Şirket, sayısız hayatı değiştirme potansiyeline sahip birkaç ilaçta önemli ilerlemeler kaydetti. Büyük ilaç şirketleri ve üstün bir bilim ekibi tarafından desteklenen Intellia, ilaçları pipeline'da ilerletmeye devam etmek için gerekli finansal ve bilimsel temellere sahiptir. Araştırma ve geliştirmeye yaptıkları yatırımlarla, süreci hızlandıran çeşitli özel yöntemler geliştirilmiştir. Tüm bu faktörlerin birleşimi, Intellia Therapeutics'i büyüme potansiyeli yüksek, gelecek vaat eden bir şirket haline getirmektedir.