Top 5 CRISPR Şirketleri Yatırım Yapmak İçin (Mayıs 2026)

CRISPR Devrimi

Yüzler ve hatta binlerce hastalık genetik bir kökene sahiptir. Bunların çoğu, günümüze kadar, tedavi edilemez veya kötü tedavi edilir. Ve çoğunun ya ağır şekilde sakatlayıcı ya da ölümcül olduğu görülür.

1990’lardan beri bazı gen düzenleme teknolojileri mevcuttu, ancak bunlar biraz kaba ve modifiye edilmiş hücrelere çok fazla zarar veriyordu. Bu, GMO mısır için yeterliydi, ancak insan tıbbı için yeterli değildi.

Bu nedenle, 2012’de Jennifer Doudna ve Emmanuelle Charpentier, CRISPR-Cas9’u keşfettiklerinde, birçok umut doğdu. Bu, CRISPR sisteminin, o zamana kadar imkansız olan, hedefe yönelik bir şekilde genleri “düzenleme” izni vermesidir.

Kaynak: CRISPR Therapeutics

Bu keşif, her iki kadının da bu icadı araştırmak ve paraya çevirmek için ayrı şirketler kurmasına yol açtı ve 2020’de Kimya Nobel Ödülü’nü kazandılar.

Şimdi, önceden tedavi edilemeyen hastalıklar için bir düzine CRISPR tedavisi test ediliyor ve klinik denemeler đang yürütülüyor.

CRISPR Manyağı

Bunun enorme potansiyeli nedeniyle, CRISPR hemen biyoteknoloji endüstrisinde büyük bir Ar-Ge çabasının merkezi haline geldi. Yeni CRISPR sistemleri keşfedildi, örneğin Cas12, CAs12a, ayrıca Cas13, Cas 5, Cas8, Csx10, vb…

Şimdilik, insan tıbbı için yapılan meisten araştırma çabaları CAs9 ve CAs12’ye odaklanıyor. Teknik olarak düşünen ve bu iki ana CRISPR sistemi arasındaki fark hakkında daha fazla bilgi öğrenmek isteyenler için, bu bilimsel yayını ve bu makaleyi okumalarını öneririm.

CRISPR’a yapılan bu büyük yatırım, konuyla ilgili yeni şirketlerin kurulmasına ve diğer biyoteknoloji ve ilaç şirketlerinin yeni programların başlatmasına neden oldu. Bu, biyoteknoloji ile ilgili her şeye yönelik pandemi sırasında yaşanan acelecilikle birleştiğinde, bir tür manyaklık yaratıyor. 2021’den beri, bu biraz soğudu ve değerlemeler daha düşük bir seviyede istikrar kazandı.

Son zamanlarda, bu tedavilerin çoğu son klinik deneme aşamasını tamamladı veya hatta zaten onaylandı. Bu nedenle, bu, yatırımcıların sektöre geri bakıp, hangi CRISPR tabanlı tedavilerin ticari hale getirilmesiyle ilgili incoming dalgaya binmek için en iyi hisseleri görmelerine iyi bir zaman.

Top 5 CRISPR Hisseleri

(Seçim, teknik başarılar ve mali profillerin subjektif bir değerlendirmesine göre yapılmıştır).

1. CRISPR Therapeutics AG

(CRSP )

CRISPR Therapeutics, CRISPR Cas9’un ortak keşfedicisi Emmanuel Charpentier tarafından kuruldu. Şirket, insan tıbbına Cas9 sistemini uygulamaya odaklanıyor.

Araştırma ve geliştirme pipeline’ında, 2 ana program, Vertex ile ortaklaşa geliştirilen beta-talasemi ve sıçan hücre hastalıkları (SCD) için kan tedavileridir.

CRISPR Therapeutics’in teknolojisinin bir başka uygulaması da kanser tedavisidir. Fikir, kanser hücrelerine saldırmak için modifiye edilmiş bağışıklık sistemi hücrelerini kullanmaktır. Şu ana kadar, hastanın hücreleri genetik olarak modifiye edilmeliydi, bu süreç birkaç hafta sürüyordu ve genellikle bir hastanın hızla bozulan sağlığı için çok geç oluyordu.

Bunun yerine, CRISPR Therapeutics, önceden üretilebilecek ve tüm hastalara uyabilecek modifiye edilmiş bir bağışıklık sistemi hücreleri geliştiriyor. Şirket şu anda pipeline’da 8 aday var ve bunların 2’si zaten klinik denemelerde.

Şirket, ayrıca ViaCyte ile diyabet tedavisi için bir ortaklık içinde. CRISPR Therapeutics, bu teknolojiyi, ömür boyu bir tedavi haline getirerek ve ViaCyte’nin ilk tedavi sürümünün gerektirdiği gibi yaşam boyu bağışıklık baskılayıcı ilaçlar olmadan, geliştirmek istiyor.

ViaCyte, 2022 yazında Vertex tarafından satın alındı, böylece Vertex ve CRISPR Therapeutics arasındaki bağları derinleştirdi.

Uzun vadede, CRISPR Therapeutics, hücrelerin doğrudan hastanın vücudunda modifiye edilebileceği in vivo tedavileri geliştirmeyi hedefliyor, bu da şu anda kullanılan ex-vivo yaklaşımından farklı olarak, modifiye edilmiş hücrelerin hastaya yeniden enjekte edilmesi yerine.

Kaynak: CRISPR Therapeutics

CRISPR Therapeutics hala gelir öncesi bir aşamada olsa da, araştırma ve geliştirme pipeline’ında önemli ilerleme kaydetti. Ayrıca, 2024’e kadar giderleri karşılamak için 2 milyar dolarlık bir nakit rezervine sahip. Bu nedenle, kan tedavileri 2024 yılına kadar onaylanmazsa, muhtemelen para toplamak zorunda kalabilir. Bu, diyabet programında araştırma ve geliştirme kilometre taşlarını vurmak için Vertex’ten elde edilen gelirlerle de önlenebilir.

2. Vertex Pharmaceuticals Incorporated

(VRTX )

Vertex, ölümcül bir genetik hastalık olan sistik fibrozis tedavisi alanında liderdir ve farklı hasta profillerini hedef alan 4 farklı tedaviye sahiptir. Mevcut tedaviyle tedavi edilemeyen hastalar için, klinik denemelerin III. aşamasında bir ilaç, Vanzacaftor vardır. Ayrıca, mRNA teknolojisini kullanarak sistik fibrozis için gen tedavisi geliştiriyorlar.

Genel olarak, Vertex çok Ar-Ge odaklı bir şirket ve operating giderlerinin %70’i yeni ilaçlar ve tedaviler bulmaya adanmış durumda.

Kaynak: Vertex

CRISPR Therapeutics ile ortaklık kurarak, yukarıda bahsedilen kan hastalıkları gen tedavilerinin geliştirilmesine yardımcı oluyorlar. Tip-1 Diyabet için 2 farklı program geliştiriyorlar. İlk program, CRISPR Therapeutics programında daha ayrıntılı olarak açıklanan programdır. İkincisi, insülin üreten hücreleri bağışıklık sisteminden izole eden bir cihazdır, bu da ViaCyte’nin hypo-immün teknolojisine ihtiyaç duymaz. Bu diyabet tedavisi teknolojisini bu ayrıntılı makalede daha fazla okuyabilirsiniz.

Bu çift yaklaşım sayesinde, Vertex diyabeti tam olarak治lenebilir bir hastalık haline getirmek ve belki de bağışıklık baskılayıcı ilaçlar olmadan bunu başarmak için ciddi bir şans sahip.

Son olarak, akut ağrı için VX-548 tedavisi geliştirme aşamasında ve bu, bağımlılık riski olmadan ve daha az yan etkiyle opioidlerin yeni bir alternatifi olabilir.

Kaynak: Vertex

Vertex, yeni terapötik alanlara genişlemesini finanse etmek için sistik fibrozis alanında lider konumundan gelen稳健 gelir akışına güvenebilir. Bu, pre-revenue şirketlerden kaçınan yatırımcılar için iyi bir CRISPR hissesi yapar.

3. Ginkgo Bioworks Holdings, Inc.

(DNA )

Şirket, özel uygulamalar için talebe göre organizmalar üretiyor. Uygulamalarını geniş bir şekilde çeşitlendirdi ve birçok araştırma programı ve ortaklık var:

• Kanabinoidler
• mRNA aşı üretimi ve nükleik asit tıbbı
• Gıda proteinleri
• Biyolojik gübre üretimi Bayer ile ortaklık içinde
• Bağırsak hastalıkları için programlanabilir mikroplar
• Mikroplastik biyoremidasyonu
• Biyogüvenlik ve patojen tespiti
• Atık ve kirletici geri dönüşümü

Bu modifikasyonların çoğu, CRISPR veya benzeri gen düzenleme teknolojilerine dayanmaktadır, özellikle CAR-T kanser hücre tedavileri.

Hücre mühendisliği için hazır bir platform sunarak, Ginkgo, biyoteknoloji endüstrisinde bir hizmet sağlayıcı haline geliyor ve farmasötik endüstrisinin ötesine, tarım, biyogüvenlik ve endüstriyel kimyasal süreçlere geçiyor. Uzmanlık ve hız sağlıyor ve araştırma projesi için gereken sabit maliyetleri ve sermaye harcamalarını azaltabiliyor.

Bu, şirketin son birkaç yılda sahip olduğu çok çeşitli müşteriler ve ortaklarla kanıtlanıyor.

Kaynak: Gingko Bioworks

Şirket henüz karlı değil, çünkü araştırma ve geliştirme için toplam current gelirinden biraz daha fazla harcama yapıyor ($81M, 2023’ün 1. çeyreği). Şirket, 2023’ün 1. çeyreğinde yaklaşık $1.2 milyar nakit rezervine sahip. Aynı dönemde net nakit azalması $110M ile, Ginkgo, öngörülebilir gelecekte işlerini sürdürmeye ve büyümeye yeterli sermayeye sahip görünüyor.

Bu, gen düzenleme ve hücre mühendisliği teknolojilerine bahis yapan, ancak özel bir uygulamaya odaklanmayan yatırımcılar için çekici bir hisse yapıyor. Bu, genellikle büyüme odaklı yatırımcılar için daha da ilginç.

4. Beam Therapeutics Inc.

(BEAM )

Şirket, 2017’de, “base editing” teknolojisini geliştirmeye odaklanarak kuruldu. Bu, geleneksel CRISPR-Cas9 teknolojisinden daha precisa gen düzenleme vaat ediyor. Ayrıca, bir gende veya birden fazla gende birden fazla noktayı aynı anda düzenleyebilir.

“Mevcut birçok gen düzenleme yaklaşımı, genomu kesen ‘makas’ gibidir. Base editörler, genomun bir harfini silerek ve yeniden yazarak ‘kalem’ gibidir.” – Giuseppe Ciaramelle, Beam Therapeutics’in Başkanı ve CSO’su

Beam Therapeutics, diğer CRISPR şirketlerine göre daha erken bir aşamada, üretim tesislerinin ancak 2023’ün sonlarında faaliyete geçeceği beklenmektedir. Pipeline’ının çoğu hala araştırma aşamasında veya klinik denemelerin 1/2 aşamasına giriyor.

Hemen hemen aynı odak noktalarına sahip: hematologya (sickle cell disease), onkoloji ve daha nadir genetik hastalıklar (bozuk glycogen metabolizması ve Alpha-1 Anti-trypsin Eksikliği – AATD).

Kaynak: Beam Therapeutics

Beam Therapeutics, genel olarak, daha erken bir aşamada olduğu için, daha zor öngörülebilen bir şirket. Teknolojisinin, piyasa öncülerine göre daha iyi terapötik sonuçlar sağlayabileceğini kanıtlaması gerekiyor. Erken aşamasında olması nedeniyle, muhtemelen FDA onayına ve ticarileştirme öncesi daha fazla sermaye toplamak zorunda kalacak.

5. Editas Medicine, Inc.

(EDIT )

Editas, CRISPR-Cas9’un keşfedicisi Jennifer Doudna tarafından kuruldu. Editas, başlangıçta Cas9 ile çalışmaya başladı, ancak şimdi, mühendislik yaptığı bir Cas12 sürümü olan AsCas12a’ya odaklanıyor.

Cas12a’nın benzersiz özelliklerini CRISPR-Cas12a2 nedir ve neden önemlidir? adlı makalemizde okuyabilirsiniz.

Kısaca özetlemek gerekirse, Cas12a’nın benzersizliği:

• Cas9 ile çözülmesi zor problemler, Cas12a ile çözülebilir
• Gen düzenleme olasılığı, Cas9’dan daha yüksektir
• Cas12a ile birden fazla gen aynı anda modifiye edilebilir

Ayrıca, Jennifer Doudna’nın şirketlerini izlemek için Jennifer Doudna’nın İzlenmesi Gereken Şirketler adlı makalemizi okuyabilirsiniz.

Editas, Sickle Cell Disease (SCD) üzerinde odaklanıyor, klinik denemelerin 1/2 aşamasında 40 hasta var ve ilk sonuçlar 2023’ün sonuna kadar bekleniyor.

Editas, Sickle Cell Disease için klinik denemelerde CRISPR Therapeutics’ten geri, ancak Beam Therapeutics’ten önde.

Bu tedavi ve bu hastalık için yenilikçi tedaviler biraz kalabalıklaşıyor gibi görünüyor, bu nedenle yatırımcılar, klinik deneme sonuçlarını derinlemesine incelemeli ve AsCas12a teknolojisinin, muhtemelen ilk olarak FDA tarafından onaylanacak olan “klasik” CRISPR Therapeutics Cas9 teknolojisinden daha iyi sonuçlar üretip üretmediğini değerlendirmelidir.