Yatırım Yapılacak En İyi 5 CRISPR Şirketi (Haziran 2026)

CRISPR Devrimi

Hundreds and even thousands of diseases have a root cause in genetics. Many of these are, to this day, untreatable or poorly treated. And most are either heavily incapacitating or deadly.

1990'lardan beri bazı gen değiştirme teknolojileri mevcut olsa da, bunlar oldukça kaba olup, değiştirilen hücrelerde çok fazla hasar ve istenmeyen modifikasyona yol açıyordu. Bu, GMO mısır üretmek için yeterliydi ancak insan tıbbı için yeterli değildi.

Dolayısıyla 2012'de Jennifer Doudna ve Emmanuelle Charpentier CRISPR-Cas9'u keşfettiklerinde, büyük umutlar doğdu. Bunun nedeni, CRISPR sisteminin genleri o zamana kadar mümkün olmayan hedefli bir şekilde “düzenlememizi” sağlamasıdır.

Kaynak: CRISPR Therapeutics

Bu keşif, iki kadını da ayrı ayrı kendi şirketlerini kurmaya yönlendirdi; bu icadı araştırıp para kazanmaya çalıştılar ve 2020'de Kimya Nobel Ödülü'nü kazandılar.

Şu anda bir düzine CRISPR tedavisi, daha önce tedavi edilemeyen hastalıklar için test ediliyor ve klinik deneyler yürütülüyor.

CRISPR Çılgınlığı

Büyük potansiyeli nedeniyle, CRISPR hemen biyoteknoloji sektöründe devasa bir AR‑G çabasının odak noktası haline geldi. Yeni CRISPR sistemleri keşfedildi, örneğin Cas12, CAs12a, ayrıca Cas13, Cas5, Cas8, Csx10 vb…

Şu anda, insan tıbbı için araştırma çabalarının çoğu CAs9 ve CAs12 üzerine yoğunlaşmıştır. Teknik açıdan meraklıysanız ve bu iki ana CRISPR sistemi arasındaki farkları daha fazla öğrenmek istiyorsanız, bu bilimsel yayını ve bu makaleyi okumanızı öneririm.

CRISPR'a yapılan bu devasa yatırım, konuya adanmış yeni şirketlerin ve diğer biyotek ve ilaç şirketlerinin yeni program başlatmalarını da tetikledi. Pandemi sırasında biyoteknolojiyle ilgili her şeye duyulan koşuşturmayla birleşince bir miktar çılgınlık yarattı. 2021'den itibaren bu durum bir nebze soğudu ve değerlemeler daha düşük seviyelerde istikrara kavuştu.

Son zamanlarda, bu tedavilerin birçoğu klinik denemelerin son aşamasını tamamladı ya da zaten onaylandı. Bu nedenle, yatırımcıların sektöre bir göz atıp CRISPR temelli tedavilerin ticarileşme dalgasına katılmak için en iyi hisse senetlerini görmek için uygun bir zaman.

En İyi 5 CRISPR Hissesi

(Seçim, teknik başarılar ve finansal profillerin öznel bir değerlendirmesine göre yapılmıştır.)

1. CRISPR Therapeutics AG

(CRSP )

CRISPR Therapeutics, CRISPR Cas9'un ortak keşifçisi Emmanuel Charpentier tarafından kuruldu. Şirket, Cas9 sistemini insan tıbbına uygulamaya odaklanıyor.

AR‑G hattında, iki flagman programı beta-talasemi ve orak hücre hastalığı (SCD) için kan tedavileridir. Her ikisi de Vertex ile ortaklık içinde geliştirilmektedir.

CRISPR Therapeutics'in teknolojisinin bir başka uygulaması kanser tedavisidir. Fikir, kanser hücrelerine saldırmak için değiştirilmiş bağışıklık sistemi hücrelerini kullanmaktır. Şu ana kadar, hastadan alınan hücrelerin genetik olarak değiştirilmesi gerekiyordu; bu süreç birkaç hafta sürüyor ve hastanın hızla kötüleşen sağlığı için genellikle çok geç olabiliyordu.

Bunun yerine, CRISPR Therapeutics, önceden üretilip tüm hastalara uyabilecek bir modifiye bağışıklık sistemi hücresi geliştirmektedir. Şirket şu anda pipeline'ında 8 aday bulunduruyor; bunların 2'si zaten klinik denemelerde.

Şirket ayrıca ViaCyte ile bir diyabet tedavisi ortaklığında. CRISPR Therapeutics, teknolojiyi ömür boyu bir tedaviye dönüştürerek, ViaCyte'in ilk versiyonunun gerektirdiği yaşam boyu immünosupresif ilaçlara ihtiyaç duymamasını hedefliyor.

ViaCyte, 2022 Yazında Vertex tarafından satın alındı, Vertex ve CRISPR Therapeutics arasındaki bağları derinleştiriyor.

Uzun vadede, CRISPR Therapeutics, hücrelerin hastanın vücudunda doğrudan değiştirilebileceği in vivo tedaviler geliştirmeyi, mevcut ex‑vivo yaklaşıma (değiştirilen hücrelerin hastaya yeniden enjekte edilmesi) kıyasla hedefliyor.

Kaynak: CRISPR Therapeutics

CRISPR Therapeutics hâlâ gelir öncesi aşamada olsa da, AR‑G hattında büyük ilerleme kaydetti. Ayrıca 2024'e kadar harcamaları karşılayacak 2 Milyar dolar nakiti var. Bu nedenle, kan tedavileri 2024'e kadar onaylanmazsa hâlâ para toplaması gerekebilir. Bu durum, Vertex'in diyabet programındaki AR‑G kilometre taşlarını karşılamasından elde edilen gelirlerle de önlenebilir.

2. Vertex Pharmaceuticals Incorporated

(VRTX )

Vertex, ölümcül bir genetik hastalık olan Kistik Fibroz tedavisinde lider konumda ve farklı hasta profillerine yönelik 4 farklı tedavi sunuyor. Mevcut terapiyle tedavi edilemeyen hastalar için klinik denemelerin III aşamasında bir ilaç (Vanzacaftor) bulunuyor. Ayrıca mRNA teknolojisini kullanarak kistik fibroz için gen tedavisi geliştirmektedir.

Genel olarak, Vertex çok AR‑G odaklıdır; işletme giderlerinin %70'i yeni ilaç ve tedaviler bulmaya ayrılmıştır.

Kaynak: Vertex

Yukarıda bahsedilen kan hastalığı gen tedavisini geliştirmek için CRISPR Therapeutics ile ortaklık yapıyorlar.  Tip‑1 Diyabet için geliştirilmekte olan 2 farklı programları da var.  İlk program, CRISPR Therapeutics programında daha ayrıntılı açıkladığımız programdır. İkinci program, insülin üreten hücreleri bağışıklık sisteminden izole eden bir cihazdır; bu sayede ViaCyte hipoo-immün teknolojisine ihtiyaç kalmaz.  Diyabet tedavi teknolojisi hakkında daha fazla bilgi için bu ayrıntılı makaleyi okuyabilirsiniz.

Bu çift yaklaşım sayesinde, Vertex diyabeti tamamen iyileştirilebilir bir hastalığa dönüştürme ve belki de immünosupresanlar olmadan tedavi etme şansına ciddi bir şekilde sahiptir.

Son olarak, akut ağrı için VX-548 tedavileri geliştirme aşamasının sonundadır ve bağımlılık riski olmadan, daha az yan etkiyle opioidlere yeni bir alternatif olabilir.

Kaynak: Vertex

Vertex, kistik fibrozda lider konumundan elde ettiği istikrarlı gelir akışına dayanarak yeni terapötik alanlara genişlemesini finanse edebilir. Bu, gelir öncesi şirketlerden çekinen yatırımcılar için iyi bir CRISPR hissesi olmasını sağlar.

3. Ginkgo Bioworks Holdings, Inc.

(DNA )

Şirket, belirli uygulamalar için talep üzerine organizmalar üretmektedir. Birçok araştırma programı ve ortaklıkla uygulama yelpazesini genişletmiştir:

• Kannabinoidler
• mRNA aşı üretimi ve nükleik asit ilaçları
• Gıda proteinleri
• Biyolojik gübre üretimi Bayer ile ortaklıkta
• Bağırsak hastalıkları için programlanabilir mikroplar
• Mikroplastik biyoremediasyonu
• Biyogüvenlik ve patojen tespiti
• Atık ve kirleticilerin geri dönüştürülmesi

Bu modifikasyonların birçoğu CRISPR veya benzeri gen düzenleme teknolojilerine dayanıyor, özellikle CAR-T kanser hücresi tedavileri.

Hücre mühendisliği için hazır bir platform sunarak, Ginkgo biyoteknoloji sektöründe kilit bir hizmet sağlayıcı haline geliyor; ilaç sektörünün ötesine geçerek tarım, biyogüvenlik ve endüstriyel kimyasal süreçlerine de hizmet veriyor. Uzmanlık ve hız sağlıyor ve bir araştırma projesi için sabit maliyetleri ve gereken sermaye harcamasını (capex) azaltmaya yardımcı olabiliyor.

Bu, şirketin son birkaç yılda sahip olduğu çok çeşitli müşteri ve ortaklar dizisiyle gösterilmektedir.

Kaynak: Gingko Bioworks

Şirket henüz kâr etmiyor, çünkü mevcut gelirlerinden (2023'ün 1. çeyreğinde 81 Milyon $) biraz daha fazlasını AR‑G'ye yatırıyor. Yine de 2023'ün 1. çeyreğinde 1,2 Milyar $ nakit rezervi bulunuyordu. Aynı dönemde net nakit 110 Milyon $ azalsa da, Ginkgo önümüzdeki dönemde faaliyetlerini sürdürmek ve işini büyütmek için yeterli sermayeye sahip gibi görünüyor.

Bu, belirli bir uygulamaya odaklanmadan gen düzenleme ve hücre mühendisliği teknolojilerine yatırım yapmak isteyen yatırımcılar için çekici bir hisse haline getiriyor. Ayrıca genellikle büyüme odaklı yatırımcılar için daha ilgi çekicidir.

4. Beam Therapeutics Inc.

(BEAM )

Şirket 2017 yılında kuruldu ve “taban düzenleme” teknolojisini geliştirmeye odaklanıyor. Bu, geleneksel CRISPR‑Cas9 teknolojisinden daha hassas gen düzenlemesi vaat ediyor. Ayrıca bir gen içinde birden fazla bölgeyi ya da birden fazla geni aynı anda düzenleyebilir.

“Mevcut birçok gen düzenleme yaklaşımı, genomu kesen ‘makas’ gibidir. Taban editörleri ise genomun bir harfini tek tek silip yeniden yazabilen ‘kalem’ gibidir.” – Giuseppe Ciaramelle, Beam Therapeutics Başkan ve CSO

Beam Therapeutics, diğer CRISPR şirketlerine göre daha erken bir aşamadadır, üretim tesislerinin ancak 2023'ün sonlarında başlaması beklenmektedir. Pipeline'ının çoğu hâlâ klinik denemelerin 1/2 aşamasına giren araştırma aşamasındadır.

CRISPR Therapeutics ile neredeyse aynı odak alanlarına sahiptir: hematoloji (orak hücre hastalığı), onkoloji ve daha nadir genetik hastalıklar (bozulmuş glikojen metabolizması ve Alfa‑1 Antitripsin Eksikliği – AATD).

Kaynak: Beam Therapeutics

Beam Therapeutics genel olarak tahmin edilmesi daha zor bir şirkettir, çünkü oldukça erken bir aşamadadır. Teknolojisinin, rakiplerinden daha iyi terapötik sonuçlar elde edebileceğini kanıtlaması gerekir; rakipler pazara daha önce çıkacaktır. Erken aşaması nedeniyle, FDA onayı ve ticarileşmeye ulaşmadan önce daha fazla sermaye toplaması muhtemeldir.

5. Editas Medicine, Inc.

(EDIT )

Editas, CRISPR‑Cas9 keşfedicisi Jennifer Doudna tarafından kuruldu. Editas başlangıçta Cas9 ile çalıştı ancak şimdi geliştirdikleri özel bir Cas12 versiyonu olan AsCas12a'ya odaklanıyor.

Cas12a'nın benzersiz özellikleri hakkında daha fazla bilgi için özel makalemizi okuyabilirsiniz \”CRISPR‑Cas12a2 Nedir ? Ve Neden Önemlidir?\”.

Kısaca özetlemek gerekirse, Cas12a'nın benzersizliği şudur:

• Cas9 ile çözülemeyen zorlu problemler Cas12a ile çözülebilir
• Cas9'a göre gen düzenleme gerçekleşme olasılığı daha yüksektir.
• Cas12a ile aynı anda birden fazla gen değiştirilebilir.

Jennifer Doudna'nın tüm şirketlerine genel bir bakış için ilgili makaleyi de okuyabilirsiniz \”İzlenmesi Gereken En İyi Jennifer Doudna Şirketleri\”.

Editas, Orak Hücre Hastalığı (SCD) üzerine odaklanmıştır; klinik denemenin 1/2 aşamasında 40 hastası bulunmaktadır ve ilk sonuçların 2023 sonunda beklenmektedir.

Editas, orak hücre hastalığı klinik denemelerinde CRISPR Therapeutics'in gerisinde, ancak Beam Therapeutics'in önündedir.

Bu terapi ve hastalık için yenilikçi tedaviler giderek kalabalıklaştığı için, yatırımcılar klinik deneme sonuçlarını derinlemesine incelemek ve AsCas12a'nın FDA tarafından ilk onay alması muhtemel \”klasik\” CRISPR Therapeutics Cas9 teknolojisine göre üstün sonuçlar üretip üretmediğini değerlendirmek isteyecekler.