CRISPR Kanser Tedavisinde Nasıl Kullanılabilir?

Genetik Hastalıkların Ötesinde CRISPR

CRISPR-Cas9 ilk bulunduğunda ve kaşiflerine 2020'de Nobel Ödülü kazandırdığında, bu teknolojinin bariz ilk uygulaması gen terapisiydi. Bunun nedeni, CRISPR'ın çok hassas ve hedefe yönelik gen düzenlemesine izin vermesi ve hastalardaki anormal gen dizilerinin düzeltilmesi fikrini mümkün kılmasıdır.

Ancak CRISPR'ın büyüyen bir başka potansiyeli de onkolojide (kanser tedavisi), devam eden en fazla sayıda gen düzenleme klinik denemesinden bazılarına sahip bir uygulamadır.

Kaynak: ARK Yatırım

CRISPR'ın kanser araştırmalarına yönelik ilk uygulamalarından biri, önceki genetik modifikasyon araçlarının yerini almasıdır. CRISPR'ın daha ucuz, daha hızlı ve daha kolay olması, fareler gibi genetiği değiştirilmiş hayvan modelleriyle çalışan daha fazla araştırmacının kapısını açıyor.

Ancak araştırmacılar için bir araç olarak CRISPR yalnızca başlangıçtır ve kansere karşı bir silaha dönüştürülebilir.

CRISPR ile Kanser Tedavi Edilir mi?

Kanseri tedavi etmenin önündeki en büyük engel, bunun tek bir hastalık olmamasıdır. Her kanser kendine özgü şekilde anormal hücrelerden oluşur. Bu, her kanserde benzersiz bir direnç ve zayıflık modeli olacağından, hiçbir kimyasal ilacın muhtemelen her kanser üzerinde işe yaramayacağı anlamına gelir.

Umut verici stratejilerden biri, hastadan bağışıklık hücrelerini almak ve bunları, kanserli hücreleri öldürmeye odaklanacak şekilde değiştirmektir. Hücreler daha sonra laboratuvarda çoğaltılıyor ve hastaya yeniden enjekte ediliyor.

Kaynak: Kanser.gov

Bunlar umut verici CAR-T kanser tedavilerinin (Kimerik Antijen Reseptörü) arkasındaki temellerdir.

Diğer benzer yöntemler, lenfosit NK (Doğal Öldürücü) gibi, lenfosit T'den başka bir bağışıklık hücresi tipini kullanır. Her durumda, CRISPR aynı zamanda hücreleri iyileştirmek, böylece hücrelerin hasta vücudu tarafından reddedilmemesini sağlamak ve kanseri bulma ve yok etmede daha yüksek verimlilik sağlamak için de kullanılır.

En gelişmiş tedaviler, büyük miktarlarda üretilebilen ve hala birden fazla hastanın vücudu tarafından kabul edilebilen CAR-T veya CAR-NK hücrelerini tasarlamaya yöneliktir.

Kanser Tedavilerinde Lider CRISPR Şirketleri

1. CRISPR Terapötikleri

CRISPR Therapeutics AG (CRSP + 0.54%)

Bu sektörün önde gelen şirketlerinden biri, CRISPR-CAs9'u keşfedenlerden biri tarafından kurulan CRISPR Therapeutics'tir.

CAR-T hücreleri yalnızca kanser hücrelerini hedeflemek için değil, aynı zamanda istenmeyen yan etki (greft-versus-host hastalığı) riskini azaltmak ve hastanın vücudundaki modifiye edilmiş bağışıklık hücresinin hayatta kalma süresini artırarak kanser hücrelerine saldırması için daha fazla zaman kazandırmak için modifiye edilmiştir.

Kaynak: CRISPR Terapötikleri

Şirketin şu anda hazırlık aşamasında olan 7 adayı var ve bunlardan 4'si klinik deneme aşamasında.

CRISPR ayrıca bir yatırım yapıyor CAR-NK tedavisi, Nkarta Therapeutics ile ortaklaşa (NKTX), klinik öncesi aşamada. CAR-NK tedavilerinin yan etkileri tetikleme olasılığı daha da düşük ve katı tümörlere (yetişkinlerdeki kanserin %90'ı) karşı daha etkili olma potansiyeli vardır.

2. Ginkgo Bioworks Holdings, Inc.

Ginkgo Bioworks Holdings, Inc. (DNA -0.04%)

Sentetik biyoloji şirketi Gingko Bioworks Nisan 2023'te duyurdu Wisconsin Mezunları Araştırma Vakfı (WARF) ile ortaklık yeni nesil CAR-T tedavisini ortaklaşa geliştirmek. WARF'taki araştırmacılar, FDA onaylı ilk CAR-T terapisinin arkasındaydı. Günümüzde 6 adet CAR-T tedavisi onaylanmış olup, CAR-T tedavilerinin katı tümörlere uyarlanması için yoğun araştırma çalışmaları yapılmaktadır.

Bioworks'ün CAR-T terapilerindeki hedeflerinin ardındaki anahtar teknoloji CAR-T tarama platformu. Yüzbinlerce CAR-T tasarımını "tarayarak" katı tümörler için neyin işe yarayacağını daha hızlı ve daha ucuz bulmaya yardımcı oluyor.

2. Editas Tıp, Inc.

Editas Tıp, Inc. (EDIT -4.17%)

Editas, kanseri hedef alan programlara sahip bir başka gen düzenleme biyoteknoloji şirketidir. Şu anda onkolojide 2 farklı strateji var ve her ikisi de bağışıklık T hücrelerinin genetik olarak değiştirilmesine dayanıyor.

Kaynak: Düzenlemeler

Otolog CAR-T hücre tedavileri, Bristol Myers Squibb ile ortaklaşa geliştirilmiştir (BMY).

Ayrıca çalışan bir program var İmmatix (IMTX) tescilli bir Aktive allojenik hücre tedavisi (DAVRANMAK)direncini veya büyümesini azaltmak amacıyla tümörün mikro-kimyasal ortamını değiştiren bir terapidir.

Editas, AsCas12a adı verilen bir CRISPR çeşidini kullanmaya odaklanmıştır. Bunun daha kesin ve verimli gen düzenlemesi yaratması bekleniyor.

(Cas12a'nın potansiyelini özel bir makalede daha ayrıntılı olarak açıkladık, "CRISPR-Cas12a2 Nedir? & Neden fark eder?")

4. karibu biyobilimleri

Caribou Biyobilimleri A.Ş. (CRBU -3.93%)

Caribou Biosciences'ın üzerinde çalıştığı şey Kan kanserleri için CAR-T tedavileri2 adaydan 3'si klinik denemelerin I. Aşamasında. Var CAR-NK terapi platformu katı tümörleri hedeflemek için klinik öncesi aşamada.

Ayrıca .... sahip AbbVie ile ortaklık kanser hücresi tedavileri (CAR-T) için gizlilik anlaşmaları nedeniyle açıklanmayan bir aşamadadır.

Kaynak: Caribou

Caribou aynı zamanda CRISPR teknolojisinin sınırlarını da icadıyla zorluyor. bir DNA/RNA hibrit CRISPR sistemi, ChRDNA.

Bu sistem, tüm gen düzenleme ve CRISPR tedavileri için sürekli bir endişe olan hedef dışı gen düzenlemeyi güçlü bir şekilde azaltabilmelidir. Bu da hastalar için olası tehlikelerin yan etkilerini azaltmalı, verimliliği artırmalı ve belki de daha küçük dozlara izin vermelidir.

5. Intellia Terapötikler, Inc.

Intellia Terapötikler, Inc. (NTLA -0.99%)

Intellia, insanlarda sistemik CRISPR gen düzenlemesini başarılı bir şekilde gerçekleştiren ilk şirkettir. Bu, özellikle CAR-T tedavileri gibi ex-vivo'nun bir seçenek olmayabileceği genetik hastalıklar için faydalıdır. Şirket, kanser tedavilerinde hala ex vivo yaklaşımı tercih ediyor.

Kaynak: Intelia

Intellia'nın ana odağı nadir hastalıklardır ve 8'si erken klinik aşamada olmak üzere toplam 2 aday bulunmaktadır. Kanser segmentinde biri klinik öncesi aşamada, diğeri ise IND etkinleştirme aşamasındadır (Araştırma Yeni İlaç).

Itellia kanser hattı ilgi çekici olsa da yatırımcılar, yakın gelecekte piyasaların muhtemelen odak noktası olan nadir hastalık portföyüne dikkat etmek isteyecektir.