Maaaring tumaas ng 6 na beses ang Precision Therapies mula $500 bilyon hanggang $3 trilyon pagsapit ng 2030

Ang Lumang Pamamaraan ng Paggamot

Hanggang kamakailan, ang karamihan ng industriya ng parmasyutiko ay nakatuon sa paghahanap ng mga bagong kemikal na molekula na maaaring magamit bilang gamot. Ang ideya ay humanap ng mga kemikal na compound na nakaaapekto sa katawan at mga selula.

Madalas itong naging mahirap na pamamaraan. Sa simula, ang industriya ng parmasyutiko ay maaaring umasa sa tradisyunal na medisina upang ihiwalay ang mga aktibong molekula mula sa mga halaman at iba pang likas na pinagmulan. Dito nagmula ang mga gamot tulad ng Aspirin.

Unti-unti, kinailangan nilang humanap ng ganap na mga bagong molekula. Ibig sabihin nito ay maraming pagsubok at pagkakamali. Bilang pangkalahatang patakaran, ang pagtukoy ng isang medikal na paggamot ay maaaring mangailangan ng hanggang 10,000 kandidato na molekula. Ang prosesong ito ay likas na napaka‑matagal at magastos.

Sa madaling salita, ang pamamaraang ito ay maaaring ilarawan bilang “isang solusyon na naghahanap ng problema”. Nagsisimula ka sa kimika at tinutukoy kung maaari itong gumawa ng bagay sa katawan. At sa ideal, hindi patayin ang pasyente…

Pinagmulan: Bakit 90% ng klinikal na pag-unlad ng gamot ang nabibigo, at paano ito mapapabuti?

Kadalasan, ang mga gamot na ito ay tanging ginagamot lamang ang mga sintomas. Maaari kang magbigay ng mga painkiller upang alisin ang signal ng sakit, ngunit hindi nito nalulutas ang sanhi ng sakit. Alam namin kung ano ang hitsura ng selula ng kanser at kung ano ang maaaring pumatay nito, ngunit hindi kung bakit ito naging kanseroso.

Pinilit nito ang mga doktor na magtira sa dilim, umaasang makahanap ng isang bagay na gumagana.

Isa pang problema sa pamamaraang ito ay ang mga aktibong molekula ay madalas na may higit sa isang biochemical na epekto. Kaya, habang maaaring magkaroon ito ng ninanais na epekto sa, halimbawa, baga, maaari rin nitong maapektuhan ang puso, atay, o utak.

Ito ang dahilan kung bakit karamihan ng mga gamot ay may mahabang listahan ng “mga side effect”. Ito ay dahil bihira para sa isang aktibong gamot na magkaroon ng lamang ang ninanais na epekto.

Ang Bagong Pamamaraan

Ang lumang paraan ay may katwiran ilang dekada na ang nakalilipas, dahil napakakaunti ng alam natin tungkol sa mga mekanismo ng katawan. Bago ang 1953, hindi pa natin alam na ang DNA ay isang double helix. Umabot hanggang dekada 1970 bago natuklasan ang PCR at mas matagal pa bago ito nagamit nang regular sa katanggap‑tanggap na gastos. Ang human genome ay hindi na-sequence hanggang 2003, at ang proyekto ay nagkakahalaga ng bilyon‑bilyon.

Ang pagkakaiba ay ang gastos ng buong genome sequencing ay mas mababa na sa $1,000 ngayon.

Kaya, ngayon lamang natin nakukuha ang makatwirang larawan kung ano ang nangyayari sa mga selula ng ating katawan. Sa wakas ay nauunawaan natin nang tama kung paano ang DNA “database” ay nagiging RNA “coding instruction,” na nagiging mga aktibong protina.

Pinagmulan: Ark Invest

Ang unang bunga ng lahat ng kaalamang ito ay naunawaan na natin ang ugat na sanhi ng maraming sakit. Isang depektibong protina, nawawalang gene, o isang tiyak na hormone na hindi gumaganap nang maayos. Sa halip na bulag na baguhin ang kimika ng katawan at umasa sa pinakamainam, alam natin kung ano ang mali.

Ang ikalawang bunga ay nagbibigay-daan sa industriya ng parmasyutiko na lumipat sa klasikong pamamaraan. Maaari na nitong simulan sa kung ano ang mali sa katawan at tutukan ang pag-aayos nito.

Magsimula sa problema at maghanap ng solusyon.

Mga Bagong Kasangkapan

Ang nakaraang dekada ay nakakita rin ng maraming biochemical na kasangkapan na lumipat mula sa laboratoryo ng pananaliksik patungo sa medikal na pananaliksik o komersyal na paggamot:

• Monoclonal antibodies
• Pasadyang gene editing
• RNA silencing (RNAi)
• mRNA vaccines
• Targeting na tiyak sa tisyu
• Stem cells
• Protein degraders
• Immunity modulators
• Diagnostikong batay sa gene at protina
• 3D printing ng mga tisyu

Ang lahat ng mga paggamot na ito ay madalas na pinagsasama sa ilalim ng payong ng “Precision Therapies”. Sa kabaligtaran ng “lumang paraan” ng mga chemical‑based na untargeted na therapy.

Ang monoclonal antibodies ang unang lumitaw. Ang mga mRNA vaccine ay nagkaroon ng dramatikong pagpasok noong pandemya. Ang iba pa ay magiging kasinghalaga at mapagbago.

Ang Pamilihan ng Precision Therapies

Sa kasalukuyan, ang precision therapies ay isang $500B na pamilihan, ayon sa pagtatantiya ng Ark Invest. Hindi na ito lamang isang ideya o potensyal na gamot, kundi ang puwersang nagtutulak sa karamihan ng paglago ng sektor ng parmasyutiko sa nakaraang dekada.

(ang eksaktong halaga ng pamilihan ng precision therapies ay maaaring mag‑iba nang malaki sa pagitan ng mga pagtatantiya, depende sa kung ano ang itinuturing na precision therapies)

Sa parehong pag-aaral, tinatantiya ng Ark Invest na ang pamilihang ito ay lalaki hanggang $3T pagsapit ng 2030. Ito ay magiging 6x na paglago sa susunod na 7 taon.

Ilang mga sub‑sektor ang puwersang nagtutulak sa paglago na ito

Pag-edit ng Gene

Maraming mga bihirang sakit ang sanhi ng depektibo o nawawalang gene. Ang ugat na sanhi ng sakit ay nasa loob ng bawat selula at nagmumula sa isang nawawalang biochemical na function. Ibig sabihin, walang magagawa ang kemikal na gamot upang “i-activate” o “i-suppress”. Tanging ang pagpapanumbalik ng nawawalang function sa bawat selula ang makagagamot ng sakit.

Ang maagang gene editing ay nakatuon sa ex vivo, kung saan inaayos ang mga selula sa laboratoryo at muling ini-inject pabalik sa katawan. Ang mga mas bagong pamamaraan ay magtutuon sa in‑vivo na therapy, na nag-eedit ng gene ng bawat target na selula direkta sa katawan.

mRNA

Ito ang pinaka‑kilala ng mas malawak na publiko dahil sa mRNA vaccine laban sa Covid-19. Ngunit ang mga bakuna ay malayo sa pagiging tanging potensyal na aplikasyon ng mRNA. Ang pinaka‑promising ay talagang therapy para sa kanser. Maaari mong basahin pa ang tungkol dito at sa iba pang aplikasyon ng mRNA sa aming artikulo “Ang Susunod na Aplikasyon para sa mRNA Technology: Cancer Therapies”.

Synthetic Biology

Habang ang gene editing ay nagbabago ng umiiral na mga gene, ang synthetic biology ay nagdadagdag ng ganap na mga bagong gene at mahabang DNA sequences. Kaya, ito ang natural na susunod na hakbang para sa gene therapies. Maaari mong basahin pa ito sa aming artikulo “Top 5 Synthetic Biology Public Companies”.

Targeted Protein Degraders (TPD)

Minsan, ang mga sakit ay sanhi ng presensya ng maling mga protina at hindi ng nawawalang gene. Ang TPD ay maaaring bawasan ang bilang ng protinang ito at tugunan ang mga sindrom na hindi kayang gamutin ng mga gamot o ng gene editing. Ito ay isang umuusbong na larangan na talagang pinag-aaralan lamang mula 2016, ngunit may ilang kandidato nang gamot na nasa phase II ng clinical trials.

Liquid Biopsy / Molecular Cancer Diagnostic

Karamihan ng kanser ay may tiyak na genetic sequences na nagbubukod sa kanila mula sa mga malusog na selula. Ang problema ay matagal nang kung paano matuklasan ang mga pagbabagong ito nang hindi kinakailangang kunin ang mga bahagi ng apektadong organo nang direkta. Bukod pa rito, mas maaga na matuklasan ang kanser, mas mataas ang tsansa na malampasan ito.

Ang liquid biopsy ay gumagamit ng pinakamakapangyarihang mga pamamaraan ng genetic detection upang mahanap ang mga cancer marker sa dugo. Ito ay maaaring magbigay-daan sa rutin na pagsusuri ng kanser at maagang pagtuklas sa mababang gastos.

Maaari mong basahin pa ang tungkol sa nangungunang kumpanya sa liquid biopsy, Grail, sa aming artikulo tungkol sa kanyang parent company, “Illumina vs Pacific Bioscience: Pagpili ng Next Generation Genome Sequencing Company”.

Sa huli, ang buong genome analysis upang matuklasan ang pre‑existing na kahinaan sa tiyak na uri ng kanser ay makakatulong upang malaman nang maaga kung aling mga pasyente ang nangangailangan ng mas regular na pagmamanman.

Isang Seleksyon ng Mga Kumpanya ng Precision Therapies

Nang hindi nagsasagawa ng detalyadong pagsusuri sa bawat kumpanya, maaari naming banggitin ang ilang kumpanya na nangunguna sa pag-convert ng precision therapies sa multi‑bilyong dolyar na blockbuster na mga paggamot (ilang sa kanila ay nabanggit na kanina at masusing sinuri sa mga kaugnay na artikulo).