Susunod na Aplikasyon para sa Teknolohiyang mRNA: Mga Terapiyang Kanser

Ang Rebolusyon ng mRNA

Sa panahon ng pandemya, ang mRNA ay lumipat mula sa isang napaka-teknikal na termino tungo sa isang bagay na halos lahat ay nakakaalam. Ito ay isang rebolusyon para sa isang teknolohiyang unang inilarawan noong 1970s. mRNA nag-uugnay ng plano (DNA) at ng functional na kasangkapan sa mga selula (mga protina).

Dahil sa mga bakunang ito, iniuugnay na ngayon ng publiko ang mga molekula ng mRNA sa pagbabakuna at immunity, ngunit ito ay malayo sa tanging posibleng aplikasyon.

Ang susi ay ang artipisyal na pagsintetisa ng mRNA sa napakalaking dami at sa mababang gastos. Ang isa pang mahalagang ideya ay na ito ay nagbibigay-daan sa atin na manipulahin ang genetic na code halos kasing dali ng code ng computer. Kaya, maaari nating i-reprogram ang biyolohiya sa katulad na paraan kung paano natin pinaprograma ang digital na mundo.

Ang Susunod na Malaking Bagay para sa mRNA: Mga Terapiyang Kanser

Lampas sa mga tiyak na pathogen, tulad ng lumang HIV o bagong COVID, isa pang pangunahing sanhi ng kamatayan sa mga maunlad na bansa ay kanser. Ang pangunahing kahirapan sa paggamot ng kanser ay hindi ito iisang sakit lamang. Ito ay halos libong iba’t ibang posibleng dysfunction ng mga selula ng katawan. Kaya, sa ideal, kinakailangan ng isang pasadyang solusyon para sa bawat uri ng kanser. O marahil kahit para sa bawat indibidwal na kanser sa bawat pasyente.

Ang tanging paraan upang magawa ito ay ang paggamit ng ganap na programmable na paggamot na maaaring i-fine-tune sa bawat espesipikong kanser. Isang bagay na tanging 2 teknolohiya lamang ang kayang gawin sa kasalukuyan: gene therapy/gene editing at mRNA.

Pinagmulan: Nature (2021)

Paano Mamuhunan sa mga Terapiyang Kanser na mRNA

BNTX Tsart ng Presyo

Isa sa mga nangungunang kumpanya sa mga terapiyang kanser na mRNA ay ang BioNTech (BNTX ), na nagtatayo mula sa tagumpay nito sa pagbuo ng bakunang mRNA na komersyal ng Pfizer. BioNTech kasalukuyang may 12 iba’t ibang kandidato sa paggamot ng kanser, na sumasaklaw sa kanser sa obaryo, prostate, bituka, balat, ulo, leeg, at maraming solidong tumor. Karamihan ay nasa phase I na clinical trials, na may 3 kandidato na nasa phase II na. Sila ay alinman ay ganap na pag-aari o nasa pakikipagtulungan sa Sanofi (SNW.DE ) (SNY ) at Genentech.

MRNA Tsart ng Presyo

Moderna ay nagtatrabaho sa paggamot na mRNA para sa lymphoma at solidong tumor na parehong nasa phase I na clinical trials.

Curevac ay nagtatrabaho sa CV8102, isang RNA na paggamot para sa carcinoma na nasa pre-clinical development pa.

Ang Susunod na mga Teknolohiyang mRNA

Nais ng artikulong ito na magtuon sa pinaka-promising na teknolohiya. Ngunit mahirap pumili ng iisa lamang. Pinili namin ang may pinakamalaking posibleng epekto at pinaka-innovative. Kaya ang kanser, na may napakalaking bilang ng apektadong tao, ay ang pangunahing pagpili. Gayunpaman, ilang iba pang aplikasyon ay nararapat ding bigyan ng karangalang banggit.

 Iba pang bakuna

Malinaw, pagkatapos ng komersyal na tagumpay ng bakunang Covid-19, anumang iba pang pathogenic na sakit ay maaaring maging target ng mga bagong bakunang mRNA. Kabilang dito ang mga mas lumang bakuna. Halimbawa, Moderna ay nagtatrabaho sa isang mRNA bakuna para sa trangkaso. Ang Moderna ay nagtatrabaho rin sa mga sakit na kasalukuyang walang bakuna at nagtatrabaho sa RSV, zika, HIV, Epstein-Barr virus, o cytomegalovirus. Ang teknolohiya ay maaaring magamit din para sa malaria at iba pang mahina ang paggamot na mga sakit sa mahihirap na bansa.

BioNTech (BNTX) ay nagtatrabaho rin sa mga mRNA bakuna para sa shingles, tuberculosis, malaria, HIV, at herpes virus.

Curevac (CVAC) ay nagtatrabaho rin sa mga mRNA bakuna para sa Lassa yellow fever, RSV, rabies, malaria, at rotavirus.

Sakit na Bihira

Kasama ang gene editing, ang paggamot para sa mga sakit na bihira ay umuunlad nang malaki salamat sa mga pangako ng mRNA.
Moderna ay nagtatrabaho sa 7 na genetic na sakit, kabilang ang cystic fibrosis at phenylketonuria.

Diagnostikong RNA

Ang mRNA profile ng mga selula ng kanser ay iba sa ng mga malusog na selula. Halimbawa, natuklasan ng mga mananaliksik ang mga pagkakaiba sa 13 mRNA at 29 iba pang uri ng RNA para sa isang uri ng kanser sa atay. Ang paggamit ng ating kaalaman ay magbibigay-daan sa mas tumpak na diagnostic, kabilang ang paggamit lamang ng isang sample ng dugo.

Ito ay karaniwang tinatawag na “liquid biopsy,” na gumagamit ng Next-Generation-Sequencing, isang larangan kung saan ang Illumina (ILMN) ay nangunguna sa pamamagitan ng kanyang Grail na subsidiya (tinatalakay namin nang detalyado ang Illumina sa artikulong ito na ikinumpara ito sa kakumpitensya nitong PacBio). Ang mga ganitong diagnostic tool ay magbibigay-daan sa maagang pagtuklas ng kanser, na lubos na magpapataas ng rate ng kaligtasan.

Atake sa Puso

Ang mga mananaliksik sa Penn Medicine ay gumagamit ng mRNA upang baguhin ang mga gene ng atay at bawasan ang panganib ng atake sa puso. Nagtatrabaho rin sila sa isang lunas para sa fibrosis sa mga tisyu ng puso, isang pangunahing sanhi ng pagkabigo ng puso.

Pangkalahatang-ideya

Para sa mas malalim na pagtingin sa hinaharap ng mga terapiyang mRNA, maaari mo ring basahin ang artikulong ito ng Nature noong 2021: Ebolusyon ng merkado para sa teknolohiyang mRNA.

Konklusyon

Ang mga nangunguna sa mga hinaharap na aplikasyon ng mRNA ay ang parehong mga kumpanya na nagpasimula ng rebolusyon ng bakunang mRNA. Lahat sila ay bumaba mula sa kanilang tuktok noong 2021 nang ang mga merkado ay abala sa pagpapakalat ng mga bakunang Covid-19. Maaaring ito ay napaka-maiksi ang pananaw, dahil ang mRNA ay kakasimula pa lamang baguhin ang paraan ng pagsasagawa ng medisina.

Tungkol sa paggamot ng kanser gamit ang mRNA, tila may kalamangan ang BioNTech, na may mas maraming kandidato sa mga clinical trial kaysa sa pinagsamang Moderna at Curevac.

Ang Moderna at BioNTech ay pantay-pantay sa iba pang mga bakunang hindi kaugnay ng Covid, kung saan ang Moderna ay may kalamangan sa mga bihirang genetic na sakit.

Curevac ay mas maliit at nahuhuli sa likod ng dalawang mas malaking kakumpitensya. Ngunit ito ay nakikipagkalakalan sa 15x-30x na mas mababang pagpapahalaga.

Ang mga mamumuhunan na interesado sa pinakamalaking posibleng upside ay maaaring muling tingnan ang Curevac, dahil ito ay may pinakamababang pagpapahalaga sa tatlong nangungunang kumpanya sa teknolohiyang mRNA kahit na may mga kandidato sa paggamot ng kanser at bakuna.

Malamang na makakakuha ang Moderna ng mga resulta sa segment ng orphan disease, isang kumikitang merkado bawat paggamot ngunit may kaunting pasyente. Kaya, marami sa hinaharap na kita nito ay malamang manggaling sa mga bagong bakuna.

Ang mga paggamot ng kanser gamit ang mRNA ay mas mapanganib dahil mas hindi pa napatunayan kumpara sa gene therapy para sa mga genetic na sakit. Mayroon din silang mas malaking potensyal na upside kung maganda ang resulta ng therapy. Kaya, bagaman mas mapanganib, maaari rin silang magbigay ng makabuluhang upside para sa BioNTech kumpara sa mga kakumpitensya nito.