ARPA-H Stöder Organutskrift på Begäran med $176M

Organbrist och fallet för on-demand-bioprinting

Organ donationer är ett viktigt medicinskt verktyg som håller miljontals människor vid liv, med nästan 50 000 transplantationer som utförs varje år bara i USA. Trots detta är tillgången på organ otillräcklig för att möta efterfrågan, med 13 personer som dör varje dag i USA medan de väntar på en organtransplantation, och över 103 000 personer på den nationella väntelistan.

Denna brist kan delvis lindras genom fler organdonationer, som fortfarande är ett vitalt politiskt fokus. Att hitta en kompatibel givare är dock ofta lika stor utmaning som den övergripande bristen på givare.

Idealiskt skulle förmågan att ”producera” vilket organ som helst på begäran erbjuda en överlägsen lösning. Men det skulle fortfarande inte eliminera kompatibilitetsproblemet, eller behovet av att ta antiavstötande läkemedel som försvagar immunsystemet. Transplanterade organ tenderar också att ha en kortare livslängd än det ursprungliga.

“Även när patienter får en transplantation, varar organ vanligtvis bara 15–23 år och kräver en livstid av läkemedel för att förhindra avstötning, vilka är dyra och kan orsaka allvarliga hälsoproblem.”

Den nuvarande situationen leder också till stark ojämlikhet i resultat. På grund av faktorer som geografiskt avstånd och behovet av specifika blodgruppsmatchningar, står landsbygdspopulationer och minoritetsgrupper inför betydligt högre hinder. Data om dessa skillnader är konkreta:

• Väntelistarepresentation: Medan svarta amerikaner utgör cirka 28% av transplantationsväntelistan, fick de bara omkring 23% av transplantationerna år 2024.
• Transplantationsskillnad: Omvänt utgjorde vita amerikaner ungefär 39% av väntelistan men fick nästan 49% av alla transplantationer.
• Givarstillgänglighet: Biologisk matchning kräver ofta givare med liknande etnisk bakgrund, men donationsnivåerna varierar kraftigt. Vita individer stod för ungefär 67% av alla givare år 2024, jämfört med cirka 13% för svarta och 15% för hispaniska individer.

On-demand-organ som kan implanteras i vilken patient som helst oavsett demografi skulle vara en enorm jämnare i detta system.

Detta är det exakta målet med en serie utmärkelser som beviljats av Advanced Research Projects Agency for Health (ARPA-H), en myndighet inom den amerikanska Department of Health and Human Services (HHS). ARPA-H skapades 2022 med en kongressbudget på 1 miljard dollar och undertecknades till lag av president Joe Biden.

“Att utveckla universellt matchade organ har aldrig tidigare gjorts i transplantationshistorien. Att skriva ut ett exakt matchat, funktionellt mänskligt organ kommer fundamentalt förändra vad som är möjligt inom transplantationsmedicin och rädda otaliga liv.”

– Alicia Jackson, Ph.D., ARPA-H Director
Dess program Personalized Regenerative Immunocompetent Nanotechnology Tissue (PRINT) syftar till att uppmuntra utvecklingen av organutskriftsteknik som inte kräver immunosuppressiva läkemedel.

“Målet är att använda antingen patientens egna celler eller celler från ett biobank för snabbt – inom timmar – att producera immunmatchade ersättningsorgan, såsom njurar, hjärtan och lever.”

Vad är 3D-bioprinting och varför är organ svåra

3D-utskrift, eller additiv tillverkning, är nu en relativt bekant teknik. Den började med plastfilament och blir nu möjlig med många material, inklusive metaller. Nästa gräns är att skriva ut organiska vävnader.

Genom att lägga till celler individuellt, i komplexa 3D‑layouter och flera lager, kan 3D-bioprinting replikera den exakta form och struktur som organ kräver. Ett av de första framgångsrika bevisen på konceptet gjordes vid Wake Forest University 2016, med ett funktionellt och livskraftigt 3D‑skrivet öra. (Du kan läsa mer om bioprinting på denna Wake Forest University‑sida, en av mottagarna av ARPA‑H‑finansieringen.)

Bioprintingsmarknaden, som för närvarande mestadels är begränsad till nischade användningsområden och akademisk forskning, är redan en marknad på 2,91 miljarder dollar (2025) och förväntas växa med 12,54 % CAGR fram till 2034.

Idén är att antingen producera organ från patientens egna celler, vilket eliminerar all risk för immunreaktion, eller att använda celler från ett biobank som modifierats för att uppnå samma resultat. Teknologin har nyligen gjort stora framsteg, inklusive användning av ultraljud för styrd bioprinting, bioprinting av pankreasöar för diabetesbehandling, och skapande av 3D‑skriven hud för laboratorieexperiment samt hudtransplantat.

ARPA-H:s PRINT-program förklarat

Översikt

Målet med programmet är att uppnå det som hittills har varit ett svårfångat mål: att 3D‑skriva ett mänskligt organ i full storlek, med alla celler, blodkärl och vävnadsmaterial som gör att det kan fungera som ett hjärta, filtrera blod och producera urin som en njure, samt upprätthålla metabolism som en lever.

En framgång för programmet, som för närvarande fokuserar på dessa tre nyckelorgan, kan senare utökas till bukspottkörteln och lungorna. PRINT-programmet har en total budget på upp till $176,8 miljoner över 5 år. Detaljer och tidpunkt för exakt betalning kommer att bero på att varje utvalt forskarlag uppfyller aggressiva och accelererade milstolpar.

Programmet lanserades 2024, requiring proposals from researchers focused on three technical areas:

• Generera alla nödvändiga organcelltyper från den bästa cellkällan/källorna.
• Storskalig tillverkning av organcelltyper.
• Organbiofabrikation och IND‑möjliggörande in vivo‑testning.

I januari 2026 meddelade den de utvalda forskarlagen för programmet.

Vem fick ARPA-H PRINT-finansiering

Carnegie Mellon University

Det Pittsburgh-baserade universitetet syftar till att skapa en kostnadseffektiv immuntyst bioprintad lever som är redo för första‑i‑människa‑studier inom fem år, under projektet benämnt LIVE, eller Liver Immunocompetent Volumetric Engineering.

Det kommer att få $28.5M från ARPA-H för detta projekt.

De konstruerade leverna kommer initialt att produceras för att behandla akut leverinsufficiens, med det långsiktiga målet att hantera all leverinsufficiens.

“Levern vi skapar skulle hålla i ungefär två till fyra veckor. Den skulle ge patienterna tid för deras egen lever att regenerera, och därefter skulle de inte behöva en levertransplantation, vilket frigör dessa lever för andra patienter.”

– Adam Feinberg, Professor of Biomedical Engineering at Carnegie Mellon

Wake Forest University

Universitetet beläget i Winston‑Salem, N.C., kommer att försöka producera klinisk‑klassad vaskulariserad njurvävnad för att förstärka njurfunktionen hos patienter som lider av njursjukdom.

Detta projekt kommer att arbeta parallellt med både prekliniska studier och utvecklingen av en plan för kommersialisering. På så sätt bör tekniken inte bara fungera väl medicinskt, utan också vara ekonomiskt hållbar, och erbjuda ”en kostnadseffektiv lösning på nationens växande brist på donatororgans.”

Wyss Institute

Det Harvard‑forskningsinstitutet, beläget i Boston, kommer att utveckla universell levervävnad i klinisk skala från vuxna stamceller.

Lewis‑labbet har skapat en annan metod, kallad SWIFT (sacrificial writing into functional tissue), där hundratusentals stamcell‑avledda aggregat koncentreras till en tät, levande matris av organbyggblock (OBBs) som innehåller omkring 200 miljoner celler per milliliter.

Med fokus på adekvat vaskularisering (blodkärlsutveckling) hoppas forskarteamet att deras teknik kan gynna alla typer av patienter med leverdysfunktion.

University of California, San Diego

Universitetet kommer att skriva ut lever med stamceller producerade av det lokala företaget Allele Biotechnology. Det kommer att få omkring $25M från ARPA-H för detta uppdrag.

Levern kommer att anpassas till varje individs unika anatomi och fysiologi, utan behov av donatorvävnad eller immunosuppressiva medel. Detta bör i idealfallet säkerställa långsiktig funktionalitet och integration av de 3D‑skrivna organen.

“Skillnaden mellan oss och andra som använder extruderingsutskrift är att vi skriver ut hela sidan samtidigt, och det är verkligen 10 000 gånger snabbare än vad de gör.”

– Shaochen Chen, Professor in the university’s Jacobs School of Engineering
Mänskliga studier förväntas inom fem år om allt går enligt plan.

University of Texas Southwestern Medical Center

Det Dallas‑baserade universitetet kommer att få nästan $25M för utvecklingen av en transplantationsklar lever som kan ge full funktion hos patienter med leverinsufficiens. Programmet heter Vascularized Immunocompetent Tissue as an Alternative Liver (VITAL).

UTSW har ett robust program för transplantation av fasta organ som nyligen firade sin 1 000:e levertransplantation. Detta projekt representerar ett djärvt steg mot att förbättra patientvården genom biomedicinsk innovation. Det förenar ingenjörer, kliniker och forskare för att omvandla upptäckter till verkliga lösningar, och formar en framtid där funktionell organutskrift blir verklighet.

– Dr. Samuel Achilefu, Ph.D., Inaugural Chair of Biomedical Engineering
Detta innebär inte bara ett funktionellt organ metaboliskt, utan även återanslutning av blodkärl för att återställa blodflödet och etablering av ett gallgångssystem för vätsketransport.

Varför ARPA-H kan påskynda tidslinjer för organutskrift

3D‑utskrift av organ har varit en trendig idé som bara långsamt gör sin väg in i praktiska kliniska tillämpningar. Detta beror på att återuppbygga något så komplext som organ – bestående av hundratals miljarder celler med många komplexa undertyper – kräver behärskning av detaljer som ofta är dåligt förstådda.

Att designa ett organ från grunden liknar att montera en jetmotor från kända delar utan att exakt förstå hur motorn fungerar. Lyckligtvis är levande celler, särskilt stamceller, designade att självorganisera sig till ett komplett organ, vilket hjälper forskarna.

Den plötsliga inflödet av pengar från ARPA-H till detta ämne bör hjälpa till att påskynda tidslinjen för att börja se utskrivbara organ som potentiellt är överlägsna de vanliga donerade organen.

Investera i 3D-bioprinting och regenerativ medicin

United Therapeutics

United Therapeutics har en lång historia som pionjär inom bioprinting, och har bland annat etablerat ett partnerskap med 3D Systems Corporation (DDD ) i ämnet redan 2017.

Företaget fokuserar på sällsynta sjukdomar (interstitiell lungsjukdom – ILD, pulmonell arteriell hypertension – PAH, och neuroblastom) samt slutstadium lungssjukdomar.

Detta innebär också att medan 3D-bioprinting är viktig för företagets framtid, är det samtidigt ett traditionellt biotech‑företag. Detta ger företaget mer än $1,6 miljarder i TTM (Trailing Twelve Months) operativt kassaflöde och en solid kassareserv för att fortsätta finansiera innovation utan att riskera överdriven utspädning av befintliga aktieägare.

Företagets intäkter har stadigt ökat under 2020‑talen, till stor del tack vare ökande försäljning av Tyvaso, den mest förskrivna amerikanska prostacyclinen (för behandling av pulmonell arteriell hypertension – PAH), som fortfarande växte 10 % år‑till‑år 2025.

Inom bioprinting befinner sig företaget fortfarande i forsknings‑ och utvecklingsstadiet, med sin mest avancerade produkt för lungtransplantation, samt alternativa njur‑ och leverprodukter under utveckling.

Utanför organ är företagets R&D‑schema mest fokuserat på att utöka Tyvasos tillämpningar för att öka dess försäljning.

Så, i takt med att 3D-utskrift får mycket mer uppmärksamhet och forskningsbudget, kan företag som United Therapeutics, med ett försprång inom området och redan påbörjade kliniska studier, ha en tydlig fördel i att kommersialisera en tidig form av tekniken, sannolikt följt av flera decennier av förbättringar (och tillhörande förnyade eller nya patent).

Senaste nyheter och utveckling för United Therapeutics (UTHR) aktie