CRISPR Therapeutics AG
CRSP
NASDAQ






CRISPR Therapeutics AG, et genredigeringsselskap, fokuserer på å utvikle genbaserte medisiner for alvorlige sykdommer ved å bruke sin proprietære Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (CRISPR)/CRISPR-assosiert protein 9 (Cas9)-plattform. Dens CRISPR/Cas9 er en genredigeringsteknologi som muliggjør presise rettet endringer i genomisk DNA. Selskapet har en portefølje av terapeutiske programmer på tvers av en rekke sykdomsområder, inkludert hemoglobinopatier, onkologi, regenerativ medisin og sjeldne sykdommer. Selskapets ledende produktkandidat er CTX001, en ex vivo CRISPR-genredigert terapi for behandling av pasienter som lider av transfusjonsavhengig beta-thalassemi eller alvorlig sigdcellesykdom der en pasients hematopoietiske stamceller er konstruert for å produsere høye nivåer av føtalt hemoglobin i rødt. blodceller. Den utvikler også CTX110, en donor-avledet genredigert allogen CAR-T undersøkelsesterapi rettet mot klynge av differensiering 19 positive maligniteter; CTX120, en donoravledet genredigert allogen CAR-T-undersøkelsesterapi rettet mot B-cellemodningsantigen for behandling av residiverende eller refraktært myelomatose; og CTX130, en donoravledet genredigert allogen CAR-T-undersøkelsesterapi rettet mot Cluster of Differentiation 70 for å behandle ulike solide svulster og hematologiske maligniteter. I tillegg utvikler selskapet VCTX210, en genredigert immununnvikende stamcelle-avledet produktkandidat for behandling av behandling av type 1 diabetes; og forfølger ulike in vivo-genredigeringsprogrammer som retter seg mot lever-, lunge-, muskel- og sentralnervesystemsykdommer. Det har strategiske partnerskap med Bayer Healthcare LLC, Vertex Pharmaceuticals Incorporated, ViaCyte, Inc., Nkarta, Inc. og Capsida Biotherapeutics. CRISPR Therapeutics AG ble etablert i 2013 og har hovedkontor i Zug, Sveits.