बायोटेक
सटीक थैरेपी 2030 तक 500 अरब से 3 ट्रिलियन तक 6 गुना बढ़ सकती हैं
Securities.io को Google पर अपने पसंदीदा स्रोतों में जोड़ें
पुरानी उपचार विधि
Until recently, most of the pharmaceutical industry has been focused on finding new chemical molecules that could be used as drugs. The idea is to find chemical compounds affecting body and cells.
यह अक्सर एक कठिन विधि रही है। शुरुआत में, फार्मास्यूटिकल उद्योग पारंपरिक औषधियों पर निर्भर करके पौधों और अन्य प्राकृतिक स्रोतों से सक्रिय अणुओं को अलग कर सकता था। यही वह जगह है जहाँ एस्पिरिन जैसी दवाएँ उत्पन्न हुईं।
क्रमशः, उन्हें पूरी तरह नए अणुओं की खोज करनी पड़ी। इसका मतलब बहुत सारे परीक्षण और त्रुटियों से गुजरना था। एक सामान्य नियम के अनुसार, केवल एक चिकित्सा उपचार की पहचान करने में लगभग 10,000 संभावित अणुओं की आवश्यकता हो सकती है। ऐसा प्रक्रिया स्वाभाविक रूप से बहुत समय‑साध्य और महँगा होता है।
संक्षेप में, इस दृष्टिकोण को “समस्या की तलाश में समाधान” कहा जा सकता है। आप रसायन विज्ञान से शुरू करते हैं और देखते हैं कि क्या यह शरीर में कुछ कर सकता है। और आदर्श रूप से, रोगी को नहीं मारता…
अधिकांश मामलों में, ये दवाएँ केवल लक्षणों का उपचार करती थीं। आप दर्द को कम करने के लिए दर्दनिवारक दे सकते हैं, लेकिन यह दर्द के कारण को हल नहीं करता। हमें पता था कि कैंसर कोशिका कैसी दिखती है और उसे क्या मार सकता है, लेकिन यह नहीं पता था कि वह कैंसर क्यों बन गई।
इससे डॉक्टरों को अंधेरे में गोली चलाने पर मजबूर होना पड़ा, आशा करते हुए कि कोई कुछ काम करेगा।
इस विधि की एक और समस्या यह है कि सक्रिय अणुओं के कई जैव‑रासायनिक प्रभाव होते हैं। इसलिए, जबकि यह फेफड़ों पर इच्छित प्रभाव डाल सकता है, यह दिल, जिगर या मस्तिष्क को भी प्रभावित कर सकता है।
इसी कारण अधिकांश दवाओं में “साइड इफ़ेक्ट्स” की लंबी सूची होती है। क्योंकि यह काफी दुर्लभ है कि कोई सक्रिय दवा केवल इच्छित प्रभाव ही दे।
नया दृष्टिकोण
पुरानी विधि दशकों पहले समझ में आती थी, क्योंकि हमें शरीर की प्रक्रियाओं के बारे में बहुत कम जानकारी थी। 1953 से पहले, हमें यह भी नहीं पता था कि DNA दोहरी हेलिक्स है। PCR की खोज 1970 के दशक तक हुई और इसे स्वीकार्य लागत पर नियमित रूप से करने में और भी अधिक समय लगा। मानव जीनोम 2003 तक अनुक्रमित नहीं हुआ था, और इस परियोजना की लागत अरबों में थी।
अंतर यह है कि आज पूर्ण जीनोम अनुक्रमण की लागत $1,000 से कम है।
इसलिए, अब ही हम अपने शरीर की कोशिकाओं में क्या हो रहा है, इसका उचित चित्र प्राप्त कर रहे हैं। हम अंततः सही ढंग से समझते हैं कि DNA “डेटाबेस” कैसे RNA “कोडिंग निर्देश” में बदलता है, जो फिर सक्रिय प्रोटीन बनाता है।
स्रोत: Ark Invest
इन सभी जानकारियों का पहला परिणाम यह है कि अब हम कई बीमारियों के मूल कारण को समझते हैं। एक दोषपूर्ण प्रोटीन, एक गायब जीन, या कोई विशिष्ट हार्मोन जो अपना काम सही ढंग से नहीं कर रहा है। शरीर की रसायन विज्ञान को अंधाधुंध बदलने और आशा करने के बजाय, हम जानते हैं कि क्या गलत है।
दूसरा परिणाम यह है कि फार्मास्यूटिकल उद्योग को पारंपरिक दृष्टिकोण की ओर मुड़ने की अनुमति मिलती है। अब वह शरीर में क्या गलत है, उससे शुरू करके उसे ठीक करने का लक्ष्य रख सकता है।
समस्या से शुरू करके समाधान की तलाश करना।
नए उपकरण
- मोनोक्लोनल एंटीबॉडीज़
- कस्टमाइज्ड जीन संपादन
- RNA साइलेंसिंग (RNAi)
- mRNA वैक्सीन
- टिश्यू‑स्पेसिफिक टार्गेटिंग
- स्टेम सेल्स
- प्रोटीन डिग्रेडर्स
- इम्युनिटी मॉड्यूलेटर
- जीन और प्रोटीन‑आधारित डायग्नोस्टिक
- टिश्यू 3D प्रिंटिंग
इन सभी उपचारों को अक्सर “सटीक थैरेपी” के छत्र के तहत लाया जाता है। यह रासायनिक‑आधारित अनटार्गेटेड थैरेपी की “पुरानी विधि” के विपरीत है।
मोनोक्लोनल एंटीबॉडीज़ सबसे पहले आईं। महामारी के दौरान mRNA वैक्सीन ने एक नाटकीय प्रवेश किया। अन्य भी उतने ही महत्वपूर्ण और परिवर्तनकारी होंगे।
सटीक थैरेपी बाजार
वर्तमान में, सटीक थैरेपी का बाजार $500 बिलियन है, Ark Invest के अनुमान के अनुसार। यह अब केवल एक विचार या संभावित दवा नहीं है, बल्कि पिछले दशक में फार्मास्यूटिकल सेक्टर की अधिकांश वृद्धि का प्रेरक शक्ति है।
(सटीक थैरेपी का वास्तविक बाजार मूल्य विभिन्न अनुमान में बहुत भिन्न हो सकता है, यह इस पर निर्भर करता है कि सटीक थैरेपी को क्या माना जाता है)
उसी अध्ययन में, Ark Invest का अनुमान है कि यह बाजार 2030 तक $3 ट्रिलियन तक बढ़ेगा। यह अगले 7 वर्षों में 6 गुना वृद्धि होगी।
कुछ उप‑सेक्टर्स इस वृद्धि के पीछे की प्रेरक शक्ति हैं।
जीन संपादन
कई दुर्लभ रोग दोषपूर्ण या गायब जीन के कारण होते हैं। रोग का मूल कारण प्रत्येक कोशिका में गहराई से होता है और एक अनुपस्थित जैव‑रासायनिक कार्य से उत्पन्न होता है। इसका मतलब था कि रासायनिक दवा के लिए “सक्रिय” या “दमन” करने के लिए कुछ नहीं था। केवल प्रत्येक कोशिका में गायब कार्य को पुनर्स्थापित करने से रोग का इलाज संभव है।
प्रारंभिक जीन संपादन का ध्यान एक्स‑विवो पर रहा, जहाँ लैब में कोशिकाओं को सुधारकर शरीर में पुनः इंजेक्ट किया जाता था। नई विधियाँ इन‑विवो थैरेपी पर केंद्रित होंगी, जहाँ लक्ष्यित प्रत्येक कोशिका के जीन को सीधे शरीर में संपादित किया जाएगा।
mRNA
यह व्यापक जनता में सबसे अधिक जाना जाता है क्योंकि Covid‑19 के खिलाफ mRNA वैक्सीन उपलब्ध है। लेकिन वैक्सीन mRNA के एकमात्र संभावित उपयोग नहीं हैं। सबसे आशाजनक उपयोग वास्तव में कैंसर थैरेपी है। आप हमारे लेख “mRNA तकनीक का अगला अनुप्रयोग: कैंसर थैरेपी” में इसके और अन्य mRNA अनुप्रयोगों के बारे में अधिक पढ़ सकते हैं।
सिंथेटिक बायोलॉजी
जबकि जीन संपादन मौजूदा जीन को संशोधित करता है, सिंथेटिक बायोलॉजी पूरी नई जीन और लंबी DNA अनुक्रम जोड़ती है। इसलिए, यह जीन थैरेपी का स्वाभाविक अगला कदम है। आप हमारे लेख “सिंथेटिक बायोलॉजी के शीर्ष 5 सार्वजनिक कंपनियां” में इसके बारे में अधिक पढ़ सकते हैं।
टार्गेटेड प्रोटीन डिग्रेडर्स (TPD)
कभी‑कभी, रोग गलत प्रोटीन की उपस्थिति के कारण होते हैं, न कि गायब जीन के कारण। TPD इस प्रोटीन की संख्या को कम कर सकता है और उन सिंड्रोमों को संबोधित कर सकता है जिन्हें न तो दवाओं से और न ही जीन संपादन से हल किया जा सकता है। यह एक उभरता हुआ क्षेत्र है जिसे वास्तव में 2016 से ही अध्ययन किया जा रहा है, लेकिन पहले से ही कुछ उम्मीदवार दवाएँ क्लिनिकल ट्रायल के चरण II में हैं।
लिक्विड बायोप्सी / आणविक कैंसर निदान
अधिकांश कैंसर में विशिष्ट जीन अनुक्रम होते हैं जो उन्हें स्वस्थ कोशिकाओं से अलग करते हैं। समस्या यह रही है कि इन परिवर्तनों का पता बिना प्रभावित अंगों के हिस्सों को सीधे नमूना लिए बिना कैसे लगाया जाए। इसके अलावा, जितनी जल्दी कैंसर का पता चलता है, उतनी ही अधिक संभावना होती है कि रोगी बच सके।
लिक्विड बायोप्सी सबसे शक्तिशाली जीन पहचान विधियों का उपयोग करके रक्त में कैंसर मार्कर खोजती है। यह नियमित कैंसर जांच और कम लागत पर प्रारंभिक पहचान को संभव बना सकता है।
आप लिक्विड बायोप्सी में अग्रणी कंपनी Grail के बारे में हमारे लेख में पढ़ सकते हैं, जो उसकी मूल कंपनी के बारे में है, “Illumina बनाम Pacific Bioscience: अगले पीढ़ी के जीनोम अनुक्रमण कंपनी का चयन“।
अंत में, विशिष्ट कैंसर प्रकारों के प्रति पूर्व-विद्यमान संवेदनशीलता का पता लगाने के लिए पूर्ण जीनोम विश्लेषण यह जानने में मदद कर सकता है कि किन रोगियों को अधिक नियमित निगरानी की आवश्यकता है।
सटीक थैरेपी कंपनियों का चयन
| नाम | टिकर | सेक्टर | विवरण |
| Illumina | ILMN | Sequencing / Liquid biopsy | जीनोमिक अनुक्रमण बाजार का 90% नियंत्रण और नेक्स्ट जेनरेशन सीक्वेंसिंग (NGS) का प्रभुत्व, तथा अपनी Grail सहायक कंपनी के माध्यम से लिक्विड बायोप्सी में अग्रणी। अधिक जानकारी यहाँ चर्चा की गई है। |
| Precigen | PGEN | Gene editing | संशोधित श्वेत कोशिकाओं को विकसित कर ट्यूमर (UltraCAR‑T सेल थैरेपी) का यथासंभव शीघ्र उपचार या संशोधित बैक्टीरिया जो टाइप‑1 डायबिटीज़ के कारण को उलटने का लक्ष्य रखते हैं (Actobiotics)। अधिक जानकारी यहाँ चर्चा की गई है। |
| CRISPR Therapeutics (CRSP ) | CRSP | Gene editing | CRISPR‑Cas9 जीन संपादन विधि के उपयोग में अग्रणी। रक्त रोग और डायबिटीज़ पर केंद्रित। अधिक जानकारी यहाँ चर्चा की गई है। |
| Beam Therapeutic | BEAM | Gene editing | एक उन्नत और अधिक सटीक जीन संपादन विधि विकसित की, जिसे “बेस एडिटिंग” कहा जाता है। अधिक जानकारी यहाँ चर्चा की गई है। |
| BioNTech (BNTX ) | BNTX | RNA | mRNA वैक्सीन के लिए जाना जाता है और उन्हें नए रोगजनकों तक विस्तारित कर रहा है, साथ ही mRNA कैंसर उपचार में भी विस्तार कर रहा है। अधिक जानकारी यहाँ चर्चा की गई है। |
| Moderna | MRNA | RNA | mRNA वैक्सीन के लिए जाना जाता है और उन्हें नए रोगजनकों तक विस्तारित कर रहा है, साथ ही दुर्लभ रोगों के उपचार में भी विस्तार कर रहा है। अधिक जानकारी यहाँ चर्चा की गई है। |
