प्रिसीजन उपचार कंपनियों का मूल्य 2030 तक छह गुना हो सकता है: ARK का 2023 का अनुमान

पुरानी उपचार विधि

दवा उद्योग लंबे समय से ऐसे नए रासायनिक अणुओं की खोज करता रहा है, जिनसे शरीर और कोशिकाओं की गतिविधियों को प्रभावित करके उपचार किया जा सके। संभावित यौगिकों के प्रभावों का परीक्षण करके उनका चिकित्सीय उपयोग खोजा जाता है। अब रोगों के आणविक तंत्र की बेहतर समझ इस पद्धति को पूरक आधार देती है।

यह अक्सर एक कठिन विधि रही है। शुरुआत में, फार्मास्यूटिकल उद्योग पारंपरिक औषधियों पर निर्भर करके पौधों और अन्य प्राकृतिक स्रोतों से सक्रिय अणुओं को अलग कर सकता था। यही वह जगह है जहाँ एस्पिरिन जैसी दवाएँ उत्पन्न हुईं।

धीरे-धीरे पूरी तरह नए अणुओं की खोज भी आवश्यक हुई। इसमें बहुत से प्रयोग और असफल प्रयास शामिल होते हैं। एक उपचार विकसित करने के लिए कभी-कभी लगभग 10,000 संभावित अणुओं की जाँच करनी पड़ सकती है; वास्तविक संख्या अलग-अलग परियोजनाओं में भिन्न होती है। यह प्रक्रिया समय और धन दोनों माँगती है।

इस पद्धति को ऐसे समाधान की खोज कहा जा सकता है, जिसका उपयुक्त उपयोग बाद में निर्धारित होता है। पहले यौगिक का अध्ययन होता है, फिर शरीर पर उसके प्रभावों का परीक्षण। प्रभावी होने के साथ उसकी सुरक्षा भी स्वीकार्य होनी चाहिए।

स्रोत: क्लिनिकल दवा विकास के 90% प्रयास क्यों असफल होते हैं और इसे कैसे बेहतर बनाया जा सकता है?

कुछ दवाएँ लक्षण कम करती हैं: दर्दनिवारक दर्द घटा सकता है, लेकिन उसके कारण को दूर नहीं करता। हालाँकि, अनेक पारंपरिक दवाएँ रोग के कारण पर भी काम करती हैं। कैंसर के आणविक तंत्र की बेहतर समझ ने अधिक लक्षित उपचारों का विकास संभव किया है।

जब रोग का तंत्र स्पष्ट नहीं होता, तो प्रभावी उपचार खोजने के लिए बहुत प्रयोग करने पड़ते हैं। लक्ष्य है ऐसा उपचार जो प्रभावी और पर्याप्त सुरक्षित हो।

इस विधि की एक और समस्या यह है कि सक्रिय अणुओं के कई जैव‑रासायनिक प्रभाव होते हैं। इसलिए, जबकि यह फेफड़ों पर इच्छित प्रभाव डाल सकता है, यह दिल, जिगर या मस्तिष्क को भी प्रभावित कर सकता है।

दवाओं के दुष्प्रभाव हो सकते हैं, क्योंकि सक्रिय अणु हमेशा केवल अपेक्षित प्रभाव ही नहीं पैदा करते।

नया दृष्टिकोण

शरीर के तंत्रों की सीमित जानकारी ने लंबे समय तक दवा विकास को बाधित किया। DNA की दोहरी कुंडली का मॉडल 1953 में प्रस्तुत हुआ। DNA की प्रतियाँ बनाने वाली PCR तकनीक 1980 के दशक में विकसित हुई; उसका व्यापक और सस्ता उपयोग बाद में संभव हुआ। मानव जीनोम परियोजना 2003 में पूरी हुई और पूरी परियोजना पर अरबों डॉलर खर्च हुए।

2023 तक शोध में मानव जीनोम के अनुक्रमण की लागत 1,000 डॉलर से कम हो चुकी थी। यह हर क्लिनिकल परीक्षण और उसकी व्याख्या की कुल कीमत नहीं है। 2003 का संदर्भ जीनोम भी पूरी तरह अंतराल-रहित नहीं था।

अब कोशिकाओं की कार्यप्रणाली की समझ कहीं बेहतर है। DNA की सूचना प्रतिलेखन के दौरान RNA में कॉपी होती है, और संदेशवाहक RNA के निर्देशों पर अनुवादन के दौरान प्रोटीन बनते हैं। DNA स्वयं भौतिक रूप से RNA या प्रोटीन में नहीं बदलता।

स्रोत: Ark Invest

कई रोगों में विशिष्ट आणविक समस्या पहचानी जा चुकी है, जैसे प्रोटीन का ठीक काम न करना, जीन में बदलाव या हार्मोन संबंधी गड़बड़ी। ऐसे मामलों में ज्ञात तंत्र लक्षित उपचार विकसित करने का आधार बन सकता है।

इससे पारंपरिक दवा विकास को पूरक दिशा मिलती है: शोधकर्ता शरीर में मौजूद गड़बड़ी से शुरुआत करके उसका समाधान खोज सकते हैं।

समस्या से शुरू करके समाधान की तलाश करना।

नए उपकरण

पिछले कई दशकों में जैविक तकनीकें बुनियादी शोध से चिकित्सा शोध तक पहुँची हैं और कुछ स्वीकृत उपचार भी बनी हैं। नीचे स्थापित विधियाँ और अभी प्रयोगात्मक उपकरण दोनों शामिल हैं।

• मोनोक्लोनल एंटीबॉडीज़
• कस्टमाइज्ड जीन संपादन
• RNA साइलेंसिंग (RNAi)
• mRNA वैक्सीन
• टिश्यू‑स्पेसिफिक टार्गेटिंग
• स्टेम सेल्स
• प्रोटीन डिग्रेडर्स
• इम्युनिटी मॉड्यूलेटर
• जीन और प्रोटीन‑आधारित डायग्नोस्टिक
• टिश्यू 3D प्रिंटिंग

इन तरीकों को अक्सर लक्षित या प्रिसीजन उपचार के संदर्भ में रखा जाता है। सूची में निदान और शोध तकनीकें भी हैं, इसलिए हर मद स्वयं उपचार नहीं है। छोटे रासायनिक अणुओं वाली दवाएँ भी विशिष्ट लक्ष्य पर काम कर सकती हैं। मोनोक्लोनल एंटीबॉडी दशकों से उपयोग में हैं और महामारी में mRNA टीकों का व्यापक उपयोग हुआ। अन्य विधियों की भूमिका उनकी सुरक्षा और प्रभावशीलता के प्रमाणों पर निर्भर करेगी।

प्रिसीजन उपचार कंपनियों के मूल्य का पूर्वानुमान

ARK Invest की 2023 की रिपोर्ट के अनुसार, प्रिसीजन उपचार पर केंद्रित कंपनियों का संयुक्त उद्यम मूल्य 2022 में लगभग 500 अरब डॉलर था। यह कंपनियों का मूल्यांकन है, उपचारों की सालाना बिक्री या दवा बाजार का आकार नहीं।

यह अनुमान इस बात पर निर्भर करता है कि किन कंपनियों और उपचार पद्धतियों को गणना में शामिल किया जाए।

ARK ने अनुमान लगाया कि इन कंपनियों का संयुक्त उद्यम मूल्य 2030 तक लगभग 3 लाख करोड़ डॉलर हो सकता है। यह 2022 के स्तर का लगभग छह गुना, यानी आठ वर्षों में करीब 29% वार्षिक वृद्धि होती। यह एक पूर्वानुमान था।

निम्न क्षेत्रों को इस संभावित वृद्धि के प्रमुख कारकों में गिना गया था।

जीन संपादन

कई दुर्लभ रोग जीन में ऐसे बदलावों से होते हैं, जो प्रोटीन के निर्माण या कार्य को प्रभावित करते हैं। जीन संपादन कुछ बदलावों को ठीक करने का प्रयास करता है, लेकिन उपचार के लिए हर कोशिका को संपादित करना हमेशा आवश्यक नहीं होता। रोग के अनुसार दवा, एंजाइम प्रतिस्थापन या नया जीन जोड़ना भी विकल्प हो सकते हैं। एक्स विवो पद्धति में शरीर के बाहर कोशिकाएँ बदली जाती हैं और फिर रोगी को लौटाई जाती हैं। इन विवो पद्धति में आवश्यक कोशिकाओं को सीधे शरीर के भीतर लक्षित किया जाता है।

mRNA

mRNA तकनीक कोविड-19 टीकों के कारण व्यापक रूप से जानी जाती है, लेकिन इसके संभावित उपयोग टीकों तक सीमित नहीं हैं। कैंसर उपचार इसका एक आशाजनक शोध क्षेत्र है। हमारे लेख ”mRNA तकनीक का अगला अनुप्रयोग: कैंसर थैरेपी” में इसके और अन्य mRNA अनुप्रयोगों के बारे में अधिक पढ़ सकते हैं।

सिंथेटिक बायोलॉजी

सिंथेटिक बायोलॉजी में जैविक प्रणालियों की रूपरेखा और कार्य बदले जाते हैं। इसमें नए जीन या DNA अनुक्रम बनाना और जोड़ना भी शामिल हो सकता है। यह जीन उपचार से संबंधित है, लेकिन केवल उसी तक सीमित नहीं है। अधिक जानकारी हमारे लेख ”सिंथेटिक बायोलॉजी की पाँच प्रमुख सूचीबद्ध कंपनियाँ” में इसके बारे में अधिक पढ़ सकते हैं।

टार्गेटेड प्रोटीन डिग्रेडर्स (TPD)

कुछ रोगों में हानिकारक प्रोटीन को हटाना उपयोगी हो सकता है। लक्षित प्रोटीन विघटन के संभावित औषधीय अणु कोशिका की अपनी विघटन प्रणाली को चुने हुए प्रोटीन तक पहुँचाते हैं। यह दवा विकास की एक पद्धति है, दवाओं से अलग श्रेणी नहीं। PROTAC की मूल अवधारणा 2001 में प्रस्तुत हुई थी और 2023 की शुरुआत तक कुछ दवा उम्मीदवार क्लिनिकल परीक्षण के दूसरे चरण में पहुँच चुके थे।

लिक्विड बायोप्सी / आणविक कैंसर निदान

कैंसर कोशिकाओं में स्वस्थ कोशिकाओं से अलग आनुवंशिक बदलाव हो सकते हैं। ऊतक का नमूना लिए बिना इन्हें पहचानना शोध का महत्वपूर्ण विषय है। जल्दी पता लगने से कुछ कैंसरों के उपचार की संभावना बेहतर होती है, लेकिन स्क्रीनिंग के लाभ अलग से सिद्ध करने पड़ते हैं। लिक्विड बायोप्सी रक्त में ट्यूमर से निकले DNA जैसे संकेत खोज सकती है। इसका कुछ चिकित्सीय परिस्थितियों में उपयोग होता है और प्रारंभिक पहचान के लिए अध्ययन जारी है। इससे यह सिद्ध नहीं होता कि सभी कैंसरों की नियमित स्क्रीनिंग कम लागत वाली होगी या मृत्यु घटाएगी। GRAIL ऐसे परीक्षण विकसित कर रही थी और 2023 में Illumina का हिस्सा थी। उस समय की कंपनियों पर हमारा लेख पढ़ें: ”Illumina बनाम Pacific Biosciences: अगली पीढ़ी की जीनोम अनुक्रमण कंपनी का चयन”। अलग आनुवंशिक परीक्षण से विरासत में मिले कैंसर-जोखिम बढ़ाने वाले जीन बदलाव पहचाने जा सकते हैं। वे निगरानी की योजना बनाने में सहायक हो सकते हैं; यह रक्त में ट्यूमर का DNA खोजने से अलग उपयोग है।

2023 की प्रिसीजन उपचार और निदान कंपनियों के उदाहरण

निम्न कंपनियाँ लक्षित उपचार या सहायक तकनीकें विकसित कर रही थीं। तालिका 2023 की स्थिति बताती है; अनेक कार्यक्रम तब शोध चरण में थे। लिंक विस्तृत कंपनी लेखों तक ले जाते हैं।