बायोटेक
नए CRISPR सिस्टम की खोज, जीन संपादन की सटीकता में सुधार
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हमें क्या अनोखा बनाता है? अधिकांश से अलग, फिर भी कुछ से समान? हमारे शारीरिक, व्यवहारिक और यहाँ तक कि मानसिक स्वरूप को क्या आकार देता है? उत्तर हमारे जीन में है।
माता-पिता से संतान तक पारित होने वाले जीन शारीरिक और जैविक विशेषताओं को निर्धारित करने वाली जानकारी रखते हैं।
पर यह सब नहीं है। जीन रोगों के लिए भी जिम्मेदार होते हैं। दोषपूर्ण जीन विभिन्न समस्याएँ उत्पन्न कर सकते हैं, जो जन्म दोष, दीर्घकालिक रोग या विकास संबंधी समस्याओं के रूप में प्रकट हो सकते हैं।
इसे हल करने का एक अत्यधिक उन्नत तरीका जीन या जीनोम संपादन है, जो वैज्ञानिकों को डीएनए में सटीक परिवर्तन करने की अनुमति देता है। जीन संपादन में विशिष्ट स्थानों पर आनुवंशिक सामग्री को जोड़ना, हटाना या बदलना शामिल है।
डीएनए में ये विशिष्ट, लक्षित परिवर्तन शारीरिक विशेषताओं या रोग जोखिम में बदलाव ला सकते हैं।
यह तकनीक केवल दोषपूर्ण जीन को सुधारकर आनुवंशिक रोगों का उपचार करने के लिए ही नहीं, बल्कि नई उपचार विकसित करने और जीन कार्य को गहराई से समझने के लिए भी उपयोग की जाती है। इसके अतिरिक्त, यह फसलों को उनके डीएनए में सटीक परिवर्तन करके सुधार सकती है। एक प्रसिद्ध और व्यापक रूप से उपयोग की जाने वाली जीन‑संपादन तकनीक CRISPR‑Cas9 है, जो एक स्वाभाविक रूप से मौजूद बैक्टीरियल रक्षा प्रणाली पर आधारित है।
CRISPR‑Cas9 CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats) से प्राप्त है, जो एक बैक्टीरियल प्रतिरक्षा प्रणाली है जो वायरस संक्रमण से बचाव के लिए वायरल डीएनए को पहचानकर नष्ट करती है।
इस प्रणाली में, CRISPR एक आनुवंशिक होमिंग डिवाइस के रूप में कार्य करता है, जबकि Cas9, एक प्रोटीन, विशिष्ट स्थानों पर डीएनए को काटने के लिए आणविक ‘कैंची’ के रूप में काम करता है। यह पहले की जीन संपादन तकनीकों की तुलना में सरल, सस्ता और अधिक सटीक है।
CRISPR‑Cas9 तकनीक पर आधारित जीनोम संपादन विधि को वास्तव में 2020 में रसायन विज्ञान में नॉबेल पुरस्कार से सम्मानित किया गया था। यह इतिहास में पहली बार था जब दो महिलाओं को नॉबेल पुरस्कार मिला।
CRISPR: आधुनिक जीव विज्ञान को जीन संपादन के साथ बदलना
CRISPR की पहली पहचान कुछ दशकों पहले हुई थी। 1987 में, योशिजुमी इशिनो और उनकी टीम ने ओसाका विश्वविद्यालय में (E. coli) बैक्टीरियल जीनोम में इसे देखा। हालांकि, यह शुरुआती 2000 के दशक तक नहीं पता चला कि CRISPR बैक्टीरियल प्रतिरक्षा में क्या भूमिका निभाता है।
पिछले कुछ वर्षों में, इस तकनीक ने उल्लेखनीय प्रगति की है और आधुनिक जीव विज्ञान को बदल रही है।
इसका एक उदाहरण CRISPR–Cas9 का उपयोग करके मानव भ्रूण कोशिकाओं को संशोधित करना है, जिससे आनुवंशिक परिवर्तन भविष्य की पीढ़ियों तक पहुँचाया जा सकता है। इसे व्यापक रूप से अस्वीकार किया गया है, और विरासत में मिलने वाले आनुवंशिक संशोधनों पर प्रतिबंध लगाने की मांग की गई है।
इसके अलावा, CRISPR–Cas9 और संबंधित तकनीकों का उपयोग जीवन‑धमकी देने वाले रोगों के उपचार में सफलतापूर्वक किया जा रहा है।
इस वर्ष के पहले तीन महीनों में, कई शोधकर्ताओं ने CRISPR का उपयोग करके कई सफलताएँ हासिल की हैं।
इस महीने की शुरुआत में, कोलॉसल बायोसायंसेज़ के वैज्ञानिकों की एक टीम ने ‘वूलि माउस’ बनाए—ऐसे चूहे जिनके लंबे बाल विलुप्त वूलि मैमथ के समान हैं। उन्होंने बाल वृद्धि, रंग और बनावट से जुड़े सात जीनों को एक साथ संपादित करके यह किया।
टीम कई डी‑एक्सटिंशन परियोजनाओं पर काम कर रही है, जिसमें थायलासिन और डोडो शामिल हैं, जबकि मैमथ उनका प्रमुख प्रोजेक्ट है। इन सभी परियोजनाओं में विलुप्त प्रजाति के निकटतम संबंधी प्रजाति की स्टेम कोशिकाएँ ली जाती हैं और फिर मृत प्रजाति के जीनोम के आधार पर परिवर्तन संपादित किए जाते हैं। इसके लिए, शोधकर्ताओं ने CRISPR/Cas9 और CRISPR/Cas प्रणालियों के विभिन्न रूपों का उपयोग किया।
पिछले महीने, MIT के मैकगवर्न इंस्टीट्यूट फॉर ब्रेन रिसर्च और MIT एवं हार्वर्ड के ब्रॉड इंस्टीट्यूट के वैज्ञानिकों ने खोजा1 एक प्राचीन RNA‑निर्देशित प्रणाली, जो जीनोम संपादन टूलबॉक्स को विस्तारित कर सकती है और जीन संपादन थेरेपी की डिलीवरी को सरल बना सकती है।
इन प्रणालियों को TIGR (Tandem Interspaced Guide RNA) कहा जाता है, जिन्हें किसी भी डीएनए अनुक्रम को लक्षित करने के लिए पुनः प्रोग्राम किया जा सकता है। इनके पास विशिष्ट कार्यात्मक मॉड्यूल भी होते हैं जो लक्षित डीएनए पर कार्य करते हैं। मॉड्यूलरिटी के अलावा, TIGR बहुत कॉम्पैक्ट है।
MIT के न्यूरोसाइंस प्रोफेसर फेंग झांग के अनुसार, जिनकी टीम ने पहले बैक्टीरियल CRISPR प्रणालियों को जीन संपादन उपकरणों में अनुकूलित किया था और विभिन्न प्रोग्रामेबल प्रोटीन पाए थे:
“यह एक बहुत बहुमुखी RNA‑निर्देशित प्रणाली है जिसमें कई विविध कार्यात्मकताएँ हैं।”
अपने नवीनतम कार्य में, टीम ने CRISPR‑Cas9 प्रोटीन की एक संरचनात्मक विशेषता पर ध्यान केंद्रित किया जो एंजाइम के RNA गाइड से बंधता है। उन्होंने 20,000 से अधिक विभिन्न Tas प्रोटीन खोजे, उनमें से कई के साथ प्रयोग किए, और दिखाया कि कुछ को मानव कोशिकाओं में डीएनए को लक्षित कट करने के लिए प्रोग्राम किया जा सकता है। अब वे TIGR‑Tas प्रणालियों को प्रोग्रामेबल टूल्स में विकसित करने की योजना बना रहे हैं।
वैज्ञानिक सेलुलर स्तर पर ट्राइसॉमी को सुधारने के लिए जीन संपादन की भी खोज कर रहे हैं। उन्होंने हाल ही में CRISPR‑Cas9 का उपयोग करके डाउन सिंड्रोम सेल लाइनों में क्रोमोसोम 21 की अतिरिक्त प्रतियों को सफलतापूर्वक हटाया, जिससे सामान्य जीन अभिव्यक्ति बहाल हुई।
डाउन सिंड्रोम तब होता है जब क्रोमोसोम 21 की एक अतिरिक्त प्रति होती है। यह स्थिति लगभग 700 जन्मों में से 1 को प्रभावित करती है, और जबकि इसे शुरुआती चरण में आसानी से निदान किया जा सकता है, वर्तमान में इसके लिए कोई उपचार उपलब्ध नहीं है।
पर नवीनतम सफलता, जो प्रयोगशाला में उगाई गई कोशिकाओं में हासिल की गई, ट्राइसॉमी 21 सेल लाइनों से अतिरिक्त क्रोमोसोम को हटाने में सक्षम थी, जो प्लुरिपोटेंट स्टेम कोशिकाओं और त्वचा फाइब्रोब्लास्ट दोनों से प्राप्त थीं, जिससे प्रत्येक माता‑पिता की केवल एक प्रति बची, दो समान प्रतियों के बजाय।
हालांकि यह जीवित जीवों में उपयोग के लिए तैयार नहीं है, यह न्यूरॉन्स और ग्लियल कोशिकाओं में अनुप्रयोग की संभावनाओं को दर्शाता है।
एक अन्य उदाहरण में, चीनी वैज्ञानिकों ने डेंगू बुखार जैसे घातक वायरस का उपयोग करके एक सुरक्षित जीन‑संपादन प्रणाली बनाई है, जिससे दक्षता और सुरक्षा में सुधार हुआ। यह प्रणाली mRNA का उपयोग करती है ताकि विदेशी डीएनए के पीछे रहकर अनचाहे उत्परिवर्तन पैदा करने के जोखिम से बचा जा सके।
शोध टीम के अनुसार, अनुकूलित mRNA डिलीवरी प्रणाली “पौधों में ट्रांसजीन‑मुक्त जीनोम संपादन की लचीलापन और प्रयोज्यता को बढ़ाती है।”
इस प्रकार, जीन‑संपादन तकनीक ने न केवल मानव जीव विज्ञान बल्कि कृषि को भी क्रांतिकारी रूप से बदल दिया है, पौधों के डीएनए को संशोधित करके उच्च उपज जैसी वांछनीय विशेषताओं को बढ़ाया है।
इस महीने, जॉन्स हॉपकिन्स विश्वविद्यालय और कोल्ड स्प्रिंग हार्बर प्रयोगशाला के वैज्ञानिकों ने फल के आकार को निर्धारित करने वाले प्रमुख जीनों की खोज की। इन जीनों को CRISPR के साथ नियंत्रित किया जा सकता है, जिससे बड़े और अधिक स्वादिष्ट फलों की दिशा में मार्ग प्रशस्त होता है।
यह शोध 22 नाइटशेड फसलों, जैसे आलू, बैंगन और टमाटर, के पूर्ण जीनोम को मैप करने की एक व्यापक पहल का हिस्सा है, ताकि उनके आनुवंशिक गुणों को समझा और सुधारा जा सके।
“एक बार जब आप जीन संपादन कर लेते हैं, तो एक बीज ही क्रांति शुरू करने के लिए पर्याप्त है।”
– सह‑लेखक माइकल शैट्ज़, जॉन्स हॉपकिन्स विश्वविद्यालय के जीनैटिशियन
इन सभी विकासों से स्पष्ट होता है कि तकनीक कितनी आगे आ गई है, लेकिन यह अभी शुरुआत है। ड्यूक विश्वविद्यालय और नॉर्थ कैरोलिना स्टेट विश्वविद्यालय के शोधकर्ताओं ने अब नई CRISPR‑Cas प्रणालियों की खोज की है जो मौजूदा जीन‑संपादन तकनीकों की क्षमताओं को और बढ़ाती हैं।
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CRISPR को आगे बढ़ाते हुए: नई प्रणालियाँ जीन संपादन की सटीकता को बढ़ाती हैं
जबसे CRISPR‑Cas प्रणालियों की पहली बार बैक्टीरिया में खोज की गई, कई ऑर्थोलॉग पहचाने गए हैं। ऑर्थोलॉग वे जीन होते हैं जो एक सामान्य पूर्वज जीन से प्रजाति विभाजन के माध्यम से विकसित हुए हैं। वे विभिन्न प्रजातियों में मौजूद होते हैं और संभावित रूप से समान कार्य बनाए रखते हैं।
कम से कम छह प्रकार और 33 उपप्रकार के ऑर्थोलॉग का वर्णन किया गया है, लेकिन इसके बावजूद, टाइप II प्रणालियाँ बायोटेक्नोलॉजी और बायोमेडिकल अनुसंधान में सबसे अधिक उपयोग की जाती हैं। ये टाइप II प्रणालियाँ DNA को काटने के लिए Cas9 का उपयोग करती हैं।
Cas9 लक्ष्य साइटों को पुनः प्रोग्राम करने की आसानी ने इसे बहुत लोकप्रिय बना दिया है और जीनोम संपादन थेरेपी की संभावनाओं की लहर को शुरू किया है।
हालांकि, बैक्टीरियल CRISPR‑Cas9 प्रणालियों की प्रचुरता के बावजूद, कुछ ही मानव कोशिकाओं में प्रभावी हैं, जिससे CRISPR तकनीक की समग्र संभावनाएँ सीमित हो जाती हैं।
यह अतिरिक्त Cas9 ऑर्थोलॉग की आवश्यकता पैदा करता है ताकि लक्ष्य योग्य DNA अनुक्रमों की सीमा का विस्तार किया जा सके। यह डिलीवरी आकार सीमाओं को पार करने और CRISPR‑Cas9 जीन संपादन की विशिष्टता और दक्षता को सुधारने में भी मदद करेगा।
इसलिए, ड्यूक विश्वविद्यालय और NC स्टेट विश्वविद्यालय के शोधकर्ताओं ने नई CRISPR‑Cas प्रणालियों के लिए हजारों बैक्टीरियल जीनोम का अन्वेषण किया और कुछ ऐसी प्रणालियों की खोज की जिन्हें जीन संपादन टूलबॉक्स में जोड़ा जा सकता है।
अध्ययन, जो इस महीने प्रोसीडिंग्स ऑफ द नेशनल एकेडमी ऑफ साइंसेज (PNAS)2 में प्रकाशित हुआ, प्रभावी रूप से तकनीक के अनुसंधान, चिकित्सा और बायोटेक्नोलॉजी पर प्रभाव को विस्तारित करता है।
“यह वास्तव में उल्लेखनीय है कि मानव कोशिकाओं पर उपयोग किए गए पहले CRISPR‑Cas सिस्टम अभी भी सबसे बेहतर काम कर रहे हैं। हम अधिक अस्पष्ट वातावरण में पाए गए बैक्टीरिया को खोजने के लिए चाहते थे ताकि विभिन्न CRISPR सिस्टम मिल सकें जिनकी क्षमताएँ अलग हो सकती हैं।”
– चार्ली गर्सबाच, ड्यूक में बायोमेडिकल इंजीनियरिंग के प्रोफेसर
नवीन खोजे गए बैक्टीरियल जीनोम में, एक विशेष प्रणाली जो बैक्टीरिया से प्राप्त है और आमतौर पर डेयरी गायों में पाई जाती है, मानव स्वास्थ्य के लिए आशाजनक दिखती है।
यह ऑर्थोगोनल इफ़ेक्टर विविध जीन अनुक्रमों को लक्षित करने के लिए पूरक और लचीला लक्ष्यीकरण सक्षम करता है, जो अगली पीढ़ी के जीनोम संपादन के लिए उपयोगी है।
यह प्रणाली भी अत्यधिक कुशल है, जो व्यापक रूप से उपयोग किए जाने वाले Streptococcus pyogenes CRISPR‑Cas9 के तुल्य है। Streptococcus pyogenes वह बैक्टीरियल प्रजाति है जिस पर CRISPR‑Cas9 और अधिकांश बाद के CRISPR अनुसंधान आधारित हैं।
NC स्टेट के प्रोफेसर ऑफ फूड, बायोप्रोसेसिंग और न्यूट्रिशन साइंसेज, रोडोल्फ बरण्गो के अनुसार:
“प्रकृति में CRISPR‑Cas प्रणाली की विविधता लोगों की समझ से कहीं अधिक है, और विभिन्न कार्यात्मक संभावनाओं वाले इफ़ेक्टर्स को खोजने के लिए इसे खनन करना बहुत उपयोगी हो सकता है, जो आणविक मशीनों के रूप में कार्य कर सकते हैं।”
तकनीक पर पेपर को नॉबेल पुरस्कार मिलने से कई साल पहले, बरण्गो ने डेयरी स्टार्टर कल्चर में उपयोग होने वाले बैक्टीरिया में CRISPR को एक रक्षा प्रणाली के रूप में वर्णित किया था, और तब से उनका प्रयोगशाला प्रोबायोटिक्स, खाद्य उत्पादन, पेड़ जीनोम संपादन और लकड़ी के गुणों को बदलने के लिए इसकी विविधता का अन्वेषण कर रहा है।
बरण्गो ने नवीनतम शोध के बारे में यह कहा:
“जबकि कुछ मौजूदा इफ़ेक्टर्स जैसे SpyCas9 ने पहले ही क्लिनिक में बड़ी संभावनाएँ दिखायी हैं, हमें जीनोम, ट्रांसक्रिप्टोम और एपिजेनोम की अगली पीढ़ी के हेरफेर के लिए CRISPR टूलबॉक्स का विस्तार करना चाहिए।”
उन्होंने “CRISPRdisco” नामक एक प्रोग्राम विकसित किया है, जो बैक्टीरियल जीनोम के बड़े डेटाबेस में CRISPR‑Cas प्रणालियों की पहचान करता है। इस प्रोग्राम ने शोधकर्ताओं को 1000 से अधिक विभिन्न अनछुए CRISPR प्रणालियों की पहचान करने में मदद की।
शोधकर्ताओं ने उन प्रणालियों को केवल 50 उम्मीदवारों तक सीमित किया ताकि गर्सबाच की प्रयोगशाला उन्हें इंजीनियर कर सके।
इन CRISPR प्रणालियों को मानव कोशिकाओं में जीन सक्रियकर्ता, दमनकर्ता, और जीन तथा एपिजेनिक संपादकों के रूप में परीक्षण करने पर, चार प्रणालियों ने अपनी‑अपनी सफलताओं के कारण विशेष रूप से उल्लेखनीय प्रदर्शन किया।
एक (SubCas9) अपनी बहुमुखी प्रतिभा के कारण विशेष रूप से उल्लेखनीय था। यह आशाजनक CRISPR घटक Streptococcus uberis बैक्टीरिया में पाया जाता है, जो आमतौर पर डेयरी गायों में मौजूद होता है और कुछ मानव प्रोबायोटिक उत्पादों में भी उपयोग किया जाता है।
शोधकर्ता SubCas9 के बारे में कई कारणों से उत्साहित हैं।
सबसे पहले, नई प्रणाली का छोटा आकार — पारंपरिक Cas9 डीएनए आणविक स्कैल्पेल से छोटा — इसे मानव कोशिकाओं में आसान डिलीवरी की अनुमति देता है।
इसके अतिरिक्त, यह उन विशिष्ट जीन अनुक्रमों को लक्षित कर सकता है जो अन्य प्रणालियों के लिए, मूल समकक्ष सहित, अप्राप्य होते हैं।
सामान्यतः उपयोग किया जाने वाला Cas9 डीएनए अनुक्रम ‘GG’ के निकट स्थित जीनोमिक लक्ष्यों पर काम करता है, जो “एक काफी सामान्य डीएनए अनुक्रम” है। हालांकि, यदि पास में GG नहीं है, तो एक विकल्प की आवश्यकता होती है, और नई प्रणाली “AATA” या “AGTA” पैटर्न के निकट स्थित साइटों पर काम करके यह विकल्प प्रदान करती है।
“यह प्रणाली शोधकर्ताओं को विभिन्न Cas9s का उपयोग करने में लचीलापन देती है जब उन्हें लक्ष्य साइट चयन में अत्यधिक सटीकता की आवश्यकता होती है।”
– गेब बटरफ़ील्ड, गर्सबाच लैब में पोस्टडॉक फेलो
इसके अलावा, यह मानव प्रतिरक्षा प्रणाली द्वारा पहचानने की संभावना कम है क्योंकि S. uberis आमतौर पर मनुष्यों में नहीं पाया जाता। यह उन बैक्टीरिया प्रजातियों से अलग है, जिनसे अधिक सामान्य Cas9 प्रोटीन अलग किए जाते हैं।
इसलिए, यदि इसे चिकित्सीय अनुप्रयोग में उपयोग किया जाए, तो अधिकांश लोगों की प्रतिरक्षा प्रणाली SubCas9 को पहले के प्राकृतिक संपर्क से पहचान नहीं पाएगी।
“थेरेप्यूटिक अनुप्रयोगों की संभावनाओं के अलावा, हम यह भी सराहते हैं कि विविध आवासों के अनुकूलित बैक्टीरिया ऐसे इफ़ेक्टर्स रखते हैं जो विभिन्न प्रकार के मेज़बानों के लिए अधिक उपयुक्त होते हैं, और पौधों, पशुधन और पर्यावरणीय अनुप्रयोगों के लिए अधिक उपयुक्त प्रणालियों की खोज की बड़ी संभावनाएँ हैं।”
– बरण्गो
अगले चरण में, शोधकर्ता SubCas9 की पूर्व‑विद्यमान प्रतिरक्षा को बायपास करने की क्षमता की जांच करेंगे जैसा कि वे अपेक्षा करते हैं। वे इसे कई सेल और जीन थेरेपी में शामिल करने का परीक्षण भी कर रहे हैं। शोधकर्ता संभवतः विशाल बैक्टीरियल मेटाजेनोमिक डेटाबेस में वापस जाकर अधिक CRISPR प्रणालियों की खोज करेंगे।
समग्र रूप से, CRISPR‑Cas9 जीन संपादन में नवीनतम प्रगति एक बड़ी सफलता प्रस्तुत करती है जो जीन थेरेपी तकनीकों को उल्लेखनीय रूप से सुधार सकती है, जिससे आनुवंशिक विकारों, कैंसर और अन्य रोगों के लिए अधिक सटीक और कुशल उपचार संभव हो सके।
CRISPR अनुसंधान की तेज़ गति को देखते हुए, इन नई प्रणालियों को अगले 3 से 5 वर्षों के भीतर क्लिनिकल अनुप्रयोगों में एकीकृत किया जा सकता है, बशर्ते आगे की मान्यता और नियामक अनुमोदन प्राप्त हों।
नवाचारी कंपनी
Editas Medicine, Inc.
Editas Medicine (EDIT ) एक प्रमुख जीनोम संपादन कंपनी है जो गंभीर रोगों की एक श्रृंखला के उपचार के लिए CRISPR‑आधारित थैरेपी विकसित करने पर केंद्रित है।
यह एक क्लिनिकल‑स्टेज जीनोम संपादन कंपनी है जो इन‑विवो‑प्रशासित जीन‑संपादन दवाओं का विकास कर रही है, जहाँ उपचार को सीधे रोगी में इंजेक्ट किया जाता है ताकि उनके शरीर के भीतर कोशिकाओं को संपादित किया जा सके। CEO गिलमोर ओ’नील, एम.बी., एम.एम.एससी ने इस महीने की शुरुआत में, व्यापार अपडेट साझा करते हुए कहा:
“हमारा उद्देश्य और रणनीति इन‑विवो जीन संपादन में नेता बनने की, चौथे तिमाही में तेज़ हुई जब हमने समय से पहले इन‑विवो प्रीक्लिनिकल प्रमाण‑ऑफ़‑कॉन्सेप्ट हासिल किया और सकारात्मक प्रीक्लिनिकल इन‑विवो डेटा साझा किया, जो हमारे प्लेटफ़ॉर्म तकनीक की क्षमता को दर्शाता है कि जीन अप‑रेगुलेशन, या मौजूदा प्रोटीन की अभिव्यक्ति को बढ़ाकर क्लिनिकली प्रासंगिक स्तर प्राप्त किया जा सकता है, जो संभावित रूप से एक ही खुराक से विभिन्न ऊतकों में उपचार प्रदान कर सकता है।”
EDIT मूल्य चार्ट
लेखन के समय, $117 मिलियन मार्केट कैप कंपनी के शेयर $1.41 पर ट्रेड हो रहे हैं, YTD में 11.02% बढ़े हैं। इसका EPS (TTM) -2.88 है, और P/E (TTM) अनुपात -0.48 है।
इस महीने की शुरुआत में, कंपनी ने अपने चौथे तिमाही और पूर्ण वर्ष 2024 के वित्तीय परिणामों की रिपोर्ट की। शुद्ध हानि $45.4 मिलियन थी, या प्रति शेयर $0.55, जो Q4 2023 में दर्ज $18.9 मिलियन से काफी अधिक है।
इस अवधि में राजस्व $30.6 मिलियन तक घट गया, और अनुसंधान एवं विकास खर्च $48.6 मिलियन तक बढ़ गया।
2024 के अंत में, कंपनी के पास $269.9 मिलियन नकद, नकद समकक्ष और बाजार योग्य प्रतिभूतियों थे, जो पिछले तिमाही के अंत की तुलना में थोड़ा बेहतर है। कंपनी की घोषणा के अनुसार, यह इन निधियों को, साथ ही Vertex Pharmaceuticals (VRTX ) के साथ लाइसेंस समझौते के तहत देय भुगतान के रखे गए हिस्सों के साथ, 2027 की Q2 तक संचालन खर्च और पूंजीगत व्यय दोनों को निधि प्रदान करने की उम्मीद करती है।
पूर्ण वर्ष 2024 के लिए, शुद्ध हानि $237.1 मिलियन थी, या प्रति शेयर $2.88, सहयोग राजस्व $32.3 मिलियन तक घट गया, R&D खर्च $199.2 मिलियन तक बढ़ गया, सामान्य और प्रशासनिक खर्च $72 मिलियन तक बढ़े, और पुनर्संरचना शुल्क $12.2 मिलियन थे।
कंपनी की हालिया उपलब्धियों में मानवीकृत चूहों और गैर‑मानव प्राइमेट्स में प्रीक्लिनिकल प्रमाण‑ऑफ़‑कॉन्सेप्ट (PoC) दिखाना शामिल है।
CTO लिंडा सी. बर्कली, पी.एच.डी., ने कहा कि यह कंपनी की क्षमता को दर्शाता है “इन‑विवो जीन संपादन को जीन अप‑रेगुलेशन के माध्यम से प्राप्त करने की, जिससे कार्यशील प्रोटीन के स्तर को बढ़ाया जा सके ताकि कार्यक्षमता की हानि या हानिकारक उत्परिवर्तन से उत्पन्न रोगों का समाधान किया जा सके।” उन्होंने ‘प्लग ‘एन प्ले’ प्रोग्राम के साथ कई ऊतकों में जीन अप‑रेगुलेशन रणनीति की संभावनाओं को भी साझा किया।
Editas ने यह भी बताया कि वह मध्य‑2025 में हेमेटोपोइटिक स्टेम सेल्स और जिगर कोशिकाओं के लिए एक इन‑विवो विकास उम्मीदवार की घोषणा करने की राह पर है, और वर्ष के अंत तक, वह अधिक प्रीक्लिनिकल इन‑विवो HSC और जिगर डेटा साझा करने का लक्ष्य रखता है।
इन सबके बीच, कंपनी ने अपने रेनि‑सेल कार्यक्रम को सिकल सेल रोग (SCD) के उपचार के लिए समाप्त कर दिया, क्योंकि विस्तृत खोज के बाद कोई व्यावसायिक साझेदार नहीं मिला। इस कदम के साथ, कंपनी ने लागत बचाने के उपाय शुरू किए, जिसके तहत वह अपने कर्मचारियों की संख्या को 65% तक घटाएगी, लगभग 180 नौकरियों को समाप्त करेगी।
Editas Medicine, Inc. पर नवीनतम
निष्कर्ष
पिछले दशक में, CRISPR‑आधारित तकनीकों ने जीनोम संपादन को सक्षम करके बायोटेक्नोलॉजी में क्रांति ला दी है। उन्होंने बायोमेडिकल अनुसंधान, चिकित्सीय जीनोम और एपिजेनोम संपादन के लिए विविध नई संभावनाएँ उत्पन्न की हैं।
हालांकि, वर्तमान दृष्टिकोण एकल Cas9 इफ़ेक्टर पर असमान ध्यान, चयनित दक्षता और सीमित लक्ष्य विशिष्टता के कारण सीमाओं का सामना करते हैं।
नई CRISPR‑Cas प्रणालियों की खोज जीन संपादन में एक बड़ी प्रगति को चिह्नित करती है। वर्तमान तकनीकों की सटीकता, दक्षता और बहुमुखी प्रतिभा को विस्तारित करके, नवीनतम अध्ययन आनुवंशिक विकारों के लिए अधिक लक्षित उपचार और कृषि परिणामों में सुधार का वादा करता है। जैसे ही शोधकर्ता इन प्रणालियों को परिष्कृत करेंगे और वे वास्तविक दुनिया में अपनाए जाएंगे, जीन संपादन की अगली पीढ़ी चिकित्सा और बायोटेक्नोलॉजी में नए क्षितिज खोल सकती है!
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उल्लेखित अध्ययन:
1. Faure, G., Saito, M., Wilkinson, M. E., Quinones-Olvera, N., Xu, P., Flam‑Shepherd, D., Kim, S., Reddy, N., Zhu, S., Evgeniou, L., Koonin, E. V., Macrae, R. K., & Zhang, F. (2025). TIGR‑Tas: A family of modular RNA‑guided DNA‑targeting systems in prokaryotes and their viruses. Science. https://doi.org/10.1126/science.adv9789
2. Butterfield, G. L., Rohm, D., Roberts, A., Nethery, M. A., Rizzo, A. J., Morone, D. J., Garnier, L., Iglesias, N., Barrangou, R., & Gersbach, C. A. (2025). Characterization of diverse Cas9 orthologs for genome and epigenome editing. Proceedings of the National Academy of Sciences, 122(11), e2417674122. https://doi.org/10.1073/pnas.2417674122
