शीर्ष 5 CRISPR कंपनियाँ निवेश के लिए (सितंबर 2026)

CRISPR क्रांति

सैकड़ों और यहाँ तक कि हजारों रोगों की जड़ जीन विज्ञान में होती है। इनमें से कई आज तक अपरिचार्य या खराब उपचारित हैं। और अधिकांश या तो बहुत अधिक अक्षम करने वाले होते हैं या घातक।

जबकि कुछ जीन संशोधन तकनीक 1990 के दशक से मौजूद है, वे कुछ हद तक कच्ची थीं, जिससे संशोधित कोशिकाओं को बहुत नुकसान और अनचाहा परिवर्तन हुआ। यह जीएमओ मक्का बनाने के लिए पर्याप्त था लेकिन मानव चिकित्सा के लिए पर्याप्त नहीं।

तो जब 2012 में जेनिफर डौडना और इमैन्युएल चार्पेंटीयर ने CRISPR-Cas9 की खोज की, तो बहुत आशाएँ बढ़ीं। इसका कारण यह है कि CRISPR प्रणाली हमें जीन को लक्षित तरीके से “संपादित” करने की अनुमति देती है, जो तब तक असंभव था।

स्रोत: CRISPR Therapeutics

इस खोज ने दोनों महिलाओं को अलग-अलग अपनी कंपनियों की स्थापना करने के लिए प्रेरित किया, इस आविष्कार की जांच और मुद्रीकरण करने के लिए और 2020 में रसायन विज्ञान में नोबेल पुरस्कार जीतने के लिए।

A dozen of CRISPR therapies are now being tested and running clinical trials for previously uncurable diseases.

CRISPR उन्माद

इसके विशाल संभावनाओं के कारण, CRISPR तुरंत बायोटेक उद्योग में बड़े अनुसंधान एवं विकास प्रयास का केंद्र बन गया। नई CRISPR प्रणालियों की खोज हुई, जैसे Cas12, CAs12a, लेकिन साथ ही Cas13, Cas 5, Cas8, Csx10, आदि…

वर्तमान में, मानव चिकित्सा के लिए अधिकांश अनुसंधान प्रयास CAs9 और CAs12 पर केंद्रित हैं। यदि आप तकनीकी रूप से रुचि रखते हैं और इन दो मुख्य CRISPR प्रणालियों के बीच अंतर के बारे में अधिक जानना चाहते हैं, तो मैं पढ़ने की सलाह देता हूँ यह वैज्ञानिक प्रकाशन और यह लेख।

CRISPR में इस बड़े निवेश ने नई कंपनियों को इस विषय पर समर्पित किया और अन्य बायोटेक और फार्मास्यूटिकल कंपनियों द्वारा नए कार्यक्रमों की शुरुआत की। यह महामारी के दौरान बायोटेक-संबंधी हर चीज़ की दौड़ के साथ मिलकर थोड़ा उन्माद पैदा करता है। 2021 से यह कुछ हद तक ठंडा पड़ गया है, मूल्यांकन कम स्तर पर स्थिर हो गए हैं।

हाल ही में, इन थेरपीज़ में से कई ने क्लिनिकल ट्रायल के अंतिम चरण को पूरा कर लिया है या पहले ही स्वीकृत हो चुकी हैं। इसलिए, निवेशकों के लिए इस क्षेत्र को फिर से देखना और यह देखना कि कौन से स्टॉक्स CRISPR-आधारित थेरपीज़ के व्यावसायीकरण की आने वाली लहर पर सवार होने के लिए सबसे अच्छे हैं, एक अच्छा समय है।

शीर्ष 5 CRISPR स्टॉक्स

(चयन तकनीकी उपलब्धियों और वित्तीय प्रोफ़ाइलों के एक व्यक्तिपरक मूल्यांकन के अनुसार किया गया है)।

1. CRISPR Therapeutics AG

CRSP मूल्य चार्ट

CRISPR Therapeutics की स्थापना CRISPR Cas9 सह-आविष्कारक इमैन्युएल चार्पेंटीयर ने की थी। कंपनी मानव चिकित्सा में Cas9 प्रणाली को लागू करने पर केंद्रित है।

अपने R&D पाइपलाइन में, दो प्रमुख कार्यक्रम बीटा-थैलेसीमिया और सिकल सेल रोग (SCD) के लिए रक्त थेरपीज़ हैं। दोनों को Vertex के साथ साझेदारी में विकसित किया जा रहा है।

CRISPR Therapeutics की तकनीक का एक और उपयोग कैंसर उपचार है। विचार यह है कि संशोधित प्रतिरक्षा प्रणाली की कोशिकाओं का उपयोग करके कैंसर कोशिकाओं पर हमला किया जाए। अब तक, रोगी की कोशिकाओं को जीनिक रूप से संशोधित करना पड़ता था, एक प्रक्रिया जो कई हफ़्ते लेती है, जो अक्सर रोगी के तेज़ी से बिगड़ते स्वास्थ्य के लिए बहुत देर हो जाती है।

इसके बजाय, CRISPR Therapeutics एक संशोधित प्रतिरक्षा प्रणाली की कोशिका विकसित कर रहा है जिसे पहले से निर्मित किया जा सकता है और सभी रोगियों के लिए उपयुक्त हो। कंपनी के पास वर्तमान में पाइलाइन में 8 उम्मीदवार हैं, जिनमें से 2 पहले ही क्लिनिकल ट्रायल में हैं।

कंपनी ViaCyte के साथ एक डायबिटीज़ उपचार पर भी साझेदारी में है। CRISPR Therapeutics तकनीक को एक आजीवन इलाज में बदलकर सुधारना चाहता है और प्रारंभिक ViaCyte उपचार की तरह जीवन भर इम्यूनोसप्रेशन दवाओं की आवश्यकता नहीं रखना चाहता।

ViaCyte को Vertex ने 2022 की गर्मियों में अधिग्रहित किया, deepening the ties between Vertex and CRISPR Therapeutics.

दीर्घकाल में, CRISPR Therapeutics इन विवो थेरपीज़ विकसित करने का लक्ष्य रखता है, जहाँ कोशिकाओं को सीधे रोगी के शरीर में संशोधित किया जा सकता है, बजाय वर्तमान एक्स-विवो दृष्टिकोण के, जहाँ संशोधित कोशिकाओं को रोगी में पुनः इंजेक्ट किया जाता है।

स्रोत: CRISPR Therapeutics

जबकि CRISPR Therapeutics अभी भी प्री-रेवेन्यू चरण में है, उसने अपने R&D पाइपलाइन में काफी प्रगति की है। उसके पास 2024 तक खर्चों को कवर करने के लिए $2 बिलियन नकद भी है। इसलिए, यदि उसके रक्त थेरपीज़ 2024 तक स्वीकृत नहीं होतीं तो उसे अभी भी धन जुटाने की आवश्यकता पड़ सकती है। यह संभवतः Vertex से मिलने वाले राजस्व से टाला जा सकता है, जो डायबिटीज़ कार्यक्रम में R&D माइलस्टोन हासिल करने पर मिलता है।

2. Vertex Pharmaceuticals Incorporated

VRTX मूल्य चार्ट

Vertex सिस्टिक फाइब्रोसिस उपचार में अग्रणी है, जो एक घातक आनुवंशिक रोग है, और 4 विभिन्न उपचार विभिन्न रोगी प्रोफ़ाइल को लक्षित करते हैं। उन रोगियों के लिए जिनका वर्तमान उपचार नहीं हो पाता, एक दवा क्लिनिकल ट्रायल के चरण III में है, Vanzacaftor। वे mRNA तकनीक का उपयोग करके सिस्टिक फाइब्रोसिस के लिए जीन थेरेपी भी विकसित कर रहे हैं।

समग्र रूप से, Vertex बहुत R&D-केंद्रित है, जिसमें 70% संचालन खर्च नई दवाओं और थेरपीज़ की खोज में समर्पित हैं।

स्रोत: Vertex

वे CRISPR Therapeutics के साथ साझेदारी करके ऊपर उल्लेखित रक्त रोग जीन थेरेपी विकसित करने में मदद करते हैं।  उनके पास टाइप-1 डायबिटीज़ के लिए विकास में 2 विभिन्न कार्यक्रम हैं।  पहला वह है जिसे हमने CRISPR Therapeutic कार्यक्रम में अधिक विस्तार से बताया था। दूसरा एक डिवाइस है जो इंसुलिन‑उत्पादक कोशिकाओं को प्रतिरक्षा प्रणाली से अलग करता है, जिससे ViaCyte हाइपो‑इम्यून तकनीक की आवश्यकता नहीं रहती।  आप इस डायबिटीज़ उपचार तकनीक के बारे में इस विस्तृत लेख में अधिक पढ़ सकते हैं।

इस द्वैध दृष्टिकोण के कारण, Vertex के पास डायबिटीज़ को पूरी तरह से इलाज योग्य रोग बनाने और संभवतः इम्यूनोसप्रेसेंट्स के बिना भी करने की गंभीर संभावना है।

अंत में, उनका VX-548 उपचार तीव्र दर्द के लिए विकास के अंतिम चरण में है और यह ओपिओइड्स का एक नया विकल्प हो सकता है, जिसमें लत लगने का जोखिम नहीं और कम साइड इफ़ेक्ट्स हैं।

स्रोत: Vertex

Vertex अपने सिस्टिक फाइब्रोसिस में अग्रणी स्थिति से स्थिर आय धारा पर भरोसा कर सकता है ताकि वह नई चिकित्सीय क्षेत्रों में अपने विस्तार को वित्त पोषित कर सके। यह इसे उन निवेशकों के लिए एक अच्छा CRISPR स्टॉक बनाता है जो प्री-रेवेन्यू कंपनियों से सतर्क हैं।

3. Ginkgo Bioworks Holdings, Inc.

DNA मूल्य चार्ट

कंपनी विशिष्ट अनुप्रयोगों के लिए ऑन‑डिमांड जीवों का उत्पादन करती है। उसने कई शोध कार्यक्रमों और साझेदारियों के साथ अपने अनुप्रयोगों को व्यापक रूप से विविध किया है:

• कैनाबिनॉइड्स
• mRNA वैक्सीन उत्पादन और न्यूक्लिक एसिड दवा
• खाद्य प्रोटीन
• बायोलॉजिकल उर्वरक उत्पादन (Bayer के साथ साझेदारी में)
• आंत रोगों के लिए प्रोग्रामेबल माइक्रोब्स
• माइक्रोप्लास्टिक बायोरिमेडिएशन
• बायोसेक्योरिटी और रोगजनकों का पता लगाना
• कचरा और संदूषकों का पुनर्चक्रण

इनमें से कई संशोधन CRISPR या समान जीन संपादन तकनीकों पर निर्भर करते हैं, विशेष रूप से इसके CAR‑T कैंसर सेल थेरेपीज़।

सेल इंजीनियरिंग के लिए तैयार प्लेटफ़ॉर्म प्रदान करके, Ginkgo बायोटेक उद्योग में एक प्रमुख सेवा प्रदाता बन रहा है, जो फार्मास्यूटिकल उद्योग से आगे कृषि, बायोसेक्योरिटी और औद्योगिक रासायनिक प्रक्रियाओं में प्रवेश कर रहा है। यह विशेषज्ञता और गति प्रदान करता है और शोध परियोजना के लिए आवश्यक स्थिर लागत और पूंजी व्यय की मात्रा को कम करने में मदद कर सकता है।

यह कंपनी के पिछले कुछ वर्षों में ग्राहकों और साझेदारों की अत्यधिक विविध श्रृंखला द्वारा प्रदर्शित होता है।

स्रोत: Gingko Bioworks

कंपनी अभी तक लाभदायक नहीं है, क्योंकि वह अपने कुल वर्तमान राजस्व ($81M Q1 2023) से थोड़ा अधिक R&D में निवेश कर रही है। फिर भी कंपनी के पास Q1 2023 में लगभग $1.2B नकद था। उसी अवधि में शुद्ध नकद में $110M की कमी के साथ, Ginkgo भविष्य के लिए संचालन जारी रखने और अपने व्यवसाय को बढ़ाने के लिए पर्याप्त पूंजीयुक्त प्रतीत होती है।

यह उन निवेशकों के लिए आकर्षक स्टॉक बनाता है जो जीन संपादन और सेल इंजीनियरिंग तकनीकों पर दांव लगाना चाहते हैं, लेकिन किसी एक विशेष अनुप्रयोग पर नहीं। यह आमतौर पर विकास‑उन्मुख निवेशकों के लिए अधिक रोचक होता है।

4. Beam Therapeutics Inc.

BEAM मूल्य चार्ट

कंपनी की स्थापना 2017 में हुई, जो “बेस एडिटिंग” तकनीक के विकास पर केंद्रित है। यह पारंपरिक CRISPR-Cas9 तकनीक की तुलना में अधिक सटीक जीन संपादन का वादा करता है। यह एक जीन में कई स्थानों या एक साथ कई जीनों को भी संपादित कर सकता है।

“कई मौजूदा जीन संपादन दृष्टिकोण ‘कैंची’ की तरह होते हैं जो जीनोम को काटते हैं। बेस एडिटर्स ‘पेंसिल’ की तरह होते हैं जो एक समय में जीनोम के एक अक्षर को मिटाने और पुनः लिखने में सक्षम बनाते हैं।”Giuseppe Ciaramelle, President & CSO at Beam Therapeutics (BEAM )

Beam Therapeutics अन्य CRISPR कंपनियों की तुलना में प्रारंभिक चरण में है, जिसके निर्माण सुविधाओं की शुरुआत केवल 2023 के अंत में अपेक्षित है. इसके पाइपलाइन का अधिकांश हिस्सा अभी भी शोध चरण में है और क्लिनिकल ट्रायल के चरण 1/2 में प्रवेश कर रहा है।

इसके फोकस CRISPR therapeutics के समान हैं: हेमेटोलॉजी (सिकल सेल रोग), ऑन्कोलॉजी, और दुर्लभ जीनिक रोग (ग्लाइकोजन मेटाबॉलिज्म में बाधा और Alpha-1 Anti‑trypsin Deficiency – AATD)।

स्रोत: Beam Therapeutics

Beam Therapeutics कुल मिलाकर एक भविष्यवाणी करने में कठिन कंपनी है, क्योंकि यह काफी प्रारंभिक चरण में है। इसकी तकनीक को यह साबित करना होगा कि वह अपने प्रतिस्पर्धियों से बेहतर चिकित्सीय परिणाम प्राप्त कर सकती है, जो पहले बाजार में पहुंचेंगे। प्रारंभिक चरण के कारण, यह संभवतः किसी भी FDA अनुमोदन और व्यावसायीकरण तक पहुंचने से पहले अधिक पूंजी जुटाने की आवश्यकता होगी।

5. Editas Medicine, Inc.

EDIT मूल्य चार्ट

Editas की स्थापना CRISPR-Cas9 खोजकर्ता जेनिफर डौडना ने की थी। Editas ने Cas9 के साथ काम शुरू किया लेकिन अब वह Cas12 के एक स्वामित्व संस्करण पर केंद्रित है जिसे उन्होंने विकसित किया है: AsCas12a।

आप Cas12a की विशिष्ट विशेषताओं के बारे में हमारे समर्पित लेख “क्या है CRISPR-Cas12a2? & यह क्यों महत्वपूर्ण है?” में अधिक पढ़ सकते हैं।

संक्षेप में, Cas12a की विशिष्टता इस कारण है:

• Cas9 के साथ हल करना कठिन समस्याएँ Cas12a के साथ काम कर सकती हैं
• यह Cas9 की तुलना में जीन संपादन की संभावना को अधिक बनाता है।
• एक साथ एक से अधिक जीन को Cas12a के साथ संशोधित किया जा सकता है।

स्रोत: 

आप इसCorresponding article “देखने योग्य शीर्ष Jennifer Doudna कंपनियाँ” में जेनिफर डौडना की सभी कंपनियों का अवलोकन भी पढ़ सकते हैं।

Editas सिकल सेल रोग (SCD) पर केंद्रित है, जिसमें चरण 1/2 के क्लिनिकल ट्रायल में 40 रोगी शामिल हैं, और पहले परिणाम 2023 के अंत तक अपेक्षित हैं।

सिकल सेल रोग के क्लिनिकल ट्रायल में Editas CRISPR Therapeutics से पीछे है लेकिन Beam Therapeutics से आगे है।

जैसे ही यह थैरेपी और इस रोग के नवाचारी उपचार थोड़ा भीड़भाड़ वाले होते दिख रहे हैं, निवेशक क्लिनिकल ट्रायल परिणामों को गहराई से देखना चाहेंगे और यह आकलन करेंगे कि क्या AsCas12a “क्लासिक” CRISPR Therapeutics Cas9 तकनीक की तुलना में श्रेष्ठ परिणाम दे रहा है, जिसे पहले FDA द्वारा स्वीकृत किया जाने की संभावना है।