Intellia Therapeutics (NASDAQ: NTLA) में निवेश

Intellia Therapeutics (NTLA ) एक बायोटेक्नोलॉजी कंपनी है जो CRISPR जीन‑एडिटिंग तकनीक का उपयोग करके कई प्रायोगिक दवाओं का विकास कर रही है, जिनमें से कई अनगिनत जीवन बचाने की क्षमता रखती हैं। एक अपेक्षाकृत नई दवा विकास तकनीक के रूप में, Intellia CRISPR‑आधारित दवा अनुसंधान और विकास के अग्रणी कई कंपनियों में से एक है। फार्मास्यूटिकल साझेदारों के मजबूत नेटवर्क और कई स्वामित्व वाली कार्यप्रणालियों के साथ, Intellia भीड़भाड़ वाले क्षेत्र में सबसे आशाजनक फार्मास्यूटिकल कंपनियों में से एक के रूप में उभरती है।

Intellia Therapeutics (NTLA) क्या है?

Intellia Therapeutics की स्थापना 2014 में अमेरिकी वैज्ञानिकों के एक समूह द्वारा की गई थी, जो देश भर के शैक्षणिक प्रयोगशालाओं में CRISPR‑संबंधित शोध कर रहे थे। इस समूह में उल्लेखनीय हैं जेनिफर डौडना, सह‑संस्थापक और उन वैज्ञानिकों में से एक जिन्हें 2020 में CRISPR के अग्रणी कार्य के लिए नोबेल पुरस्कार मिला। CRISPR, जिसका पूरा नाम clustered regularly interspaced short palindromic repeats है, एक तकनीक है जो वायरस में स्वाभाविक रूप से होने वाली प्रक्रिया को देख कर विकसित की गई थी। इस वायरस के प्रतिकृति और हटाने के लिए जिम्मेदार CRISPR खंड को अलग करके, वैज्ञानिकों ने “जीनिक कैंची” विकसित की, जो DNA के हिस्सों को हटाने, निकालने और संशोधित करने में सक्षम है।

कैंब्रिज, मैसाचुसेट्स में स्थित, कंपनी विभिन्न शोध और क्लिनिकल सेटिंग्स में 200 से अधिक कर्मचारियों को रोजगार देती है। कई स्टार्टअप फार्मास्यूटिकल्स की तरह, Intellia को शोध शुरू करने और आशाजनक थेरेपीज़ की पाइपलाइन विकसित करने के लिए पर्याप्त पूंजी जुटानी पड़ी। स्विस फार्मास्यूटिकल कंपनी Novatris, Intellia के शुरुआती समर्थकों में से एक थी। Intellia ने Novatris के साथ CRISPR‑आधारित चिमेरिक एंटीजन रिसेप्टर T‑सेल थैरेपी विकसित करने के लिए $15 मिलियन की फंडिंग के बदले समझौता किया। Novatris और Regeneron जैसी बड़ी फार्मास्यूटिकल कंपनियों के साथ संबंधों ने Intellia को स्टार्टअप चरण में टिके रहने में मदद की। इस समर्थन के साथ, कंपनी ने अपने शुरुआती वर्षों में कई breakthroughs हासिल किए। कुछ ही वर्षों बाद, 2016 में, Intellia ने NASDAQ पर सूचीबद्ध हो गई।

Intellia Therapeutics (NTLA) क्यों महत्वपूर्ण है?

CRISPR‑आधारित दवा विकास तकनीकों का उपयोग करके, कंपनी के पास विभिन्न विकास चरणों में कई दवाएँ पाइपलाइन में हैं। क्लिनिकल ट्रायल प्रक्रिया में सबसे आगे Intellia की OTQ923/HIX763 सिकल सेल रोग की दवा है। बायोटेक क्षेत्र की कई अन्य कंपनियाँ, जैसे CRISPR Therapeutics (CRSP ) और Editas Medicine (EDIT ), भी सिकल सेल रोग के उपचार के लिए CRISPR का उपयोग कर रही हैं। Intellia Therapeutics को उसके कार्य के लिए मान्यता मिली, और नवंबर 2020 में Bill and Melina Gates Foundation ने अनुदान प्रदान किया जिससे सिकल सेल रोग थेरेपी पर आगे के शोध को समर्थन मिला। यह अनुदान Intellia के स्वामित्व वाले non‑viral delivery system के लिए दिया गया था, जो इन‑विवो जीनोम एडिटिंग के लिए उपयोग किया जाता है।

जब कई कंपनियाँ CRISPR का उपयोग करके सिकल सेल रोग के उपचार पर काम कर रही हैं, Intellia भी उच्च अनसुलझी जरूरतों वाले रोगों के लिए थेरेपी विकसित करने पर ध्यान केंद्रित कर रही है। विकास में एक अधिक नवीन दवा उनका ट्रांसथायरिटिन एमाइलॉइडोसिस दवा है, जो वर्तमान में क्लिनिकल ट्रायल के फेज 1 में है। ट्रांसथायरिटिन एमाइलॉइडोसिस एक ऐसी स्थिति है जिसमें प्रोटीन जमा अंगों और ऊतकों में जमा हो जाता है, और निदान के बाद जीवन प्रत्याशा 2‑15 वर्ष होती है। लगभग 50,000 लोग दुनिया भर में इस रोग के साथ जन्म लेते हैं और अतिरिक्त अनुमानित 200,000 से 500,000 लोग अपने जीवनकाल में इस रोग को विकसित करते हैं। वर्तमान में कोई उपचार विकल्प उपलब्ध नहीं है, और Intellia इस रोग के इलाज की दिशा में सबसे आगे वाली कंपनी है।

Intellia Therapeutics (NTLA) की संभावनाएँ

कंपनी ने CRISPR दवा विकास के लिए एक “पूर्ण‑स्पेक्ट्रम” दृष्टिकोण अपनाया है। इस दृष्टिकोण का अर्थ है कि दवाएँ दोनों ex‑vivo और in‑vivo उपयोगों के लिए विकसित की जा रही हैं। इन‑विवो दवाओं में, जीन शरीर के भीतर संपादित किए जाते हैं, जबकि ex‑vivo दवाएँ जीन को शरीर के बाहर संपादित करती हैं और फिर रोगी में वापस स्थानांतरित करती हैं। इस पूर्ण‑स्पेक्ट्रम दृष्टिकोण में, कंपनी एक स्वामित्व वाली लिपिड नैनोपार्टिकल (LNP) डिलीवरी प्रणाली का उपयोग कर रही है। LNP डिलीवरी प्रणाली दो भागों से बनी है: एक messenger RNA जो आवश्यक जीन परिवर्तन वाले प्रोटीन को कोड करता है और एक guide RNA जो DNA अनुक्रम के भीतर एक खंड को लक्षित करता है। यह तकनीक हटाने, पुनर्स्थापित करने, या दोनों कार्य एक साथ करने की क्षमता प्रदान करती है। यह जीन संपादन की क्षमता को काफी बढ़ाता है, जिससे दवाएँ विशिष्ट अनुक्रमों को नॉकआउट, सम्मिलित या संयोजन में संपादित कर सकती हैं। इस तरह मिश्रण और मिलान विभिन्न जीन‑एडिटिंग तकनीकों को एक साथ लागू करने की अनुमति देता है।

पाइपलाइन में कई दवाओं के साथ, जिनकी शोध और विकास लागत अधिक है, कंपनी ने बड़े फार्मास्यूटिकल्स के साथ साझेदारी की है, जिन्होंने वित्तीय और वैज्ञानिक समर्थन प्रदान किया है। सबसे उल्लेखनीय साझेदारियों में Regeneron और Novatris शामिल हैं। Regeneron वर्तमान में Intellia द्वारा विकसित छह इन‑विवो दवाओं में से तीन पर साझेदार है, जबकि Novatris दो एक्स‑विवो दवाओं में से दो पर साझेदार है। Regeneron ने 2016 में Intellia को 10 दवाओं में इक्विटी हिस्सेदारी के बदले $125 मिलियन प्रदान किए, जो विभिन्न विकास चरणों में थीं। यह एक अतिरिक्त $100 मिलियन 2020 में से पूरक हुआ, जिसका उपयोग हेमोफिलिया A और B के उपचार के लिए दवा विकास में किया गया।

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सारांश

Intellia Therapeutics वर्तमान में CRISPR‑आधारित दवाओं पर काम करने वाली प्रमुख कंपनियों में से एक है। कंपनी ने कई दवाओं में महत्वपूर्ण प्रगति की है, जिनमें से प्रत्येक अनगिनत जीवन बदलने की क्षमता रखती है। प्रमुख फार्मास्यूटिकल कंपनियों और एक उत्कृष्ट वैज्ञानिक टीम के समर्थन से, Intellia के पास दवाओं को पाइपलाइन में आगे बढ़ाने के लिए आवश्यक वित्तीय और वैज्ञानिक आधार है। अनुसंधान और विकास में उनके निवेश के साथ, कई स्वामित्व वाली विधियों का विकास किया गया है जो प्रक्रिया को तेज़ करने में मदद कर रही हैं। इन सभी कारकों को मिलाकर, Intellia Therapeutics एक आशाजनक कंपनी बनती है जिसके पास विकास के लिए बहुत जगह है।