बायोटेक
Editas Medicine (NASDAQ: EDIT) में निवेश

Editas Medicine (EDIT ) एक बायोटेक्नोलॉजी कंपनी है जो CRISPR का उपयोग करके दवाओं के अनुसंधान पर केंद्रित है। CRISPR, जिसका पूर्ण रूप clustered regularly interspaced short palindromic repeats है, एक तकनीक है जो वायरस में स्वाभाविक रूप से होने वाली प्रक्रिया को देखकर विकसित की गई थी। वायरस के प्रतिकृति और विलोपन के लिए जिम्मेदार इस CRISPR खंड को अलग करके, वैज्ञानिकों ने “जैविक कैंची” विकसित की है, जो DNA के हिस्सों को हटाने, निकालने और संशोधित करने में सक्षम है। इन उपचारों के साथ, कंपनी आशावादी है कि दुनिया की सबसे गंभीर बीमारियों में से कुछ, जिनमें कई के पास अभी तक कोई उपचार विकल्प नहीं है, का इलाज किया जा सकता है।
Editas Medicine (EDIT) क्या है?
Editas Medicine की स्थापना 2013 में हार्वर्ड और MIT से जुड़े वैज्ञानिकों की टीम द्वारा की गई थी। उत्कृष्ट वैज्ञानिक टीम के नेतृत्व में, कंपनी ने प्रारंभिक चरण में प्रमुख CRISPR अनुसंधान को आगे बढ़ाने के लिए फंडिंग सुरक्षित की। सीरीज़ बी फंडिंग के पहले दौर के माध्यम से, कंपनी को बिल गेट्स और उनके मुख्य विज्ञान एवं प्रौद्योगिकी सलाहकार बोरिस निकोलिक सहित एक महत्वपूर्ण निवेशकों के समूह से रुचि मिली। Editas ने इस रुचि का उपयोग करके $120 मिलियन से अधिक की धनराशि जुटाई, और साथ ही इस क्षेत्र की बड़ी कंपनियों के साथ मूल्यवान कनेक्शन स्थापित किए। शुरुआत में, कंपनी ने कैंसर के उपचार के लिए थेरेपी विकसित करने हेतु Juno Therapeutics के साथ सहयोग शुरू किया। दोनों कंपनियों ने अनुमान लगाया कि इस सहयोग का संभावित मूल्य $737 मिलियन डॉलर है। कंपनी की अनुसंधान और विकास टीम इन विवो दवाओं पर केंद्रित है, जो शरीर के भीतर जीन को संपादित करती हैं, साथ ही एक्स विवो दवाओं पर भी, जो शरीर के बाहर जीन को संपादित करके रोगी में वापस स्थानांतरित की जाती हैं। CRISPR दवा विकास के लिए उपयोग किया जाने वाला प्लेटफ़ॉर्म दोनों Cas9 और Cas12a न्यूक्लिएज़ को शामिल करता है। ये दो अलग-अलग प्रोटीन DNA से बंधते हैं और जीन संपादन को थोड़े अलग तरीकों से संभव बनाते हैं। ये दो CRISPR वैरिएंट विभिन्न लक्ष्यीकरण और संपादन क्षमताएँ प्रदान करते हैं, जिससे शोधकर्ताओं को विशिष्ट रोगों को लक्षित करने के लिए दवा विकास में सर्वोत्तम विकल्प चुनने के कई विकल्प मिलते हैं।
Editas Medicine (EDIT) क्यों महत्वपूर्ण है?
Editas के पास विकासाधीन दवाओं की एक पाइपलाइन है जो तीन व्यापक श्रेणियों पर केंद्रित है: नेत्र रोग, रक्त रोग, और ऑन्कोलॉजी। सबसे आगे उनके जीन-एडिटिंग दवाएँ हैं जो नेत्र रोग का उपचार करती हैं। Leber congenital amaurosis, या LCA, कम से कम 18 विभिन्न जीनों में एक विरासत में मिली जीन उत्परिवर्तन है। LCA बच्चों में रंग अंधता का प्रमुख कारण है और समय के साथ महत्वपूर्ण दृष्टि हानि का कारण बन सकता है। LCA का कारण बनने वाला उत्परिवर्तन 100,000 में से 3 बच्चों में पाया जाता है, और वर्तमान में बाजार में LCA का कोई इलाज उपलब्ध नहीं है। इसी तरह, उनके रक्त रोगों के उपचार, जिन्हें हीमोग्लोबिनोपैथीज़ कहा जाता है, भी समान स्तर पर हैं। Editas थोड़ा पीछे है CRISPR Therapeutics (CRSP ) से, जो इस क्षेत्र में कार्य करने वाली एक अन्य कंपनी है और क्लिनिकल ट्रायल में सिकल सेल रोग और β-थैलेसीमिया के उपचार के लिए कई दवाएँ रखती है। पाइपलाइन में एक और श्रेणी उनके ऑन्कोलॉजिकल उपचार दवाएँ हैं, जो T कोशिकाओं को संपादित करके उन्हें शरीर में कैंसर से लड़ने में अधिक सक्षम बनाती हैं। CRISPR-आधारित दवाओं के प्रति Editas द्वारा अपनाई गई नवीन दृष्टिकोण इसे प्रतिस्पर्धा से अलग खड़ा करने में मदद कर रहा है। Editas वह पहली कंपनी थी जिसने इन-विवो उपयोग के लिए दवा विकसित और परीक्षण की। इस तकनीक के माध्यम से, Editas के शोधकर्ताओं ने LCA से पीड़ित रोगी में संपादित DNA वाला एक वायरस इंजेक्ट किया। इस संपादित DNA में ऐसे निर्देश थे जो शरीर को यह बताते थे कि वह अपने स्वयं के DNA को कैसे संशोधित करे ताकि रोग का कारण बनने वाला जीन खंड हटाया जा सके। हालांकि अभी प्रारंभिक चरण में है, इस प्रकार के उपचार विकल्प की संभावनाएँ भविष्य में चिकित्सा के लिए CRISPR की संभावनाओं को और अधिक सुदृढ़ करती हैं।
Editas Medicine (EDIT) की संभावनाएँ
Editas के पास वर्तमान में लगभग एक दर्जन विभिन्न CRISPR-निर्मित दवाएँ विभिन्न उत्पादन चरणों में हैं। इनमें से कई को Allergan Pharmaceuticals जैसी बड़ी कंपनियों के साथ साझेदारी में विकसित किया जा रहा है। इन साझेदारियों के माध्यम से, दवाएँ सह-विकसित की जाती हैं और फिर लाभ समान रूप से साझा किया जाता है, जबकि बड़ी कंपनी व्यावसायीकरण प्रक्रिया का अधिकांश हिस्सा संभालती है। Editas और उसके साझेदारों ने एक मजबूत आंतरिक और बाह्य निर्माण प्रक्रिया विकसित की है, और कंपनी तैयार है कि यदि उनकी दवाएँ अनुमोदन चरण तक पहुँचती हैं तो उत्पादन को बढ़ा सके। ऑन्कोलॉजी क्षेत्र में, कंपनी ने उद्योग दिग्गज Bristol Myers Squibb के साथ साझेदारी की है। इस संबंध के माध्यम से, Editas को अब तक $100 मिलियन से अधिक की फंडिंग प्राप्त हुई है। नेत्र रोग, रक्त रोग और ऑन्कोलॉजी पर वर्तमान फोकस के अलावा, कंपनी द्वारा अब तक विकसित किए गए तरीकों ने भविष्य में विभिन्न अन्य आनुवंशिक विकारों के उपचार के लिए दवाओं की नींव रखी है। कंपनी का अनुमान है कि 6,000 से अधिक मानव आनुवंशिक विकार हैं, जिनमें से सभी को जीन संपादन द्वारा ठीक किया जा सकता है। आज Editas द्वारा CRISPR प्लेटफ़ॉर्म का उपयोग करके किया गया कोई भी अनुसंधान भविष्य में अन्य क्षेत्रों में विकास को तेज़ करेगा। कंपनी कई नए तरीकों का उपयोग कर रही है, और इन तरीकों की सुरक्षा पेटेंट के माध्यम से कर रही है। कुल मिलाकर, कंपनी के पास 220 से अधिक पेटेंट हैं और अतिरिक्त 800 पेटेंट लंबित हैं। उनके विश्व में पहले इन-विवो उपचार विकल्प जैसे प्रयोग CRISPR तकनीक की क्षमताओं की सीमाओं को आगे बढ़ाते जा रहे हैं।
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सारांश
Editas कई नई बायोटेक्नोलॉजी कंपनियों में से एक है जो CRISPR प्लेटफ़ॉर्म का उपयोग करके नई दवाओं का अनुसंधान और विकास करती है। भीड़भाड़ वाले क्षेत्र में अलग दिखने के लिए, कंपनी ने अनुसंधान और विकास में धन निवेश किया है, CRISPR के वर्तमान ज्ञान को लेकर व्यापक अनुप्रयोगों के लिए नई और नवाचारी विधियों की खोज कर रही है। CRISPR निस्संदेह अगली पीढ़ी की दवा विज्ञान में अग्रणी रहेगा, और Editas ने खुद को एक वैश्विक नेता के रूप में स्थापित किया है।












