बायोटेक
जीन थेरेपी: कैंसर उपचार, पता लगाने और दवा विकास में नवाचारों को अनलॉक करना
मानवों के इलाज के लिए जीन का उपयोग करने का इतिहास लगभग पांच दशक पुराना है, जो चिकित्सा विज्ञान में एक महत्वपूर्ण क्षण को चिह्नित करता है।
1972 में, जीन थेरेपी की अवधारणा पहली बार एक उपचार के रूप में विचार की गई थी। यह नए विचार टी फ्राइडमैन और आर रोबलिन द्वारा लिखित विज्ञान पत्रिका में प्रकाशित “मानव जेनेटिक रोग के लिए जीन थेरेपी?” शीर्षक से एक पत्र में पेश किया गया था।
उस पत्र में, लेखकों ने दावा किया कि “जीन थेरेपी भविष्य में कुछ मानव जेनेटिक रोगों को कम कर सकती है।” उन्होंने जीन थेरेपी के विकास के लिए तकनीकों के विकास के लिए अनुसंधान जारी रखने का आह्वान किया। यह अनुसंधान के लिए आह्वान जेनेटिक दवा में एक नए युग की शुरुआत को चिह्नित करता है।
वास्तव में, मानवों पर पहले जीन थेरेपी परीक्षण के लिए यह 18 साल और इंतजार करना पड़ा, जो 1990 में हुआ। यह परीक्षण एक महत्वपूर्ण कदम था, जिसने आगे की प्रगति के लिए मार्ग प्रशस्त किया। 2003 में, मानव जीनोम परियोजना के पूरा होने के साथ एक और बड़ा मील का पत्थर हासिल किया गया।
अक्टूबर 1990 में शुरू की गई और अप्रैल 2003 में पूरी की गई, मानव जीनोम परियोजना मानव इतिहास में सबसे बड़ी वैज्ञानिक उपलब्धियों में से एक मानी जाती है क्योंकि यह मानव जीनोम की पहली क्रमबद्धता उत्पन्न करती है।
इस वैज्ञानिक प्रगति के मार्ग का अनुसरण करते हुए, एक और मील का पत्थर तब पहुंचा गया जब चीन ने सिर और गर्दन के कैंसर के इलाज के लिए पहली जीन थेरेपी को मंजूरी दी।
चूंकि यह विकास उन उपचार संभावनाओं की शुरुआत को चिह्नित करता है जिन पर हम यहां चर्चा कर रहे हैं, आइए इसे विस्तार से देखें।
कैंसर के लिए पहली अनुमोदित जीन थेरेपी उत्पाद
2003 में, चीन के खाद्य और दवा प्रशासन (सीएफडीए) ने जेनडाइसिन, एक रिकॉम्बिनेंट ह्यूमन पी53 एडेनोवायरस, को मंजूरी दी, जिसे शेन्ज़ेन सिबिनो जीनटेक कंपनी लिमिटेड द्वारा विकसित किया गया था। यह सिर और गर्दन के कैंसर के इलाज के लिए एक जीन थेरेपी उत्पाद के रूप में व्यावसायिक बाजार में आया। यह थेरेपी न्यूनतम इनवेसिव इंट्राट्यूमोरल इंजेक्शन के साथ-साथ इंट्राकेविटी या इंट्रावास्कुलर इन्फ्यूजन द्वारा वितरण के लिए डिज़ाइन की गई है।
एक वैज्ञानिक समीक्षा जिसने पहले 12 वर्षों के लिए थेरेपी के प्रदर्शन की जांच की, उसने पाया कि कंपनी ने 41 बैचों के जेनडाइसिन और 169,571 वायल का निर्माण किया। प्रभावशाली ढंग से, थेरेपी को किसी भी गंभीर उन्नति के बिना वितरित किया जा सकता था, सिवाय इसके कि 50-60% रोगियों में वेक्टर से जुड़े अस्थायी बुखार था जो कुछ घंटों के लिए बना रहा।
बाद के जीन थेरेपी परीक्षण
चीन के सफल जीन थेरेपी परीक्षण के बाद, प्रगति जारी रही। 2005 में, हीमोफिलिया बी में पहला जीन थेरेपी परीक्षण एएवी वेक्टर प्रौद्योगिकी का उपयोग करके शुरू किया गया था।
एएवी वेक्टर जीनेटिक सामग्री को सुरक्षित रूप से प्रभावित ऊतक और कोशिकाओं तक पहुंचाने और वितरित करने के लिए जैव-इंजीनियर्ड उपकरण के रूप में कार्य करते हैं। फिर, 2017 में, संयुक्त राज्य अमेरिका ने अंधापन पैदा करने वाले एक जेनेटिक रोग के लिए पहली जीन थेरेपी को मंजूरी दी।
इस क्षेत्र में आगे की वैज्ञानिक प्रगति के साथ, यह स्पष्ट है कि जीन-आधारित उपचार कैंसर जैसे गंभीर रोगों के इलाज के लिए नए क्षितिज खोलेंगे।
लेकिन इस स्थान में गहराई से जाने से पहले, यह जानना महत्वपूर्ण है कि विभिन्न जीन-आधारित थेरेपी से संबंधित शब्दों का क्या अर्थ है, जिनमें जेनेटिक इंजीनियरिंग, जीनोम, जेनोमिक्स और जीनोम अनुक्रमण शामिल हैं।
जेनेटिक इंजीनियरिंग क्या है?
नेशनल ह्यूमन जीनोम रिसर्च इंस्टीट्यूट जेनेटिक इंजीनियरिंग को “एक प्रक्रिया के रूप में परिभाषित करता है जो एक जीव के डीएनए मेकअप को बदलने के लिए प्रयोगशाला-आधारित प्रौद्योगिकियों का उपयोग करता है।”
डीएनए मेकअप को बदलना विभिन्न तरीकों से हो सकता है, जिसमें एक एकल बेस जोड़ी बदलना, एक पूरे डीएनए क्षेत्र को हटाना और इसे एक नए खंड से बदलना, या यहां तक कि विभिन्न प्रजातियों के बीच काम करना शामिल है, जहां एक जीन को एक प्रजाति से दूसरी प्रजाति में पेश किया जाता है। जेनेटिक इंजीनियरिंग की यह बहुमुखी प्रतिभा इसे कैंसर थेरेपी समाधान प्रदाताओं के हाथों में एक महत्वपूर्ण उपकरण बनाती है।
जेनोमिक्स क्या है?
जेनोमिक्स जीनों का अध्ययन है और यह समझने पर केंद्रित है कि एक व्यक्ति के सभी जीन एक दूसरे के साथ और व्यक्ति के पर्यावरण के साथ कैसे बातचीत करते हैं। इस क्षेत्र में विभिन्न घटकों का गहन अध्ययन शामिल है, जिनमें डीएनए, कोशिकाएं, हिस्टोन, न्यूक्लियोसोम और क्रोमोसोम शामिल हैं। ‘जेनोमिक्स’ शब्द ‘जीनोम’ से लिया गया है, जो एक जीव के पूर्ण डीएनए सेट को संदर्भित करता है। मानव शरीर की प्रत्येक कोशिका में लगभग 3 अरब डीएनए बेस जोड़ियों की एक पूरी सेट होती है।
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जीनोम अनुक्रमण क्या है?
जीनोम जेनेटिक कोड हैं जो एक जीव को दूसरे से अलग करने में मदद करते हैं। जैसे प्रत्येक मानव के पास अलग-अलग फिंगरप्रिंट होते हैं, सभी जीवों के पास एक अनोखा जेनेटिक कोड होता है। इसलिए, जीनोम अनुक्रमण प्रत्येक विशिष्ट जीव, चाहे वह जीवाणु, सब्जी, या स्तनधारी हो, के लिए विशिष्ट पहचान पैटर्न को पहचानने में मदद करता है।
जीनोम अनुक्रमण के काम करने के लिए चार मुख्य घटक हैं:
- डीएनए शियरिंग
- डीएनए बार्कोडिंग
- डीएनए अनुक्रमण
- डेटा का विश्लेषण
इन सभी जीन परीक्षण उपकरणों के विकसित होने के साथ, वैज्ञानिक और चिकित्सा समुदाय ने जीवन-धमकी देने वाली स्थितियों के इलाज में बहुत कुछ हासिल किया है, जिनमें कैंसर भी शामिल है। आगामी खंडों में, हम देखेंगे कि जीन-आधारित मैन्यूवरिंग हमें कैंसर के पता लगाने और उपचार प्रयासों में कैसे आगे बढ़ा रही है।
कैंसर: सभी बुराई का बादशाह
भारतीय मूल के अमेरिकी चिकित्सक और ऑन्कोलॉजिस्ट सिद्धार्थ मुखर्जी ने अपनी 2010 की पुस्तक में कैंसर को सभी बुराई का बादशाह कहा है, जो इस रोग के प्रभाव को देखते हुए अभी भी प्रासंगिक है। इस भावना को प्रतिध्वनित करते हुए, अमेरिकन कैंसर सोसाइटी अनुमान लगाती है कि 2022 में अमेरिका में लगभग दो मिलियन नए कैंसर मामले और 600,000 से अधिक कैंसर से होने वाली मौतें हुईं।
एक अन्य 2020 के अध्ययन के अनुसार, फेफड़ों का कैंसर विश्व स्तर पर कैंसर से होने वाली मौतों का प्रमुख कारण था, जिसमें 1.8 मिलियन मौतें (18%) हुईं, इसके बाद कोलोरेक्टल (9.4%), यकृत (8.3%), पेट (7.7%), और महिला स्तन (6.9%) कैंसर हुए।
एक और चिंताजनक बात यह है कि अध्ययन ने 2020 के स्तरों की तुलना में वैश्विक कैंसर बोझ में 47% की वृद्धि की भविष्यवाणी की। इसने 2040 में 28.4 मिलियन मामलों का अनुमान लगाया, जो 2020 में देखे गए 19.3 मिलियन मामलों से अधिक है।
अंक एक गंभीर तस्वीर पेश करते हैं, और यह आवश्यक है कि कैंसर का पता लगाने में नवाचारी प्रयासों को मजबूत किया जाए ताकि चिकित्सक और डॉक्टर इसके मूल कारणों को संबोधित करने और उन्हें ठीक करने के लिए पर्याप्त समय प्राप्त कर सकें। आशाजनक रूप से, कई जीन-आधारित प्रयासों ने इस दिशा में सकारात्मक परिणाम दिए हैं।
कैंसर का पता लगाने और उपचार के लिए जीनोम अनुक्रमण का लाभ उठाने वाली कंपनियां
1. सीकइनकेयर
सीकइनकेयर, सीकइन इंक का एक समाधान है। यह एक रक्त-आधारित मल्टी-कैंसर पता लगाने वाला परीक्षण है जो बीस से अधिक कैंसर प्रकारों का पता लगा सकता है। यह उन्नत समाधान सेल-फ्री डीएनए से पूरे जीनोम अनुक्रमण का लाभ उठाता है, जो इसकी नैदानिक क्षमता के लिए केंद्रीय है।
केंद्रों के लिए नियंत्रण और रोकथाम के रूप में परिभाषित किया गया है, पूरे जीनोम अनुक्रमण एक प्रयोगशाला प्रक्रिया है जो एक जीव के जीनोम में आधारों का क्रम निर्धारित करने के लिए है। न्यूक्लियोटाइड बेस जो एक जीव की विशिष्ट जेनेटिक्स बनाते हैं।
शोधकर्ताओं ने 617 कैंसर रोगियों पर परीक्षण की प्रभावशीलता का सर्वेक्षण किया, जिसमें उल्लेखनीय परिणाम प्राप्त हुए। उन्होंने 404 की पहचान की, जिसमें 65.5% की संवेदनशीलता दर और 97.9% की विशिष्टता थी। परिणामों से पता चला कि जैसे ही कैंसर का चरण बढ़ता है, परीक्षण की संवेदनशीलता भी बढ़ जाती है। जबकि यह चरण I कैंसर के लिए 46.9% थी, यह दर चरण IV कैंसर के लिए 81.8% तक बढ़ गई।
एक संभावित वास्तविक दुनिया के अध्ययन में 1203 रोगियों के बीच किया गया, परीक्षण ने 60.0% की संवेदनशीलता और 96.1% की विशिष्टता प्रदान की।
2018 की शुरुआत में स्थापित, सीकइन इंक एक जैव प्रौद्योगिकी कंपनी है जो रक्त-आधारित पैन-कैंसर के शुरुआती पता लगाने पर केंद्रित है। यह मानता है कि कैंसर का शुरुआती पता लगाने से मृत्यु दर 15% तक कम हो सकती है।
सीकइनकेयर के अलावा, इसके पास सीकइनक्योर और सीकइन क्लैरिटी जैसे समाधान भी हैं। सीकइनक्योर सर्जरी के बाद कैंसर की पुनरावृत्ति की निगरानी करता है और पोस्ट-सर्जरी कैंसर रोगियों के लिए जोखिम का मूल्यांकन करता है। और अपने उद्देश्य को पूरा करने के लिए, समाधान रोगियों के सेल-फ्री डीएनए में कैंसर जीनोम के परिवर्तन की निगरानी पर निर्भर करता है।
सीकइनक्लैरिटी उपचार प्रतिक्रिया की निगरानी में मदद करता है। अपने उद्देश्य को प्राप्त करने के लिए, सीकइनक्लैरिटी स्वाब विश्लेषण (एसडब्ल्यूजीएस) डेटा का उपयोग करके कैंसर जीनोम का पैनोरमिक मैप बनाता है।
चीन में मुख्यालय, सीकइन एक निजी तौर पर आयोजित कंपनी है और 2018 में ग्रीन पाइन कैपिटल पार्टनर्स और एक अन्य निवेशक से एंजेल फंडिंग प्राप्त की। फंडिंग की राशि का खुलासा नहीं किया गया है।
2. एडिटास मेडिसिन
एडिटास मेडिसिन कैंसर और अन्य गंभीर बीमारियों के लिए दवाएं विकसित करने के लिए जीन संपादन का लाभ उठाता है। इसकी स्लीक जीन संपादन विधियां कैंसर के लिए अगली पीढ़ी की सेल थेरेपी दवाएं विकसित करने में मदद करती हैं। एडिटास में अपना इंजीनियर्ड एससीएएस12ए न्यूक्लियस है, जो इंड्यूस्ड प्लूरिपोटेंट स्टेम सेल (आईपीएससी), टी सेल और नेचुरल किलर (एनके) सेल में मल्टी-ट्रांसजीन नॉक-इन को वितरित करने में मदद करता है।
(EDIT )
हाल ही में, एडिटास ने अपने क्यू3 2023 परिणाम प्रकाशित किए, जिसमें इस अवधि के दौरान कंपनी के वित्तीय प्रदर्शन की जानकारी दी गई। 30 सितंबर, 2023 को समाप्त तीन महीनों के लिए, कंपनी ने साझेदारी और अन्य अनुसंधान और विकास राजस्व में 5 मिलियन डॉलर से अधिक का राजस्व दर्ज किया। इसके अलावा, 30 सितंबर, 2023 को समाप्त नौ महीनों के लिए, राजस्व 18 मिलियन डॉलर से अधिक था।
3. बीम थेराप्यूटिक्स
दिसंबर 2022 में, अमेरिकी खाद्य एवं दवा प्रशासन (एफडीए) ने बीम-201 के लिए नैदानिक रोक को उठा लिया और जांच नए दवा (आईएनडी) आवेदन को मंजूरी दी, जो बीम थेराप्यूटिक्स से एक विकास उम्मीदवार है, जो रिलैप्स्ड/रेफ्रैक्टरी टी-सेल एक्यूट लिंफोब्लास्टिक ल्यूकेमिया (टी-एलएल)/टी-सेल लिंफोब्लास्टिक लिंफोमा (टी-एलएल) के लिए है। बीम-201 एक एंटी-सीडी7, मल्टीप्लेक्स-एडिटेड, अलोजेनिक कार टी-सेल विकास उम्मीदवार था, जो बेस एडिटिंग के माध्यम से सटीक जेनेटिक दवाएं विकसित करने के लिए जाना जाता है।
(BEAM )
30 सितंबर, 2023 को समाप्त तीन महीनों के लिए, बीम थेराप्यूटिक्स इंक ने लाइसेंस और साझेदारी राजस्व में 17 मिलियन डॉलर से अधिक का राजस्व दर्ज किया। 30 सितंबर, 2023 को समाप्त नौ महीनों के लिए, कंपनी का राजस्व 61 मिलियन डॉलर से अधिक था, जो 2022 के पहले नौ महीनों में 41 मिलियन डॉलर से अधिक था।
बीम और एडिटास जैसी प्रसिद्ध सार्वजनिक कंपनियों के अलावा, जो कैंसर के लिए जीन-आधारित समाधान परीक्षण कर रही हैं, विद्वान और संगठनात्मक अनुसंधान भी चल रहा है। उनमें से कई कैंसर के लिए भविष्य में महत्वपूर्ण रूप से इलाज या कम करने के अवसर खोलने का वादा करते हैं।
पैनक्रियाटिक कैंसर के लिए एक शुरुआती पता लगाने वाला तरीका
संयुक्त राज्य अमेरिका, चीन, दक्षिण कोरिया और जापान के शोधकर्ताओं की एक टीम ने एक बायोमार्कर पैनल विकसित और परीक्षण किया है जो पैनक्रियाटिक कैंसर कोशिकाओं से निकलने वाले रक्त प्रवाह में परिसंचारी आरएनए जेनेटिक सामग्री की छोटी मात्रा का पता लगा सकता है। इन्हें सर्कुलरआरएनए या सर्कआरएनए कहा जाता है।
शोधकर्ताओं ने जीनोम-वाइड एक्सप्रेशन प्रोफाइलिंग विधियों का उपयोग करके रोगी नमूनों की एक व्यापक समीक्षा की है, जिससे पैनक्रियाटिक कैंसर बायोमार्कर की खोज हुई, जो सर्कआरएनए पर आधारित है। यह प्रारंभिक चरण के पैनक्रियाटिक कैंसर रोगियों के शरीर में पैनक्रियाटिक कैंसर ट्यूमर को सामान्य टिश्यू नमूनों से अलग करने में मदद करेगा। अध्ययन के अनुसार, परीक्षण “मजबूत नैदानिक सटीकता” प्रदर्शित करता है।
ऑनरहेल्थ रिसर्च इंस्टीट्यूट के कैंसर रिसर्च डिवीजन के शोध निदेशक अर्कुट बोराजांसी, एमडी ने इस विधि के महत्व पर और प्रकाश डाला। उन्होंने कहा:
“जब पैनक्रियाटिक कैंसर का पता लगाया जाता है, तो जीवित रहने की संभावना बहुत अधिक होती है, जब यह उन्नत चरण में निदान किया जाता है। इसलिए, पैनक्रियाटिक कैंसर का पता लगाने के लिए नए तरीके विकसित करने की बहुत जरूरत है।”
यह विधि ऐसी एक नई विधि की ओर एक सही कदम है।
जीन-आधारित खोज और कैंसर उपचार का भविष्य
निश्चित रूप से, जीन हमारे शारीरिक अस्तित्व के केंद्र में हैं, जो जेनेटिक अध्ययन की जटिलता और महत्व पर प्रकाश डालते हैं। जीन के साथ काम करना जटिल तरीकों की आवश्यकता है। लेकिन जब सावधानी से किया जाता है, तो जेनेटिक इंजीनियरिंग, जीनोम अनुक्रमण और अन्य जीन-आधारित थेरेपी जैसे दृष्टिकोण कैंसर के जोखिम से हमें महत्वपूर्ण रूप से मुक्त करने की क्षमता रखते हैं।
हालांकि, यह केवल इलाज के बारे में नहीं है, क्योंकि यह कई कैंसर का पता लगाने में भी मदद करता है। और शुरुआती पता लगाना अक्सर कैंसर को उसकी जड़ों से मिटाने में मदद करता है।
जीन-थेरेपी से चलने वाले उपचारों के लिए दीर्घकालिक रूप से अधिक सफल होने के लिए, उन्हें नमूनों से संबंधित चुनौतियों, अगली पीढ़ी के अनुक्रमण से संबंधित चुनौतियों और एक गैर-कैंसरयुक्त तुलनात्मक अनुक्रमण के अनुक्रमण को संबोधित करना होगा। गणनात्मक विश्लेषण और वेरिएंट व्याख्या भी बाधाएं पैदा कर सकते हैं।
हालांकि, इन सभी चुनौतियों को अनुसंधान संस्थानों, चिकित्सकों और ऑन्कोलॉजिस्ट, स्वास्थ्य केंद्रों और दवा निर्माताओं के बीच नवाचारी अनुसंधान और सहयोगी प्रयासों के साथ कुशलता से संबोधित किया जा सकता है। उपचार को गैर-कैंसरयुक्त क्षेत्रों को प्रभावित नहीं करना चाहिए और यह दीर्घकालिक में हानिकारक शारीरिक परिवर्तनों को पेश नहीं करना चाहिए, भले ही कैंसर अल्पावधि में ठीक हो जाए।
आगे के दिनों में, हम कैंसर के लिए जीन-आधारित थेरेपी के क्षेत्र में और अधिक अनुसंधान और विकास निधि की उम्मीद कर सकते हैं, जिसमें वैश्विक स्तर पर फार्मास्यूटिकल उद्योग निवेश करेगा। यह महत्वपूर्ण है क्योंकि दायरा महत्वपूर्ण रूप से बड़ा है, और हमें सुरक्षित और स्केलेबल समाधानों की आवश्यकता है।
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