ARK Invest द्वारा भविष्यवाणी किया गया जीन एडिटिंग 2030 तक $30 बिलियन-$60 बिलियन का उद्योग बनेगा

DNA दोहरी हेलिक्स की खोज के 70 वर्षों में, हमने कई रहस्यमय, असाध्य रोगों जैसे हीमोफिलिया, सिस्टिक फाइब्रोसिस आदि के कारणों को वास्तव में समझना शुरू किया। इनमें से अधिकांश दोषपूर्ण जीन अनुक्रमों से उत्पन्न होते हैं: अक्सर, एक जीन की अनुक्रम गलत होती है और वह एक गैर-कार्यात्मक या विकृत प्रोटीन बनाता है। यह त्रुटि फिर महत्वपूर्ण अंगों के कार्यों को विफल कर देती है।

इन रोगों को हल करना लंबे समय से चुनौती रहा है। समस्या जीनोमिक स्तर पर है, इसलिए प्रत्येक रोगी की कोशिका समान रूप से दोषपूर्ण है। और यह संभव नहीं है कि हर उस कोशिका में ‘सही’ प्रोटीन लाया जाए जिसे इसकी आवश्यकता है।

यह तब तक था जब जीन एडिटिंग वास्तविकता बन गई। पिछले कुछ महीनों में अनुमोदित नई क्रांतिकारी उपचारों के साथ, इस बाजार की संभावनाओं को देखना समय है।

जीन एडिटिंग

जीन एडिटिंग को लगभग 20 वर्षों से शोधकर्ताओं द्वारा देखा जा रहा है। शुरुआती तकनीकों, जैसे जिंक-फ़िंगर न्यूक्लिएज़ और TALENS, आशाजनक दिखी थीं लेकिन अक्सर कुछ सीमित मामलों को छोड़कर चिकित्सीय परिणाम देने के लिए पर्याप्त नहीं थीं।

मोड़ बिंदु 2012 में CRISPR-Cas9 की खोज थी। इसने जीन एडिटिंग के लिए अत्यधिक लक्षित दृष्टिकोण को संभव बनाया। इसने इसके खोजकर्ताओं को 2020 में रसायन विज्ञान में नोबेल पुरस्कार भी दिलवाया।

उसके बाद कुछ अन्य विभिन्न CRISPR-Cas प्रणालियों की खोज हुई है। सबसे उल्लेखनीय, CRISPR-Cas12, जिसके बारे में हमने लेख में चर्चा की थी: “CRISPR-Cas12a2 क्या है? और यह क्यों महत्वपूर्ण है?” आप इस लेख में जीन एडिटिंग तकनीक के बारे में सामान्य जानकारी भी पढ़ सकते हैं।

अब, लगभग 10 साल बाद, हम CRISPR तकनीक से नई थेरेपी देखते हैं। और कुछ और भी अधिक उन्नत जीन एडिटिंग तकनीकें भी हैं।

जीन एडिटिंग बाजार

केवल एक नवोदित बाजार में, नवंबर 2022 में हीमोफिलिया जीन एडिटिंग थेरेपी की स्वीकृति ने दिखाया है कि जीन एडिटिंग चिकित्सीय रूप से शक्तिशाली और वित्तीय रूप से व्यवहार्य दोनों हो सकती है।

$3.5 मिलियन प्रति थेरेपी की कीमत के साथ, इसने पहले एक अन्य जीन थेरेपी, Novartis की Zolgensma ($2 मिलियन प्रति थेरेपी) द्वारा धारण किए गए स्वीकृत मूल्य के नए रिकॉर्ड तोड़े।

यह लागत अत्यधिक लग सकती है, लेकिन इसे इन रोगों के उपचार की वास्तविक लागत से तुलना करनी चाहिए। उदाहरण के लिए, हीमोफिलिया का उपचार $28 मिलियन तक खर्च हो सकता है और फिर भी एक अच्छी जीवन गुणवत्ता पूरी तरह से सुनिश्चित नहीं करता।

स्रोत: ARK Invest

जीन थेरेपी के लगभग 400 क्लिनिकल ट्रायल्स के साथ, यह बाजार बहुत तेज़ी से बढ़ने के लिए तैयार है। यह अगले 7 वर्षों में 10 गुना से अधिक बढ़ सकता है।

स्रोत: ARK Invest

Ark Invest का प्रोजेक्शन वार्षिक राजस्व के बेस केस के रूप में $30 बिलियन है।

इसी कारण जीन थेरेपी इस दशक के पूरे समय दुर्लभ रोगों और जीन संबंधी समस्याओं तक सीमित रहती है।

स्रोत: ARK Invest

एक बड़ा संभावित

एक और संभावना यह है कि जीन एडिटिंग को बहुत बड़े रोग समूह पर लागू किया जाए। दुर्लभ जीन संबंधी रोग तकनीक के लिए स्पष्ट परीक्षण विषय थे, क्योंकि हमें पता था कि क्या ठीक करना है, मौजूदा उपचार खराब या अनुपलब्ध थे, और महंगी जीन एडिटिंग भी अधिकांश पारंपरिक उपचारों से सस्ती है।

लेकिन संभावनाओं की एक विस्तृत श्रृंखला है। कई चल रहे क्लिनिकल ट्रायल्स नई चिकित्सीय क्षेत्रों में हैं, जैसे न्यूरोलॉजी, ऑन्कोलॉजी (कैंसर), या डायबिटीज़।

और जबकि दुर्लभ रोग अक्सर कुछ हजार या दसियों हजार लोगों को प्रभावित करते हैं, ये नई अनुप्रयोग दसियों मिलियन लोगों को प्रभावित करते हैं।

स्रोत: ARK Invest

यदि इन थेरेपी में से कुछ जीन एडिटिंग की प्रभावशीलता केवल दुर्लभ रोगों से परे दर्शाती हैं, तो Ark Invest अनुमान लगाता है कि संभावित बाजार बहुत बड़ा हो सकता है। इसलिए, यह 2030 तक वार्षिक राजस्व के रूप में $60 बिलियन तक पहुंच सकता है। और यह उस तिथि के बाद भी बढ़ता रह सकता है।

जीन एडिटिंग कंपनियां

ये सभी कंपनियां जीन एडिटिंग तकनीक पर काम कर रही हैं, जिसमें दुर्लभ रोगों की सीमा से परे भी शामिल है। इन्हें इस लेख लिखते समय सबसे बड़ी से सबसे छोटी मार्केट कैपिटलाइज़ेशन के क्रम में व्यवस्थित किया गया है।

1. Vertex

VRTX मूल्य चार्ट

Vertex एक कंपनी है जो मुख्यतः सिस्टिक फाइब्रोसिस के उपचार में सक्रिय है, कम से कम उसके स्वीकृत दवा पोर्टफोलियो के संदर्भ में। यह सबसे कठिन सिस्टिक फाइब्रोसिस मामलों के लिए जीन थेरेपी की संभावनाओं में निवेश कर रही है।

हालांकि, जीन एडिटिंग में इसकी मुख्य भागीदारी दोहरी है।

पहले, रक्त रोगों के लिए CRISPR Therapeutics (CRSP ) के साथ विकसित थेरेपीज़: बीटा-थैलेसीमिया और सिकल सेल रोग।

दूसरे, ViaCyte के अधिग्रहण के साथ। ViaCyte CRISPR Therapeutics के साझेदारी में टाइप-1 डायबिटीज़ के लिए एक समाधान विकसित कर रहा है। यह उपचार स्टेम सेल थेरेपी और जीन एडिटिंग थेरेपी का मिश्रण होगा। आप इस डायबिटीज़ उपचार तकनीक के बारे में इस विस्तृत लेख में अधिक पढ़ सकते हैं।

2. CRISPR Therapeutics

CRSP मूल्य चार्ट

CRISPR Therapeutics के संस्थापकों में से एक हैं Emmanuel Charpentier, जो CRISPR–Cas9 के खोजकर्ता और 2020 में इस खोज के लिए रसायन विज्ञान में नोबेल पुरस्कार प्राप्तकर्ता हैं।

CRISPR कई विषयों पर काम कर रहा है, जिसमें रक्त रोग, ऑन्कोलॉजी, और डायबिटीज़ (डायबिटीज़ उपचार Vertex के सहयोग से विकसित किया गया है) शामिल हैं।

आप हमारे लेख “जीन एडिटिंग: CRISPR Therapeutics बनाम Beam Therapeutics (BEAM ) ” में CRISPR Therapeutics के बारे में अधिक पढ़ सकते हैं।

3. Beam Therapeutics

BEAM मूल्य चार्ट

एक और तेज़ी से प्रगति कर रहा जीन एडिटिंग स्टार्टअप Beam Therapeutics है। यह जीन एडिटिंग का एक रूप उपयोग करता है जिसे बेस एडिटिंग कहा जाता है, जो जीन कोड में एक समय में केवल एक अक्षर को संशोधित कर सकता है। इसका मुख्य फोकस हेमेटोलॉजी (सिकल सेल रोग), ऑन्कोलॉजी और दुर्लभ रोग हैं।

आप ऊपर दिए गए लिंक को फॉलो करके Beam और CRISPR Therapeutics के बीच बिंदु-वार तुलना देख सकते हैं।

4. UniQure

QURE मूल्य चार्ट

UniCure वह कंपनी है जिसका $3.5 मिलियन/डोज़ हीमोफिलिया जीन थेरेपी हाल ही में यूएसए और ईयू में स्वीकृत हुआ है, जिसका हमने उल्लेख किया है।

कंपनी CRIPR-सम जैसी तकनीक का उपयोग नहीं कर रही है, बल्कि Adeno-Associated Viral Vectors (AAVV) को प्राथमिकता दे रही है।

कंपनी आशा करती है कि हीमोफिलिया में हालिया सफलता को अन्य रोगों में विस्तारित किया जा सके, विशेष रूप से हंटिंगटन रोग में।

5. Editas Medicine

EDIT मूल्य चार्ट

Editas CRISPR-Cas12a प्रणाली की क्षमता का उपयोग करने के लिए समर्पित है। हमने Cas-12a की अनोखी क्षमताओं को एक समर्पित लेख में विस्तार से कवर किया है. लेकिन इसे संक्षेप में कहें तो:

• Cas9 के साथ हल करना कठिन समस्याएँ Cas12a के साथ कार्यात्मक हो सकती हैं
• यह Cas9 की तुलना में जीन एडिटिंग के होने की संभावना को अधिक बनाता है।
• Cas12a के साथ एक साथ एक से अधिक जीन को संशोधित किया जा सकता है

कंपनी अभी क्लिनिकल ट्रायल्स के शुरुआती चरण में है, जिसका फोकस आँख और रक्त रोगों पर है।

आप इस लेख में एक अधिक विस्तृत प्रोफ़ाइल और CRISPR Therapeutics के साथ बिंदु-वार तुलना देख सकते हैं: “CRISPR Therapeutics बनाम Editas Medicine (EDIT ) “।

6. Sangamo Therapeutics

SGMO मूल्य चार्ट

कंपनी कई स्टेम सेल थेरेपी और हीमोफिलिया A जीन थेरेपी पर काम कर रही है, जो अब क्लिनिकल ट्रायल्स के चरण 3 में है, और 2024 के अंत तक स्वीकृति के आवेदन की उम्मीद है।

यह Fabry रोग के लिए जीन-एडिटिंग थेरेपी पर भी काम कर रहा है, जो यकृत को प्रभावित करने वाली स्थिति है।

आप हमारे लेख “निवेश के लिए 5 सर्वश्रेष्ठ स्टेम सेल कंपनियां (अप्रैल 2023)” में Sangamo (और Vertex) के बारे में अधिक पढ़ सकते हैं।

7. Precigen

PGEN मूल्य चार्ट

कंपनी कैंसर उपचार के लिए जीन एडिटिंग के उपयोग के क्षेत्र में अग्रणी है।

इसका UltraCAR-T प्लेटफ़ॉर्म रोगी की अपनी श्वेत रक्त कोशिकाओं के जीन को संशोधित करता है, जिससे वे लक्षित रूप से कैंसर कोशिकाओं पर हमला करते हैं।

अधिकांश CAR-T उपचार अभी भी क्लिनिकल ट्रायल्स के चरण 1 में हैं, जबकि अन्य गैर-जीन एडिटिंग केंद्रित उत्पाद R&D पाइपलाइन में अधिक उन्नत हैं।

मानव चिकित्साओं से परे

जीन एडिटिंग अभी भी अपनी प्रारंभिक अवस्था में एक तकनीक है। इसमें जीवित जीवों के उपचार के तरीके को क्रांतिकारी रूप से बदलने की क्षमता है।

उदाहरण के लिए, इसे कृषि में उपयोग किया जा सकता है:

• नई किस्में और नस्लें बनाना।
• आवश्यकता को कम करना।
• उपज बढ़ाना।

आप इस बारे में और इस क्षेत्र में सक्रिय कंपनियों के बारे में हमारे लेख “CRISPR Beyond Human Health: जीन एडिटिंग के लिए नया निवेश फ्रंटियर” में अधिक पढ़ सकते हैं।

यह पौधों और सूक्ष्मजीवों को दवा या उच्च-मूल्य वाले पदार्थ और अणु उत्पन्न करने वाले बायोफैक्टरी में भी बदल सकता है। इस अवधारणा को अक्सर सिंथेटिक बायोलॉजी कहा जाता है। आप इस क्षेत्र में सार्वजनिक रूप से सूचीबद्ध कंपनियों के बारे में अधिक जानकारी हमारे लेख: “टॉप 5 सिंथेटिक बायोलॉजी सार्वजनिक कंपनियां” में पा सकते हैं।