5 सर्वश्रेष्ठ स्टेम सेल कंपनियां निवेश के लिए (जून 2026)

स्टेम सेल की शक्ति

हमारा शरीर सैकड़ों विभिन्न कोशिकाओं से बना है। न्यूरॉन्स, मांसपेशियां, रक्त वाहिकाएं, यकृत, गुर्दा आदि, प्रत्येक बहुत अलग प्रकार की कोशिकाओं से निर्मित होते हैं। वे कई पहलुओं में भिन्न होते हैं: बायोकेमिस्ट्री, आकार, आकार, क्षमता, और अधिक।

लेकिन यह हमेशा ऐसा नहीं रहा। हम सभी एक ही कोशिका से आते हैं जो बाद में भ्रूण और फिर भ्रूण बनती है। हमारे शरीर की हर कोशिका में पूरी जीनetic प्रोग्राम होती है जिससे वह किसी भी प्रकार की कोशिका बन सकती है। ऐसी कोशिकाओं को “स्टेम सेल” कहा जाता है। लेकिन एक बार जब वह मांसपेशी कोशिका बन जाती है, तो वह कभी न्यूरॉन नहीं बन सकती। इसलिए हम स्टेम सेल के 2 प्रकारों में अंतर करते हैं:

• प्लुरिपोटेंट: किसी भी संभावित ऊतक में बदलने में सक्षम।
• मल्टीपोटेंट: केवल सीमित संख्या में ऊतक और कोशिका प्रकारों में बदलने में सक्षम।

Source: BioRad

क्योंकि स्टेम सेल कुछ भी बन सकते हैं, उनका चिकित्सीय संभावनाएं बहुत बड़ी हैं। वे दिल के दौरे के बाद क्षतिग्रस्त ऊतक को बदल सकते हैं। या अल्जाइमर रोग से क्षयशील न्यूरॉन्स को बदल सकते हैं। या टूटे हुए रीढ़ की हड्डी में कई तंत्रिका ऊतक को बदल सकते हैं।

स्टेम सेल के साथ उपचार

यह संभावनाएं लंबे समय से ज्ञात हैं, लेकिन कुछ समस्याएं रास्ते में खड़ी हैं:

1. स्टेम सेल शरीर में दुर्लभ होते हैं और जीवित रहने के लिए विशिष्ट परिस्थितियों की आवश्यकता होती है।
2. होस्ट की प्रतिरक्षा प्रणाली किसी अन्य व्यक्ति के स्टेम सेल को अस्वीकार कर सकती है, जैसा कि अक्सर अंग प्रत्यारोपण में होता है।
3. स्टेम सेल को इच्छित उपयोगी विभेदित ऊतक में बदलना नियंत्रित करना कठिन है।

पहला प्रयास स्टेम सेल और उनके विभेदन के रासायनिक वातावरण को दोहराने का था। इसमें कुछ सीमित सफलताएं मिलीं लेकिन पर्याप्त नहीं थी।

जैसे कई बायोटेक चीजों में, DNA & RNA की गहरी समझ ने वास्तविक प्रगति लाई।

विभेदन के दौरान वास्तविक समय में क्या होता है, इसे समझकर शोधकर्ता अब विभेदन प्रक्रिया को बहुत बेहतर नियंत्रित कर सकते हैं। वे अक्सर रोगी की ऊतक कोशिकाओं को लेकर उन्हें फिर से अनविभेदित स्टेम सेल में बदल भी सकते हैं।

स्टेम सेल के लिए सर्वश्रेष्ठ चिकित्सीय क्षेत्र

स्टेम सेल का उपयोग उपचार में सबसे अधिक समझदारी तब होती है, जब स्वस्थ ऊतक नष्ट या गैर-कार्यात्मक हो गए हों। इस संदर्भ में, नई कोशिकाओं को लाने से विफल अंग को उसकी सामान्य क्षमताओं में पुनर्स्थापित किया जा सकता है। इसलिए कुछ चिकित्सीय स्थितियां विशेष रूप से स्टेम सेल उपचारों के लिए प्रासंगिक हैं:

• न्यूरोलॉजिकल: कई न्यूरोलॉजिकल रोग न्यूरॉन्स या नसों के मरने से उत्पन्न होते हैं। अनुपस्थित कोशिकाओं को बदलना एक सीधा समाधान लगता है, विशेषकर जब न्यूरॉन्स अपने पड़ोसियों से फिर से जुड़ सकते हैं, यह आवश्यकताओं पर निर्भर करता है।
• कार्डियोवैस्कुलर: अधिकांश समय, दिल का दौरा केवल हृदय की मांसपेशी के एक हिस्से के मरने का सरल वर्णन है। मृत ऊतक को नई कोशिकाओं से बदलने से हृदय प्रणाली की मरम्मत में मदद मिल सकती है।
• टाइप-1 डायबिटीज: इस प्रकार का डायबिटीज शरीर की प्रतिरक्षा प्रणाली द्वारा इंसुलिन-उत्पादक कोशिकाओं के नष्ट होने से उत्पन्न होता है। इन कोशिकाओं को बदलने से इसे पूरी तरह से ठीक किया जा सकता है।
• गुर्दा विफलता: यदि गुर्दे के ऊतक मर रहे हैं, तो शरीर विषाक्त पदार्थों को फ़िल्टर करने की क्षमता खो देता है। विफल गुर्दों की मरम्मत रोगियों की जान बचा सकती है और कई घंटे लंबी दैनिक डायलिसिस सत्रों से बचा सकती है।
• जलन: गहरी जलन वाली त्वचा को बदलने की आवश्यकता होती है, और स्टेम सेल से उगाई गई नई त्वचा जलन के उपचार के लिए बहुत उपयुक्त उम्मीदवार है।
• आर्थराइटिस: अधिकांश जोड़ और कार्टिलेज रोगों में कार्टिलेज का वह हिस्सा नष्ट या घिसा हुआ होता है। इसे फिर से उगाने से समस्या का समाधान हो सकता है।

आप इस NIH लेख में भी स्टेम थेरेपी के बारे में अधिक पढ़ सकते हैं.

शीर्ष 5 स्टेम सेल कंपनियां

कंपनियों को इस लेख के लिखे जाने के समय के बाजार पूंजीकरण के आधार पर क्रमित किया गया है। यह कोई प्राथमिकता या वित्तीय सलाह नहीं दर्शाता।

1. Vertex

(VRTX )

Vertex सिस्टिक फाइब्रोसिस (4 अनुमोदित दवाओं) के उपचार में अग्रणी है, और अब नई क्षेत्रों में सक्रिय रूप से विविधीकरण कर रहा है। कंपनी अत्यधिक R&D केंद्रित है, जहाँ 70% संचालन खर्च और 3/5^th कर्मचारियों का कार्य R&D पर है।

यह CRISPR Therapeutics, जीन संपादन के नेताओं में से एक, के साथ निकटता से काम कर रहा है। वे सिकल सेल रोग, बीटा-थैलेसेमिया, और टाइप-1 डायबिटीज उपचार पर काम कर रहे हैं।

अंत में, उनके पास दर्द के लिए फेज 3 में एक उपचार है, जो $4B बाजार में अब ओपियोइड द्वारा प्रभुत्व रखता है। गैर-ओपियोइड विकल्प प्रीमियम मूल्य निर्धारण का दावा करेंगे और व्यापक चिकित्सा पेशेवरों के लिए रुचिकर होंगे।

Diabetes: Vertex का भविष्य फोकस

डायबिटीज Vertex उपचार के लिए अब तक का सबसे बड़ा संभावित बाजार है (केवल यूरोप और उत्तर अमेरिका में 2.5 मिलियन लोग), और वर्तमान में कोई उपचार नहीं है। डायबिटीज उपचार विकास की कहानी रोचक है, क्योंकि यह स्पष्ट रूप से Vertex का एक प्रमुख फोकस है। पहले, उन्होंने 2019 में Semma का अधिग्रहण किया। फिर, 2022 में उन्होंने Semma के प्रतिस्पर्धी ViaCyte को खरीदा। ViaCyte पहले से ही CRISPR Therapeutics के साथ उनके उपचार को सह-विकसित करने के समझौते में है, जो Vertex की ताकतों के साथ पूरी तरह मेल खाता है। इसके बाद CRISPR और Vertex के बीच एक अतिरिक्त समझौता आया ताकि उत्पाद को लगातार सुधारा जा सके और नए क्लिनिकल ट्रायल्स के लिए अनुमोदन।

(आप इस विस्तृत लेख में इस डायबिटीज उपचार तकनीक के बारे में अधिक पढ़ सकते हैं।)

Cystic fibrosis की आय 2018 में $3B से बढ़कर 2022 में $8.9B हो गई है। कंपनी ने 2018 में $635M का संचालन आय दर्ज किया, जो 2022 में $3.3B तक बढ़ गया।

Vertex इस सूची में अब तक की सबसे बड़ी कंपनी है, लेकिन इतना बड़ा नहीं कि उसकी स्टेम सेल थेरेपी डायबिटीज के लिए कंपनी की प्रोफ़ाइल को पूरी तरह न बदल दे। फेज 3 में दर्द निवारक थेरेपी भी कंपनी को आगे बढ़ा सकती है। इसलिए यह सेक्टर में सबसे सुरक्षित दांव हो सकता है, क्योंकि यदि स्टेम सेल थेरेपी विफल भी हो जाए, तो चल रही सिस्टिक फाइब्रोसिस आय कंपनी के मूल्यांकन को उचित बनाए रखेगी।

2. Vericel

(VCEL )

Vericel के अनुमोदित उत्पाद खेल चिकित्सा और त्वचा जलन देखभाल पर केंद्रित हैं।

कार्टिलेज मरम्मत उपचार, MACI, का उपयोग बढ़ रहा है और यह पुनर्स्थापना कार्टिलेज उत्पादों में अग्रणी है। अधिक अनुप्रयोग परीक्षण में हैं, जिसमें कंपनी के उपचार की आर्टिकुलेशन डिलीवरी के लिए नए सर्जिकल टूल विकसित करना शामिल है। कुल पता लगाने योग्य बाजार $3B अनुमानित है।

त्वचा जलन उपचार को 2022 की सर्दी में अनुमोदित किया गया और 2023 के मध्य तक व्यावसायिक किया जाएगा। कुल पता लगाने योग्य बाजार $600M अनुमानित है।

Source: Vericel

Vericel के पास Q4 2022 में $140M नकद है और कोई ऋण नहीं है। कंपनी 2020 से फ्री कैश फ्लो सकारात्मक रही है।  यह अगले 3 वर्षों में मजबूत राजस्व वृद्धि की उम्मीद करती है, वार्षिक +20% की दर से।

Source: Vericel

Vericel उन रूढ़िवादी निवेशकों के लिए एक रोचक विकल्प है जो सकारात्मक फ्री कैश फ्लो और पहले से अनुमोदित उत्पादों की तलाश में हैं। इसका वित्तीय स्थिति ठोस है और यह छोटे लेकिन कम प्रवेश वाले बाजारों में संचालित होता है, जिनका कुल टोटल एड्रेसेबल मार्केट कई अरब डॉलर है।

वर्तमान आय में अभी तक अनुमोदित त्वचा उत्पाद शामिल नहीं है, जो आने वाले 2-3 वर्षों में राजस्व वृद्धि की गारंटी देता है।

 3. Sangamo Therapeutics

(SGMO )

कंपनी जीन थेरेपी और स्टेम सेल दोनों में कार्यरत है। इसके 2 प्रमुख कार्यक्रम हैं:

• हेमोफिलिया A जीन थेरेपी, Pfizer के साथ साझेदारी में, क्लिनिकल ट्रायल फेज 3 में। Biologics License Applications (BLA) 2024 के अंत में अपेक्षित है।
  • प्रारंभिक परिणाम बहुत सकारात्मक रहे, जहाँ “Pfizer ने Q4 आय में बताया कि यह उनके सबसे आशाजनक एसेट्स में से एक बना रहता है।”
• Fabry रोग के लिए जीन थेरेपी, फेज 1/2 में।

इसके 2 मुख्य स्टेम सेल उपचार विकास में हैं:

• किडनी ट्रांसप्लांट अस्वीकृति के जोखिम को हटाने के लिए स्टेम सेल थेरेपी, फेज 1/2 में।
• सिकल सेल रोग के लिए स्टेम सेल थेरेपी, फेज 1/2 में।

अनुसंधान पाइपलाइन में अतिरिक्त 5 स्टेम सेल थेरेपी और 9 जीनोम इंजीनियरिंग थेरेपी शामिल हैं।

जीनोम इंजीनियरिंग का उपयोग प्रायोन रोग (जैसे मैड काउ रोग), हंटिंग्टन आदि जैसी न्यूरोलॉजिकल समस्याओं को हल करने के लिए किया जा सकता है। ये कार्यक्रम Pfizer, Novartis, Biogen, और Takeda के साथ साझेदारी में विकसित किए जा रहे हैं।

कंपनी ने स्वामित्व वाली निर्माण क्षमताओं में भारी निवेश किया है।  2022 के अंत में, Sangamo के पास $308M नकद था। यह अपने साझेदारों से क्लिनिकल रिसर्च माइलस्टोन प्राप्त करने के लिए भी धन प्राप्त कर रहा है, अब तक $815 मिलियन प्राप्त हुए हैं। स्टेम सेल थेरेपी के लिए भविष्य में $3.6B तक के माइलस्टोन भुगतान और जीनोम इंजीनियरिंग से संभावित अधिक भुगतान हो सकते हैं।

समग्र रूप से, Sangamo जीन और सेल थेरेपी तकनीकों में एक्सपोजर प्रदान करने वाला एक निवेश अवसर है। इसकी वित्तीय स्थिति अपेक्षाकृत ठोस है, बड़े फार्मास्यूटिकल कंपनियों के साथ गैर-डायल्यूटिव साझेदारियों के कारण।

4. BrainStorm Cell Therapeutics

(BCLI )

BrainStorm मल्टीपल स्क्लेरोसिस, अल्जाइमर, पार्किंसन्स, हंटिंग्टन रोग, या ऑटिज़्म स्पेक्ट्रम डिसऑर्डर जैसी न्यूरोलॉजिकल बीमारियों पर केंद्रित है। ALS उपचार फेज 3 में एकमात्र है, और इसे शीघ्र अनुमोदन मिलने की आशा है तथा प्रारंभिक परिणाम संकेत देते हैं कि यह रोकथाम में उपयोग होने पर मदद कर सकता है।

Source: Brainstorm Cell

BrainStorm Cell अपनी ऑटोलॉगस सेलुलर टेक्नोलॉजी प्लेटफ़ॉर्म (NurOwn®) का उपयोग करता है: कंपनी रोगी की बोन मैरो कोशिकाओं को लेकर उन्हें न्यूरॉन्स और अन्य तंत्रिका कोशिकाओं में बदलती है। यह प्रक्रिया काफी तेज़ है, केवल 7 दिन लेती है।

कंपनी के पास नकदी की स्थिति तंग लगती है, 31 दिसंबर 2022 तक केवल $4M नकद शेष है। यह हालिया तिमाही में $19M के शुद्ध नुकसान की तुलना में चिंताजनक है। इसलिए यह स्पष्ट है कि इसे ALS उपचार के व्यावसायीकरण और अन्य R&D कार्यक्रमों को आगे बढ़ाने के लिए इक्विटी और/या ऋण के माध्यम से अतिरिक्त धन जुटाने की आवश्यकता होगी।

समग्र रूप से, तकनीकी दृष्टिकोण से BrainStorm एक रोचक कंपनी लगती है, लेकिन गंभीर वित्तीय जोखिमों के साथ। जोखिम लेने वाले निवेशक स्थिति को निकटता से मॉनिटर कर सकते हैं और इन तत्काल वित्तीय चिंताओं के कारण स्टॉक गिरावट के बाद खरीद सकते हैं।

5. Gamida Cell

(GMDA )

Gamida तकनीक निकोटिनामाइड (NAM) का उपयोग करके स्टेम सेल की चिकित्सीय संभावनाओं को सुधारने पर केंद्रित है।

कंपनी वर्तमान में 2 उपचार विकास में रखती है:

• Omidubicel: एक स्टेम सेल थेरेपी जो हड्डी के मज्जा में कैंसरयुक्त कोशिकाओं को स्वस्थ कोशिकाओं से बदलती है। NAM‑सुधारित स्टेम सेल ने जीवित रहने की दर बढ़ाई है, और खतरनाक संक्रमणों के जोखिम को कम किया है।
  • Omidubicel PDUFA तिथि मई 1, 2023 निर्धारित है, जिससे FDA द्वारा स्वीकृति 6‑10 महीने बाद हो सकती है।
• GDA-201: अन्य कैंसरों, जैसे नॉन‑हॉजकिन्स लिंफोमा, मायलोमा आदि के लिए संशोधित श्वेत कोशिका थेरेपी।

Source: Gamida

Gamida का उपचार उन हजारों रोगियों को बचा सकता है जो मज्जा दाता नहीं पा सकते। इसके पास पहले से निर्मित और निरीक्षित निर्माण सुविधा भी है।

पिछली तिमाही (Q3 2022) में कंपनी के पास $62M वर्तमान संपत्तियां थीं। उस तिमाही का शुद्ध नुकसान $17M था।  कंपनी ने Q3 2022 में $14M मूल्य के शेयर जारी किए। अतिरिक्त डायल्यूशन $72M परिवर्तनीय ऋण के कारण संभव है।

Gamida एक अधिक सट्टा दांव है, क्योंकि इसकी पाइपलाइन में कम उत्पाद हैं और मौजूदा शेयरधारकों के डायल्यूशन का जोखिम अधिक है। इसलिए उचित निवेश रिटर्न के लिए पर्याप्त कम मूल्यांकन आवश्यक होगा।

स्टेम सेल अनुसंधान में शामिल अन्य कंपनियां

कुछ अन्य कंपनियां स्टेम सेल थेरेपी पर काम कर रही हैं लेकिन वे इतनी बड़ी हैं कि यह स्पष्ट नहीं है कि इन थेरेपीज़ कंपनी प्रोफ़ाइल में कितनी महत्वपूर्ण हैं।

AstraZeneca और Sanofi ने उन्नत स्टेम सेल थेरेपी कार्यक्रम विकसित किए हैं और इस क्षेत्र में कंपनियों का अधिग्रहण किया है। लेकिन ऐसे विशाल फार्मास्यूटिकल कंपनियों के साथ, ब्लॉकबस्टर दवाओं का मुख्य व्यवसाय भविष्य की आय का प्रमुख चालक बना रहेगा।