BioMarin ने GC Biopharma और Hanmi से फैब्री रोग की चिकित्सा का लाइसेंस लिया

BioMarin Pharmaceutical Inc. (BMRN ) 29 अक्टूबर, 2026 को BioMarin ने GC Biopharma Corp. और Hanmi Pharm Co., Ltd. के साथ HM15421/GC1134A के विकास और व्यावसायीकरण के लिए एक विशेष, विश्वव्यापी लाइसेंस समझौते की घोषणा की। HM15421/GC1134A फैब्री रोग के लिए जांचाधीन, लंबे समय तक असर करने वाली एंज़ाइम प्रतिस्थापन चिकित्सा है। समझौते की शर्तों के अनुसार, BioMarin 70 मिलियन डॉलर का अग्रिम भुगतान करेगी। इसके अलावा, कुछ विकास और व्यावसायिक पड़ाव पूरे होने पर GC Biopharma और Hanmi संयुक्त रूप से 405 मिलियन डॉलर तक की अतिरिक्त राशि पाने के पात्र होंगे, साथ ही HM15421/GC1134A की शुद्ध बिक्री पर अलग-अलग दरों से रॉयल्टी भी मिलेगी, कंपनी की घोषणा के अनुसार।

इस लाइसेंस के तहत BioMarin कोरिया को छोड़कर उम्मीदवार चिकित्सा के विश्वव्यापी अधिकार देता है। कोरिया में HM15421/GC1134A के व्यावसायीकरण के अधिकार GC Biopharma और Hanmi के पास रहेंगे। जारी चरण 1/2 अध्ययन के बाद, कोरिया के बाहर इस चिकित्सा के सभी आगामी नैदानिक विकास, विनिर्माण और व्यावसायीकरण की पूरी जिम्मेदारी BioMarin संभालेगी।

HM15421/GC1134A मानव पुनःसंयोजित अल्फ़ा-गैलेक्टोसिडेज़ A एंज़ाइम चिकित्सा है, जिसका फिलहाल फैब्री रोग से पीड़ित लोगों पर चरण 1/2 के नैदानिक परीक्षण में अध्ययन किया जा रहा है। BioMarin ने कहा कि यह उम्मीदवार चिकित्सा फैब्री रोग के लिए पहली उपचर्म एंज़ाइम प्रतिस्थापन चिकित्सा बन सकती है। इसे मौजूदा एंज़ाइम प्रतिस्थापन चिकित्साओं की तुलना में अर्ध-आयु बढ़ाने और स्थिरता बेहतर करने के लिए तैयार किया गया है, जिससे उपचर्म खुराक देना संभव हो सके। कंपनी के अनुसार, पूर्व-नैदानिक अध्ययनों में HM15421/GC1134A ने गुर्दे के कार्य, रक्तवाहिकाओं के स्वास्थ्य और परिधीय तंत्रिका तंत्र से जुड़े परिणामों सहित प्रमुख मापदंडों पर विशिष्ट प्रभावकारिता दिखाई। इस उम्मीदवार चिकित्सा को 2024 में अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन (FDA) से दुर्लभ रोग की दवा का दर्जा मिला।

“यह समझौता फैब्री रोग से प्रभावित समुदाय के प्रति हमारी बढ़ती प्रतिबद्धता को दर्शाता है और इस साल की शुरुआत में Amicus के अधिग्रहण को आगे बढ़ाता है,” BioMarin के अध्यक्ष और मुख्य कार्यकारी अधिकारी Alexander Hardy ने कहा। “हम आंतरिक अनुसंधान और बाहरी कार्यक्रमों, दोनों के ज़रिए अपने नैदानिक पोर्टफोलियो का विस्तार कर रहे हैं। HM15421/GC1134A इसमें बहुत अच्छी तरह फिट बैठता है और हमें फैब्री रोग के ऐसे रोगियों की नई पीढ़ी तक पहुँचने में मदद कर सकता है, जिनके उत्परिवर्तन GALAFOLD से उपचार के लिए उपयुक्त नहीं हैं।”

जारी चरण 1/2 अध्ययन

HM15421/GC1134A का मूल्यांकन खुले लेबल वाले, अलग-अलग खुराकों के परीक्षण और अवधारणा-सिद्धि वाले प्रथम-मानव चरण 1/2 परीक्षण में किया जा रहा है। यह परीक्षण ClinicalTrials.gov पर NCT06858397 के नाम से पंजीकृत है। GC Biopharma इसका मुख्य प्रायोजक है और Hanmi Pharmaceutical सहयोगी है। रजिस्ट्री के अनुसार, अध्ययन में प्रतिभागियों की भर्ती जारी है। इसकी वास्तविक शुरुआत 14 मई, 2025 को हुई, इसमें अनुमानित 18 प्रतिभागी शामिल होंगे और इसके 30 अगस्त, 2028 को पूरा होने का अनुमान है।

प्रतिभागियों को क्रमशः तीन खुराक समूहों—कम, मध्यम और अधिक—में रखा जाता है और दवा उपचर्म रूप से दी जाती है। प्राथमिक परिणाम माप में अधिकतम 48 सप्ताह की अवधि में प्रतिकूल घटनाओं की आवृत्ति और उनकी विशेषताएँ शामिल हैं। द्वितीयक मापों में अधिकतम सीरम सांद्रता और अंतिम उन्मूलन अर्ध-आयु जैसे औषध-गतिकी संबंधी मानदंड शामिल हैं। औषध-गतिकी प्रभावों के मापों में प्लाज़्मा और मूत्र में Gb3 और lyso-Gb3 का स्तर तथा अनुमानित ग्लोमेरुलर निस्यंदन दर में बदलाव भी शामिल हैं। रजिस्ट्री में भर्ती केंद्र अमेरिका के कैलिफ़ोर्निया, कन्सास, मिनेसोटा, ओहायो, पेनसिल्वेनिया और वर्जीनिया राज्यों के साथ-साथ अर्जेंटीना और दक्षिण कोरिया में सूचीबद्ध हैं।

विकास का इतिहास

GC Biopharma ने घोषणा की कि 3 सितंबर, 2024 को FDA ने इस चिकित्सा के चरण 1/2 परीक्षण के लिए जांचाधीन नई दवा के आवेदन को मंजूरी दे दी थी। कोरिया की दोनों कंपनियाँ इस चिकित्सा का LA-GLA नाम से संयुक्त विकास कर रही हैं। Hanmi की घोषणा 2 सितंबर, 2024 को प्रकाशित हुई थी। GC Biopharma ने बताया कि FDA ने LA-GLA को मई 2024 में दुर्लभ रोग की दवा का दर्जा दिया था। कंपनी ने कहा कि यह परीक्षण फैब्री रोग के रोगियों में LA-GLA की सुरक्षा, सहनशीलता, औषध-गतिकी और औषध-गतिकी प्रभावों का मूल्यांकन करने के लिए तैयार किया गया था।

Hanmi ने LA-GLA को फैब्री रोग के लिए “दुनिया की पहली महीने में एक बार दी जाने वाली उपचर्म चिकित्सा” बताया। कंपनियों की 2024 की घोषणाओं के अनुसार, फैब्री रोग के मौजूदा उपचार में पुनःसंयोजित एंज़ाइम को नसों के ज़रिए देने वाली एंज़ाइम प्रतिस्थापन चिकित्सा शामिल है। Hanmi ने कहा कि इस तरीके में रोगियों को हर दो सप्ताह में आसव के लिए अस्पताल जाना पड़ता है। उसने मौजूदा तरीके की सीमाओं में लंबे समय तक नसों के ज़रिए चिकित्सा लेने का बोझ और गुर्दे की बीमारी बढ़ने से रोकने में अपर्याप्त प्रभावकारिता को भी शामिल किया। GC Biopharma ने कहा कि अब तक किए गए पूर्व-नैदानिक अध्ययनों में इस चिकित्सा की औषधीय सक्रियता दिखाई दी है, जिसमें गुर्दे के कार्य में सुधार और रोग की अन्य अभिव्यक्तियों पर प्रभाव शामिल हैं।

BioMarin ने इस लाइसेंस को फैब्री रोग के लिए एक दूसरे संभावित उपचार को अपने पोर्टफोलियो में जोड़ने वाला बताया। यह समझौता 27 अप्रैल, 2026 को BioMarin द्वारा Amicus Therapeutics का अधिग्रहण पूरा किए जाने के बाद हुआ। यह प्रति शेयर $14.50 के नकद सौदे में किया गया था और इसका कुल इक्विटी मूल्य लगभग $4.8 अरब था। इस अधिग्रहण से Galafold (migalastat) भी BioMarin के पोर्टफोलियो में आया, जिसे कंपनी ने फैब्री रोग का पहला मौखिक उपचार बताया। यह उपचार उन वयस्कों के लिए निर्धारित है जिनमें GLA के ऐसे वेरिएंट हैं जिन पर यह दवा असर कर सकती है। Amicus का अनुमान था कि फैब्री रोग से पीड़ित लगभग 35 से 50 प्रतिशत लोगों में GLA के ऐसे वेरिएंट हो सकते हैं; हालांकि, दवा के असर की संभावना भौगोलिक क्षेत्र के अनुसार अलग-अलग होती है। Galafold को संयुक्त राज्य अमेरिका, यूरोपीय संघ, यूनाइटेड किंगडम और जापान समेत 40 से अधिक देशों में मंज़ूरी मिली हुई है। इस सौदे से पॉम्पे रोग के लिए दो घटकों वाला उपचार Pombiliti + Opfolda भी जुड़ा, साथ ही DMX-200 के अमेरिकी अधिकार भी मिले। DMX-200 एक अनुसंधानाधीन छोटी अणु वाली दवा है, जिसका फोकल सेगमेंटल ग्लोमेरुलोस्क्लेरोसिस के लिए तीसरे चरण का विकास जारी है।

फैब्री रोग एक दुर्लभ, एक्स-लिंक्ड लाइसोसोमल भंडारण विकार है। यह GLA जीन में विरासत में मिले आनुवंशिक बदलावों के कारण होता है, जो अल्फा-गैलेक्टोसिडेज़ A एंज़ाइम की गतिविधि को बाधित करते हैं। एंज़ाइम की गतिविधि घटने से लाइसोसोम में ग्लोबोट्रायोसिलसेरामाइड (GL-3) जमा होने लगता है। माना जाता है कि यही फैब्री रोग के लक्षणों का कारण बनता है, जिनमें दर्द, गुर्दे का काम करना बंद कर देना और दिल का दौरा तथा स्ट्रोक होने का बढ़ा हुआ जोखिम शामिल हैं। BioMarin की विज्ञप्ति के अनुसार, लक्षण गंभीर हो सकते हैं, हर व्यक्ति में अलग-अलग होते हैं और कम उम्र में शुरू हो जाते हैं।

1997 में स्थापित और कैलिफ़ोर्निया के सैन राफेल में स्थित BioMarin खुद को दुर्लभ रोगों के क्षेत्र की एक वैश्विक जैव-प्रौद्योगिकी कंपनी बताती है, जिसके नौ उपचार बाज़ार में उपलब्ध हैं। GC Biopharma, जिसे पहले Green Cross Corporation के नाम से जाना जाता था, का मुख्यालय दक्षिण कोरिया के योंगिन में है और यह प्लाज़्मा प्रोटीन तथा टीकों की निर्माता कंपनी है।