Βιοτεχνολογία
Το Sevabertinib της Bayer λαμβάνει έγκριση πρώτης γραμμής από τον FDA για NSCLC με μετάλλαξη HER2
Προσθέστε το Securities.io στις προτιμώμενες πηγές σας στο Google
Η Bayer ανακοίνωσε στις 9 Σεπτεμβρίου 2026, ότι η Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) χορήγησε επιταχυνόμενη έγκριση στο sevabertinib ως επιλογή θεραπείας πρώτης γραμμής για ενήλικες με τοπικά προχωρημένο ή μεταστατικό μη-κυτταρικό μη-αδενικοκυτταρικό καρκίνο του πνεύμονα (NSCLC) των οποίων οι όγκοι έχουν ενεργοποιημένες μεταλλάξεις στο τυροσίνη κινάση τομέα (TKD) του HER2 (ERBB2), όπως ανιχνεύονται με δοκιμή εγκεκριμένη από το FDA. Σύμφωνα με την εταιρεία, η απόφαση ακολουθεί την Προτεραιότητα Επισκόπησης και την Κατάσταση Θεραπείας Σπέρματος (Breakthrough Therapy Designation) του sevabertinib σε αυτό το πλαίσιο.
Το Sevabertinib είναι ένας στοματικός, αντιστρέψιμος, μικρός μοριακός αναστολέας τυροσίνης κινάσης (TKI). Η Bayer δηλώνει ότι το ένθεμα αναστέλλει ισχυρά το μεταλλαγμένο HER2, συμπεριλαμβανομένων των εισαγωγών του εξόνο 20 του HER2 και των σημειακών μεταλλάξεων του HER2, μπλοκάροντας τις τυροσίνης κινάσες που συμμετέχουν στην ανάπτυξη των καρκινικών κυττάρων, και ότι οι αντιστρέψιμοι TKI προσωρινά μπλοκάρουν τους στόχους τους, κάτι που, σύμφωνα με την εταιρεία, επιτρέπει πιο ακριβή έλεγχο της θεραπείας και ενδεχομένως μειώνει τις μακροπρόθεσμες παρενέργειες σε σύγκριση με τους μη-αντιστρέψιμους TKI. Το φάρμακο προέρχεται από τη στρατηγική ερευνητική συνεργασία της Bayer με το Broad Institute του MIT και του Harvard.
Δεδομένα SOHO-01 και η Συνθήκη Επαληθευτικής Δοκιμής
Η FDA ενέκρινε την ένδειξη πρώτης γραμμής μέσω της διαδρομής επιταχυνόμενης έγκρισης, βασιζόμενη στο ποσοστό αντικειμενικής ανταπόκρισης (ORR) και τη διάρκεια ανταπόκρισης (DOR) σε μια ομάδα 69 ασθενών χωρίς προηγούμενη θεραπεία στο τρέχον δοκιμαστικό στάδιο I/II SOHO-01 (NCT05099172), το οποίο αξιολογεί την αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια του sevabertinib σε ασθενείς με τοπικά προχωρημένο ή μεταστατικό NSCLC με μετάλλαξη HER2. Σε αυτήν την ομάδα, το ORR ήταν 75%, με πλήρεις ανταποκρίσεις στο 6% των ασθενών και μερικές ανταποκρίσεις στο 70%, ενώ το 73% των ανταποκριτών διατήρησε ανταπόκριση για τουλάχιστον έξι μήνες, ανέφερε η Bayer. Η εταιρεία δήλωσε ότι το προφίλ ασφαλείας του sevabertinib ήταν σύμφωνο με προηγούμενα ευρήματα.
Η συνέχιση της έγκρισης για την ένδειξη πρώτης γραμμής μπορεί να εξαρτάται από την επαλήθευση και περιγραφή του κλινικού οφέλους στη συνεχιζόμενη φάση III δοκιμή επαλήθευσης SOHO-02 (NCT06452277), η οποία αξιολογεί το sevabertinib σε σύγκριση με την τρέχουσα θεραπεία σε ασθενείς χωρίς προηγούμενη θεραπεία με προχωρημένο NSCLC με μετάλλαξη HER2, δήλωσε η Bayer.
«Η επιταχυνόμενη έγκριση του sevabertinib από το FDA σηματοδοτεί σημαντική πρόοδο για ασθενείς χωρίς προηγούμενη θεραπεία με NSCLC με μετάλλαξη HER2, οι οποίοι ιστορικά έχουν κακή πρόγνωση», δήλωσε ο Xiuning Le, MD, PhD, κύριος ερευνητής του SOHO-01 και αναπληρωτής καθηγητής Θωρακολογικής/Κεφαλής/Λαρυγγικής Ιατρικής Ογκολογίας στο Πανεπιστήμιο του Texas MD Anderson Cancer Center στο Χιούστον, Τέξας. Ο Le πρόσθεσε ότι το ορόσημο υπογραμμίζει τη κρίσιμη σημασία της ολοκληρωμένης μοριακής δοκιμής κατά τη διάγνωση, συμπεριλαμβανομένων των ενεργοποιημένων μεταλλάξεων HER2, ώστε οι ασθενείς να λαμβάνουν τη πιο κατάλληλη θεραπεία το συντομότερο δυνατό.
Η Christine Roth, Εκτελεστική Αντιπρόεδρος Παγκόσμιας Στρατηγικής Προϊόντος και Εμπορευματοποίησης και μέλος της Ομάδας Ηγεσίας Φαρμακευτικών Προϊόντων της Bayer, χαρακτήρισε την έγκριση ως «μια ισχυρή επικύρωση της δέσμευσης της Bayer για την προώθηση της ακριβούς ογκολογίας σε περιοχές με τις μεγαλύτερες ανεκπλήρωτες ανάγκες». Η Roth ανέφερε ότι το NSCLC με μετάλλαξη HER2 αποτελεί ξεχωριστό υπότυπο που συχνά επηρεάζει άτομα που δεν έχουν καπνίσει, και ότι υπάρχει κρίσιμη ανάγκη για πρόσθετες θεραπευτικές επιλογές για αυτούς τους ασθενείς.
Προηγούμενες Εγκεκριμένες Αποφάσεις στις Ηνωμένες Πολιτείες, την Κίνα και την Ιαπωνία
Στις 19 Νοεμβρίου 2025, η FDA χορήγησε επιταχυνόμενη έγκριση στο sevabertinib (Hyrnuo, Bayer HealthCare Pharmaceuticals Inc.) για ενήλικες με τοπικά προχωρημένο ή μεταστατικό μη-κυτταρικό NSCLC των οποίων οι όγκοι έχουν ενεργοποιημένες μεταλλάξεις HER2 (ERBB2) TKD, όπως ανιχνεύονται με δοκιμή εγκεκριμένη από το FDA, και που είχαν λάβει προηγούμενη συστηματική θεραπεία, σύμφωνα με την ανακοίνωση έγκρισης του οργανισμού. Ταυτόχρονα, η FDA ενέκρινε το Oncomine Dx Target Test της Life Technologies Corporation ως συνοδευτική διάγνωση για την ανίχνευση των ενεργοποιημένων μεταλλάξεων HER2 (ERBB2) TKD σε ασθενείς με μη-κυτταρικό NSCLC που ενδέχεται να είναι επιλέξιμοι για θεραπεία με sevabertinib.
Η προηγούμενη έγκριση βασίστηκε επίσης στο SOHO-01, μια ανοιχτής σήμανσης, μονοβραχία, πολυκεντρική, πολυ-συμπλέγμα δοκιμή, στην οποία τα κύρια μέτρα αποτελεσματικότητας ήταν το επιβεβαιωμένο ORR και DOR όπως αξιολογήθηκαν από BICR χρησιμοποιώντας RECIST v1.1, με τις ενεργοποιημένες μεταλλάξεις HER2 (ERBB2) να προσδιορίζονται σε ιστό όγκου ή πλάσμα από τοπικά εργαστήρια πριν την ένταξη. Ανάμεσα σε 70 ασθενείς που είχαν προηγούμενη θεραπεία και δεν είχαν λάβει θεραπεία στοχευμένη στο HER2, η FDA ανέφερε ORR 71% (95% CI: 59, 82), μέση DOR 9,2 μήνες (95% CI: 6,3, 15,0) και 54% των ανταποκριτών που διατήρησαν ανταπόκριση για τουλάχιστον έξι μήνες. Ανάμεσα σε 52 ασθενείς που είχαν προηγούμενη θεραπεία με αντισώματα-φάρμακα που στοχεύουν το HER2, το ORR ήταν 38% (95% CI: 25, 53), με μέση DOR 7,0 μήνες (95% CI: 5,6, μη αξιολογήσιμη) και 60% των ανταποκριτών που διατήρησαν ανταπόκριση για τουλάχιστον έξι μήνες.
Στην ανακοίνωσή της, η Bayer δήλωσε ότι η έγκριση του Νοεμβρίου 2025 βασίστηκε στην ομάδα D του SOHO-01, η οποία περιλαμβάνει ασθενείς που είχαν προηγούμενη θεραπεία αλλά δεν είχαν λάβει θεραπεία στοχευμένη στο HER2, και στην ομάδα E, η οποία περιλαμβάνει ασθενείς που είχαν προηγούμενη θεραπεία με αντισώματα-φάρμακα που στοχεύουν το HER2. Σύμφωνα με την ανακοίνωση της FDA, οι πληροφορίες χορήγησης περιλαμβάνουν προειδοποιήσεις και προφυλάξεις για διάρροια, ηπατοτοξικότητα, διαπλαστική πνευμονική νόσο (ILD)/πνευμονίτιδα, οφθαλμική τοξικότητα, αύξηση ενζύμων του παγκρέατος και τοξικότητα εμβρύου-έμβρυο, και η συνιστώμενη δόση είναι 20 mg λαμβανόμενα από το στόμα δύο φορές την ημέρα με τροφή μέχρι την πρόοδο της νόσου ή μη αποδεκτή τοξικότητα.
Η αξιολόγηση του Νοεμβρίου 2025 πραγματοποιήθηκε στο πλαίσιο του Project Orbis, μιας πρωτοβουλίας του Κέντρου Αριστείας Ογκολογίας της FDA που παρέχει ένα πλαίσιο για ταυτόχρονη υποβολή και αξιολόγηση φαρμάκων ογκολογίας μεταξύ διεθνών εταίρων. Για αυτήν την αξιολόγηση, η FDA συνεργάστηκε με το Health Canada, το Υπουργείο Υγείας του Ισραήλ και το Medicines and Healthcare products Regulatory Agency του Ηνωμένου Βασιλείου, και η υπηρεσία ανέφερε ότι οι αξιολογήσεις των αιτήσεων παρέμειναν σε εξέλιξη στις άλλες ρυθμιστικές αρχές. Η αίτηση χορήγησε προτεραιότητα στην αξιολόγηση, και το sevabertinib έλαβε χαρακτηρισμούς Breakthrough και Orphan drug, σύμφωνα με την ανακοίνωση.
Εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών, η Εθνική Διοίκηση Ιατρικών Προϊόντων της Κίνας ενέκρινε το sevabertinib νωρίτερα το 2026 ως μονοθεραπεία για ενήλικες με αεροτομή, τοπικά προχωρημένο ή μεταστατικό NSCLC των οποίων οι όγκοι έχουν ενεργοποιημένες μεταλλάξεις HER2 και που είχαν λάβει μία προηγούμενη συστηματική θεραπεία, δήλωσε η Bayer. Η έγκριση αυτή ακολούθησε χαρακτηρισμό Breakthrough Therapy από το Κέντρο Αξιολόγησης Φαρμάκων (CDE) της Κίνας για αυτόν τον πληθυσμό ασθενών, και το CDE έχει επίσης χορηγήσει στο sevabertinib τον χαρακτηρισμό Breakthrough Therapy για να επιταχύνει την ανάπτυξή του για χρήση πρώτης γραμμής σε προχωρημένο NSCLC με μετάλλαξη HER2. Στην Ιαπωνία, το Υπουργείο Υγείας, Εργασίας και Πρόνοιας έχει εγκρίνει το sevabertinib ως την πρώτη στοχευμένη θεραπεία για αυτήν την ένδειξη, η οποία μπορεί να χρησιμοποιηθεί ανεξαρτήτως γραμμής θεραπείας, συμπεριλαμβανομένης της πρώτης γραμμής, σύμφωνα με την εταιρεία.
Πέρα από τα SOHO-01 και SOHO-02, το sevabertinib μελετάται στη μελέτη panSOHO (NCT06760819) σε ασθενείς με μεταστατικούς ή αεροτομήσιμους στερεούς όγκους με ενεργοποιημένες μεταλλάξεις HER2, εξαιρουμένου του προχωρημένου NSCLC.
Ο καρκίνος του πνεύμονα είναι η κύρια αιτία θανάτων που σχετίζονται με τον καρκίνο παγκοσμίως, και το NSCLC αντιπροσωπεύει πάνω από το 85% των περιπτώσεων καρκίνου του πνεύμονα, σύμφωνα με την ανακοίνωση της Bayer. Η εταιρεία δηλώνει ότι οι ενεργοποιημένες μεταλλάξεις HER2 εντοπίζονται στο 2% έως 4% των ασθενών με προχωρημένο NSCLC, και ότι το 80% των ατόμων που διαγνώστηκαν με NSCLC έχουν ήδη προχωρήσει σε προχωρημένα στάδια, γεγονός που καθιστά τη νόσο πιο δύσκολη στη θεραπεία.
