PTC Therapeutics hæver forventningerne for 2026, efter at omsætningen i 3. kvartal når 358 mio. dollar

PTC Therapeutics (PTCT ) satte den 29. oktober 2026 tal på sine økonomiske resultater for tredje kvartal, der sluttede den 30. september 2026. Den samlede omsætning var 357,8 mio. dollar, og selskabet hævede forventningen til den samlede omsætning for hele 2026 til et interval på 1,29-1,32 mia. dollar. Det New Jersey-baserede selskab oplyste også, at det i løbet af kvartalet havde købt genterapien ST-920 mod Fabrys sygdom fra Sangamo Therapeutics for en kontantbetaling på 111,0 mio. dollar ved aftalens indgåelse.

Ifølge selskabets resultatmeddelelse for tredje kvartal 2026 var den samlede omsætning 357,8 mio. dollar mod 211,0 mio. dollar i tredje kvartal 2025. Nettoomsætningen fra produkter i den kommercielle portefølje var 275,9 mio. dollar mod 131,0 mio. dollar året før, en stigning, som selskabet beskrev som værende på over 100 %. PTC havde et nettotab på 51,7 mio. dollar, svarende til 0,62 dollar pr. aktie, både grundlæggende og udvandet, mod en nettoindtægt på 15,9 mio. dollar, svarende til 0,20 dollar pr. aktie, i tredje kvartal 2025. Kvartalets resultater omfattede et tab på 19,3 mio. dollar ved indfrielse af gæld og en indkomstskatteomkostning på 10,6 mio. dollar, mens driftsindtægten var 25,1 mio. dollar mod 3,0 mio. dollar året før.

Administrerende direktør Matthew B. Klein sagde, at selskabet havde leveret »endnu et stærkt kvartal med rekordhøj produktomsætning, drevet af det fortsatte momentum i lanceringen af Sephience«, og at resultatet betyder, at PTC er på rette spor til at nå sin milepæl for balance i pengestrømmen i år. Nu, hvor der er gået et år siden lanceringen, sagde han, at den »har været en succes efter alle målestokke«.

Detaljer om produkt- og royaltyindtægter

Sephience (sepiapterin) indbragte en nettoomsætning fra produkter på 181,9 mio. dollar i tredje kvartal 2026, hvilket ifølge selskabet var en stigning på 20 % i forhold til andet kvartal 2026. Heraf kom 145 mio. dollar fra USA og 37 mio. dollar fra markeder uden for USA. PTC oplyste, at mere end 2.000 patienter verden over var i aktiv behandling med Sephience pr. 30. september 2026.

Nettoomsætningen fra produkter med Translarna (ataluren) var 48,5 mio. dollar mod 50,7 mio. dollar i tredje kvartal 2025. Selskabet oplyste, at kvartalets Translarna-omsætning omfattede en statslig indkøbsordre fra Rusland. Nettoomsætningen fra produkter med Emflaza (deflazacort) var 25,1 mio. dollar mod 35,2 mio. dollar året før.

Roche oplyste, at salget af Evrysdi (risdiplam) fra årets begyndelse til dato var på cirka 1.470 mio. schweizerfranc (CHF), hvilket gav PTC royaltyindtægter på 81,7 mio. dollar i tredje kvartal 2026 mod 70,8 mio. dollar i samme periode i 2025.

Opkøbet af ST-920 og opdateringer om udviklingsporteføljen

I tredje kvartal 2026 købte PTC ST-920, en genterapi mod Fabrys sygdom, fra Sangamo Therapeutics for 111,0 mio. dollar ved aftalens indgåelse, med mulighed for yderligere betingede milepælsbetalinger på op til 100,0 mio. dollar baseret på myndighedsgodkendelser i USA. Kontantbetalingen ved aftalens indgåelse blev i kvartalet bogført som udgift til erhvervet forskning og udvikling under udførelse. Selskabet beskriver ST-920 som en adeno-associeret virussbaseret genterapi, der administreres én gang, og som potentielt kan mindske den belastning, der er forbundet med kronisk enzymerstatningsterapi. PTC forventer at færdiggøre indsendelsen af ansøgningen om biologisk lægemiddelgodkendelse (BLA) for ST-920 i fjerde kvartal 2026 med mulighed for fremskyndet godkendelse fra FDA og kommerciel lancering i 2027.

Om programmet for Huntingtons sygdom oplyste selskabet, at et Type C-møde med FDA for at drøfte fase 2-data for votoplam og en mulig vej til fremskyndet godkendelse nu er planlagt til første kvartal 2027 på grund af FDA’s mødeplanlægning. Det globale fase 3-studie INVEST-HD af votoplam er i gang med at rekruttere deltagere på forsøgssteder verden over og sigter mod at inkludere cirka 770 patienter med tidlige symptomer.

PROVE-FA-studiet af vatiquinone, der skal understøtte en genindsendelse af en NDA for behandling af Friedreichs ataksi, blev igangsat i tredje kvartal 2026. Ifølge selskabet vil det globale studie inkludere cirka 120 patienter i alderen 7 til 21 år og omfatter en åben behandlingsarm samt en matchet kontrolarm baseret på sygdommens naturlige forløb.

Selskabet igangsatte også et fase 2a-studie af PTC844, en DHODH-hæmmer af næste generation. Fase 1-studiet af PTC612, en oral NLRP3-hæmmer, skrider fortsat frem, og PTC303, en udviklingskandidat rettet mod splejsning af MSH3, forventes at gå ind i klinisk afprøvning i 2027.

Selskabet hævede forventningen til den samlede omsætning for hele 2026 til et interval på 1,29-1,32 mia. dollar og øgede forventningen til den samlede produktomsætning til 960-990 mio. dollar fra det tidligere interval på 850-950 mio. dollar. Forventningerne til GAAP-udgifter til forskning og udvikling samt salg, generelle og administrative omkostninger er fortsat 775-815 mio. dollar, mens forventningerne til ikke-GAAP-udgifter til forskning og udvikling samt salg, generelle og administrative omkostninger fortsat er 680-720 mio. dollar. Sidstnævnte beløb udelukker anslåede ikke-kontante udgifter til aktiebaseret aflønning på 95 mio. dollar. Selskabet oplyste, at ledelsen bruger disse ikke-GAAP-mål til at vurdere og identificere operationelle tendenser.

GAAP-omkostningerne til forskning og udvikling var 105,4 millioner dollar i tredje kvartal 2026 mod 100,2 millioner dollar året før; de ikke-GAAP-baserede omkostninger til forskning og udvikling var 94,9 millioner dollar eksklusive 10,5 millioner dollar i ikke-kontante, aktiebaserede kompensationsomkostninger. GAAP-omkostningerne til salg, generelle og administrative aktiviteter var 80,1 millioner dollar mod 84,0 millioner dollar i tredje kvartal 2025; de ikke-GAAP-baserede omkostninger til salg, generelle og administrative aktiviteter var 66,7 millioner dollar eksklusive 13,3 millioner dollar i aktiebaserede kompensationsomkostninger.

Likvider, likviditetsækvivalenter og omsættelige værdipapirer udgjorde i alt 2.127,9 millioner dollar pr. 30. september 2026 mod 1.945,4 millioner dollar pr. 31. december 2025. Den samlede gæld var 536,3 millioner dollar mod 286,6 millioner dollar ved udgangen af 2025, og forpligtelsen vedrørende salg af fremtidige royaltyindtægter var 2.305,6 millioner dollar mod 2.308,4 millioner dollar. Antallet af udstedte og udestående aktier var 83.535.767 pr. 30. september 2026.

I de ni måneder frem til 30. september 2026 var den samlede omsætning 990,9 millioner dollar mod 1.566,0 millioner dollar i samme periode i 2025, og nettoresultatet var 29,0 millioner dollar, svarende til en basisindtjening på 0,35 dollar pr. aktie, mod et nettoresultat på 817,6 millioner dollar, svarende til en basisindtjening på 10,40 dollar pr. aktie, i samme periode året før.