PTC Therapeutics, 3. çeyrek geliri 358 milyon dolara ulaşırken 2026 beklentisini yükseltti

PTC Therapeutics (PTCT ) Warren, New Jersey merkezli şirket, 30 Eylül 2026’da sona eren üçüncü çeyreğe ilişkin finansal sonuçlarını 29 Ekim 2026’da açıkladı. Toplam geliri 357,8 milyon dolar olarak kaydeden şirket, 2026 yılının tamamı için toplam gelir beklentisini 1,29 milyar ila 1,32 milyar dolar aralığına yükseltti. Şirket ayrıca, çeyrek içinde Fabry hastalığına yönelik ST-920 gen tedavisini Sangamo Therapeutics’ten peşin 111,0 milyon dolar nakit karşılığında satın aldığını bildirdi.

Şirketin 2026 üçüncü çeyrek finansal sonuç açıklamasına göre toplam gelir, 2025’in üçüncü çeyreğindeki 211,0 milyon dolara kıyasla 357,8 milyon dolar oldu. Ticari ürün portföyünün net ürün geliri, bir yıl önceki 131,0 milyon dolardan 275,9 milyon dolara yükseldi; şirket bu artışın %100’ü aştığını belirtti. PTC, 2025’in üçüncü çeyreğinde 15,9 milyon dolar net gelir veya hisse başına 0,20 dolar kâr açıklamışken, bu çeyrekte temel ve seyreltilmiş hisse başına 0,62 dolar, toplamda ise 51,7 milyon dolar net zarar bildirdi. Çeyrek sonuçlarına borcun sona erdirilmesinden kaynaklanan 19,3 milyon dolarlık zarar ve 10,6 milyon dolarlık gelir vergisi gideri dâhil olurken, faaliyet geliri bir yıl önceki 3,0 milyon dolara kıyasla 25,1 milyon dolar oldu.

İcra Kurulu Başkanı Matthew B. Klein, şirketin “Sephience lansmanının süregelen ivmesinin öncülüğünde, rekor düzeyde ürün geliri elde ettiği bir başka güçlü çeyreği” geride bıraktığını söyledi ve bu performansla PTC’nin bu yıl nakit akışı başa baş hedefine ulaşma yolunda ilerlediğini belirtti. Lansmanın birinci yılını doldurduğunu söyleyen Klein, “her ölçüte göre başarılı olduğunu” ifade etti.

Ürün ve Royalti Gelirlerine İlişkin Ayrıntılar

Şirkete göre Sephience (sepiapterin), 2026’nın üçüncü çeyreğinde 181,9 milyon dolar net ürün geliri elde etti; bu, 2026’nın ikinci çeyreğine kıyasla %20’lik bir artış anlamına geliyor. Toplam gelirin 145 milyon doları ABD’den, 37 milyon doları ise ABD dışından elde edildi. PTC, 30 Eylül 2026 itibarıyla dünya genelinde Sephience tedavisi gören 2.000’den fazla aktif hasta bulunduğunu bildirdi.

Translarna’nın (ataluren) net ürün geliri, 2025’in üçüncü çeyreğindeki 50,7 milyon dolara kıyasla 48,5 milyon dolar oldu. Şirket, bu çeyrekteki Translarna gelirine Rusya’dan gelen bir kamu alım siparişinin dâhil olduğunu belirtti. Emflaza’nın (deflazacort) net ürün geliri ise bir yıl önceki 35,2 milyon dolardan 25,1 milyon dolara geriledi.

Roche, yılbaşından bugüne Evrysdi (risdiplam) satışlarının yaklaşık 1.470 milyon İsviçre frangı (CHF) olduğunu bildirdi. Bu satışlar, 2026’nın üçüncü çeyreğinde PTC’ye 81,7 milyon dolar royalti geliri sağladı; 2025’in aynı döneminde bu tutar 70,8 milyon dolardı.

ST-920 Satın Alımı ve Klinik Geliştirme Programı Güncellemeleri

PTC, 2026’nın üçüncü çeyreğinde Fabry hastalığına yönelik bir gen tedavisi olan ST-920’yi Sangamo Therapeutics’ten peşin 111,0 milyon dolara satın aldı; ABD’deki düzenleyici onaylara bağlı olarak ayrıca 100,0 milyon dolara kadar koşullu kilometre taşı ödemesi yapılabilecek. Peşin nakit bedeli, çeyrekte satın alınan devam eden araştırma ve geliştirme gideri olarak kaydedildi. Şirket, ST-920’yi kronik enzim replasman tedavisinin yarattığı yükü azaltma potansiyeline sahip, tek sefer uygulanan adeno-ilişkili virüs gen tedavisi olarak tanımlıyor. PTC, ST-920 için Biyolojik Ürün Lisansı Başvurusu’nun 2026’nın dördüncü çeyreğinde tamamlanmasını; FDA’nın hızlandırılmış onay vermesi hâlinde ise ürünün 2027’de piyasaya sunulmasını bekliyor.

Huntington hastalığı programıyla ilgili olarak şirket, votoplamın 2. Aşama verilerini ve olası hızlandırılmış onay yolunu ele alacak FDA C Tipi toplantısının, FDA’nın takvimindeki düzenlemeler nedeniyle artık 2027’nin ilk çeyreğinde yapılmasının planlandığını bildirdi. Votoplamın küresel 3. Aşama INVEST-HD çalışmasında dünya genelindeki merkezlerde katılımcı alımı sürüyor; hedeflenen katılımcı sayısı, hastalığın erken belirtilerini gösteren yaklaşık 770 kişi.

Friedreich ataksisi tedavisine yönelik yeni ilaç başvurusunun (NDA) yeniden sunulmasını desteklemek üzere tasarlanan vatiquinone PROVE-FA çalışması 2026’nın üçüncü çeyreğinde başlatıldı. Şirkete göre küresel çalışmaya 7 ila 21 yaşlarında yaklaşık 120 hasta alınacak. Çalışmada, eşleştirilmiş bir doğal hastalık seyri kontrol kolunun yanı sıra açık etiketli bir tedavi kolu da bulunuyor.

Şirket ayrıca yeni nesil bir DHODH inhibitörü olan PTC844 için 2a Aşaması çalışmasını başlattı. Ağızdan alınan bir NLRP3 inhibitörü PTC612’nin 1. Aşama çalışması ilerlemeye devam ediyor. MSH3’ü hedefleyen bir ekleme-kesme geliştirme adayı PTC303’ün ise 2027’de klinik çalışmalara başlaması bekleniyor.

Şirket, 2026 yılının tamamı için toplam gelir beklentisini 1,29 milyar ila 1,32 milyar dolar aralığına, toplam ürün geliri beklentisini ise önceki 850 milyon ila 950 milyon dolar aralığından 960 milyon ila 990 milyon dolar aralığına yükseltti. GAAP kapsamında araştırma-geliştirme ile satış, genel ve idari giderlere ilişkin beklenti 775 milyon ila 815 milyon dolar aralığında değişmedi. GAAP dışı araştırma-geliştirme ile satış, genel ve idari giderlere ilişkin beklenti de tahmini 95 milyon dolarlık nakit dışı hisse bazlı ücret gideri hariç olmak üzere 680 milyon ila 720 milyon dolar aralığında kaldı. Şirket, yönetimin faaliyet eğilimlerini değerlendirirken ve belirlerken bu GAAP dışı ölçütleri kullandığını belirtti.

2026’nın üçüncü çeyreğinde GAAP kapsamındaki araştırma ve geliştirme (Ar-Ge) giderleri 105,4 milyon dolardı; bir yıl önce aynı dönemde bu tutar 100,2 milyon dolardı. Nakit dışı 10,5 milyon dolarlık hisse bazlı ücretlendirme gideri hariç tutulduğunda, GAAP dışı Ar-Ge giderleri 94,9 milyon dolardı. GAAP kapsamındaki satış, genel ve idari (SG&A) giderleri 80,1 milyon dolardı; 2025’in üçüncü çeyreğinde ise bu tutar 84,0 milyon dolardı. Hisse bazlı ücretlendirme gideri olan 13,3 milyon dolar hariç tutulduğunda, GAAP dışı SG&A giderleri 66,7 milyon dolardı.

Nakit, nakit benzerleri ve satılabilir menkul kıymetlerin toplamı 30 Eylül 2026 itibarıyla 2.127,9 milyon dolardı; 31 Aralık 2025 itibarıyla bu tutar 1.945,4 milyon dolardı. Toplam borç 536,3 milyon dolardı; 2025 yılı sonunda 286,6 milyon dolardı. Gelecekteki telif gelirlerinin satışına ilişkin yükümlülük 2.305,6 milyon dolardı; karşılaştırma için önceki tutar 2.308,4 milyon dolardı. İhraç edilmiş ve tedavülde bulunan hisse sayısı, 30 Eylül 2026 itibarıyla 83.535.767 idi.

30 Eylül 2026’da sona eren dokuz aylık dönemde toplam gelir 990,9 milyon dolardı; 2025’in aynı döneminde 1.566,0 milyon dolardı. Net kâr 29,0 milyon dolar, yani adi hisse başına 0,35 dolardı. Önceki yılın aynı döneminde ise net kâr 817,6 milyon dolar, adi hisse başına 10,40 dolardı.