Kesin Tedaviler 2030’a kadar 500 milyardan 3 trilyona 6 katına çıkabilir

Eski Tedavi Yöntemi

Until recently, most of the pharmaceutical industry has been focused on finding new chemical molecules that could be used as drugs. The idea is to find chemical compounds affecting body and cells.

Bu yöntem genellikle zor olmuştur. Başlangıçta, ilaç sektörü bitkiler ve diğer doğal kaynaklardan aktif molekülleri izole etmek için geleneksel tıbbı kullanabiliyordu. Aspirin gibi ilaçların da kaynağı burasıdır.

Zamanla, tamamen yeni moleküller bulmak zorunda kaldılar. Bu, çok sayıda deneme‑yanılma anlamına geliyordu. Genel bir kural olarak, tek bir tıbbi tedaviyi belirlemek 10.000 adaya kadar molekül gerektirebilir. Böyle bir süreç doğal olarak çok zaman alıcı ve maliyetlidir.

Özetle, bu yaklaşım “bir sorunu arayan çözüm” olarak tanımlanabilir. Kimyadan başlar ve vücutta bir şey yapıp yapamayacağını belirlemeye çalışırsınız. Ve ideal olarak, hastayı öldürmemek…

Kaynak: Klinik ilaç geliştirme sürecinin %90’ı neden başarısız oluyor ve nasıl iyileştirilebilir?

Çoğu zaman, bu ilaçlar yalnızca semptomları tedavi ederdi. Ağrı sinyalini kaldırmak için ağrı kesiciler verebilirsiniz, ancak ağrının nedenini çözmez. Kanser hücresinin nasıl göründüğünü ve onu neyin öldürebileceğini biliyorduk, ama neden kanserleştiğini bilmiyorduk.

Bu durum doktorları, işe yarayan bir şey bulma umuduyla karanlıkta atış yapmaya zorladı.

Bu yöntemin bir diğer sorunu, aktif moleküllerin birden fazla biyokimyasal etkiye sahip olma eğiliminde olmasıdır. Yani, örneğin akciğerlerde istenen etkiyi gösterirken, aynı zamanda kalp, karaciğer veya beyni de etkileyebilir.

Bu yüzden çoğu ilacın uzun bir “yan etki” listesi vardır. Bunun nedeni, aktif bir ilacın sadece istenen etkiye sahip olmasının oldukça nadir olmasıdır.

Yeni Yaklaşım

Eski yöntem on yıllar önce mantıklıydı, çünkü vücudun mekanizmaları hakkında çok az şey biliyorduk. 1953’ten önce DNA’nın çift sarmal olduğunu bile bilmiyorduk. PCR’in keşfedilmesi 1970’lere kadar sürdü ve kabul edilebilir bir maliyetle rutin hâle gelmesi daha da uzun zaman aldı. İnsan genomu 2003’e kadar dizilenmedi ve proje milyarlarca dolara mal oldu.

Fark şu ki, tam genom sekanslamasının maliyeti bugün 1.000 doların altına düştü.

Dolayısıyla, ancak şimdi vücudumuzdaki hücrelerde neler olduğunu makul bir şekilde görebiliyoruz. DNA “veritabanının” nasıl RNA “kodlama talimatına” dönüştüğünü ve bunun da aktif proteinlere nasıl dönüştiğini nihayet doğru bir şekilde anlıyoruz.

Kaynak: Ark Invest

Bu bilginin ilk sonucu, artık birçok hastalığın kök nedenini anladığımızdır. Kusurlu bir protein, eksik bir gen veya belirli bir hormonun görevini düzgün yapmaması. Vücudun kimyasını körü körüne değiştirmek ve en iyisini ummak yerine, neyin yanlış olduğunu biliyoruz.

İkinci sonuç, ilaç endüstrisinin klasik yaklaşıma yönelmesini sağlamaktır. Artık vücuttaki sorunu belirleyip onu düzeltmeye odaklanabilir.

Sorundan başlayıp çözüm aramak.

Yeni Araçlar

Son on yılda birçok biyokimyasal aracın araştırma laboratuvarından tıbbi araştırma veya ticarileşmiş tedavilere geçişini de gördük:

• Monoklonal antikorlar
• Özelleştirilmiş gen düzenleme
• RNA susturması (RNAi)
• mRNA aşıları
• Dokuya özgü hedefleme
• Kök hücreler
• Protein bozucular
• Bağışıklık düzenleyicileri
• Gen ve protein temelli tanı
• Doku 3B baskısı

Bu tedavilerin tümü genellikle “Kesin Tedaviler” şemsiyesi altında birleştirilir. Kimyasal temelli hedeflenmemiş tedavilerin “eski yolu”na karşı bir yaklaşımdır.

Monoklonal antikorlar ilk olanlardı. mRNA aşıları pandemi sırasında çarpıcı bir giriş yaptı. Diğerleri de aynı derecede önemli ve dönüştürücü olacak.

Kesin Tedaviler Pazarı

Şu anda, Kesin tedaviler Ark Invest’in tahminine göre 500 milyar dolarlık bir pazar. Artık sadece bir fikir ya da potansiyel ilaç değil, son on yılda ilaç sektörünün büyümesinin itici gücü.

(kesin tedavilerin kesin piyasa değeri, neyin kesin tedavi sayıldığına bağlı olarak tahminler arasında büyük ölçüde değişebilir)

Aynı çalışmada, Ark Invest bu pazarın 2030’a kadar 3 trilyon dolara ulaşacağını tahmin ediyor. Bu, sadece önümüzdeki 7 yılda 6 katlık bir büyüme anlamına geliyor.

Bu büyümenin arkasındaki itici güç birkaç alt sektördür

Gen Düzenleme

Birçok nadir hastalık kusurlu veya eksik bir gen nedeniyle ortaya çıkar. Hastalığın kök nedeni her hücrede derinlerde olup eksik bir biyokimyasal işlevden kaynaklanır. Bu, kimyasal bir ilacın “etkinleştireceği” veya “bastıracağı” bir şey olmadığı anlamına gelir. Sadece eksik işlevi her bir hücrede geri kazandırmak hastalığı iyileştirebilir.

Erken gen düzenleme çalışmaları ex vivo’ya odaklanmıştı; hücreler laboratuvarda düzeltilip vücuda yeniden enjekte ediliyordu. Yeni yöntemler ise in vivo tedavilere odaklanacak, hedeflenen her hücrenin genini doğrudan vücut içinde düzenleyecek.

mRNA

Bu, Covid-19’e karşı mRNA aşısı sayesinde geniş halk tarafından en çok bilinenidir. Ancak aşılar, mRNA’nın tek potansiyel uygulaması değildir. En umut vereni aslında kanser tedavisidir. Bu ve diğer mRNA uygulamaları hakkında daha fazla bilgiye makalemizdeki “mRNA Teknolojisinin Bir Sonraki Uygulaması: Kanser Tedavileri” başlıklı yazıdan ulaşabilirsiniz.

Sentetik Biyoloji

Gen düzenleme mevcut genleri değiştirirken, sentetik biyoloji tamamen yeni genler ve uzun DNA dizileri ekler. Bu, gen terapileri için doğal bir sonraki adımdır. Bu konuda daha fazla bilgiye makalemizdeki “En İyi 5 Sentetik Biyoloji Halka Açık Şirket” başlıklı yazıdan ulaşabilirsiniz.

Hedeflenmiş Protein Bozucular (TPD)

Bazen hastalıklar eksik genlerden değil, hatalı proteinlerin varlığından kaynaklanır. TPD, bu protein sayısını azaltabilir ve ne ilaçlarla ne de gen düzenleme ile çözülemeyen sendromları ele alabilir. Bu, 2016’dan beri incelenen yeni bir alan olmakla birlikte, klinik denemelerin II aşamasında bazı aday ilaçlar zaten bulunmaktadır.

Likid Biyopsi / Moleküler Kanser Tanısı

Çoğu kanser, sağlıklı hücrelerden ayıran özgün genetik dizilere sahiptir. Sorun, bu değişiklikleri doğrudan etkilenen organların bölümlerini örnek almadan tespit edebilmekti. Ayrıca, bir kanser ne kadar erken tespit edilirse, hayatta kalma şansı o kadar artar.

Likid biyopsi, kan içinde kanser belirteçlerini bulmak için en güçlü genetik tespit yöntemlerini kullanır. Bu, rutin kanser kontrolleri ve düşük maliyetli erken tespit imkanı sağlayabilir.

Likid biyopside lider şirket olan Grail hakkında daha fazla bilgiye, ana şirketiyle ilgili makalemizdeki “Illumina vs Pacific Bioscience: Yeni Nesil Genom Sekanslama Şirketi Seçimi” başlıklı yazıdan ulaşabilirsiniz.

Son olarak, belirli kanser türlerine karşı önceden var olan hassasiyeti tespit etmek için tam genom analizi, hangi hastaların daha düzenli izlemeye ihtiyaç duyacağını önceden belirlemeye yardımcı olabilir.

Kesin Tedaviler Şirketlerinden Seçkiler

Her bir şirketi detaylı olarak analiz etmeden, kesin tedavileri çok milyar dolarlık blockbuster tedavilere dönüştürmede öncü birkaç şirketi sıralayabiliriz (bazıları daha önce bahsedilmiş ve ilgili makalelerde daha ayrıntılı incelenmiştir).