Pamumuhunan sa Intellia Therapeutics (NASDAQ: NTLA)

Intellia Therapeutics (NTLA ) ay isang kumpanya ng biotechnology na gumagamit ng teknolohiyang CRISPR para sa pag-edit ng gene upang bumuo ng ilang eksperimental na gamot, marami sa mga ito ay may potensyal na iligtas ang hindi mabilang na buhay. Bilang isang medyo bagong teknolohiya sa pag-develop ng gamot, ang Intellia ay isa sa ilang kumpanya na nangunguna sa pananaliksik at pag-develop ng mga gamot na batay sa CRISPR. Sa pamamagitan ng matibay na network ng mga partner na pharmaceutical at ilang proprietary na metodolohiya, ang Intellia ay namumukod-tangi sa masikip na larangan bilang isa sa pinaka-promising na kumpanya ng pharmaceutical na nagsasagawa ng pananaliksik at pag-develop gamit ang CRISPR.

Ano ang Intellia Therapeutics (NTLA)?

Itinatag ang Intellia Therapeutics noong 2014 ng isang grupo ng mga Amerikanong siyentipiko na nagtrabaho sa pananaliksik na may kaugnayan sa CRISPR sa mga akademikong laboratoryo sa buong bansa. Kabilang sa grupong ito si Jennifer Doudna, co‑founder at isa sa mga siyentipikong tumanggap ng Nobel Prize noong 2020 para sa kanyang pioneering na gawain sa CRISPR. Ang CRISPR, na pinaikling para sa clustered regularly interspaced short palindromic repeats, ay isang teknolohiya na nabuo mula sa pagmamasid sa proseso na natural na nangyayari sa mga virus. Sa pamamagitan ng pag‑isa‑isa ng segment ng CRISPR ng virus na responsable sa pag‑replika at pag‑delete, nagawang lumikha ng mga “genetic scissors” ang mga siyentipiko, na maaaring mag‑delete, mag‑alis, at mag‑modify ng mga bahagi ng DNA.
Nakabase sa Cambridge, Massachusetts, ang kumpanya ay may higit sa 200 empleyado na nagtatrabaho sa iba’t ibang setting ng pananaliksik at klinikal. Tulad ng maraming startup na pharmaceutical, kinailangan ng Intellia na mag‑raise ng malaking kapital upang masimulan ang pananaliksik at pag‑develop ng pipeline ng mga promising na therapeutic. Ang Novatris, isang Swiss na pharmaceutical company, ay isa sa mga unang sumuporta sa Intellia. Pumasok ang Intellia sa isang kasunduan upang makipagtulungan sa Novatris sa pag‑develop ng mga CRISPR‑based na Chimeric antigen receptor T cell therapies kapalit ng $15 milyon na pondo. Ang mga relasyon sa Novatris at iba pang malalaking pharmaceutical company tulad ng Regeneron ay nagbigay‑daan sa Intellia na mapanatili ang sarili nito sa yugto ng startup. Sa suporta na ito, nagawa ng kumpanya na makabuo ng ilang breakthrough sa mga unang taon nito. Ilang taon lamang pagkatapos, noong 2016, nag‑lista ang Intellia sa NASDAQ.

Bakit Mahalaga ang Intellia Therapeutics (NTLA)?

Gamit ang mga teknolohiyang CRISPR‑based para sa pag‑develop ng gamot, may ilang gamot ang kumpanya sa pipeline na nasa iba’t ibang yugto ng pag‑unlad. Ang pinakamalapit na nasa proseso ng clinical trial ay ang gamot ng Intellia na OTQ923/HIX763 para sa Sickle Cell Disease. Maraming ibang kumpanya sa biotech space, tulad ng CRISPR Therapeutics (CRSP ) at Editas Medicine (EDIT ), ay gumagamit din ng CRISPR upang bumuo ng mga paggamot para sa sickle cell disease. Nakilala ang Intellia Therapeutics para sa kanilang gawain, na nakatanggap ng malaking tulong noong Nobyembre 2020 nang ang Bill at Melina Gates Foundation ay nagbigay ng grant upang higit pang paunlarin ang kanilang pananaliksik sa mga therapeutic para sa sickle cell disease. Ang grant ay ibinigay upang ituloy ang trabaho ng Intellia sa kanilang proprietary na non‑viral delivery system para sa in vivo genome editing.
Habang maraming kumpanya ang nagtatrabaho sa mga paggamot para sa Sickle Cell Disease gamit ang CRISPR, nakatuon din ang Intellia sa pagpapalawak ng mga therapy para sa mga sakit na may mataas na unmet need. Isa sa mga pinaka‑novel na gamot na nasa development ay ang kanilang Transthyretin Amyloidosis drug, na kasalukuyang nasa Phase 1 ng clinical trials. Ang Transthyretin Amyloidosis, isang kondisyon na nagdudulot ng pagbuo ng protein deposits sa mga organ at tisyu, ay may inaasahang haba ng buhay na 2‑15 taon matapos ang diagnosis. Tinatayang 50,000 katao sa buong mundo ang ipinanganak na may sakit na ito at karagdagang tinatayang 200,000 hanggang 500,000 na indibidwal ang nakaranas ng sakit sa kanilang buhay. Sa kasalukuyan, walang available na mga opsyon sa paggamot, at ang Intellia ang kumpanya na pinakamalayo na sa paghahanap ng lunas.

Mga Prospekta ng Intellia Therapeutics (NTLA)

Ang kumpanya ay nagtuon ng pagsisikap sa isang “full‑spectrum” na lapit sa pag‑develop ng gamot gamit ang CRISPR. Ang lapit na ito ay nangangahulugang ang mga gamot ay binubuo para sa parehong ex‑vivo at in‑vivo na paggamit. Sa mga in‑vivo na gamot, ang mga gene ay ini‑edit sa loob ng katawan, samantalang ang mga ex‑vivo na medisina ay nag‑e‑edit ng mga gene sa labas ng katawan at ibinabalik ito sa pasyente. Sa ganitong full‑spectrum na lapit, gumagamit ang kumpanya ng proprietary na lipid nanoparticle (LNP) delivery system para sa mga gamot. Ang LNP delivery system ay binubuo ng dalawang bahagi: isang messenger RNA na nag‑encode ng protina na may kinakailangang genetic changes at ang guide RNA na maaaring targetin ang isang segment sa DNA sequence. Ang teknik na ito ay nagbibigay kakayahan na alisin, ibalik, o gawin pareho ang mga aksyon nang sabay. Malaki ang pagpapalawak nito sa kakayahan mag‑edit ng gene, na nagpapahintulot sa mga gamot na i‑knockout ang tiyak na mga sequence, mag‑insert, o sunud‑sunod na mag‑edit gamit ang kombinasyon ng dalawang teknik. Ang paghalo at pagtugma sa ganitong paraan ay nagbibigay‑daan sa kombinasyon ng iba’t ibang gene‑editing techniques na magagamit nang sabay‑sabay.
Sa pagkakaroon ng ilang gamot sa pipeline na may magastos na presyo para sa research at development, nakipag‑partner ang kumpanya sa mas malalaking pharmaceutical na nagbigay ng pinansyal at siyentipikong suporta. Pinakakilala ay ang kanilang mga partnership sa Regeneron at Novatris. Ang Regeneron ay kasalukuyang partner sa tatlo sa anim na in vivo na gamot na binubuo ng Intellia, samantalang ang Novatris ay partner sa dalawa sa limang ex vivo na gamot na kasalukuyang nasa development. Nagbigay ang Regeneron ng $125 million noong 2016 para sa equity stake sa 10 gamot na nasa iba’t ibang yugto ng development. Ito ay sinundan ng karagdagang $100 million noong 2020, na inilaan para sa pag‑develop ng gamot para gamutin ang hemophilia A at B.

Saan Bilhin ang Intellia Therapeutics (NTLA)?

Ang broker na aming inirerekomenda ay Firstrade.

Ang Firstrade ay isang nangungunang online brokerage firm na nag‑aalok ng buong hanay ng mga produktong pamumuhunan at mga tool na dinisenyo upang matulungan ang mga mamumuhunan tulad mo na kontrolin ang iyong pinansyal na kinabukasan. Mula nang ito ay itinatag noong 1985, ang Firstrade ay nagpakadalubhasa sa pagbibigay ng mataas na halaga at de‑kalidad na serbisyo.

Pagsasama ng proprietary trading technology, isang lubos na intuitive na user interface, natatanging customer service at mga mobile application, nag‑aalok ang Firstrade ng komprehensibong solusyon para sa lahat ng iyong pangangailangan sa pamumuhunan.  Firstrade ay kasapi ng FINRA/SIPC.

Buod

Ang Intellia Therapeutics ay isa sa mga nangungunang kumpanya na kasalukuyang nagtatrabaho sa mga gamot na batay sa CRISPR. Nakagawa ang kumpanya ng malaking pag‑unlad sa ilang gamot, na lahat ay may potensyal na baguhin ang hindi mabilang na buhay. Suportado ng mga pangunahing pharmaceutical company at isang natatanging scientific team, ang Intellia ay may pinansyal at siyentipikong batayan na kinakailangan upang patuloy na itulak ang mga gamot sa pipeline. Sa kanilang pamumuhunan sa research at development, ilang proprietary na pamamaraan ang nabuo na tumutulong mapabilis ang proseso. Pinagsama, lahat ng mga salik na ito ay ginagawa ang Intellia Therapeutics na isang promising na kumpanya na may malaking puwang para sa paglago.