Pamumuhunan sa CRISPR Therapeutics (NASDAQ: CRSP)

CRISPR Therapeutics (NASDAQ: CRSP) ay isang kumpanya ng biotechnology na nagde-develop ng mga therapeutic gamit ang isang bago at makabagong metodolohiya. Ang CRISPR Therapeutics (CRSP ) ay pinangalanan mula sa isang teknik sa pag-edit ng genetiko na binuo ng isa sa mga co‑founder nito. Kilala sa impormal na tawag na “genetic scissors”, ang teknolohiyang CRISPR ay nagdadala ng kakayahang putulin, palitan, at i‑edit ang mga gene sa komunidad ng siyentipikong pananaliksik. Sa pamamagitan ng pagbuo ng teknik na ito, binuksan ng kumpanya ang pinto sa isang ganap na bagong paraan ng pag‑develop ng mga opsyon sa paggamot para sa iba’t ibang sakit. Ang mga bagong opsyon na ito ay nagbabago ng ating pananaw sa mga sakit, at ang potensyal na ganap na alisin ang mga namamanang sakit ay nagiging isang tunay na posibilidad.

Ano ang CRISPR Therapeutics (CRSP)

Ang kumpanya ay pinangalanan mula sa CRISPR, na pinaikling anyo ng clustered regularly interspaced short palindromic repeats. Ang CRISPR ay isang uri ng DNA sequence na nakaka‑detect at sumisira ng bacteriophage, ang bahagi ng mga virus na responsable sa pag‑replicate at pag‑infect sa katawan. Pinangalanan ang kumpanya mula sa CRISPR dahil ang isa sa mga co‑founder nito, si Emmanuelle Charpentier, ay nanguna sa pag‑develop ng paraan upang magamit ang CRISPR sa isang siyentipikong kapaligiran para i‑edit ang genetic material. Si Charpentier, kasama ang kasamahan niyang si Jennifer Doudna, ay nakapag‑dekrypt ng molekular na pag‑ugali nito sa bakterya at inilapat ang mga natutunan mula sa obserbasyon upang makabuo ng isang genetic editing tool. Sa pamamagitan ng pag‑isolated ng mekanismong ito na matatagpuan sa bakterya, nakalikha ang dalawang siyentista ng isang simpleng paraan upang madaling putulin ang DNA, na nagpapahintulot sa pagdaragdag o pagpapalit ng ilang bahagi ng genetic material. Ito ay isang makasaysayang tuklas na nagbigay-daan sa mga mananaliksik sa buong mundo na madaling pag-aralan ang mga organismo at magkaroon ng mas malalim na pag‑unawa sa papel ng DNA sa mga sakit. Dahil sa kanilang mga kontribusyon, sina Charpentier at Doudna ay nanalo ng Nobel Prize sa Kimika para sa 2020.

Ang kumpanya ay nakabase sa Switzerland at may mga pasilidad ng pananaliksik at pag‑develop sa United States. Ilang taon matapos magsimulang magtrabaho si Charpentier sa CRISPR noong 2011, itinatag niya ang kumpanya noong 2013. Nakakuha agad ng malaking interes ang kumpanya mula sa Bayer, isa sa pinakamalaking pharmaceutical companies sa mundo, na nag‑invest sa kumpanya. Mula noon, lumago ang kumpanya sa mahigit 300 empleyado at nag‑IPO noong 2016. Nakabuo ang kumpanya ng ilang therapeutic gamit ang CRISPR na nasa iba’t ibang yugto ng clinical trial process.

Bakit Mahalaga ang CRISPR Therapeutics (CRSP)?

Ang CRISPR gene‑editing platform ay isang rebolusyonaryong pamamaraan na may potensyal na tugunan ang maraming malulubhang sakit. Ilang breakthrough na gamot ang kasalukuyang sumasailalim sa clinical testing. Ang pinakamalapit sa regulasyon na pag‑apruba ay ang paggamot ng kumpanya para sa Transfusion‑dependent β‑Thalassemia (TDT) at Sickle Cell Disease (SCD), na tumutugon sa isang seryosong sakit sa dugo na may mataas na mortality rate. Layunin ng paggamot na ito na tularan ang isang genetic variation sa ilang indibidwal na nagreresulta sa kanilang pagkakaroon ng mababa o walang sintomas kapag na‑diagnose. Sa pamamagitan ng paglikha ng variation na ito sa mga pasyenteng may SCD at β‑Thalassemia, napakita na nababawasan ang mga sintomas. Ang grupong ito ng mga sakit, na tinatawag na hemoglobinopathies, ay karaniwang nangangailangan ng panghabang‑buhay na paggamot, kabilang ang blood transfusions at madalas na pag‑ospital. Taun‑taon, 360,000 ang ipinapanganak na may mga sakit na ito, bagaman hindi lahat ng kaso ay sapat na malala upang mangailangan ng panghabang‑buhay na paggamot. Ang layunin ng therapeutic na binuo gamit ang CRISPR ay bawasan ang fatality rate at gawing mas madaling pamahalaan ang sakit para sa mga pasyente. Habang ang mga paggamot para sa SCD at β‑Thalassemia ang pinakamalapit na nasa clinical trials, may ilang iba pang promising na kandidato ang kumpanya sa pipeline.

Mga Prospect ng CRISPR Therapeutics (CRSP)

Ang kasalukuyang trabaho sa SCD at β‑Thalassemia ay isa lamang sa napakaliit ngunit promising na paraan kung paano maaaring ilapat ang teknolohiyang CRISPR sa medisina. Sa U.S. at Europa lamang kung saan isinasagawa ang mga clinical trial, ang bilang ng potensyal na pasyenteng makikinabang sa paggamot na ito sa kasalukuyan ay higit sa 30,000. Ito ay mga pinaka‑malalang kaso lamang, at tinatantya ng CRISPR Therapeutics na kapag naging mas simple ang regimen ng paggamot, ang mga may mas banayad na kaso ay hihingi rin ng paggamot. Ito ay magdadala ng kabuuang bilang ng mga pasyente sa higit sa 160,000 sa U.S. at Europa lamang. Kung aprubahan ng mga regulasyon sa EU at United States, malamang na ang gamot ay gagamitin din sa ibang mga bansa. Ang pag‑prevalence ng sakit na ito sa populasyon ay mas mataas sa mga lugar tulad ng Africa, at ang malawak na distribusyon ay magkakaroon ng malaking epekto sa mga populasyon sa buong mundo.

Habang kahanga‑hang ang mga estadistika, ang SCD at β‑Thalassemia ay isa lamang sa maraming sakit na maaaring gamutin ng teknolohiyang CRISPR. Sa iba’t ibang yugto ng development process ay may mga CRISPR‑based na regimen para gamutin ang mga sakit tulad ng kanser, diabetes, at cystic fibrosis. Sa mga kasalukuyang trial, halos kalahati ay mga kolaborasyon kasama ang Bayer at iba pang malalaking kumpanya. Pinapayagan nito ang kumpanya na bawasan ang panganib sa sarili at nagbibigay din ng kayamanan ng kaalaman at karanasan sa CRISPR Therapeutics. Kasama rin sa mga partnership ang mga Amerikanong kumpanya na Viacyte at Vertex Pharmaceuticals (VRTX ). Minsan, may spekulasyon na interesado ang Vertex na magsanib sa CRISPR, na nagdulot ng pagtaas ng presyo ng stock. Sa isang talentadong scientific team at cutting‑edge na pananaliksik na isinasagawa ng CRISPR, nakuha ng kumpanya ang atensyon ng industriya, at ang pangmatagalang potensyal ng kumpanya ay nananatiling napakapanatag para sa mga mamumuhunan.

Buod

Ang teknolohiyang CRISPR ay isa sa pinaka‑kapana‑panabik at promising na scientific discoveries sa kamakailan. Sa pamamagitan ng paglikha ng paraan upang pag‑aralan at baguhin ang DNA nang eksakto, ang kakayahang magpagaling ng mga namamanang sakit ay papalapit nang maging realidad. Sa isang talentadong scientific team, ang kumpanya ay malayo na sa proseso ng pag‑develop ng gamot at may ilang promising na therapeutic na nasa testing at approval process. Kasama ng kanilang koneksyon sa mga pangunahing pharmaceutical companies, ang CRISPR Therapeutics ay may lahat ng kasangkapan upang maging isang pangunahing manlalaro sa larangang ito.