Maaari bang Tuluyang Gamutin ng CRISPR ang Type 1 Diabetes?

Pag-unawa sa Diabetes at ang mga Hamon Nito

Diabetes may dalawang anyo. Ang Type 2 diabetes ang pinaka-karaniwang anyo at karamihan ay isang metabolic na sakit, na nagmumula sa hindi malusog na pamumuhay at labis na katabaan, kung saan ang mga selula ng katawan ay tumitigil sa tamang pagtugon sa insulin.

Isang mas mapanganib na anyo ng diabetes ay ang Type 1, kung saan inaatake ng immune system ang sarili nitong mga selula, lalo na ang mga islet ng Langerhans sa pancreas, na responsable sa paggawa ng insulin. Bilang resulta, ang sakit na ito ay 100% nakamamatay hanggang sa pag-imbento ng mga injection ng insulin.

Pinagmulan: Nature

Gayunpaman, ang insulin ay hindi isang mahiwagang solusyon, dahil nangangailangan ito ng patuloy na pagsubaybay sa antas ng asukal sa dugo, at hindi pa rin natatanggal ang lahat ng posibleng komplikasyon ng type 1 diabetes. Kadalasan din itong nagsisimula sa pagkabata, na labis na nakaaapekto sa kalidad ng buhay ng mga pasyente sa murang edad.

Pinagmulan: Sprint Medical

Ito ang dahilan kung bakit mas matibay na lunas ang magiging ideal. Ang ilang biotech na kumpanya ay umuusad, gamit ang pag-implant ng mga selulang gumagawa ng insulin na kinuha mula sa mga donor ng organo, o mula sa mga stem cell na pinalaki sa laboratoryo.

Gayunpaman, ang mga pamamaraang ito ay hindi nag-aalis ng tendensiya ng immune system ng pasyente na sirain ang mga selulang pancreatic. Kaya upang maging epektibo ang paggamot, kailangan din nilang uminom ng mga immunosuppressant na gamot.

Bagaman pinoprotektahan nito ang mga na-implant na selula, ang pagsupil sa aktibidad ng immune ay may kasamang panganib ng impeksyon, kanser, at iba pang seryosong side effect.

Sa ngayon, walang mapagkakatiwalaang therapeutic na daan upang i-reprogram ang immune system upang itigil ang autoimmune syndrome. Ngunit isang bagong pamamaraan ang sumisikat, kung saan ang mga na-implant na selula ng pancreas ay binabago sa antas ng genetika upang hindi mag-trigger ng immune response, na nag-aalis ng pangangailangan para sa mga immunosuppressant.

Ang kilalang siyentipikong journal na Nature ay nag-ulat ng bagong pag-unlad para sa konseptong ito, sa isang artikulo na may pamagat na “Hope for diabetes: CRISPR-edited cells pump out insulin in a person — and evade immune detection”.

Mga Bagong Pamamaraan sa Paggamot ng Type 1 Diabetes

Pagbabalik ng mga Gawain, Ngunit May mga Paalala

I-swipe upang mag-scroll →

Tulad ng nabanggit, may ilang pag-unlad na naganap sa pag-implant ng mga selulang gumagawa ng insulin.

Vertex Pharmaceuticals (VRTX ) ang nangunguna, matapos ang sunud-sunod na mga pagkuha:

• Una, noong 2019, nakuha ang Semma Therapeutics, isang startup na itinatag batay sa mga patente na binuo ni Doug Melton sa Harvard University.
• Pangalawa, sa pagkuha ng ViaCyte noong 2021, nag-iinject ng pancreas progenitor stem cells sa pancreas.

Noong Hunyo 2025, iniulat ng Vertex na nag-transplant sila ng embryonic stem-cell-derived na islet sa 12 tao na may type 1 diabetes, isang taon na ang nakalipas. Sa 12 tao, 10 kalahok na ang hindi na kailangan ng insulin injection. Plano ng kumpanya na humingi ng regulatoriong pag-apruba para sa cell therapy na ito sa susunod na taon.

Gayundin, ang Reprogenix Bioscience sa Hangzhou, China, ay gumagawa ng mga islet mula sa reprogrammed na stem cell na nagmula sa sariling taba ng tumatanggap, na may mga unang ulat ng tagumpay.

Ang mga pamamaraang ito ay patuloy na nangangailangan ng immunosuppression, kahit na gamit ang sariling selula ng pasyente, dahil ang pagwasak ng immune system sa mga selulang gumagawa ng insulin ang nagdulot ng sakit sa simula.

Sa 9.4 milyong bata at adulto na may type-1 diabetes noong 2025, at inaasahang 16.4 milyong sa 2040, na nagdudulot ng 201,600 na kamatayan bawat taon, kinakailangan ang mas matibay na paggamot.

Maaari bang Payagan ng CRISPR ang Ganap na Pagbawi?

Isang ibang pamamaraan ang kinukuha ng Sana Biotechnology (SANA ), isang startup na nakabase sa Seattle, Washington.

Sa isang breakthrough na anunsyo, inanunsyo ng Sana na nag-implant sila ng CRISPR-edited na selula ng pancreas sa isang tao na may type 1 diabetes.

Ang mga genetically modified na selula ay naglabas ng insulin na nagreregula ng asukal sa loob ng ilang buwan nang hindi kailangan ng tumanggap na uminom ng mga gamot na nagpapababa ng immune response.

“Talagang napasigla ng paunang datos ang aming komunidad — at ito ay isang napakagandang pamamaraan,”

Aaron Kowalski – Punong ehekutibo ng Breakthrough T1D, isang non-profit na organisasyon

Inilarawan nila ang kanilang mga resulta sa New England Journal of Medicine¹, sa pamagat na “Survival of Transplanted Allogeneic Beta Cells with No Immunosuppression”.

Sapat Na Ba Ito Talaga?

Ang ibang siyentipiko ay medyo hindi gaanong nasasabik sa anunsyo. Itinuturo nila ang ilang pangunahing limitasyon sa mga paunang resulta.

Una, tanging isang tao lamang ang nasaklaw ng pag-aaral, na nagpapahirap maintindihan kung ang protocol ay sapat na mapagkakatiwalaan para sa malawakang paggamit.

Isa pang isyu ay ang pasyente ay nakatanggap ng mababang dosis ng mga selula, na nagdulot ng napakababang produksyon ng insulin, kaya hindi pa natatanggal (pa?) ang pangangailangan ng pag-inom ng insulin.

Gayunpaman, tila naabot na ang isang napakahalagang hakbang, na kung saan nilikha ang isang genetic modification na nagtatago sa mga na-implant na selula mula sa immune system.

Pamumuhunan sa mga Solusyon ng CRISPR

Sana Therapeutics

Itinatag ang Sana Therapeutics noong 2019 ng mga dating ehekutibo ng Juno Therapeutics na sina Hans Bishop at Steve Harr.

Ang Juno Therapeutics ay isang immunotherapy na kumpanya na nakuha ng Celgene sa halagang $9 bilyon, na kalaunan ay nakuha ng Bristol-Myers Squibb (BMY ) (BMS) isang taon pagkatapos sa halagang $74 bilyon.

Ang binagong “hypoimmune” na mga selula ay dinisenyo upang iwasan ang parehong bahagi ng immune system: ang adaptive at innate na mga sistema.

Upang iwasan ang mga lymphocyte ng adaptive system, binago nila ang mga marker na HLA-1 at 2. Ngunit mag-isa, ito ay magpapasensitibo lamang sa mga selula sa pag-atake ng innate system.

Kaya nag-overexpress din sila ng protina na tinatawag na CD37. Ang protinang ito ay nagsisilbing proteksiyon na “huwag mo akong patayin” na signal na pumipigil sa mga immune watchdog, na kilala bilang natural killer cells, na umatake sa mga na-edit na selula.

Pinagmulan: Sana Therapeutics

Ang susunod na yugto para sa kumpanya ay huwag gumamit ng mga selula mula sa donor ng organo, kundi lumikha ng parehong uri ng hypoimmune na selula mula sa stem cell, na magpapahintulot ng mass production.

Ilalapit nito ang kumpanya sa isang komersyal na magagamit na produkto, ngunit malamang na hindi magsisimula ang mga clinical trial bago ang 2027 at tatagal ng ilang taon pagkatapos nito.

Pinagmulan: Sana Therapeutics

Maaaring magkaroon ang konseptong ito ng malaking potensyal lampas pa sa diabetes. Higit sa 75 na iba’t ibang uri ng autoimmune disorder ang pinapagana ng immune B-cell pathology.

Kung ang estratehiya ng paglikha ng hypoimmune na mga selula ay maaaring ilapat sa ibang uri ng selula bukod sa pancreatic cells, maaaring magamit ito upang iligtas ang buhay ng higit sa 5 milyong iba pang pasyente.

Sa parehong paraan, ang allogenic CAR-T cells na ginagamit sa paggamot ng kanser ay maaari ring makinabang mula sa teknolohiyang ito. Ang SC291 research program ng kumpanya, na ngayon ay nasa phase I ng clinical trials, ay sinusuri ang potensyal ng konseptong ito.

Pinagmulan: Sana Therapeutics

Sa pangkalahatan, ang paunang resulta ng Sana Therapeutics ay napakapanatag at maaaring higitan pa ang kahanga-hangang resulta ng mga maagang clinical trial ng Vertex, dahil sa pamamaraang ito ay hindi nangangailangan ng immunosuppressants.

Gayunpaman, kailangang malaman ng mga mamumuhunan na ang kumpanya ay nasa napaka-early na yugto pa, maraming taon bago maabot ang isang FDA-approved na therapy.

Sa pagtingin sa karaniwang rate ng kabiguan sa pag-develop ng gamot at clinical trials, nangangahulugan ito na ang stock ng kumpanya ay may likas na panganib na konektado sa posibleng medikal o teknikal na aberya sa hinaharap.

Pinakabagong Balita at Pag-unlad sa Stock ng Sana Therapeutics (SANA)

Mga Sanggunian:

^{1. Per-Ola Carlsson, Xiaomeng Hu, Ph.D., et al. Survival of Transplanted Allogeneic Beta Cells with No Immunosuppression. New England Journal of Medicine. VOL. 393 NO. 9. (2025) DOI: 10.1056/NEJMoa2503822}