Pamumuhunan sa Editas Medicine (NASDAQ: EDIT)

Editas Medicine (EDIT ) ay isang kumpanya ng biotechnology na nakatuon sa pananaliksik ng mga gamot gamit ang CRISPR. Ang CRISPR, na pinaikling anyo ng clustered regularly interspaced short palindromic repeats, ay isang teknolohiya na binuo bilang resulta ng pagmamasid sa isang proseso na natural na nangyayari sa loob ng mga virus. Sa pamamagitan ng pag-isa-isahin ng segmentong CRISPR ng virus na responsable sa pag-uulit at pag-delete, nagawang lumikha ng mga siyentipiko ang tinatawag na “genetic scissors”, na maaaring magtanggal, mag-alis, at mag-modify ng mga bahagi ng DNA. Sa pamamagitan ng mga paggamot na ito, umaasa ang kumpanya na ang ilan sa mga pinakamalubhang sakit sa mundo, kabilang ang marami na wala pang kasalukuyang lunas, ay maaaring magamot.

Ano ang Editas Medicine (EDIT)?

Itinatag ang Editas Medicine noong 2013 ng isang pangkat ng mga siyentipiko na may ugnayan sa Harvard at MIT. Sa pamumuno ng isang natatanging pangkat ng siyentipiko, nagawang makakuha ng pondo ang kumpanya nang maaga upang itaguyod ang mahalagang pananaliksik sa CRISPR. Sa kanilang unang round ng Series B funding, nakakuha ang kumpanya ng interes mula sa isang mahalagang grupo ng mga mamumuhunan kabilang sina Bill Gates at ang kanyang chief science and tech advisor na si Boris Nikolic. Nagamit ng Editas ang interes na ito upang makalikom ng higit sa $120 milyong dolyar, at nakabuo rin ng mahahalagang koneksyon sa mas malalaking kumpanya sa sektor. Sa maagang yugto, inilunsad ng kumpanya ang pakikipagtulungan sa Juno Therapeutics upang bumuo ng mga therapy para gamutin ang kanser. Tinantiya ng dalawang kumpanya na ang potensyal na halaga ng pakikipagtulungan ay $737 milyong dolyar.

Ang pangkat ng pananaliksik at pag-unlad ng kumpanya ay nakatuon sa parehong in vivo na mga gamot, na nag-eedit ng mga gene sa loob ng katawan, pati na rin sa ex vivo na mga gamot, na nag-eedit ng mga gene sa labas ng katawan at ibinabalik sa pasyente. Ang plataporma na ginagamit para sa pag-develop ng mga gamot na CRISPR ay kinabibilangan ng parehong Cas9 at Cas12a nucleases. Ang dalawang magkaibang protina ay kumakapit sa DNA at nagbibigay-daan sa gene editing sa bahagyang magkaibang paraan. Ang dalawang variant ng CRISPR ay nagbibigay ng iba’t ibang kakayahan sa pagtutok at pag-edit, na nagbibigay sa mga mananaliksik ng maraming opsyon kapag pinipili ang pinakamainam na pagpipilian para sa pag-develop ng gamot na tutugon sa tiyak na mga sakit.

Bakit Mahalaga ang Editas Medicine (EDIT)?

May pipeline ang Editas ng mga gamot na nasa pag-develop na nakatuon sa tatlong malawak na kategorya: mga sakit sa mata, mga sakit sa dugo, at oncology. Ang pinaka-advance ay ang kanilang mga gamot na gene-editing para gamutin ang mga sakit sa mata. Ang Leber congenital amaurosis, o LCA, ay isang namamanang mutasyon sa genetiko na matatagpuan sa hindi bababa sa 18 na iba’t ibang gene. Ang LCA ay pangunahing sanhi ng color blindness sa mga bata at maaaring magdulot ng malubhang pagkawala ng paningin sa paglipas ng panahon. Ang mutasyon na nagdudulot ng LCA ay natagpuan sa 3 sa bawat 100,000 na bata, at kasalukuyang walang lunas para sa LCA sa merkado. Katulad na antas ng pag-unlad ang kanilang mga paggamot para sa mga sakit sa dugo na kilala bilang hemoglobinopathies. Ang Editas ay bahagyang nahuhuli sa CRISPR Therapeutics (CRSP ), isa pang kumpanya na gumagana sa larangang ito na may maraming gamot para gamutin ang sickle cell disease at β-Thalassemia sa mga clinical trial. Ang isa pang kategorya ng mga gamot sa pipeline ay ang kanilang mga oncological treatment drugs, na nakatuon sa pag-edit ng mga T cell upang maging mas epektibo sa paglaban sa kanser sa katawan.

Ang makabagong lapit na ginagawa ng Editas sa mga gamot na batay sa CRISPR ay tumutulong upang ito ay mangibabaw sa kompetisyon. Ang Editas ay ang unang kumpanya na nag-develop at nag-test ng gamot para sa in-vivo na paggamit. Sa pamamagitan ng teknikong ito, nag-inject ang mga mananaliksik ng Editas ng isang virus na naglalaman ng edited DNA sa isang pasyenteng may LCA. Ang edited DNA na ito ay naglalaman ng mga tagubilin na nagsasabi sa katawan kung paano baguhin ang sarili nitong DNA upang alisin ang segmentong genetiko na nagdudulot ng sakit. Bagaman nasa maagang yugto pa lamang, ang potensyal ng ganitong uri ng paggamot ay lalo pang nagpapatibay sa potensyal ng CRISPR sa hinaharap ng medisina.

Mga Prospekto ng Editas Medicine (EDIT)

Sa kasalukuyan, may halos isang dosenang iba’t ibang gamot na binuo gamit ang CRISPR ang Editas na nasa iba’t ibang yugto ng produksyon. Marami sa mga ito ay binubuo sa pakikipagtulungan sa mas malalaking kumpanya tulad ng Allergan Pharmaceuticals. Sa pamamagitan ng mga pakikipagtulungang ito, ang mga gamot ay co-developed at pagkatapos ay pantay na hinahati ang kita, kung saan ang mas malaking kumpanya ang responsable sa karamihan ng proseso ng komersyalisasyon. Ang parehong Editas at mga kasosyo ay nakabuo ng matibay na internal at external na proseso ng paggawa, at handa ang kumpanya na mag-scale kung maaabot ng kanilang mga gamot ang yugto ng pag-apruba. Sa bahagi ng oncology, nakipagtulungan ang kumpanya sa higanteng industriya na Bristol Myers Squibb. Sa pamamagitan ng relasyon na ito, nabigyan ang Editas ng higit sa $100 milyong pondo hanggang ngayon.

Bukod sa kanilang kasalukuyang pokus sa mga sakit sa mata, sakit sa dugo, at oncology, ang mga metodong nabuo hanggang ngayon ng kumpanya ay nagtatakda ng entablado para sa mga susunod na gamot na gagamot ng iba’t ibang iba pang genetic disorder. Tinatantiya ng kumpanya na may higit sa 6,000 na genetic disorder sa tao, na lahat ay may potensyal na magamot sa pamamagitan ng genetic editing. Ang anumang pananaliksik na ginagawa ng Editas ngayon gamit ang platapormang CRISPR ay magpapabilis lamang ng paglago sa hinaharap patungo sa iba pang larangan. Gumagamit ang kumpanya ng maraming bagong pamamaraan, at pinoprotektahan ang mga ito sa pamamagitan ng mga patente. Sa kabuuan, may mahigit sa 220 patente ang kumpanya at may karagdagang 800 na nakabinbin. Ang mga eksperimento tulad ng kanilang kauna-unahang in-vivo treatment options sa buong mundo ay patuloy na itinutulak ang mga hangganan ng kung ano ang kayang gawin ng teknolohiyang CRISPR.

Saan Bilhin ang Editas Medicine (EDIT)?

Ang broker na aming inirerekomenda ay Firstrade.

Ang Firstrade ay isang nangungunang online brokerage firm na nag-aalok ng buong hanay ng mga produktong pamumuhunan at mga tool na dinisenyo upang tulungan ang mga mamumuhunan tulad mo na kontrolin ang iyong pinansyal na kinabukasan. Mula nang itatag ito noong 1985, ang Firstrade ay nagpakadalubhasa sa pagbibigay ng mataas na halaga at de-kalidad na serbisyo.

Sa pagsasama ng proprietary trading technology, isang lubos na intuitive na user interface, natatanging customer service at mga mobile application, nag-aalok ang Firstrade ng komprehensibong solusyon para sa lahat ng iyong pangangailangan sa pamumuhunan.  Firstrade ay kasapi ng FINRA/SIPC.

Buod

Ang Editas ay isa sa maraming bagong biotechnology na kumpanya na gumagamit ng platapormang CRISPR upang magsaliksik at bumuo ng mga bagong gamot. Upang tumaya sa gitna ng masisiksik na larangan, naglaan ang kumpanya ng pondo sa pananaliksik at pag-unlad, gamit ang kasalukuyang kaalaman sa CRISPR at naghahanap ng mga bago at makabagong paraan upang itulak ang mas malawak na aplikasyon. Walang duda na ang CRISPR ay magiging nasa unahan ng susunod na henerasyon ng medisina, at maayos na nailagay ng Editas ang sarili upang manatiling isang pandaigdigang lider.