Top 5 na Kumpanya ng CRISPR na Pwedeng Investan (Agosto 2026)

Ang Rebolusyon ng CRISPR

Hundred at kahit libu-libong sakit ang may ugat na sanhi sa genetika. Marami sa mga ito, hanggang ngayon, ay hindi magagamot o mahina ang paggamot. At karamihan ay lubhang nakakapigil o nakamamatay.

Bagaman may ilang teknolohiya ng pagbabago ng gene na umiiral mula pa noong 1990s, ito ay medyo magaspang, nagdudulot ng maraming pinsala at hindi gustong pagbabago sa mga binagong selula. Sapat na ito para sa paggawa ng GMO na mais ngunit hindi sapat para sa medisina ng tao.

Kaya noong 2012, nang matuklasan nina Jennifer Doudna at Emmanuelle Charpentier ang CRISPR-Cas9, maraming pag-asa ang sumiklab. Ito ay dahil ang sistemang CRISPR ay nagbibigay-daan sa atin na “i-edit” ang mga gene sa isang target na paraan na noon ay imposible.

Pinagmulan: CRISPR Therapeutics [securities_stock_price_tag symbol="CRSP" exchange="NASDAQ"]

Ang pagtuklas na ito ay nag-udyok sa parehong babae na magtatag ng kanilang sariling mga kumpanya nang hiwalay, na naglalayong siyasatin at gawing kita ang imbensyon na ito at nanalo ng Nobel Prize sa Kimika noong 2020.

Labindalawang CRISPR na therapy ang kasalukuyang sinusubukan at isinasagawa ang mga klinikal na pagsubok para sa mga dating hindi magagamot na sakit.

Ang Pagkakabaliw sa CRISPR

Dahil sa napakalaking potensyal nito, agad naging sentro ang CRISPR ng isang malawak na pagsisikap sa R&D sa industriya ng biotech. Natuklasan ang mga bagong sistema ng CRISPR, tulad ng Cas12, CAs12a, pati na rin ang Cas13, Cas 5, Cas8, Csx10, atbp…

Sa ngayon, karamihan ng mga pagsisikap sa pananaliksik para sa medisina ng tao ay nakatuon sa CAs9 at CAs12. Kung ikaw ay teknikal na nakatuon at nais matuto pa tungkol sa pagkakaiba ng dalawang pangunahing sistemang CRISPR na ito, inirerekomenda kong basahin ang siyentipikong publikasyong ito at ang artikulong ito.

Ang napakalaking pamumuhunan sa CRISPR ay nagpasimula rin ng mga bagong kumpanya na nakatuon sa paksa at mga bagong programa mula sa iba pang biotech at pharmaceutical na kumpanya. Ito ay nagdudulot ng kaunting pagkabaliw kapag pinagsama sa pagnanais ng anumang may kinalaman sa biotech noong pandemya. Mula noong 2021, bahagyang humina ito, na may mga pagpapahalaga na bumababa at nagiging mas matatag.

Kamakailan, marami sa mga therapy na ito ang natapos na ang huling yugto ng klinikal na pagsubok o kahit na naaprubahan na. Kaya, ito ay magandang panahon para sa mga mamumuhunan na balikan ang sektor at tingnan kung aling mga stock ang pinakamainam upang sumakay sa paparating na alon ng komersyalisasyon ng mga CRISPR-based na therapy.

Top 5 na CRISPR Stocks

(Ang pagpili ay ginawa batay sa isang subhetibong pagsusuri ng mga teknikal na tagumpay at mga pinansyal na profile).

1. CRISPR Therapeutics AG

CRSP Tsart ng Presyo

Itinatag ang CRISPR Therapeutics ni Emmanuel Charpentier, co-discoverer ng CRISPR Cas9. Ang kumpanya ay nakatuon sa pag-aaplay ng sistemang Cas9 sa medisina ng tao.

Sa kanyang R&D pipeline, ang 2 pangunahing programa ay mga therapy sa dugo para sa Beta-thalassemia at sickle cell disease (SCD). Pareho itong binubuo sa pakikipagtulungan sa Vertex.

Isa pang aplikasyon ng teknolohiya ng CRISPR Therapeutics ay paggamot sa kanser. Ang ideya ay gamitin ang binagong mga selula ng immune system upang atakihin ang mga selula ng kanser. Hanggang ngayon, kailangang i-genetically modify ang mga selula mula sa pasyente, isang proseso na tumatagal ng ilang linggo, na madalas huli na para sa mabilis na paglala ng kalusugan ng pasyente.

Sa halip, nagde-develop ang CRISPR Therapeutics ng binagong selula ng immune system na maaaring gawin nang maaga at angkop para sa lahat ng pasyente. Sa kasalukuyan, may 8 kandidato ang kumpanya sa pipeline, kung saan 2 na ang nasa klinikal na pagsubok.

Ang kumpanya ay kasali rin sa isang pakikipagtulungan para sa paggamot sa diyabetis kasama ang ViaCyte. Nais ng CRISPR Therapeutics na pagbutihin ang teknolohiya sa pamamagitan ng paggawa nitong panghabambuhay na lunas at hindi na kailangan ng mga gamot na immunosuppression habang-buhay tulad ng kinakailangan ng unang bersyon ng paggamot ng ViaCyte.

ViaCyte ay nakuha ng Vertex noong Tag-init ng 2022, deepening the ties between Vertex and CRISPR Therapeutics.

Sa pangmatagalan, layunin ng CRISPR Therapeutics na mag-develop ng in vivo na mga therapy, kung saan ang mga selula ay maaaring baguhin nang direkta sa katawan ng pasyente, sa halip na ang kasalukuyang ex-vivo na pamamaraan, kung saan ang binagong selula ay muling ini-inject sa pasyente.

Pinagmulan: CRISPR Therapeutics

Bagaman ang CRISPR Therapeutics ay nasa pre-revenue stage pa, nagkaroon ito ng malaking progreso sa kanyang R&D pipeline. Mayroon din itong $2B na cash upang takpan ang gastusin hanggang 2024. Kaya, maaaring kailanganin pa nitong mag-raise ng pondo kung ang mga blood therapy nito ay hindi maaprubahan bago 2024. Maaaring maiwasan ito dahil sa kita mula sa Vertex para sa pag-abot ng mga R&D milestone sa programang diyabetis.

2. Vertex Pharmaceuticals Incorporated

VRTX Tsart ng Presyo

Ang Vertex ay nangunguna sa paggamot ng Cystic Fibrosis, isang nakamamatay na genetic na sakit, na may 4 na iba’t ibang paggamot na tumatarget sa iba’t ibang profile ng pasyente. Ang mga pasyenteng hindi matutulungan ng kasalukuyang therapy ay may gamot na nasa phase III ng klinikal na pagsubok, Vanzacaftor. Nagsusulong din sila ng gene therapy para sa cystic fibrosis gamit ang teknolohiyang mRNA.

Sa kabuuan, ang Vertex ay lubos na nakatuon sa R&D, na may 70% ng operating expenses na inilalaan sa paghahanap ng mga bagong gamot at therapy.

Pinagmulan: Vertex

Sila ay nakikipagtulungan sa CRISPR Therapeutics upang tulungan i-develop ang gene therapy para sa blood disease na nabanggit sa itaas.  Mayroon din sila ng 2 iba’t ibang programa na binubuo para sa Type-1 Diabetes.  Ang una ay yaong inilarawan namin nang mas detalyado sa programang CRISPR Therapeutic. Ang ikalawa ay isang aparato na mag-iisolasyon ng mga selulang gumagawa ng insulin mula sa immune system, na nag-aalis ng pangangailangan para sa hypo-immune na teknolohiya ng ViaCyte.  Maaari kang magbasa pa tungkol sa teknolohiyang paggamot sa diyabetis na ito sa detalyadong artikulong ito.

Salamat sa dual na lapit na ito, may seryosong pagkakataon ang Vertex na gawing ganap na magagamot ang diyabetis at marahil kahit na walang immunosuppressants.

Sa huli, ang kanilang paggamot na VX-548 para sa matinding pananakit ay nasa huling yugto ng pag-develop at maaaring maging bagong alternatibo sa opioids, nang walang panganib ng adiksiyon at mas kaunting side effect.

Pinagmulan: Vertex

Maaaring umasa ang Vertex sa kanyang matatag na daloy ng kita mula sa nangungunang posisyon nito sa cystic fibrosis upang pondohan ang lahat ng kanyang pagpapalawak sa mga bagong larangan ng therapy. Ginagawa nitong magandang CRISPR stock ito para sa mga mamumuhunan na nag-aalala sa mga pre-revenue na kumpanya.

3. Ginkgo Bioworks Holdings, Inc.

DNA Tsart ng Presyo

Ang kumpanya ay gumagawa ng on-demand na mga organismo para sa tiyak na mga aplikasyon. Malawak nitong pinalawak ang mga aplikasyon nito sa maraming research program at pakikipagtulungan:

• Cannabinoids
• produksyon ng mRNA na bakuna at gamot na nucleic acid
• Protein ng pagkain
• produksyon ng biological na pataba sa pakikipagtulungan sa Bayer
• mga programmable na mikrobyo para sa mga sakit sa bituka
• Bioremedasyon ng microplastics
• Biosecurity at pagtuklas ng mga pathogen
• Pag-recycle ng basura at kontaminante

Marami sa mga pagbabago na ito ay umaasa sa CRISPR o katulad na gene editing technologies, partikular ang mga CAR-T na therapy para sa kanser.

Sa pamamagitan ng pagbibigay ng handang platform para sa cell engineering, ang Ginkgo ay nagiging pangunahing service provider sa industriya ng biotech, lumalampas pa sa industriya ng pharmaceutical at papasok sa agrikultura, biosecurity, at mga proseso ng industriyal na kemikal. Nagbibigay ito ng kadalubhasaan at bilis at makakatulong na bawasan ang fixed costs at dami ng capex na kailangan para sa isang research project.

Ipinapakita ito ng napaka-diverse na hanay ng mga kliyente at partner na nakuha ng kumpanya sa nakaraang ilang taon.

Pinagmulan: Gingko Bioworks

Ang kumpanya ay hindi pa kumikita, dahil nag-iinvest ito ng kaunti higit pa sa kabuuang kasalukuyang kita ($81M sa Q1 2023) sa R&D. Gayunpaman, nagkaroon ito ng medyo komportableng $1.2B na cash sa Q1 2023. Sa pagbaba ng net cash na $110M sa parehong panahon, tila sapat ang kapital ng Ginkgo upang magpatuloy sa operasyon at palaguin ang negosyo para sa hinaharap.

Ginagawa nitong kaakit-akit na stock para sa mga mamumuhunan na nais tumaya sa gene editing at cell engineering technologies, ngunit hindi sa isang partikular na aplikasyon. Karaniwan din itong mas kawili-wili para sa mga growth-focused na mamumuhunan.

4. Beam Therapeutics Inc.

BEAM Tsart ng Presyo

Itinatag ang kumpanya noong 2017, na nakatuon sa pag-develop ng teknolohiyang “base editing.” Nangangako ito ng mas tumpak na gene editing kaysa sa tradisyunal na teknolohiyang CRISPR-Cas9. Maaari rin itong mag-edit ng maraming lokasyon sa isang gene o maraming gene nang sabay.

“Maraming umiiral na gene editing approach ay parang ‘gunting’ na nagpuputol sa genome. Ang mga base editor ay parang ‘lapis’ na nagbibigay-daan sa pag-erase at muling pagsulat ng isang letra ng genome nang paisa-isa.” – Giuseppe Ciaramelle, President & CSO at Beam Therapeutics (BEAM )

Ang Beam Therapeutics ay nasa mas maagang yugto kaysa sa ibang CRISPR na kumpanya, na ang mga pasilidad ng pagmamanupaktura ay inaasahang magsisimula lamang sa huling bahagi ng 2023. Karamihan ng kanilang pipeline ay nasa yugto pa ng pananaliksik na papasok sa phase 1/2 ng klinikal na pagsubok.

Halos pareho ang mga pokus nito tulad ng CRISPR therapeutics: hematology (sickle cell disease), oncology, at mas bihirang genetic diseases (pininsalang glycogen metabolism at Alpha-1 Anti-trypsin Deficiency – AATD).

Pinagmulan: Beam Therapeutics

Sa pangkalahatan, ang Beam Therapeutics ay mas mahirap hulaan dahil nasa maagang yugto pa ito. Dapat patunayan ng kanilang teknolohiya na makakamit nito ang mas magagandang therapeutic outcome kaysa sa kanilang mga kakumpitensya, na mauunang makarating sa merkado. Dahil sa maagang yugto, malamang na kailangan pa nilang mag-raise ng karagdagang kapital bago maabot ang anumang FDA approval at komersyalisasyon.

5. Editas Medicine, Inc.

EDIT Tsart ng Presyo

Itinatag ang Editas ni Jennifer Doudna, ang nakatuklas ng CRISPR-Cas9. Nagsimula ang Editas sa paggamit ng Cas9 ngunit ngayon ay nakatuon sa isang proprietary na bersyon ng Cas12 na kanilang inhenyero: AsCas12a.

Maaari kang magbasa pa tungkol sa mga natatanging katangian ng Cas12a sa aming dedikadong artikulo “Ano ang CRISPR-Cas12a2? & Bakit Ito Mahalaga?”.

Upang ibuod nang maikli, ang pagiging natatangi ng Cas12a ay dahil:

• Mga problemang mahirap lutasin gamit ang Cas9 ay maaaring magawa gamit ang Cas12a
• Nagbibigay ito ng mas mataas na tsansa ng gene editing kumpara sa Cas9.
• Mahigit sa isang gene ang maaaring baguhin nang sabay gamit ang CAs12a.

Maaari kang magbasa pa ng pangkalahatang-ideya ng lahat ng mga kumpanya ni Jennifer Doudna sa kaukulang artikulo “Mga Kumpanya ni Jennifer Doudna na Dapat Bantayan.”

Nakatuon ang Editas sa Sickle Cell Disease (SCD), na may 40 pasyente sa klinikal na pagsubok sa phase 1/2, at ang unang resulta ay inaasahang lalabas sa katapusan ng 2023.

Ang Editas ay nasa likod ng CRISPR Therapeutics sa klinikal na pagsubok para sa sickle Cell Disease ngunit nauuna sa Beam Therapeutics.

Habang ang therapy na ito at mga makabagong paggamot para sa sakit na ito ay tila nagiging masikip, nais ng mga mamumuhunan na suriin nang mabuti ang mga resulta ng klinikal na pagsubok at tasahin kung ang AsCas12a ay nagbibigay ng mas mahusay na resulta kaysa sa “klasikong” CRISPR Therapeutics Cas9 technology, na malamang na unang maaprubahan ng FDA.