ARPA-H støtter on-demand organprintning med $176M-push

Organmangel og argumentet for on-demand bioprintning

Organ donationer er et vigtigt medicinsk redskab, der holder millioner af mennesker i live, med næsten 50.000 transplantationer udført årligt kun i USA. Alligevel er udbuddet af organer utilstrækkeligt til at dække efterspørgslen, med 13 personer, der dør hver dag i USA, mens de venter på en organtransplantation, og over 103.000 personer på den nationale venteliste.

Dette underskud kan delvist lindres ved flere organ donationer, som fortsat er et vitalt politisk fokus. Dog er det ofte lige så udfordrende at finde en kompatibel donor som den samlede mangel på donorer.

Ideelt set ville evnen til at “producere” ethvert organ på efterspørgsel tilbyde en overlegen løsning. Men det ville stadig ikke fjerne problemet med kompatibilitet eller behovet for at tage anti-afstødningsmedicin, som svækker immunsystemet. Transplanterede organer har også en tendens til at have en kortere levetid end de oprindelige.

“Selv når patienter får en transplantation, holder organerne normalt kun 15-23 år og kræver en livslang medicin for at forhindre afstødning, hvilket er dyrt og kan forårsage alvorlige sundhedsproblemer.”

Den nuværende situation fører også til markant ulighed i resultaterne. På grund af faktorer som geografisk afstand og behovet for specifikke blodtype-match, står landdistrikter og minoritetsgrupper over for betydeligt højere barrierer. Dataene om disse forskelle er konkrete:

• Venteliste-repræsentation: Mens sorte amerikanere udgør cirka 28% af ventelisten for transplantation, modtog de kun omkring 23% af transplantationerne i 2024.
• Transplantationsforskel: Omvendt udgjorde hvide amerikanere cirka 39% af ventelisten, men modtog næsten 49% af alle transplantationer.
• Donor-tilgængelighed: Biologisk matchning kræver ofte donorer med lignende etnisk baggrund, men donationsraterne varierer kraftigt. Hvide individer udgjorde omkring 67% af alle donorer i 2024, sammenlignet med cirka 13% for sorte og 15% for latinamerikanske individer.

On-demand organer, der kan implanteres i enhver patient uanset demografi, ville være en enorm udligner i dette system.

Dette er det præcise mål for en række priser tildelt af Advanced Research Projects Agency for Health (ARPA-H), en agentur inden for den amerikanske Department of Health and Human Services (HHS). ARPA-H blev oprettet i 2022 med en kongressional appropriation på 1 milliard dollars og underskrevet til lov af præsident Joe Biden.

“Udviklingen af universelt matchede organer er aldrig blevet gjort før i transplantationshistorien. At printe et præcist matchet, funktionelt menneskeligt organ vil fundamentalt ændre, hvad der er muligt inden for transplantationsmedicin, og vil redde utallige liv.”

– Alicia Jackson, Ph.D., ARPA-H Direktør

Dens Personalized Regenerative Immunocompetent Nanotechnology Tissue (PRINT) program søger at fremme udviklingen af organprintningsteknologi, der ikke kræver immunsuppressive lægemidler.

“Målet er at bruge enten patientens egne celler eller celler fra en biobank til hurtigt – inden for timer – at producere immun-matchede erstatningsorganer, såsom nyrer, hjerter og lever.”

Hvad er 3D-bioprintning, og hvorfor er organer svære

3D-printning, eller additiv fremstilling, er nu en relativt velkendt teknologi. Den startede med plastfilamenter og bliver nu mulig med mange materialer, inklusive metaller. Den næste frontlinje er at printe organiske væv.

Ved at tilføje celler individuelt, i komplekse 3D-layouts og flere lag, kan 3D-bioprintning replikere den præcise form og tekstur, som organer kræver. En af de første succesfulde proof-of-concept blev udført ved Wake Forest University i 2016, med et funktionelt og levedygtigt 3D-printet øre. (Du kan læse mere om bioprintning på denne Wake Forest University-side, en af modtagerne af ARPA-H-finansieringen.)

Bioprintningsmarkedet, som for nu primært er begrænset til nichebrug og akademisk forskning, er allerede et $2,91 mia. marked (i 2025) og forventes at vokse med 12,54 % CAGR indtil 2034.

Ideen er enten at producere organer fra patientens egne celler, hvilket fjerner al risiko for immunreaktion, eller at bruge celler fra en biobank, modificeret til at opnå samme resultat. Teknologien har for nylig gjort betydelige fremskridt, inklusive brug af ultralyd til guidet bioprintning, bioprintning af pancreas-isler til diabetesbehandling, og fremstilling af 3D-printet hud til laboratorieeksperimenter samt hudtransplantater.

ARPA-H’s PRINT-program forklaret

Oversigt

Målet med programmet er at opnå, hvad hidtil har været et flygtigt mål: at 3D-printe et menneske-stort organ, med alle celler, blodkar og vævsmaterialer, der gør det i stand til at fungere som et hjerte, filtrere blod og producere urin som en nyre, og opretholde stofskiftet som en lever.

En succes med programmet, som nu fokuserer på disse 3 nøgleorganer, kunne senere udvides til bugspytkirtlen og lungerne. PRINT-programmet har et samlet budget på op til $176,8 millioner over 5 år. Detaljer og timing for den præcise betaling vil afhænge af, at de udvalgte forskerhold opfylder aggressive og accelererede milepæle.

Programmet blev lanceret i 2024, og krævede forslag fra forskere fokuseret på tre tekniske områder:

• Generere alle nødvendige organcelletyper fra den bedste/kilde(kilder).
• Storskalaproduktion af organcelletyper.
• Organbiofabrikation og IND-aktiverende in vivo-testning.

I januar 2026 annoncerede de de udvalgte forskerhold for programmet.

Hvem modtog ARPA-H PRINT-finansiering

Carnegie Mellon University

Det Pittsburgh-baserede universitet har til formål at skabe en omkostningseffektiv immun-silent bioprintet lever, klar til første-fra-menneske-forsøg inden for fem år, under projektet kaldet LIVE, eller Liver Immunocompetent Volumetric Engineering.

Det vil modtage $28.5M fra ARPA-H til dette projekt.

De konstruerede lever vil i første omgang blive produceret for at imødekomme akut leverinsufficiens, med det langsigtede mål at adressere al leverinsufficiens.

“Leveren, vi skaber, vil holde i omkring to til fire uger. Den vil give patienterne tid til, at deres egen lever kan regenerere, hvorefter de ikke vil have brug for en levertransplantation, hvilket frigør disse lever til andre patienter.”

Wake Forest University

Universitetet i Winston‑Salem, N.C., vil søge at producere klinisk‑grad vaskulariseret renal væv for at forstærke nyrefunktionen hos patienter med nyresygdom.

Dette projekt vil arbejde parallelt med både prækliniske forsøg og udviklingen af en plan for kommercialisering. På den måde bør teknikken ikke kun fungere medicinsk, men også være økonomisk levedygtig, og levere “en omkostningseffektiv løsning på nationens voksende mangel på donororganer.”

Wyss Institute

Det Harvard‑baserede forskningsinstitut i Boston vil udvikle universelt, klinisk‑skala levervæv fra voksne stamceller.

Lewis‑laboratoriet har skabt en anden metode, kaldet SWIFT (sacrificial writing into functional tissue), hvor hundredtusinder af stamcelle‑afledte aggregater koncentreres i en tæt, levende matrix af organ‑byggende blokke (OBBs), som indeholder omkring 200 millioner celler per milliliter.

Med fokus på tilstrækkelig vaskularisering (udvikling af blodkar) håber forskerholdet, at deres teknologi kan gavne alle typer patienter med leverdysfunktion.

University of California, San Diego

Universiteten vil printe levere ved hjælp af stamceller produceret af det lokale firma Allele Biotechnology. Den vil modtage omkring $25M fra ARPA-H til denne opgave.

Leveren vil blive skræddersyet til en enkelt persons unikke anatomi og fysiologi, uden behov for donorvæv eller immunsuppressiva. Dette bør ideelt sikre langvarig funktionalitet og integration af de 3D‑printede organer.

“Forskellen mellem os og andre, der laver ekstruderingsprintning, er at vi printer hele siden på én gang, og det er virkelig 10.000 gange hurtigere end hvad de gør.”

Menneskelige forsøg forventes om fem år, hvis alt forløber som planlagt.

University of Texas Southwestern Medical Center

Det Dallas‑baserede universitet vil modtage næsten $25M til udvikling af en transplantationsklar lever, der kan levere fuld funktion hos patienter med leverinsufficiens. Programmet kaldes Vascularized Immunocompetent Tissue as an Alternative Liver (VITAL).

“UTSW har et robust solid‑organ‑transplantationsprogram, som for nylig fejrede sin 1.000. levertransplantation. Dette projekt repræsenterer et dristigt skridt mod at fremme patientpleje gennem biomedicinsk innovation. Det forener ingeniører, klinikere og videnskabsfolk for at omsætte opdagelser til virkelige løsninger, og former en fremtid, hvor funktionel organprintning bliver en realitet.”

Det betyder ikke kun et funktionelt organ metabolisk, men også genforbindelse af blodkar for at genoprette blodgennemstrømning og etablering af en galdegang for væsketransport.

Hvorfor ARPA-H kan accelerere tidslinjerne for organprintning

3D‑printning af organer har været en trendy idé, som kun langsomt gør sin vej ind i praktiske kliniske anvendelser. Dette skyldes, at rekonstruktion af noget så komplekst som organer—bestående af hundredvis af milliarder celler med mange komplekse under‑typer—kræver mestring af detaljer, som ofte er dårligt forstået.

At designe et organ fra bunden svarer til at samle en jetmotor fra kendte dele uden at forstå præcis, hvordan motoren fungerer. Heldigvis er levende celler, især stamceller, designet til at selvorganisere sig til et fuldt organ, hvilket hjælper forskerne.

Den pludselige tilstrømning af penge fra ARPA-H til dette emne bør hjælpe med at fremskynde tidslinjen, så vi begynder at se printbare organer, der potentielt er overlegne i forhold til de sædvanlige donerede organer.

Investering i 3D-bioprintning og regenerativ medicin

United Therapeutics

United Therapeutics (UTHR ) har en lang historie som pioner inden for bioprintning, og har bemærkelsesværdigt etableret et partnerskab med 3D Systems Corporation (DDD ) så langt tilbage som i 2017.

Virksomheden fokuserer på sjældne sygdomme (interstitiel lungesygdom – ILD, pulmonal arteriell hypertension – PAH, og neuroblastom) samt slutstadium lungesygdomme.

Dette betyder også, at mens 3D-bioprintning er vigtig for virksomhedens fremtid, er den også en traditionel biotekvirksomhed på samme tid. Dette giver virksomheden mere end $1,6 mia. i TTM (Trailing Twelve Months) driftskontantstrøm og en solid likviditetsreserve til at finansiere innovation uden at risikere overdreven udvanding af eksisterende aktionærer.

Virksomhedens indtægter er steget støt i 2020’erne, i høj grad takket være stigende salg af Tyvaso, den mest ordinerede amerikanske prostacyklin (til behandling af pulmonal arteriell hypertension – PAH), som stadig voksede 10 % år‑til‑år i 2025.

Inden for bioprintning er virksomheden stadig på R&D‑stadiet, med sit mest avancerede produkt til lunge-transplantation, samt alternative nyrer og lever i udvikling.

Uden for organerne er virksomhedens R&D‑plan primært fokuseret på at udvide Tyvasos anvendelser for at øge salget.

Således, efterhånden som 3D‑printning får langt mere opmærksomhed og forskningsbudget, kan virksomheder som United Therapeutics, med et forspring inden for feltet og allerede igangværende kliniske forsøg, have en klar fordel i kommercialiseringen af en tidlig form for teknologien, sandsynligvis efterfulgt af flere årtier med forbedringer (og de tilhørende nye eller fornyede patenter).

Seneste nyheder og udviklinger for United Therapeutics (UTHR) aktier